A Gaucher-kór génterápiás vizsgálata FLT201-gyel (GALILEO-3)
2026. szeptember 2. frissítette: Spur Therapeutics
A FLT201 génterápiás kezelés biztonságosságának és hatékonyságának 3. fázisú klinikai vizsgálata 1-es típusú Gaucher-betegségben szenvedő betegeken
Ez a vizsgálat egy 3. fázisú, nem randomizált, multicentrikus, hatékonysági és biztonsági tanulmány felnőtt Gaucher-betegség 1. típusban szenvedő betegekben, akik legalább 2 éve stabil kezelésben részesülnek enzimpótló terápiával (ERT) vagy szubsztrát redukciós terápiával (SRT).
A vizsgálat célja, hogy megerősítse a FLT201 hatékonyságát és biztonságosságát ebben a populációban az ERT/SRT elhagyása után.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
45
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Spur Clinical Trials Contact
- Telefonszám: +44 (0)1438 906870
- E-mail: clinicaltrials@spurtherapeutics.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Buenos Aires, Argentína, C1199ABB
- Toborzás
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Buenos Aires, Argentína, C1426BOR
- Toborzás
- Hospital Militar Central
-
Córdoba, Argentína, X5004ASL
- Toborzás
- Clínica Universitaria Reina Fabiola
-
-
-
-
Victoria
-
Melbourne N., Victoria, Ausztrália, 3051
- Még nincs toborzás
- Melbourne Health - Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brazília, 90035-903
- Toborzás
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
-
-
-
-
Cambridge, Egyesült Királyság, CB2 0QQ
- Még nincs toborzás
- Addenbrooke's Hospital
-
-
Birmingham
-
Birmingham, Birmingham, Egyesült Királyság, B15 2GW
- Még nincs toborzás
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
-
Greater Manchester
-
Salford, Greater Manchester, Egyesült Királyság, M6 8HD
- Még nincs toborzás
- Salford Royal Hospital
-
-
London
-
London, London, Egyesült Királyság, NW3 2QG
- Toborzás
- Royal Free Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Dr. Derralynn Hughes
- Telefonszám: +44-2077940500
- E-mail: derralynnhughes@nhs.net
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- Toborzás
- UCLA Health
-
Kapcsolatba lépni:
- Dr. Nicola Longo
- Telefonszám: 310-825-5610
- E-mail: wsia@mednet.ucla.edu
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
- Toborzás
- Kaiser Permanente - CA
-
Kapcsolatba lépni:
- Dr. Divya Vats
- Telefonszám: 626-646-4612
- E-mail: divya.vats@kp.org
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94609
- Toborzás
- University of California, San Francisco (UCSF)
-
Kapcsolatba lépni:
- Dr. Irene Chang
- Telefonszám: 7217 510-428-3885
- E-mail: Irene.chang@ucsf.edu
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Toborzás
- University of Colorado Anschutz
-
Kapcsolatba lépni:
- Dr. Matthew Taylor
- Telefonszám: 720-446-6680
- E-mail: matthew.taylor@CUAnschutz.edu
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Toborzás
- Emory Healthcare
-
Kapcsolatba lépni:
- Dr. William Wilcox
- Telefonszám: 404-778-8618
- E-mail: william.wilcox@emory.edu
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- Még nincs toborzás
- University of Iowa Health Care
-
Kapcsolatba lépni:
- Dr. John Bernat
- Telefonszám: 319-356-2675
- E-mail: john-bernat@uiowa.edu
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55454
- Toborzás
- University of Minnesota
-
Kapcsolatba lépni:
- Dr. Whitley
- Telefonszám: 612-625-1594
- E-mail: whitley@umn.edu
-
Kapcsolatba lépni:
- Brenda Diethelm-Okita
- E-mail: dieth001@umn.edu
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
- Még nincs toborzás
- Hackensack University Medical Center
-
Kapcsolatba lépni:
- Dr. Helio Pedro
- Telefonszám: 551-996-8178
- E-mail: helio.pedro@hmhn.org
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Még nincs toborzás
- Columbia University
-
Kapcsolatba lépni:
- Telefonszám: 212-342-3647
- E-mail: gm3025@cumc.columbia.edu
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10017
- Toborzás
- NYU Langone Health
-
Kapcsolatba lépni:
- Dr. Nicolas Abreu
- Telefonszám: 929-455-5629
- E-mail: Neurogenetics@nyulangone.org
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Toborzás
- Duke University Medical Center
-
Kapcsolatba lépni:
- Dr. Priya Kishnani
- Telefonszám: 919-215-0097
- E-mail: priya.kishnani@duke.edu
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Még nincs toborzás
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Kapcsolatba lépni:
- Dr. Robert Hopkin
- Telefonszám: 513-636-4760
- E-mail: leanne.hagen@cchmc.org
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Toborzás
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Kapcsolatba lépni:
- Dr. Can Ficicioglu
- Telefonszám: 215-590-3376
- E-mail: FICICIOGLU@chop.edu
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- Toborzás
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
Kapcsolatba lépni:
- Dr. Damara Ortiz
- Telefonszám: 412-692-3475
- E-mail: Nadene.Henderson@chp.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
- Toborzás
- University of Texas Southwestern
-
Kapcsolatba lépni:
- Dr. Markey McNutt
- Telefonszám: 214-648-1222
- E-mail: geneticsresearch@utsouthwestern.edu
-
Kapcsolatba lépni:
- Jordan Roberts
- E-mail: jordan.roberts2@UTSouthwestern.edu
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22030-6066
- Toborzás
- Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
-
Kapcsolatba lépni:
- Ozlem Goker-Alpan
- Telefonszám: (703) 2616220
- E-mail: ogoker-alpan@ldrtc.org
-
Kapcsolatba lépni:
- Lauren Noll
- Telefonszám: (703) 2616220
- E-mail: lnoll@ldrtc.org
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael
- Toborzás
- Shaare Zedek Medical Center
-
Kapcsolatba lépni:
- Dr. Revel-Vilk
- Telefonszám: +972-2-6555143
- E-mail: srevelvilk@gmail.com
-
Petah Tikva, Izrael
- Toborzás
- Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Dr. Ruhrman Shahar
- Telefonszám: +972-3-6974905
- E-mail: noa.ruhrman@clalit.org.il
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7H7
- Toborzás
- MAGIC Clinic Ltd
-
Kapcsolatba lépni:
- Dr. Aneal Khan
- Telefonszám: 587-885-3158
- E-mail: research@magiccalgary.ca
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, T2E 7Z4
- Toborzás
- Lady Davis Institute for Medical Research Jewish General Hospital
-
-
-
-
-
Zaragoza, Spanyolország, 50012
- Még nincs toborzás
- Hospital Quironsalud de Zaragoza
-
Kapcsolatba lépni:
- Dr. P. Giraldo
- Telefonszám: 0034976 72 00 00
- E-mail: giraldocastellano@gmail.com
-
-
Barcelona
-
Barcelona, Barcelona, Spanyolország, 08035
- Még nincs toborzás
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
-
-
-
-
Riyadh, Szaud-Arábia, 12713
- Még nincs toborzás
- King Faisal Specialist Hospital and Research Center
-
-
-
-
Yenimahalle
-
Ankara, Yenimahalle, Törökország (Türkiye), 06560
- Még nincs toborzás
- Gazi University Medical Faculty
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Kulcsfontosságú beválasztási kritériumok:
- Legalább 18 éves a szűrés időpontjában.
- 1-es típusú Gaucher-kór klinikai diagnózisa
- Stabil hemoglobinkoncentráció a kiindulási állapotban
- Stabil vérlemezkészám a kiindulási állapotban
- Folyamatos ERT vagy SRT kezelés legalább 2 éve megszakítás nélkül
Kulcsfontosságú kizárási kritériumok:
- 2-es vagy 3-as típusú Gaucher-kór diagnosztizált vagy gyanús esete
- Pozitív AAVS3 semlegestő ellenanyag.
- Olyan abnormális laboratóriumi értékek, állapotok vagy betegségek, amelyek a résztvevőt alkalmatlanná tennék a vizsgálatra
- Pozitív terhességi teszt vagy szoptatás
- Hematopoetikus őssejt-transzplantáció (HSCT)/csontvelő-transzplantáció vagy bármilyen szervtranszplantáció előzménye.
- Bármilyen génteápiás vagy sejtkezelés előzménye.
- Teljes lépeltávolítás előzménye. Megjegyzés: További, a protokollban meghatározott beválasztási és kizárási kritériumok is érvényesek
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: FLT201
A FLT201 egy fejlett terápiás vizsgálati gyógyszer (ATIMP), amelyet egyszeri intravénás infúzióként adnak be
|
Az FLT201 egy replikációra inkompetens egyszálú (ss) rekombináns adeno-asszociált vírus (AAV) vektor.
A vektor egy AAV-eredetű fehérjekapszidba csomagolt ss DNS genomból áll.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A FLT201 hatékonyságának értékelése
Időkeret: 1 év
|
A résztvevők aránya stabil hemoglobin koncentrációval (az alapértékhez képest legfeljebb 1,5 g/dL csökkenés) a 52. héten
|
1 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2026. április 7.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2028. július 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2032. október 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2025. október 30.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. október 30.
Első közzététel (Tényleges)
2025. november 3.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. szeptember 3.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. szeptember 2.
Utolsó ellenőrzés
2026. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anyagcsere-betegségek
- Lipid anyagcsere zavarok
- Lizoszómális raktározási betegségek
- Agyi betegségek, anyagcsere, veleszületett
- Agyi betegségek, anyagcsere
- Lipid anyagcsere, veleszületett hibák
- Lizoszómális raktározási betegségek, idegrendszer
- Szfingolipidózisok
- Lipidózisok
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Táplálkozási és anyagcsere-betegségek
- Gaucher-kór
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- FLT201-03
- 2025 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-520765-50-00 (Ctis)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .