Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et klinisk forsøg med genterapi mod Gauchers sygdom med FLT201 (GALILEO-3)

20. april 2026 opdateret af: Spur Therapeutics

En fase 3-sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af FLT201-genterapi til patienter med Gauchers sygdom type 1

Denne undersøgelse er en fase 3, ikke-randomiseret, multicentrisk effektivitets- og sikkerhedsundersøgelse hos voksne patienter med Gauchers sygdom type 1, som har været i stabil behandling med enzymsubstitutionsterapi (ERT) eller substratreduktionsterapi (SRT) i mindst 2 år. Undersøgelsen har til formål at bekræfte effektiviteten og sikkerheden af FLT201 i denne population efter ophør af ERT/SRT.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

45

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Rekruttering
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030-6066
        • Rekruttering
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Vigtige inklusionskriterier:

  • Alder ≥18 år ved screenings tidspunktet.
  • Klinisk diagnose af Gauchers sygdom type 1
  • Stabil hæmoglobinkoncentration ved baseline
  • Stabil blodpladetal ved baseline
  • Modtager ERT eller SRT uden afbrydelse i mindst 2 år

Vigtige eksklusionskriterier:

  • Diagnosticeret eller mistænkt Gauchers sygdom type 2 eller type 3
  • Positiv for AAVS3 neutraliserende antistoffer.
  • Unormale laboratorieværdier, tilstande eller sygdomme, der ville gøre deltageren uegnet til studiet
  • Positiv graviditetstest eller ammende
  • Historik for hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)/knoglemarvstransplantation eller enhver organ transplantation.
  • Historik for modtagelse af genterapi eller celleterapi.
  • Historik for total splenektomi. Bemærk: Yderligere protokoldefinerede inklusions- og eksklusionskriterier gælder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: FLT201
FLT201 er et avanceret terapeutisk undersøgelseslægemiddel (ATIMP), der administreres som en enkelt intravenøs infusion
Genetisk: FLT201
FLT201 er en replikationsinkompetent enkeltstrenget (ss) rekombinant adeno-associeret virus (AAV) vektor. Vektoren er sammensat af et ss DNA-genom pakket i et AAV-afledt proteinkapsid.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere effektiviteten af FLT201
Tidsramme: 1 År
Andel af deltagere med stabil hæmoglobinkoncentration (fald fra baseline på højst 1,5 g/dL) ved uge 52
1 År

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Spur Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. oktober 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. oktober 2025

Først opslået (Faktiske)

3. november 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FLT201-03
  • 2025-520765-50-00 (Ctis)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med FLT201

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mexico

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner