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Uno Studio di Terapia Genica per la Malattia di Gaucher con FLT201 (GALILEO-3)

20 aprile 2026 aggiornato da: Spur Therapeutics

Uno studio di Fase 3 sulla sicurezza e l'efficacia della terapia genica FLT201 in pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1

Questo studio è uno studio di Fase 3, non randomizzato, multicentrico, sull'efficacia e la sicurezza in pazienti adulti con malattia di Gaucher di Tipo 1, in trattamento stabile con terapia enzimatica sostitutiva (ERT) o terapia di riduzione del substrato (SRT) per almeno 2 anni. Lo studio mira a confermare l'efficacia e la sicurezza di FLT201 in questa popolazione dopo l'interruzione di ERT/SRT.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

45

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Duke University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Reclutamento
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030-6066
        • Reclutamento
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione chiave:

  • Età ≥18 anni al momento dello screening.
  • Diagnosi clinica di malattia di Gaucher tipo 1
  • Concentrazione di emoglobina stabile al basale
  • Conta piastrinica stabile al basale
  • In trattamento con ERT o SRT senza interruzioni da almeno 2 anni

Criteri di esclusione chiave:

  • Diagnosi o sospetto di malattia di Gaucher tipo 2 o tipo 3
  • Positività per anticorpi neutralizzanti AAVS3.
  • Valori di laboratorio anomali, condizioni o malattie che renderebbero il partecipante non idoneo per lo studio
  • Test di gravidanza positivo o allattamento
  • Storia di trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT)/trapianto di midollo osseo o qualsiasi trapianto di organo solido.
  • Storia di aver ricevuto qualsiasi terapia genica o terapia cellulare.
  • Storia di splenectomia totale. Nota: Si applicano ulteriori criteri di inclusione ed esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: FLT201
FLT201 è un prodotto medicinale sperimentale di terapia avanzata (ATIMP) somministrato come singola infusione endovenosa
Genetico: FLT201
FLT201 è un vettore di virus adeno-associato (AAV) ricombinante a filamento singolo (ss) incompetente per la replicazione. Il vettore è composto da un genoma di DNA ss racchiuso in un capside proteico derivato da AAV.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'efficacia di FLT201
Lasso di tempo: 1 Anno
Proporzione di partecipanti con concentrazione di emoglobina stabile (riduzione dal basale non superiore a 1,5 g/dL) alla Settimana 52
1 Anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Spur Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 ottobre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 ottobre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

3 novembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • FLT201-03
  • 2025-520765-50-00 (Ctis)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Gaucher di tipo 1

Prove cliniche su FLT201

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