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一项采用FLT201的戈谢病基因治疗试验 (GALILEO-3)

2026年9月2日 更新者：Spur Therapeutics

FLT201基因疗法治疗1型戈谢病患者的三期安全性与有效性试验

本研究为一项针对1型戈谢病成人患者的3期、非随机、多中心疗效和安全性研究，受试者需接受酶替代疗法（ERT）或底物减少疗法（SRT）稳定治疗至少2年。 本研究旨在确认FLT201在该人群中停用ERT/SRT后的疗效和安全性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

45

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 以色列
      • Jerusalem、以色列
        • 招聘中
        • Shaare Zedek Medical Center
        • 接触：
      • Petah Tikva、以色列
        • 招聘中
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
        • 接触：
  • 加拿大
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大、T2E 7H7
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、T2E 7Z4
        • 招聘中
        • Lady Davis Institute for Medical Research Jewish General Hospital
  • 土耳其（türkiye）
    • Yenimahalle
      • Ankara、Yenimahalle、土耳其（türkiye）、06560
        • 尚未招聘
        • Gazi University Medical Faculty
  • 巴西
      • Porto Alegre、巴西、90035-903
        • 招聘中
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • 沙特阿拉伯
      • Riyadh、沙特阿拉伯、12713
        • 尚未招聘
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • 澳大利亚
    • Victoria
      • Melbourne N.、Victoria、澳大利亚、3051
        • 尚未招聘
        • Melbourne Health - Royal Melbourne Hospital
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • 招聘中
        • UCLA Health
        • 接触：
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • 招聘中
        • Kaiser Permanente - CA
        • 接触：
      • San Francisco、California、美国、94609
        • 招聘中
        • University of California, San Francisco (UCSF)
        • 接触：
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • 尚未招聘
        • University of Iowa Health Care
        • 接触：
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55454
        • 招聘中
        • University of Minnesota
        • 接触：
        • 接触：
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、美国、07601
        • 尚未招聘
        • Hackensack University Medical Center
        • 接触：
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
      • New York、New York、美国、10017
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • 招聘中
        • Duke University Medical Center
        • 接触：
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • 尚未招聘
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • 接触：
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 接触：
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • 招聘中
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • 接触：
    • Texas
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、美国、22030-6066
        • 招聘中
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • 接触：
        • 接触：
  • 英国
      • Cambridge、英国、CB2 0QQ
        • 尚未招聘
        • Addenbrooke's Hospital
    • Birmingham
      • Birmingham、Birmingham、英国、B15 2GW
        • 尚未招聘
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
    • Greater Manchester
      • Salford、Greater Manchester、英国、M6 8HD
        • 尚未招聘
        • Salford Royal Hospital
    • London
      • London、London、英国、NW3 2QG
        • 招聘中
        • Royal Free Hospital
        • 接触：
  • 西班牙
      • Zaragoza、西班牙、50012
        • 尚未招聘
        • Hospital Quironsalud de Zaragoza
        • 接触：
    • Barcelona
      • Barcelona、Barcelona、西班牙、08035
        • 尚未招聘
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
  • 阿根廷
      • Buenos Aires、阿根廷、C1199ABB
        • 招聘中
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires、阿根廷、C1426BOR
        • 招聘中
        • Hospital Militar Central
      • Córdoba、阿根廷、X5004ASL
        • 招聘中
        • Clínica Universitaria Reina Fabiola

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

关键入选标准：

  • 筛选时年龄≥18岁。
  • 临床诊断为1型戈谢病
  • 基线血红蛋白浓度稳定
  • 基线血小板计数稳定
  • 持续接受ERT或SRT治疗至少2年未中断

关键排除标准：

  • 确诊或疑似2型或3型戈谢病
  • AAVS3中和抗体检测呈阳性。
  • 存在使受试者不适合参与研究的异常实验室检查值、病症或疾病
  • 妊娠试验阳性或处于哺乳期
  • 有造血干细胞移植（HSCT）/骨髓移植或任何实体器官移植史。
  • 有接受任何基因疗法或细胞疗法史。
  • 有全脾切除史。 注：适用方案规定的其他入选和排除标准

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：FLT201
FLT201是一种先进治疗研究性药品（ATIMP），通过单次静脉输注给药
遗传的：FLT201
FLT201 是一种不能复制的单链 (ss) 重组腺相关病毒 (AAV) 载体。 该载体由包装在 AAV 衍生蛋白衣壳中的单链 DNA 基因组组成。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
评估 FLT201 的疗效
大体时间：1年
第52周时血红蛋白浓度稳定的受试者比例（较基线下降不超过1.5 g/dL）
1年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Spur Therapeutics

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年4月7日

初级完成 (估计的)

2028年7月1日

研究完成 (估计的)

2032年10月1日

研究注册日期

首次提交

2025年10月30日

首先提交符合 QC 标准的

2025年10月30日

首次发布 (实际的)

2025年11月3日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月2日

最后验证

2026年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • FLT201-03
  • 2025 (美国 NIH 拨款/合同：Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-520765-50-00 (克蒂斯)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

是的

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