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Un essai de thérapie génique pour la maladie de Gaucher avec FLT201 (GALILEO-3)

2 septembre 2026 mis à jour par: Spur Therapeutics

Une étude de phase 3 sur l'innocuité et l'efficacité de la thérapie génique FLT201 chez les patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1

Cette étude est une étude de phase 3, non randomisée, multicentrique, évaluant l'efficacité et la sécurité chez les patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1, sous traitement stable par thérapie de remplacement enzymatique (TRE) ou thérapie de réduction du substrat (TRS) depuis au moins 2 ans. L'étude vise à confirmer l'efficacité et la sécurité du FLT201 dans cette population après l'arrêt du TRE/TRS.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

45

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Arabie Saoudite
      • Riyadh, Arabie Saoudite, 12713
        • Pas encore de recrutement
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine, C1199ABB
        • Recrutement
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentine, C1426BOR
        • Recrutement
        • Hospital Militar Central
      • Córdoba, Argentine, X5004ASL
        • Recrutement
        • Clínica Universitaria Reina Fabiola
  • Australie
    • Victoria
      • Melbourne N., Victoria, Australie, 3051
        • Pas encore de recrutement
        • Melbourne Health - Royal Melbourne Hospital
  • Brésil
      • Porto Alegre, Brésil, 90035-903
        • Recrutement
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2E 7H7
        • Recrutement
        • MAGIC Clinic Ltd
        • Contact:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, T2E 7Z4
        • Recrutement
        • Lady Davis Institute for Medical Research Jewish General Hospital
  • Espagne
      • Zaragoza, Espagne, 50012
        • Pas encore de recrutement
        • Hospital Quironsalud de Zaragoza
        • Contact:
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Espagne, 08035
        • Pas encore de recrutement
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
  • Israël
      • Jerusalem, Israël
        • Recrutement
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Contact:
      • Petah Tikva, Israël
        • Recrutement
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
        • Contact:
  • Royaume-Uni
      • Cambridge, Royaume-Uni, CB2 0QQ
        • Pas encore de recrutement
        • Addenbrooke's Hospital
    • Birmingham
      • Birmingham, Birmingham, Royaume-Uni, B15 2GW
        • Pas encore de recrutement
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Royaume-Uni, M6 8HD
        • Pas encore de recrutement
        • Salford Royal Hospital
    • London
      • London, London, Royaume-Uni, NW3 2QG
        • Recrutement
        • Royal Free Hospital
        • Contact:
  • Turquie (Türkiye)
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Turquie (Türkiye), 06560
        • Pas encore de recrutement
        • Gazi University Medical Faculty
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Recrutement
        • UCLA Health
        • Contact:
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Recrutement
        • Kaiser Permanente - CA
        • Contact:
      • San Francisco, California, États-Unis, 94609
        • Recrutement
        • University of California, San Francisco (UCSF)
        • Contact:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • University of Colorado Anschutz
        • Contact:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Recrutement
        • Emory Healthcare
        • Contact:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • Pas encore de recrutement
        • University of Iowa Health Care
        • Contact:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
        • Recrutement
        • University of Minnesota
        • Contact:
        • Contact:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
        • Pas encore de recrutement
        • Hackensack University Medical Center
        • Contact:
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Pas encore de recrutement
        • Columbia University
        • Contact:
      • New York, New York, États-Unis, 10017
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Recrutement
        • Duke University Medical Center
        • Contact:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Pas encore de recrutement
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Recrutement
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Contact:
    • Texas
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22030-6066
        • Recrutement
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Contact:
        • Contact:
          • Lauren Noll
          • Numéro de téléphone: (703) 2616220
          • E-mail: lnoll@ldrtc.org

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion principaux :

  • Âgé de ≥18 ans au moment du dépistage.
  • Diagnostic clinique de la maladie de Gaucher de type 1
  • Concentration d'hémoglobine stable au départ
  • Numération plaquettaire stable au départ
  • Sous traitement enzymatique de substitution (TES) ou traitement de réduction du substrat (TRS) sans interruption depuis au moins 2 ans

Critères d'exclusion principaux :

  • Diagnostic ou suspicion de maladie de Gaucher de type 2 ou type 3
  • Positif pour les anticorps neutralisants AAVS3.
  • Valeurs de laboratoire anormales, affections ou maladies qui rendraient le participant inéligible pour l'étude
  • Test de grossesse positif ou allaitement
  • Antécédents de greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH)/greffe de moelle osseuse ou de toute greffe d'organe solide.
  • Antécédents d'avoir reçu toute thérapie génique ou thérapie cellulaire.
  • Antécédents de splénectomie totale. Note : Des critères d'inclusion et d'exclusion supplémentaires définis par le protocole s'appliquent

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: FLT201
FLT201 est un produit médicinal de recherche de thérapie avancée (ATIMP) administré sous forme de perfusion intraveineuse unique
Génétique: FLT201
FLT201 est un vecteur de virus adéno-associé (AAV) recombinant simple brin (ss) incompétent pour la réplication. Le vecteur est composé d'un génome d'ADN ss conditionné dans une capside protéique dérivée d'AAV.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pour évaluer l'efficacité du FLT201
Délai: 1 an
Proportion de participants avec une concentration d'hémoglobine stable (diminution par rapport à la valeur initiale ne dépassant pas 1,5 g/dL) à la semaine 52
1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Spur Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

7 avril 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 juillet 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 octobre 2032

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 octobre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 octobre 2025

Première publication (Réel)

3 novembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 septembre 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • FLT201-03
  • 2025 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-520765-50-00 (Ctis)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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