Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinické hodnocení genové terapie Gaucherovy choroby s léčivým přípravkem FLT201 (GALILEO-3)

20. dubna 2026 aktualizováno: Spur Therapeutics

Studie fáze 3 hodnotící bezpečnost a účinnost genové terapie FLT201 u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1

Tato studie je ve fázi 3, nerandomizovaná, multicentrická studie hodnotící účinnost a bezpečnost u dospělých pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1, kteří jsou na stabilní léčbě enzymatickou substituční terapií (ERT) nebo terapií snižující substrát (SRT) po dobu nejméně 2 let. Cílem studie je potvrdit účinnost a bezpečnost přípravku FLT201 u této populace po vysazení ERT/SRT.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

45

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Nábor
        • Duke University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Nábor
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030-6066
        • Nábor
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥18 let v době screeningu.
  • Klinická diagnóza Gaucherovy choroby typu 1
  • Stabilní koncentrace hemoglobinu v základním vyšetření
  • Stabilní počet krevních destiček v základním vyšetření
  • Léčba ERT nebo SRT bez přerušení po dobu nejméně 2 let

Klíčová kritéria pro vyloučení:

  • Diagnostikovaná nebo suspektní Gaucherova choroba typu 2 nebo typu 3
  • Pozitivní na neutralizační protilátky AAVS3.
  • Abnormální laboratorní hodnoty, stavy nebo onemocnění, které by účastníka činily nevhodným pro studii
  • Pozitivní těhotenský test nebo kojení
  • Historie transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT)/transplantace kostní dřeně nebo jakékoli transplantace pevného orgánu.
  • Historie podání jakékoli genové terapie nebo buněčné terapie.
  • Historie totální splenektomie. Poznámka: Platí dodatečná kritéria pro zařazení a vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: FLT201
FLT201 je pokročilý terapeutický investigační léčivý přípravek (ATIMP) podávaný jako jediná intravenózní infuze
Genetický: FLT201
FLT201 je replikačně nekompetentní jednovláknový (ss) vektor rekombinantního adeno-asociovaného viru (AAV). Vektor se skládá z genomu ss DNA zabaleného do proteinové kapsidy odvozené od AAV.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
K vyhodnocení účinnosti přípravku FLT201
Časové okno: 1 rok
Podíl účastníků se stabilní koncentrací hemoglobinu (pokles od výchozí hodnoty nejvýše o 1,5 g/dL) v 52. týdnu
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Spur Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. července 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. října 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. října 2025

První zveřejněno (Aktuální)

3. listopadu 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FLT201-03
  • 2025-520765-50-00 (Ctis)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Gaucherova choroba typu 1

Klinické studie na FLT201

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Austria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit