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Um Ensaío de Terapia Génica para a Doença de Gaucher com FLT201 (GALILEO-3)

2 de setembro de 2026 atualizado por: Spur Therapeutics

Um Estudo de Fase 3 sobre a Segurança e Eficácia da Terapia Génica FLT201 em Doentes com Doença de Gaucher Tipo 1

Este estudo é uma Fase 3, não randomizado, multicêntrico, de eficácia e segurança em doentes adultos com doença de Gaucher Tipo 1, em tratamento estável com terapia de reposição enzimática (ERT) ou terapia de redução de substrato (SRT) há pelo menos 2 anos. O estudo visa confirmar a eficácia e segurança do FLT201 nesta população após a descontinuação da ERT/SRT.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

45

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Recrutamento
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina, C1426BOR
        • Recrutamento
        • Hospital Militar Central
      • Córdoba, Argentina, X5004ASL
        • Recrutamento
        • Clínica Universitaria Reina Fabiola
  • Arábia Saudita
      • Riyadh, Arábia Saudita, 12713
        • Ainda não está recrutando
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Austrália
    • Victoria
      • Melbourne N., Victoria, Austrália, 3051
        • Ainda não está recrutando
        • Melbourne Health - Royal Melbourne Hospital
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil, 90035-903
        • Recrutamento
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2E 7H7
        • Recrutamento
        • MAGIC Clinic Ltd
        • Contato:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, T2E 7Z4
        • Recrutamento
        • Lady Davis Institute for Medical Research Jewish General Hospital
  • Espanha
      • Zaragoza, Espanha, 50012
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital Quironsalud de Zaragoza
        • Contato:
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Espanha, 08035
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Recrutamento
        • UCLA Health
        • Contato:
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Recrutamento
        • Kaiser Permanente - CA
        • Contato:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94609
        • Recrutamento
        • University of California, San Francisco (UCSF)
        • Contato:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • University of Colorado Anschutz
        • Contato:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Recrutamento
        • Emory Healthcare
        • Contato:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Ainda não está recrutando
        • University of Iowa Health Care
        • Contato:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • Recrutamento
        • University of Minnesota
        • Contato:
        • Contato:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Ainda não está recrutando
        • Hackensack University Medical Center
        • Contato:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Ainda não está recrutando
        • Columbia University
        • Contato:
      • New York, New York, Estados Unidos, 10017
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Recrutamento
        • Duke University Medical Center
        • Contato:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Ainda não está recrutando
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contato:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Recrutamento
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Contato:
    • Texas
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030-6066
        • Recrutamento
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Contato:
        • Contato:
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Recrutamento
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Contato:
      • Petah Tikva, Israel
        • Recrutamento
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
        • Contato:
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Ainda não está recrutando
        • Addenbrooke's Hospital
    • Birmingham
      • Birmingham, Birmingham, Reino Unido, B15 2GW
        • Ainda não está recrutando
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Reino Unido, M6 8HD
        • Ainda não está recrutando
        • Salford Royal Hospital
    • London
      • London, London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Recrutamento
        • Royal Free Hospital
        • Contato:
  • Turquia (Türkiye)
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Turquia (Türkiye), 06560
        • Ainda não está recrutando
        • Gazi University Medical Faculty

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão Principais:

  • Idade ≥18 anos no momento do rastreio.
  • Diagnóstico clínico de doença de Gaucher tipo 1
  • Concentração estável de hemoglobina na linha de base
  • Contagem estável de plaquetas na linha de base
  • A receber TSE ou TSR sem interrupção há pelo menos 2 anos

Critérios de Exclusão Principais:

  • Diagnosticado ou suspeito de doença de Gaucher tipo 2 ou tipo 3
  • Positivo para anticorpos neutralizantes AAVS3.
  • Valores laboratoriais anormais, condições ou doenças que tornariam o participante inadequado para o estudo
  • Teste de gravidez positivo ou a amamentar
  • Antecedentes de transplante de células estaminais hematopoiéticas (TCEH)/transplante de medula óssea ou qualquer transplante de órgão sólido.
  • Antecedentes de receber qualquer terapia génica ou terapia celular.
  • Antecedentes de esplenectomia total. Nota: Aplicam-se critérios de inclusão e exclusão adicionais definidos pelo protocolo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: FLT201
FLT201 é um medicamento de investigação para terapia avançada (ATIMP) administrado como uma única perfusão intravenosa
Genético: FLT201
FLT201 é um vetor de vírus adeno-associado (AAV) recombinante de cadeia simples (ss) incompetente para replicação. O vetor é composto por um genoma de DNA ss empacotado em um capsídeo proteico derivado de AAV.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para avaliar a eficácia do FLT201
Prazo: 1 Ano
Proporção de participantes com concentração de hemoglobina estável (diminuição desde o valor basal não superior a 1,5 g/dL) na Semana 52
1 Ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Spur Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

7 de abril de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de julho de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de outubro de 2032

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de outubro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de outubro de 2025

Primeira postagem (Real)

3 de novembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de setembro de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • FLT201-03
  • 2025 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-520765-50-00 (Ctis)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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