Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne terapii genowej choroby Gauchera z użyciem FLT201 (GALILEO-3)

20 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Spur Therapeutics

Badanie fazy 3 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność terapii genowej FLT201 u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1

To badanie jest fazą 3, nierandomizowanym, wieloośrodkowym badaniem skuteczności i bezpieczeństwa u dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1, otrzymujących stabilne leczenie terapią zastępczą enzymami (ERT) lub terapią redukcji substratu (SRT) przez co najmniej 2 lata. Badanie ma na celu potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa FLT201 w tej populacji po zaprzestaniu leczenia ERT/SRT.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

45

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Rekrutacyjny
        • Duke University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Rekrutacyjny
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030-6066
        • Rekrutacyjny
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Wiek ≥18 lat w momencie badań przesiewowych.
  • Kliniczna diagnoza choroby Gauchera typu 1
  • Stabilne stężenie hemoglobiny na początku badania
  • Stabilna liczba płytek krwi na początku badania
  • Otrzymywanie ERT lub SRT bez przerwy przez co najmniej 2 lata

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Zdiagnozowana lub podejrzewana choroba Gauchera typu 2 lub typu 3
  • Dodatni wynik na przeciwciała neutralizujące AAVS3.
  • Nieprawidłowe wartości laboratoryjne, schorzenia lub choroby, które sprawiłyby, że uczestnik nie nadawałby się do badania
  • Dodatni test ciążowy lub karmienie piersią
  • Wywiad przeszczepu komórek macierzystych hematopoezy (HSCT)/przeszczepu szpiku kostnego lub jakiegokolwiek przeszczepu narządu stałego.
  • Wywiad otrzymania jakiejkolwiek terapii genowej lub komórkowej.
  • Wywiad całkowitej splenektomii. Uwaga: Obowiązują dodatkowe zdefiniowane w protokole kryteria włączenia i wykluczenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: FLT201
FLT201 jest zaawansowanym terapeutycznym produktem leczniczym badawczym (ATIMP) podawanym w postaci pojedynczej infuzji dożylnej
Genetyczny: FLT201
FLT201 jest niekompetentnym pod względem replikacji jednoniciowym (ss) rekombinowanym wektorem wirusa związanego z adenowirusem (AAV). Wektor składa się z genomu DNA ss upakowanego w kapsydzie białkowym pochodzącym z AAV.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Do oceny skuteczności preparatu FLT201
Ramy czasowe: 1 Rok
Odsetek uczestników ze stabilnym stężeniem hemoglobiny (spadek w porównaniu z wartością wyjściową nie większy niż 1,5 g/dL) w 52. tygodniu
1 Rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Spur Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 października 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 października 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 listopada 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FLT201-03
  • 2025-520765-50-00 (Ctis)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Gauchera typu 1

Badania kliniczne na FLT201

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj