Клиническое исследование генной терапии болезни Гоше с применением FLT201 (GALILEO-3)
2 сентября 2026 г. обновлено: Spur Therapeutics
Исследование фазы 3 по оценке безопасности и эффективности генной терапии FLT201 у пациентов с болезнью Гоше 1 типа
Это исследование представляет собой Фазу 3, нерандомизированное, многоцентровое исследование эффективности и безопасности у взрослых пациентов с болезнью Гоше 1 типа, находящихся на стабильном лечении ферментозаместительной терапией (ФЗТ) или терапией снижения субстрата (ТСС) в течение не менее 2 лет.
Цель исследования - подтвердить эффективность и безопасность FLT201 в этой популяции после прекращения ФЗТ/ТСС.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
45
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Spur Clinical Trials Contact
- Номер телефона: +44 (0)1438 906870
- Электронная почта: clinicaltrials@spurtherapeutics.com
Места учебы
-
-
Victoria
-
Melbourne N., Victoria, Австралия, 3051
- Еще не набирают
- Melbourne Health - Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Аргентина, C1199ABB
- Рекрутинг
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Buenos Aires, Аргентина, C1426BOR
- Рекрутинг
- Hospital Militar Central
-
Córdoba, Аргентина, X5004ASL
- Рекрутинг
- Clínica Universitaria Reina Fabiola
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Бразилия, 90035-903
- Рекрутинг
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
-
-
-
-
-
Jerusalem, Израиль
- Рекрутинг
- Shaare Zedek Medical Center
-
Контакт:
- Dr. Revel-Vilk
- Номер телефона: +972-2-6555143
- Электронная почта: srevelvilk@gmail.com
-
Petah Tikva, Израиль
- Рекрутинг
- Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
-
Контакт:
- Dr. Ruhrman Shahar
- Номер телефона: +972-3-6974905
- Электронная почта: noa.ruhrman@clalit.org.il
-
-
-
-
-
Zaragoza, Испания, 50012
- Еще не набирают
- Hospital Quironsalud de Zaragoza
-
Контакт:
- Dr. P. Giraldo
- Номер телефона: 0034976 72 00 00
- Электронная почта: giraldocastellano@gmail.com
-
-
Barcelona
-
Barcelona, Barcelona, Испания, 08035
- Еще не набирают
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Канада, T2E 7H7
- Рекрутинг
- MAGIC Clinic Ltd
-
Контакт:
- Dr. Aneal Khan
- Номер телефона: 587-885-3158
- Электронная почта: research@magiccalgary.ca
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Канада, T2E 7Z4
- Рекрутинг
- Lady Davis Institute for Medical Research Jewish General Hospital
-
-
-
-
-
Riyadh, Саудовская Аравия, 12713
- Еще не набирают
- King Faisal Specialist Hospital and Research Center
-
-
-
-
-
Cambridge, Соединенное Королевство, CB2 0QQ
- Еще не набирают
- Addenbrooke's Hospital
-
-
Birmingham
-
Birmingham, Birmingham, Соединенное Королевство, B15 2GW
- Еще не набирают
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
-
Greater Manchester
-
Salford, Greater Manchester, Соединенное Королевство, M6 8HD
- Еще не набирают
- Salford Royal Hospital
-
-
London
-
London, London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
- Рекрутинг
- Royal Free Hospital
-
Контакт:
- Dr. Derralynn Hughes
- Номер телефона: +44-2077940500
- Электронная почта: derralynnhughes@nhs.net
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- Рекрутинг
- UCLA Health
-
Контакт:
- Dr. Nicola Longo
- Номер телефона: 310-825-5610
- Электронная почта: wsia@mednet.ucla.edu
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Рекрутинг
- Kaiser Permanente - CA
-
Контакт:
- Dr. Divya Vats
- Номер телефона: 626-646-4612
- Электронная почта: divya.vats@kp.org
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94609
- Рекрутинг
- University of California, San Francisco (UCSF)
-
Контакт:
- Dr. Irene Chang
- Номер телефона: 7217 510-428-3885
- Электронная почта: Irene.chang@ucsf.edu
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Рекрутинг
- University of Colorado Anschutz
-
Контакт:
- Dr. Matthew Taylor
- Номер телефона: 720-446-6680
- Электронная почта: matthew.taylor@CUAnschutz.edu
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Рекрутинг
- Emory Healthcare
-
Контакт:
- Dr. William Wilcox
- Номер телефона: 404-778-8618
- Электронная почта: william.wilcox@emory.edu
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- Еще не набирают
- University of Iowa Health Care
-
Контакт:
- Dr. John Bernat
- Номер телефона: 319-356-2675
- Электронная почта: john-bernat@uiowa.edu
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55454
- Рекрутинг
- University of Minnesota
-
Контакт:
- Dr. Whitley
- Номер телефона: 612-625-1594
- Электронная почта: whitley@umn.edu
-
Контакт:
- Brenda Diethelm-Okita
- Электронная почта: dieth001@umn.edu
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
- Еще не набирают
- Hackensack University Medical Center
-
Контакт:
- Dr. Helio Pedro
- Номер телефона: 551-996-8178
- Электронная почта: helio.pedro@hmhn.org
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Еще не набирают
- Columbia University
-
Контакт:
- Номер телефона: 212-342-3647
- Электронная почта: gm3025@cumc.columbia.edu
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10017
- Рекрутинг
- NYU Langone Health
-
Контакт:
- Dr. Nicolas Abreu
- Номер телефона: 929-455-5629
- Электронная почта: Neurogenetics@nyulangone.org
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Рекрутинг
- Duke University Medical Center
-
Контакт:
- Dr. Priya Kishnani
- Номер телефона: 919-215-0097
- Электронная почта: priya.kishnani@duke.edu
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Еще не набирают
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Контакт:
- Dr. Robert Hopkin
- Номер телефона: 513-636-4760
- Электронная почта: leanne.hagen@cchmc.org
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Рекрутинг
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Контакт:
- Dr. Can Ficicioglu
- Номер телефона: 215-590-3376
- Электронная почта: FICICIOGLU@chop.edu
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- Рекрутинг
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
Контакт:
- Dr. Damara Ortiz
- Номер телефона: 412-692-3475
- Электронная почта: Nadene.Henderson@chp.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
- Рекрутинг
- University of Texas Southwestern
-
Контакт:
- Dr. Markey McNutt
- Номер телефона: 214-648-1222
- Электронная почта: geneticsresearch@utsouthwestern.edu
-
Контакт:
- Jordan Roberts
- Электронная почта: jordan.roberts2@UTSouthwestern.edu
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22030-6066
- Рекрутинг
- Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
-
Контакт:
- Ozlem Goker-Alpan
- Номер телефона: (703) 2616220
- Электронная почта: ogoker-alpan@ldrtc.org
-
Контакт:
- Lauren Noll
- Номер телефона: (703) 2616220
- Электронная почта: lnoll@ldrtc.org
-
-
-
-
Yenimahalle
-
Ankara, Yenimahalle, Турция (Туркие), 06560
- Еще не набирают
- Gazi University Medical Faculty
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Основные критерии включения:
- Возраст ≥18 лет на момент скрининга.
- Клинический диагноз болезни Гоше 1 типа
- Стабильная концентрация гемоглобина на исходном уровне
- Стабильное количество тромбоцитов на исходном уровне
- Получение ферментозаместительной терапии (ERT) или субстрат-редуцирующей терапии (SRT) без перерыва в течение как минимум 2 лет
Основные критерии исключения:
- Диагностированная или предполагаемая болезнь Гоше 2 или 3 типа
- Положительный результат на нейтрализующие антитела к AAVS3.
- Аномальные лабораторные показатели, состояния или заболевания, которые делают участника непригодным для исследования
- Положительный тест на беременность или лактация
- Наличие в анамнезе трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HSCT)/трансплантации костного мозга или любой трансплантации твердых органов.
- Наличие в анамнезе получения любой генной терапии или клеточной терапии.
- Наличие в анамнезе тотальной спленэктомии. Примечание: Действуют дополнительные критерии включения и исключения, определенные протоколом
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: FLT201
FLT201 представляет собой исследуемый лекарственный препарат для передовой терапии (ATIMP), вводимый в виде однократной внутривенной инфузии
|
FLT201 представляет собой некомпетентный к репликации одноцепочечный (ss) рекомбинантный вектор аденоассоциированного вируса (AAV).
Вектор состоит из генома одноцепочечной ДНК, упакованного в белковый капсид, полученный из AAV.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценить эффективность FLT201
Временное ограничение: 1 год
|
Доля участников со стабильной концентрацией гемоглобина (снижение от исходного уровня не более чем на 1,5 г/дл) на 52-й неделе
|
1 год
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
7 апреля 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 июля 2028 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 октября 2032 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
30 октября 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
30 октября 2025 г.
Первый опубликованный (Действительный)
3 ноября 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
3 сентября 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
2 сентября 2026 г.
Последняя проверка
1 апреля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболические заболевания
- Нарушения липидного обмена
- Лизосомальные болезни накопления
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Липидный обмен, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления, нервная система
- Сфинголипидозы
- Липидозы
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Пищевые и метаболические заболевания
- Болезнь Гоше
Другие идентификационные номера исследования
- FLT201-03
- 2025 (Грант/контракт NIH США: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-520765-50-00 (Ктис)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .