Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En klinisk prövning av genterapi för Gauchers sjukda med FLT201 (GALILEO-3)

2 september 2026 uppdaterad av: Spur Therapeutics

En fas 3-säkerhets- och effektivitetsstudie av FLT201-genterapi hos patienter med Gauchers sjukdom typ 1

Denna studie är en fas 3, icke-randomiserad, multicentrisk, effektivitets- och säkerhetsstudie hos vuxna patienter med Gauchers sjukdom typ 1, som är på stabil behandling med enzymersättningsterapi (ERT) eller substratreduktionsterapi (SRT) under minst 2 år. Studien syftar till att bekräfta effektiviteten och säkerheten hos FLT201 i denna population efter upphörande av ERT/SRT.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

45

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Rekrytering
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina, C1426BOR
        • Rekrytering
        • Hospital Militar Central
      • Córdoba, Argentina, X5004ASL
        • Rekrytering
        • Clínica Universitaria Reina Fabiola
  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne N., Victoria, Australien, 3051
        • Har inte rekryterat ännu
        • Melbourne Health - Royal Melbourne Hospital
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien, 90035-903
        • Rekrytering
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Rekrytering
        • UCLA Health
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Rekrytering
        • Kaiser Permanente - CA
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94609
        • Rekrytering
        • University of California, San Francisco (UCSF)
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Iowa Health Care
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55454
        • Rekrytering
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hackensack University Medical Center
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
      • New York, New York, Förenta staterna, 10017
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Rekrytering
        • Duke University Medical Center
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Har inte rekryterat ännu
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Rekrytering
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Kontakt:
    • Texas
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22030-6066
        • Rekrytering
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Rekrytering
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Kontakt:
      • Petah Tikva, Israel
        • Rekrytering
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
        • Kontakt:
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7H7
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, T2E 7Z4
        • Rekrytering
        • Lady Davis Institute for Medical Research Jewish General Hospital
  • Saudiarabien
      • Riyadh, Saudiarabien, 12713
        • Har inte rekryterat ännu
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Spanien
      • Zaragoza, Spanien, 50012
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hospital Quironsalud de Zaragoza
        • Kontakt:
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Spanien, 08035
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
  • Storbritannien
      • Cambridge, Storbritannien, CB2 0QQ
        • Har inte rekryterat ännu
        • Addenbrooke's Hospital
    • Birmingham
      • Birmingham, Birmingham, Storbritannien, B15 2GW
        • Har inte rekryterat ännu
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Storbritannien, M6 8HD
        • Har inte rekryterat ännu
        • Salford Royal Hospital
    • London
      • London, London, Storbritannien, NW3 2QG
        • Rekrytering
        • Royal Free Hospital
        • Kontakt:
  • Turkiet (Türkiye)
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Turkiet (Türkiye), 06560
        • Har inte rekryterat ännu
        • Gazi University Medical Faculty

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inklusionskriterier:

  • Ålder ≥18 år vid tidpunkten för screening.
  • Klinisk diagnos av Gauchers sjukdom typ 1
  • Stabil hemoglobinkoncentration vid baslinjen
  • Stabil trombocytantal vid baslinjen
  • Får ERT eller SRT utan avbrott i minst 2 år

Viktiga exklusionskriterier:

  • Diagnosticerad eller misstänkt Gauchers sjukdom typ 2 eller typ 3
  • Positiv för AAVS3-neutraliserande antikroppar.
  • Onormala laboratorievärden, tillstånd eller sjukdomar som skulle göra deltagaren olämplig för studien
  • Positivt graviditetstest eller ammande
  • Historik av hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT)/benmärgstransplantation eller någon solid organtransplantation.
  • Historik av att ha fått någon genterapi eller cellterapi.
  • Historik av total splenektomi. OBS: Ytterligare protokoll-definierade inklusions- och exklusionskriterier tillämpas

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: FLT201
FLT201 är en avancerad terapeutisk undersökningsläkemedelsprodukt (ATIMP) som administreras som en enda intravenös infusion
Genetisk: FLT201
FLT201 är en replikationsinkompetent enkelsträngad (ss) rekombinant adenoassocierat virus (AAV) vektor. Vektorn är sammansatt av ett ss-DNA-genom förpackat i en AAV-härledd proteinkapsid.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att utvärdera effektiviteten av FLT201
Tidsram: 1 år
Andel deltagare med stabil hemoglobin-koncentration (minskning från baslinjen på högst 1,5 g/dL) vid vecka 52
1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Spur Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

7 april 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juli 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 oktober 2032

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 oktober 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 oktober 2025

Första postat (Faktisk)

3 november 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 september 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • FLT201-03
  • 2025 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-520765-50-00 (Ctis)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera