鎌状赤血球症の小児における注意および実行機能障害に対処するメチルフェニデート
2026年9月2日 更新者：St. Jude Children's Research Hospital
鎌状赤血球症患児における注意および遂行機能障害に対する刺激薬治療のパイロット試験
この研究の目的は、鎌状赤血球症（SCD）患者が、思考、注意力、または学業上の問題を改善するために、メチルフェニデート（MPH）という薬を1日1回、4週間連続で服用できるかどうか、また副作用があるかどうかを確認することです。
この研究では、参加者がこの薬を服用する前と服用後の思考や注意力の問題を評価します。さらに、この薬の使用の有無に影響を与える可能性のある介護者の意思決定プロセスも評価します。
主要目的：
• SCDと実行機能（EF）障害を有する小児におけるMPH治療の実現可能性、受容性、および遵守状況を評価する。
二次目的：
• MPH治療後の神経行動学的および安全性に関する結果を評価する。
探索的目標：
• 親におけるメチルフェニデート使用に影響を与える意思決定と決定要因を評価する。
調査の概要
詳細な説明
鎌状赤血球症（SCD）の小児は、注意力、作業記憶、抑制制御を含む実行機能（EF）障害のリスクが高くなります。 これらの障害は、学業成績の低下、生活の質の低下、成人医療への移行における課題と関連しています。 メチルフェニデート（MPH）などの刺激薬が一般集団や他の医療グループにおけるEF改善に有効であるにもかかわらず、SCD患児への使用は稀です。
これはセント・ジュード小児研究病院で実施された単群非盲検パイロット試験です。 SCDおよびEF障害を持つ30人の小児が、持続放出型MPH（体重に基づき1日10mgまたは20mg）の4週間コースを受ける予定です。 持続放出型メチルフェニデートは、4週間1日1回投与されます。 初回投与はクリニックで行われ、その後は自宅投与となります。 アドヒアランスは、週1回のビデオピルカウントでモニタリングされます。
本研究は、SCDおよびEF障害を持つ8.0歳から17.9歳の患者30名と、その養育者30名を登録します。 参加を辞退した追加の12名の養育者に対しては、意思決定と治療障壁を評価するためのインタビューを実施します。
神経行動評価と副作用評価は、ベースライン時、投与直後、自宅投薬期間中の毎週実施されます。 保護者は、治療の受容性と意思決定を評価するための評価尺度とインタビューを完了します。
研究の種類
介入
入学 (推定)
72
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Andrew Heitzer, PhD
- 電話番号：888-226-4343
- メール：referralinfo@stjude.org
研究場所
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
- 募集
- St. Jude Children's Research Hospital
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主任研究者：
- Andrew K Heitzer, PhD
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コンタクト：
- Andrew Heitzer, PhD
- 電話番号：888-226-4343
- メール：referralinfo@stjude.org
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
対象基準：
- あらゆる遺伝子型の鎌状赤血球症（SCD）と診断されていること
- 機関プロトコル「Sickle Cell Clinical Research Intervention Program（SCCRIP）」に登録されていること
年齢が8.0歳から17.9歳の間であること
*以下のパフォーマンス測定または評価尺度の基準を満たす場合に含まれる：
*4つのパフォーマンス測定のうち2つにおいて16パーセンタイル未満のスコア：
- NIH Toolbox Flanker
- NIH Toolbox List Sorting
- NIH Toolbox Dimensional Change Card Sort Test（DCST）
- Wechsler Intelligence Scale for Children（WISC）-5／Wechsler Adult Intelligence Scale（WAIS）-4 Digit Span Forward（DSF）
*2つの親評価尺度のうち1つにおいて84パーセンタイルを超えるスコア：
- BRIEF-2 Global Executive
- BASC-3 Attention
- 第一言語が英語であること
- 研究参加者と保護者1名が参加に同意し、機関のガイドラインに従って同意／承諾を提供すること
- 妊娠検査が陰性であること
除外基準：
- 第一言語が英語以外であること
- Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence（WASI）-2知能指数（IQ）テストで2パーセンタイル未満のスコア
- 制御不良のてんかん（過去6ヶ月以内の発作）
- 心筋症または既知の先天性構造的心臓欠損
- 狭窄性弁膜症、左冠動脈狭窄、または心筋炎や心膜炎の既往歴
- 心室頻拍、心室細動、上室性頻拍、QT延長、またはQT延長に関連する薬剤の併用を含む不整脈の既往歴
- 陰茎持続勃起症の既往が2回以上
- 制御不良または未治療の高血圧
- 過去2週間以内の覚醒剤服用
- 重度の感覚障害
- メチルフェニデートに対する既往の有害反応
- 研究参加者または法定後見人／代理人が書面によるインフォームドコンセントを提供できない、または提供する意思がないこと
- 現在他の治験薬が処方されていること
現在以下が処方されていること：
- フェノバルビタール（抗けいれん薬）
- フェニトイン（抗けいれん薬）
- プリミドン（抗けいれん薬）
- ワルファリン（抗凝固薬）
- 抗精神病薬
- 選択的セロトニン再取り込み阻害薬（SSRI）
- 三環系抗うつ薬（TCA）
- 血管収縮薬
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：メチルフェニデート治療群
この単一アームパイロット研究の全参加者は、4週間にわたり徐放性メチルフェニデートを受けます。
この介入は、鎌状赤血球症（SCD）と実行機能障害を有する小児および思春期患者における刺激薬治療の実現可能性、受容性、遵守状況、および安全性を評価するために設計されています。
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被験者は、体重に基づいた徐放性メチルフェニデート（0.6 mg/kg/日）を投与され、10 mgまたは20 mgに丸められた用量を1日1回、4週間経口投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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メチルフェニデートの実現可能性を評価する
時間枠：実現可能性は、各参加者の初期募集プロセスにおいて測定されます。
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実現可能性は参加率（すなわち、接触した人の中で参加に同意した人の割合）によって測定されます。
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実現可能性は、各参加者の初期募集プロセスにおいて測定されます。
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メチルフェニデートの受容性を評価する
時間枠：ベースライン時およびメチルフェニデートによる4週間の治療後に許容性評価を記録します。
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受容性は、介入の受容性測定尺度（AIM）における保護者および自己報告による評価によって捕捉されます。
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ベースライン時およびメチルフェニデートによる4週間の治療後に許容性評価を記録します。
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メチルフェニデートの遵守状況を評価する
時間枠：アドヒアランスは、4週間の治療期間中、週ごとに測定されます
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アドヒアランスは毎週の錠剤カウントを通じて測定されます。
主なアウトカムは、服用された錠剤数と処方された錠剤数の比率です。
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アドヒアランスは、4週間の治療期間中、週ごとに測定されます
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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行動評価システム for チルドレン 第3版 (BASC-3) 親報告書
時間枠：治療前および治療後4〜6週間
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注意、多動性、および抑うつの尺度が計算されます。
研究者は欠損データの量とパターンを判断します。
各アウトカムについて相対的変化（（事後 - 事前）／事前 と定義）を計算し、これらの変化をランク付けして測定値の感度を決定します。
このパイロット試験で神経行動学的アウトカムを測定する目的は、対象集団に対するこれらの測定値の実現可能性と、メチルフェニデート治療の効果に対する相対的な感度を判断することです。
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治療前および治療後4〜6週間
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実行機能評価尺度 第2版 (BRIEF-2) 保護者用報告書
時間枠：ベースラインおよび治療後4～6週間
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グローバル・エグゼクティブ・コンポジット・スケールが計算されます。
研究者は、神経行動学的アウトカムの欠損データの量とパターンを決定します。
各アウトカムについて相対的変化（（事後値－事前値）÷事前値）で定義）を計算し、これらの変化を順位付けして測定値の感度を決定します。
このパイロット試験で神経行動学的アウトカムを測定する目的は、対象集団に対する測定法の実現可能性と、メチルフェニデート治療の効果に対する相対的な感度を評価することです。
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ベースラインおよび治療後4～6週間
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小児生活品質目録（PedsQL）鎌状赤血球症モジュール、親報告
時間枠：治療前及び治療後4～6週間
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研究者は、神経行動学的アウトカムの欠測データの量とパターンを決定します。
各アウトカムについて相対変化（（事後 - 事前）／事前）として定義）を計算し、これらの変化を順位付けして測定値の感度を決定します。
このパイロット試験で神経行動学的アウトカムを測定する目的は、対象集団にとってこれらの測定値がどの程度実行可能であるか、およびメチルフェニデート治療の効果に対する相対的な感度を判断することです。
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治療前及び治療後4～6週間
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小児QOLインベントリー（PedsQL）多次元疲労モジュール、保護者報告
時間枠：治療前および治療後4～6週間
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研究者は、神経行動学的アウトカムにおける欠損データの量とパターンを決定します。
各アウトカムについて相対的変化（（事後 - 事前）／事前）として定義）を計算し、これらの変化を順位付けして測定値の感度を決定します。
このパイロット試験で神経行動学的アウトカムを測定する目的は、対象集団にとって測定値がどれほど実行可能であるか、およびメチルフェニデート治療の効果に対する相対的な感度を決定することです。
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治療前および治療後4～6週間
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コナーズ第4版 ショートフォーム 自己報告
時間枠：治療前および治療後4～6週間
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研究者は、神経行動学的アウトカムにおける欠損データの量とパターンを決定します。
各アウトカムについて相対的変化（(事後 - 事前)/事前 と定義）を計算し、これらの変化を順位付けして測定値の感度を決定します。
このパイロット試験で神経行動学的アウトカムを測定する目的は、対象集団における測定の実現可能性と、メチルフェニデート治療の効果に対する相対的な感度を判断することです。
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治療前および治療後4～6週間
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NIHツールボックス認知
時間枠：投与開始前および初回投与後約90分
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ディメンショナル・チェンジ・カード・テスト、フランカー課題、パターン比較、絵画配列記憶テスト、絵画語彙サブテストが完了しました。
研究者は神経行動学的アウトカムにおける欠損データの量とパターンを決定します。
各アウトカムについて相対的変化（（事後 - 事前）／事前）と定義）を計算し、これらの変化を順位付けして測定感度を決定します。
このパイロット試験で神経行動学的アウトカムを測定する目的は、対象集団におけるこれらの測定法の実現可能性と、メチルフェニデート治療効果に対する相対的感度を判断することです。
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投与開始前および初回投与後約90分
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ウッドコック・ジョンソン学業達成度テスト 第4版 (WJ-IV)
時間枠：ベースラインおよび初回投与後～90分
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Math Fluency サブテストは完了しました。
研究者は神経行動学的アウトカムにおける欠損データの量とパターンを決定します。
各アウトカムについて相対的変化（（事後 - 事前）／事前 と定義）を算出し、これらの変化をランク付けして測定値の感度を決定します。
このパイロット試験で神経行動学的アウトカムを測定する目的は、対象集団に対する測定方法の実現可能性と、メチルフェニデート治療の効果に対する相対的な感度を判断することです。
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ベースラインおよび初回投与後～90分
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副作用評価尺度（SERS）を用いた主要な安全性評価項目の測定
時間枠：ベースラインの診療所内評価に続き、4週間にわたる遠隔週次評価
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研究者は参加者から報告されたすべての有害作用を記録し、副作用評価尺度に基づいて有害作用を種類と重症度で分類します。
研究者は、各タイプの有害作用を経験した参加者の数、重症度、影響を受けた参加者の全体の割合を含む要約統計を提示します。
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ベースラインの診療所内評価に続き、4週間にわたる遠隔週次評価
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治療機会有害事象の系統的評価を用いて主要な安全性アウトカムを測定する
時間枠：ベースラインでの診療所内評価の後、4週間にわたる遠隔週次評価を実施
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研究者は、参加者から報告されたすべての有害作用を記録し、Systematic Assessment for Treatment Emergent Effectsに基づいて有害作用を種類と重症度で分類します。
研究者は、各タイプの有害作用を経験した参加者の数、重症度、および影響を受けた参加者の全体割合を含む要約統計を提示します
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ベースラインでの診療所内評価の後、4週間にわたる遠隔週次評価を実施
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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親によるメチルフェニデート使用に影響を与える意思決定と決定要因の評価
時間枠：治療前および治療後4～6週間
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半構造化面接を実施します。
面接内容は文字起こしされ、質的にコーディングされます。
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治療前および治療後4～6週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Andrew W. Heitzer, PhD、St. Jude Children's Research Hospital
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年11月25日
一次修了 (推定)
2027年7月1日
研究の完了 (推定)
2028年8月1日
試験登録日
最初に提出
2025年10月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年11月6日
最初の投稿 (実際)
2025年11月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月2日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- STARS (STaRS)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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