Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En genterapistudie for Gauchers sykdom med FLT201 (GALILEO-3)

2. september 2026 oppdatert av: Spur Therapeutics

En fase 3-sikkerhets- og effektivitetsstudie av FLT201 genterapi hos pasienter med Gauchers sykdom type 1

Denne studien er en fase 3, ikke-randomisert, multiklinisk effektivitets- og sikkerhetsstudie hos voksne pasienter med Gauchers sykdom type 1, som har vært på stabil behandling med enzymsubstitusjonsterapi (ERT) eller substratreduksjonsterapi (SRT) i minst 2 år. Studien har som mål å bekrefte effektiviteten og sikkerheten til FLT201 i denne populasjonen etter opphør av ERT/SRT.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

45

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Rekruttering
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina, C1426BOR
        • Rekruttering
        • Hospital Militar Central
      • Córdoba, Argentina, X5004ASL
        • Rekruttering
        • Clínica Universitaria Reina Fabiola
  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne N., Victoria, Australia, 3051
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Melbourne Health - Royal Melbourne Hospital
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil, 90035-903
        • Rekruttering
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2E 7H7
        • Rekruttering
        • MAGIC Clinic Ltd
        • Ta kontakt med:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, T2E 7Z4
        • Rekruttering
        • Lady Davis Institute for Medical Research Jewish General Hospital
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Rekruttering
        • UCLA Health
        • Ta kontakt med:
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Rekruttering
        • Kaiser Permanente - CA
        • Ta kontakt med:
      • San Francisco, California, Forente stater, 94609
        • Rekruttering
        • University of California, San Francisco (UCSF)
        • Ta kontakt med:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • University of Colorado Anschutz
        • Ta kontakt med:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Rekruttering
        • Emory Healthcare
        • Ta kontakt med:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of Iowa Health Care
        • Ta kontakt med:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55454
        • Rekruttering
        • University of Minnesota
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hackensack University Medical Center
        • Ta kontakt med:
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Columbia University
        • Ta kontakt med:
      • New York, New York, Forente stater, 10017
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Medical Center
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ta kontakt med:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ta kontakt med:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Rekruttering
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Ta kontakt med:
    • Texas
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030-6066
        • Rekruttering
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Rekruttering
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Ta kontakt med:
      • Petah Tikva, Israel
        • Rekruttering
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
        • Ta kontakt med:
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 12713
        • Har ikke rekruttert ennå
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Spania
      • Zaragoza, Spania, 50012
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hospital Quironsalud de Zaragoza
        • Ta kontakt med:
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Spania, 08035
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
  • Storbritannia
      • Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Addenbrooke's Hospital
    • Birmingham
      • Birmingham, Birmingham, Storbritannia, B15 2GW
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Queen Elizabeth hospital Birmingham
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Storbritannia, M6 8HD
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Salford Royal Hospital
    • London
      • London, London, Storbritannia, NW3 2QG
        • Rekruttering
        • Royal Free Hospital
        • Ta kontakt med:
  • Tyrkia (Türkiye)
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Tyrkia (Türkiye), 06560
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Gazi University Medical Faculty

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inklusjonskriterier:

  • Alder ≥18 år ved screeningtidspunkt.
  • Klinisk diagnose av Gauchers sykdom type 1
  • Stabil hemoglobinkonsentrasjon ved baseline
  • Stabil blodplateantall ved baseline
  • Mottar ERT eller SRT uten avbrudd i minst 2 år

Viktige eksklusjonskriterier:

  • Diagnostisert eller mistenkt Gauchers sykdom type 2 eller type 3
  • Positiv for AAVS3 nøytraliserende antistoffer.
  • Unormale laboratorieverdier, tilstander eller sykdommer som vil gjøre deltakeren uegnet for studien
  • Positiv svangerskapstest eller ammende
  • Historikk med hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT)/benmargstransplantasjon eller noe solid organtransplantasjon.
  • Historikk med mottak av genterapi eller cellete-rapi.
  • Historikk med total splenektomi. Merk: Ytterligere protokoll-definerte inklusjons- og eksklusjonskriterier gjelder

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: FLT201
FLT201 er et avansert terapilitter legemiddel under utredning (ATIMP) som administreres som en enkelt intravenøs infusjon
Genetisk: FLT201
FLT201 er en replikasjonsinkompetent enkeltstrenget (ss) rekombinant adeno-assosiert virus (AAV) vektor. Vektoren er sammensatt av et ss DNA-genom pakket i et AAV-avledet proteinkapsid.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å evaluere effektiviteten av FLT201
Tidsramme: 1 år
Andel deltakere med stabil hemoglobin konsentrasjon (nedgang fra utgangspunkt på ikke mer enn 1,5 g/dL) ved uke 52
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Spur Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. april 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. juli 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. oktober 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. oktober 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. oktober 2025

Først lagt ut (Faktiske)

3. november 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. september 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FLT201-03
  • 2025 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-520765-50-00 (Ctis)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere