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Un Ensayo de Terapia Génica para la Enfermedad de Gaucher con FLT201 (GALILEO-3)

2 de septiembre de 2026 actualizado por: Spur Therapeutics

Un ensayo de Fase 3 sobre seguridad y eficacia de la terapia génica FLT201 en pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1

Este estudio es una Fase 3, no aleatorizado, multicéntrico, de eficacia y seguridad en pacientes adultos con enfermedad de Gaucher Tipo 1, en tratamiento estable con terapia de reemplazo enzimático (ERT) o terapia de reducción de sustrato (SRT) durante al menos 2 años. El estudio tiene como objetivo confirmar la eficacia y seguridad de FLT201 en esta población tras la discontinuación de ERT/SRT.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

45

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 12713
        • Aún no reclutando
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Reclutamiento
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina, C1426BOR
        • Reclutamiento
        • Hospital Militar Central
      • Córdoba, Argentina, X5004ASL
        • Reclutamiento
        • Clínica Universitaria Reina Fabiola
  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne N., Victoria, Australia, 3051
        • Aún no reclutando
        • Melbourne Health - Royal Melbourne Hospital
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil, 90035-903
        • Reclutamiento
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2E 7H7
        • Reclutamiento
        • MAGIC Clinic Ltd
        • Contacto:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, T2E 7Z4
        • Reclutamiento
        • Lady Davis Institute for Medical Research Jewish General Hospital
  • España
      • Zaragoza, España, 50012
        • Aún no reclutando
        • Hospital Quironsalud de Zaragoza
        • Contacto:
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, España, 08035
        • Aún no reclutando
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Reclutamiento
        • UCLA Health
        • Contacto:
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Reclutamiento
        • Kaiser Permanente - CA
        • Contacto:
          • Dr. Divya Vats
          • Número de teléfono: 626-646-4612
          • Correo electrónico: divya.vats@kp.org
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94609
        • Reclutamiento
        • University of California, San Francisco (UCSF)
        • Contacto:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • University of Colorado Anschutz
        • Contacto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Reclutamiento
        • Emory Healthcare
        • Contacto:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Aún no reclutando
        • University of Iowa Health Care
        • Contacto:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • Reclutamiento
        • University of Minnesota
        • Contacto:
          • Dr. Whitley
          • Número de teléfono: 612-625-1594
          • Correo electrónico: whitley@umn.edu
        • Contacto:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Aún no reclutando
        • Hackensack University Medical Center
        • Contacto:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Aún no reclutando
        • Columbia University
        • Contacto:
      • New York, New York, Estados Unidos, 10017
        • Reclutamiento
        • NYU Langone Health
        • Contacto:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Reclutamiento
        • Duke University Medical Center
        • Contacto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Aún no reclutando
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contacto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contacto:
          • Dr. Can Ficicioglu
          • Número de teléfono: 215-590-3376
          • Correo electrónico: FICICIOGLU@chop.edu
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Reclutamiento
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Contacto:
    • Texas
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030-6066
        • Reclutamiento
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Lauren Noll
          • Número de teléfono: (703) 2616220
          • Correo electrónico: lnoll@ldrtc.org
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Reclutamiento
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Contacto:
      • Petah Tikva, Israel
        • Reclutamiento
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
        • Contacto:
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Aún no reclutando
        • Addenbrooke's Hospital
    • Birmingham
      • Birmingham, Birmingham, Reino Unido, B15 2GW
        • Aún no reclutando
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Reino Unido, M6 8HD
        • Aún no reclutando
        • Salford Royal Hospital
    • London
      • London, London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Reclutamiento
        • Royal Free Hospital
        • Contacto:
  • Turquía (Türkiye)
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Turquía (Türkiye), 06560
        • Aún no reclutando
        • Gazi University Medical Faculty

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión clave:

  • Edad ≥18 años en el momento del cribado.
  • Diagnóstico clínico de enfermedad de Gaucher tipo 1.
  • Concentración de hemoglobina estable en la línea de base.
  • Recuento de plaquetas estable en la línea de base.
  • Recibir TSR o TSR sin interrupción durante al menos 2 años.

Criterios de exclusión clave:

  • Diagnosticado o sospechoso de enfermedad de Gaucher tipo 2 o tipo 3.
  • Positivo para anticuerpos neutralizantes de AAVS3.
  • Valores de laboratorio anormales, condiciones o enfermedades que harían al participante no apto para el estudio.
  • Prueba de embarazo positiva o en período de lactancia.
  • Antecedentes de trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH)/trasplante de médula ósea o cualquier trasplante de órgano sólido.
  • Antecedentes de haber recibido cualquier terapia génica o terapia celular.
  • Antecedentes de esplenectomía total. Nota: Se aplican criterios de inclusión y exclusión adicionales definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: FLT201
FLT201 es un medicamento en investigación de terapia avanzada (ATIMP) que se administra como una única infusión intravenosa
Genético: FLT201
FLT201 es un vector de virus adenoasociado (AAV) recombinante de cadena sencilla (ss) incompetente para la replicación. El vector está compuesto por un genoma de ADN ss empaquetado en una cápside de proteína derivada de AAV.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Para evaluar la eficacia de FLT201
Periodo de tiempo: 1 Año
Proporción de participantes con concentración de hemoglobina estable (disminución desde el valor inicial de no más de 1,5 g/dL) en la Semana 52
1 Año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Spur Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

7 de abril de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de julio de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de octubre de 2032

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de octubre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de octubre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

3 de noviembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • FLT201-03
  • 2025 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-520765-50-00 (Ctis)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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