FLT201을 이용한 고셔병 유전자 치료 임상 시험 (GALILEO-3)
2026년 4월 20일 업데이트: Spur Therapeutics
가우셔병 1형 환자를 대상으로 한 FLT201 유전자 치료제의 3상 안전성 및 유효성 시험
이 연구는 가우셔병 1형 성인 환자를 대상으로 하는 3상, 비무작위, 다기관, 효능 및 안전성 연구로, 효소 대체 요법(ERT) 또는 기질 감소 요법(SRT)으로 최소 2년 동안 안정적인 치료를 받은 환자들을 대상으로 합니다.
이 연구는 ERT/SRT 중단 후 이 인구 집단에서 FLT201의 효능과 안전성을 확인하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
45
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Spur Clinical Trials Contact
- 전화번호: +44 (0)1438 906870
- 이메일: clinicaltrials@spurtherapeutics.com
연구 장소
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, 미국, 27710
- 모병
- Duke University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, 미국, 75390
- 모병
- University of Texas Southwestern
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, 미국, 22030-6066
- 모병
- Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
-
연락하다:
- Ozlem Goker-Alpan
- 전화번호: (703) 2616220
- 이메일: ogoker-alpan@ldrtc.org
-
연락하다:
- Lauren Noll
- 전화번호: (703) 2616220
- 이메일: lnoll@ldrtc.org
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 선별 시점 기준 만 18세 이상.
- 제1형 고셔병 임상 진단
- 기준선에서 안정된 헤모글로빈 농도
- 기준선에서 안정된 혈소판 수치
- 최소 2년 동안 중단 없이 ERT 또는 SRT 치료 중
주요 제외 기준:
- 제2형 또는 제3형 고셔병 진단 또는 의심
- AAVS3 중화항체 양성.
- 연구 참여에 부적합하게 만드는 비정상적인 검사실 수치, 상태 또는 질환
- 임신 검사 양성 또는 수유 중
- 조혈모세포 이식/골수 이식 또는 모든 고형 장기 이식 병력.
- 유전자 치료 또는 세포 치료 병력.
- 완전 비장 절제술 병력. 참고: 추가 프로토콜에서 정한 포함 및 제외 기준이 적용됩니다
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: FLT201
FLT201은 단일 정주로 투여되는 첨단 치료 임상시험용의약품(ATIMP)입니다.
|
FLT201은 복제 능력이 없는 단일 가닥(ss) 재조합 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터입니다.
벡터는 AAV 유래 단백질 캡시드에 패키징된 ss DNA 게놈으로 구성됩니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
FLT201의 효능을 평가하기 위해
기간: 1년
|
52주차에 안정적인 헤모글로빈 농도(기준치 대비 1.5g/dL 이하 감소)를 보인 참가자 비율
|
1년
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2026년 4월 7일
기본 완료 (추정된)
2028년 7월 1일
연구 완료 (추정된)
2032년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 10월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 10월 30일
처음 게시됨 (실제)
2025년 11월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 20일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- FLT201-03
- 2025-520765-50-00 (씨티스)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
예
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