Methylphenidate to Address Attention and Executive Deficits Among Children With Sickle Cell Disease
2026년 7월 2일 업데이트: St. Jude Children's Research Hospital
겸상적혈구병을 가진 아동의 주의력 및 집행기능 결핍 해결을 위한 자극제 치료 파일럿 시험
본 연구의 목적은 겸상 적혈구 빈혈(SCD) 환자가 메틸페니데이트(MPH) 약물을 4주 동안 매일 하루 한 번 규칙적으로 복용하여 사고력, 주의력 또는 학업 문제에 도움이 되는지, 그리고 부작용이 있는지 확인하는 것입니다.
이 연구는 참가자가 이 약물을 복용하기 전과 후에 경험할 수 있는 사고력 또는 주의력 문제를 평가할 것입니다. 또한, 이 연구는 이 약물 사용 여부에 영향을 미칠 수 있는 보호자의 의사 결정 과정을 평가할 것입니다.
주요 목표:
• SCD와 실행 기능 결손이 있는 아동에서 MPH 치료의 실행 가능성, 수용성 및 순응도를 평가합니다.
부차적 목표:
• MPH 치료 후 신경행동 및 안전성 결과를 평가합니다.
탐색적 목표:
• 부모들 사이에서 메틸페니데이트 사용에 영향을 미치는 의사 결정과 결정 요인을 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
겸형 적혈구 빈혈증(SCD)을 가진 아동들은 주의력, 작업 기억, 억제 조절을 포함한 실행 기능(EF) 결손 위험이 더 높습니다. 이러한 결손은 학업 성취도 저하, 삶의 질 감소, 그리고 성인 의료로의 전환 과정에서의 어려움과 관련이 있습니다. 일반 인구 및 다른 의료 집단에서 메틸페니데이트(MPH)와 같은 각성제의 실행 기능 향상 효과에도 불구하고, SCD를 가진 아동들에게는 이러한 약물 사용이 드뭅니다.
이 연구는 St. Jude 아동 연구 병원에서 진행되는 단일 군, 개방형 파일럿 시험입니다. SCD와 실행 기능 결손을 가진 30명의 아동들이 서방형 MPH(체중에 따라 1일 10mg 또는 20mg)를 4주간 투여받습니다. 서방형 메틸페니데이트는 4주 동안 1일 1회 투여됩니다. 초기 투약은 병원에서 이루어지며, 이후 가정에서 투약이 계속됩니다. 순응도는 주간 비디오 알 약 세기로 모니터링됩니다.
이 연구는 SCD와 실행 기능 장애를 가진 8.0세에서 17.9세 사이의 환자 30명과 보호자 30명을 등록할 예정입니다. 참여를 거부하는 추가 보호자 12명을 대상으로 의사 결정 및 치료 장벽에 대한 인터뷰를 실시할 것입니다.
신경행동 평가와 부작용 평가는 기준선, 투약 직후, 그리고 가정 투약 단계 동안 주간으로 실시됩니다. 부모는 치료 수용성과 의사 결정을 평가하기 위한 평가 척도와 인터뷰를 완료할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
72
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Andrew Heitzer, PhD
- 전화번호: 888-226-4343
- 이메일: referralinfo@stjude.org
연구 장소
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, 미국, 38105
- 모병
- St. Jude Children's Research Hospital
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수석 연구원:
- Andrew K Heitzer, PhD
-
연락하다:
- Andrew Heitzer, PhD
- 전화번호: 888-226-4343
- 이메일: referralinfo@stjude.org
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 어떤 유전자형의 겸형 적혈구 빈혈증(SCD)으로 진단된 경우
- 기관 연구 프로토콜: 겸형 적혈구 임상 연구 중재 프로그램(SCCRIP)에 등록된 경우
8.0세에서 17.9세 사이인 경우
*수행 측정 또는 평가 척도 기준 충족 시 포함:
*4가지 수행 측정 중 2가지에서 16번째 백분위수 미만 점수:
- NIH 도구상자 플랭커
- NIH 도구상자 목록 정렬
- NIH 도구상자 차원 변화 카드 분류 검사(DCST)
- 웩슬러 아동 지능 척도(WISC)-5/웩슬러 성인 지능 척도(WAIS)-4 숫자 따라말하기(DSF)
*2가지 부모 평가 척도 중 1가지에서 84번째 백분위수 초과 점수:
- BRIEF-2 전반적 실행 기능
- BASC-3 주의력
- 주 언어가 영어인 경우
- 연구 참가자와 부모 한 명이 기관 지침에 따라 참여에 동의하고 동의서/승낙서를 제공할 의사가 있는 경우
- 음성 임신 검사 결과
제외 기준:
- 주 언어가 영어가 아닌 경우
- 웩슬러 축약형 지능 척도(WASI)-2 지능지수(IQ) 검사에서 2번째 백분위수 미만 점수
- 조절되지 않는 경련(지난 6개월 내 경련 발작)
- 심근병증 또는 알려진 선천성 구조적 심장 결함
- 협착성 판막 질환, 좌관상동맥 협착, 또는 심근염 또는 심낭염 병력
- 심실 빈맥, 심실 세동, 상심실 빈맥, QT 간격 연장 또는 QT 간격 연장과 관련된 약물 병용 투여를 포함한 심장 부정맥 병력
- 2회 이상의 음경 지속 발기증 병력
- 조절되지 않거나 치료받지 않은 고혈압
- 지난 2주 내 각성제 약물 복용
- 심각한 감각 손실
- 메틸페니데이트에 대한 이전 부작용 경험
- 연구 참가자 또는 법정 대리인/대표자의 서면 동의서 작성 불능 또는 불의
- 현재 다른 연구용 약물을 처방받고 있는 경우
현재 다음 약물 중 어느 하나를 처방받고 있는 경우:
- 페노바르비탈(항경련제)
- 페니토인(항경련제)
- 프리미돈(항경련제)
- 와파린(항응고제)
- 항정신병 약물
- 선택적 세로토닌 재흡수 억제제(SSRI) 약물
- 삼환계 항우울제(TCA) 약물
- 혈관 수축제 약물
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 메틸페니데이트 치료군
본 단일군 파일럿 연구의 모든 참가자는 4주 동안 지속형 메틸페니데이트를 투여받습니다.
이 중재는 겸형 적혈구 빈혈증(SCD)과 실행 기능 장애를 가진 소아 및 청소년에서 자극제 치료의 실행 가능성, 수용 가능성, 순응도 및 안전성을 평가하기 위해 설계되었습니다.
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참가자는 체중 기반 용량의 서방형 메틸페니데이트(0.6mg/kg/일)를 경구로 1일 1회 4주간 투여받게 되며, 용량은 10mg 또는 20mg으로 반올림됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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메틸페니데이트의 실현 가능성 평가
기간: 타당성은 각 참가자에 대한 초기 모집 과정에서 측정됩니다.
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실현 가능성은 참여율(즉, 접촉한 대상 중 참여에 동의한 사람의 비율)로 측정됩니다.
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타당성은 각 참가자에 대한 초기 모집 과정에서 측정됩니다.
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메틸페니데이트의 수용성 평가
기간: 수용도 평가는 기준선에서 및 메틸페니데이트 치료 4주 후에 측정됩니다.
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수용성은 중재 수용성 측정(AIM)에 대한 부모 및 자기 보고 평가를 통해 파악됩니다.
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수용도 평가는 기준선에서 및 메틸페니데이트 치료 4주 후에 측정됩니다.
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메틸페니데이트 복용 준수도 평가
기간: 순응도는 4주간의 치료 기간 동안 주별로 측정됩니다
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순응도는 주간 약 복용 횟수 측정을 통해 평가됩니다.
주요 순응도 결과는 복용한 약의 수와 투여된 약의 수 간의 비율로 나타냅니다.
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순응도는 4주간의 치료 기간 동안 주별로 측정됩니다
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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행동 평가 체계 for 아동, 3판 (BASC-3), 부모 보고서
기간: 기준선 및 치료 후 4-6주
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주의력, 과잉행동 및 우울증 척도가 계산됩니다.
연구진은 결측 데이터의 양과 패턴을 결정할 것입니다.
각 결과에 대해 상대적 변화(사후 - 사전)/사전으로 정의됨)를 계산하고 이러한 변화의 순위를 매겨 측정 항목의 민감도를 결정합니다.
이 파일럿 시험에서 신경행동학적 결과를 측정하는 목표는 대상 인구 집단에 대해 이러한 측정 방법이 얼마나 실행 가능한지 및 메틸페니데이트 치료 효과에 대한 상대적 민감도를 결정하는 것입니다.
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기준선 및 치료 후 4-6주
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행동 실행 기능 평가 척도, 2판 (BRIEF-2), 부모 보고서
기간: 기준선 및 치료 후 4-6주
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글로벌 집행 기능 종합 척도가 계산됩니다.
연구자는 신경행동 결과에 대한 결측 데이터의 양과 패턴을 결정합니다.
각 결과에 대해 상대적 변화(정의: (사후 - 사전)/사전)를 계산하고 이러한 변화를 순위화하여 측정 항목의 민감도를 결정합니다.
이 파일럿 시험에서 신경행동 결과를 측정하는 목표는 대상 집단에 대해 이러한 측정 항목이 얼마나 실현 가능한지, 그리고 메틸페니데이트 치료 효과에 대한 상대적 민감도를 결정하는 것입니다.
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기준선 및 치료 후 4-6주
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소아 삶의 질 인벤토리(PedsQL) 겸형적혈구빈혈 모듈, 부모 보고
기간: 기준선 및 치료 후 4-6주
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연구자는 신경행동 결과의 결측 데이터 양과 패턴을 결정합니다.
각 결과에 대해 상대적 변화(사후 - 사전)/사전으로 정의됨)를 계산하고 이러한 변화를 순위화하여 측정 항목의 민감도를 결정합니다.
이 파일럿 시험에서 신경행동 결과를 측정하는 목표는 대상 인구 집단에 대해 측정 항목이 얼마나 실행 가능한지와 메틸페니데이트 치료 효과에 대한 상대적 민감도를 결정하는 것입니다.
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기준선 및 치료 후 4-6주
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소아 삶의 질 측정(PedsQL) 다차원 피로 모듈, 부모 보고
기간: 치료 전 및 치료 후 4-6주
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연구자는 신경행동 결과의 결측 데이터 양과 패턴을 결정합니다.
각 결과에 대해 상대적 변화(정의: (사후 - 사전)/사전)를 계산하고 이러한 변화의 순위를 매겨 측정 항목의 민감도를 결정합니다.
이 파일럿 시험에서 신경행동 결과를 측정하는 목표는 대상 집단에 대해 이러한 측정 항목이 얼마나 실행 가능한지와 메틸페니데이트 치료 효과에 대한 상대적 민감도를 결정하는 것입니다.
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치료 전 및 치료 후 4-6주
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코너스 4판 단축형, 자가 보고
기간: 치료 전 및 치료 후 4-6주
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연구자는 신경행동학적 결과에 대한 결측 데이터의 양과 패턴을 결정합니다.
각 결과에 대해 상대적 변화(정의: (사후 - 사전)/사전))를 계산하고 이러한 변화를 순위화하여 측정 항목의 민감도를 결정합니다.
이 파일럿 임상시험에서 신경행동학적 결과를 측정하는 목표는 대상 인구 집단에 대해 이러한 측정 항목이 얼마나 실현 가능한지와 메틸페니데이트 치료 효과에 대한 상대적 민감도를 결정하는 것입니다.
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치료 전 및 치료 후 4-6주
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NIH 툴박스 인지
기간: 첫 번째 투여 용량 투여 후 기준선 및 ~90분
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차원 변화 카드 검사, 플랭커 검사, 패턴 비교 검사, 그림 순서 기억 검사, 그림 어휘 하위 검사가 완료되었습니다.
연구자는 신경행동 결과에 대한 결측 데이터의 양과 패턴을 결정할 것입니다.
각 결과에 대해 상대적 변화(사후 - 사전)/사전으로 정의됨)를 계산하고 이러한 변화를 순위화하여 측정 항목의 민감도를 결정할 것입니다.
이 파일럿 시험에서 신경행동 결과를 측정하는 목표는 대상 인구 집단에 대해 이러한 측정 항목이 얼마나 실현 가능한지, 그리고 메틸페니데이트 치료 효과에 대한 상대적 민감도를 결정하는 것입니다.
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첫 번째 투여 용량 투여 후 기준선 및 ~90분
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우드콕 존슨 학업 성취도 검사, 4판 (WJ-IV)
기간: 기저선 및 첫 투약 후 약 90분
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수학 유창성 하위 검사가 완료되었습니다.
연구자는 신경행동 결과에 대한 결측 데이터의 양과 패턴을 결정합니다.
각 결과에 대한 상대적 변화(사후 - 사전)/사전으로 정의됨)를 계산하고 이러한 변화를 순위화하여 측정 항목의 민감도를 결정합니다.
이 파일럿 시험에서 신경행동 결과를 측정하는 목표는 대상 집단에 대해 측정 항목이 얼마나 실현 가능한지와 메틸페니데이트 치료 효과에 대한 상대적 민감도를 결정하는 것입니다.
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기저선 및 첫 투약 후 약 90분
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부작용 평가 척도(SERS)를 사용하여 주요 안전성 결과를 측정합니다
기간: 기초 임상 평가 후 4주 동안 주간 원격 평가 수행
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조사관은 참가자가 보고한 모든 부작용을 기록하고 부작용 평가 척도를 기준으로 부작용을 유형과 심각도에 따라 분류합니다.
조사관은 각 유형의 부작용을 경험한 참가자 수, 심각도 및 영향을 받은 참가자의 전체 비율을 포함한 요약 통계를 제시합니다.
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기초 임상 평가 후 4주 동안 주간 원격 평가 수행
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체계적 치료 유발 효과 평가를 사용한 주요 안전성 결과 측정
기간: 기초 임상 평가 후 4주 동안 주간 원격 평가 수행
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연구자는 참가자가 보고한 모든 이상반응을 기록하고 Systematic Assessment for Treatment Emergent Effects에 따라 이상반응을 유형과 중증도별로 분류합니다.
연구자는 각 유형의 이상반응을 경험한 참가자 수, 중증도, 영향을 받은 참가자의 전체 비율을 포함한 요약 통계를 제시할 것입니다
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기초 임상 평가 후 4주 동안 주간 원격 평가 수행
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부모들의 메틸페니데이트 사용에 영향을 미치는 결정 요인과 의사 결정 평가
기간: 치료 전 및 치료 후 4-6주
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반구조화 인터뷰가 진행될 예정입니다.
인터뷰 내용은 전사되고 질적으로 코딩됩니다.
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치료 전 및 치료 후 4-6주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Andrew W. Heitzer, PhD, St. Jude Children's Research Hospital
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 11월 25일
기본 완료 (추정된)
2027년 7월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 10월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 11월 6일
처음 게시됨 (실제)
2025년 11월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 2일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- STARS (STaRS)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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