Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een gentherapieonderzoek voor de ziekte van Gaucher met FLT201 (GALILEO-3)

2 september 2026 bijgewerkt door: Spur Therapeutics

Een fase 3 veiligheids- en werkzaamheidsstudie van FLT201-gentherapie bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 1

Deze studie is een fase 3, niet-gerandomiseerde, multidisciplinaire, effectiviteits- en veiligheidsstudie bij volwassen patiënten met de ziekte van Gaucher type 1, die gedurende ten minste 2 jaar een stabiele behandeling met enzymvervangende therapie (ERT) of substraatreductietherapie (SRT) hebben ondergaan. Het onderzoek heeft tot doel de werkzaamheid en veiligheid van FLT201 in deze populatie te bevestigen na het staken van ERT/SRT.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

45

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië, C1199ABB
        • Werving
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentinië, C1426BOR
        • Werving
        • Hospital Militar Central
      • Córdoba, Argentinië, X5004ASL
        • Werving
        • Clinica Universitaria Reina Fabiola
  • Australië
    • Victoria
      • Melbourne N., Victoria, Australië, 3051
        • Nog niet aan het werven
        • Melbourne Health - Royal Melbourne Hospital
  • Brazilië
      • Porto Alegre, Brazilië, 90035-903
        • Werving
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2E 7H7
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, T2E 7Z4
        • Werving
        • Lady Davis Institute for Medical Research Jewish General Hospital
  • Israël
      • Jerusalem, Israël
        • Werving
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Contact:
      • Petah Tikva, Israël
        • Werving
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
        • Contact:
  • Saoedi-Arabië
      • Riyadh, Saoedi-Arabië, 12713
        • Nog niet aan het werven
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Spanje
      • Zaragoza, Spanje, 50012
        • Nog niet aan het werven
        • Hospital Quironsalud de Zaragoza
        • Contact:
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Spanje, 08035
        • Nog niet aan het werven
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
  • Turkije (Türkiye)
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Turkije (Türkiye), 06560
        • Nog niet aan het werven
        • Gazi University Medical Faculty
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
        • Nog niet aan het werven
        • Addenbrooke's Hospital
    • Birmingham
      • Birmingham, Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2GW
        • Nog niet aan het werven
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
        • Nog niet aan het werven
        • Salford Royal Hospital
    • London
      • London, London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
        • Werving
        • Royal Free Hospital
        • Contact:
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Werving
        • UCLA Health
        • Contact:
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Werving
        • Kaiser Permanente - CA
        • Contact:
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94609
        • Werving
        • University of California, San Francisco (UCSF)
        • Contact:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Nog niet aan het werven
        • University of Iowa Health Care
        • Contact:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
        • Werving
        • University of Minnesota
        • Contact:
        • Contact:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Nog niet aan het werven
        • Hackensack University Medical Center
        • Contact:
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10017
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Werving
        • Duke University Medical Center
        • Contact:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Nog niet aan het werven
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Werving
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Contact:
    • Texas
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030-6066
        • Werving
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Contact:
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijke inclusiecriteria:

  • Leeftijd ≥18 jaar ten tijde van screening.
  • Klinische diagnose van de ziekte van Gaucher type 1
  • Stabiele hemoglobineconcentratie bij baseline
  • Stabiel aantal bloedplaatjes bij baseline
  • Onderhoudende ERT of SRT zonder onderbreking gedurende ten minste 2 jaar

Belangrijke exclusiecriteria:

  • Gediagnosticeerde of vermoede ziekte van Gaucher type 2 of type 3
  • Positief voor AAVS3 neutraliserende antilichamen.
  • Afwijkende laboratoriumwaarden, aandoeningen of ziekten die de deelnemer ongeschikt maken voor de studie
  • Positieve zwangerschapstest of borstvoeding gevend
  • Geschiedenis van hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT)/beenmergtransplantatie of enige orgaantransplantatie.
  • Geschiedenis van het ontvangen van gentherapie of celtherapie.
  • Geschiedenis van totale splenectomie. Opmerking: Aanvullende protocolgedefinieerde inclusie- en exclusiecriteria zijn van toepassing

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: FLT201
FLT201 is een geavanceerd therapeutisch onderzoeksgeneesmiddel (ATIMP) dat als een enkele intraveneuze infusie wordt toegediend
Genetisch: FLT201
FLT201 is een replicatie-incompetente enkelstrengs (ss) recombinant adeno-geassocieerd virus (AAV) vector. De vector is samengesteld uit een ss-DNA-genoom verpakt in een van AAV afgeleid eiwitcapside.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de werkzaamheid van FLT201 te evalueren
Tijdsspanne: 1 Jaar
Aandeel deelnemers met stabiele hemoglobineconcentratie (afname vanaf baseline van niet meer dan 1,5 g/dL) bij week 52
1 Jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Spur Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 april 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2032

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 oktober 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 oktober 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 november 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 september 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • FLT201-03
  • 2025 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-520765-50-00 (Ctis)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren