Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Метилфенидат для устранения дефицита внимания и исполнительных функций у детей с серповидноклеточной анемией

2 сентября 2026 г. обновлено: St. Jude Children's Research Hospital

Пилотное исследование применения стимуляторов для коррекции нарушений внимания и исполнительных функций у детей с серповидноклеточной анемией

Цель этого исследования — определить, могут ли пациенты с серповидноклеточной анемией (СКА) последовательно принимать препарат под названием Метилфенидат (МФН) ежедневно, один раз в день в течение 4 недель, чтобы помочь с любыми проблемами мышления, внимания или учебной деятельности, и есть ли у них какие-либо побочные эффекты.

Исследование оценит любые проблемы с мышлением или вниманием, которые могут быть у участников, как до приема этого препарата, так и после. Кроме того, исследование оценит процесс принятия решений опекуном, который может повлиять на использование этого препарата или отказ от него.

Основная цель:

• Оценить осуществимость, приемлемость и приверженность лечению МФН у детей с СКА и дефицитом исполнительных функций.

Вторичная цель:

• Оценить нейроповеденческие и показатели безопасности после лечения МФН.

Исследовательская цель:

• Оценить процесс принятия решений и детерминанты, влияющие на использование метилфенидата среди родителей.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Дети с серповидноклеточной анемией (СКА) подвержены повышенному риску дефицита исполнительных функций (EF), включая внимание, рабочую память и ингибиторный контроль. Эти дефициты связаны с плохой успеваемостью, снижением качества жизни и трудностями при переходе к медицинскому обслуживанию взрослых. Несмотря на эффективность стимулирующих препаратов, таких как метилфенидат (MPH), в улучшении EF среди общего населения и других медицинских групп, их использование у детей с СКА встречается редко.

Это однорукое, открытое пилотное исследование, проведенное в Детской исследовательской больнице Св. Иуды. Тридцать детей с СКА и дефицитом EF получат 4-недельный курс метилфенидата пролонгированного действия (10 мг или 20 мг ежедневно, в зависимости от веса). Метилфенидат пролонгированного действия будет применяться один раз в день в течение 4 недель. Начальная доза будет введена в клинике, после чего продолжится домашнее применение. Соблюдение режима будет контролироваться с помощью еженедельных видеоподсчетов таблеток.

В исследовании примут участие 30 пациентов в возрасте от 8,0 до 17,9 лет с СКА и нарушением EF, а также 30 опекунов. Дополнительно будут опрошены 12 опекунов, отказавшихся от участия, для оценки принятия решений и барьеров лечения.

Нейроповеденческие оценки и оценка побочных эффектов будут проводиться на исходном уровне, сразу после введения дозы и еженедельно во время фазы домашнего приема лекарств. Родители заполнят оценочные шкалы и пройдут интервью для оценки приемлемости лечения и принятия решений.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

72

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Andrew Heitzer, PhD
  • Номер телефона: 888-226-4343
  • Электронная почта: referralinfo@stjude.org

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
        • Рекрутинг
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Главный следователь:
          • Andrew K Heitzer, PhD
        • Контакт:
          • Andrew Heitzer, PhD
          • Номер телефона: 888-226-4343
          • Электронная почта: referralinfo@stjude.org

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Диагностированная серповидноклеточная анемия (SCD) любого генотипа
  • Включен в институциональный протокол: Программа клинических исследований и вмешательств при серповидноклеточной анемии (SCCRIP)

  • Возраст от 8,0 до 17,9 лет

    *Включение при выполнении критериев по показателям эффективности или оценочным шкалам:

  • *Показатель ниже 16-го процентиля по любым 2 из 4 показателей эффективности:

    • NIH Toolbox Flanker
    • NIH Toolbox List Sorting
    • NIH Toolbox Dimensional Change Card Sort Test (DCST)
    • Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC)-5/Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS)-4 Digit Span Forward (DSF)

  • *Показатель выше 84-го процентиля по любой 1 из 2 родительских оценочных шкал:

    • BRIEF-2 Global Executive
    • BASC-3 Attention
  • Английский как основной язык
  • Участник исследования и один из родителей готовы участвовать и дать информированное согласие/согласие в соответствии с институциональными рекомендациями
  • Отрицательный тест на беременность

Критерии исключения:

  • Основной язык отличный от английского
  • Показатель ниже 2-го процентиля по тесту интеллекта Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence (WASI)-2 (IQ)
  • Неконтролируемые судороги (приступ в течение последних 6 месяцев)
  • Кардиомиопатия или известные врожденные структурные пороки сердца
  • Стенозирующее клапанное заболевание, стеноз левой коронарной артерии или история миокардита или перикардита
  • Нарушения сердечного ритма в анамнезе, включая желудочковую тахикардию, фибрилляцию желудочков, наджелудочковую тахикардию, удлинение QT или одновременный прием лекарств, связанных с удлинением QT
  • Два или более предыдущих эпизода приапизма
  • Неконтролируемая или нелеченная гипертензия
  • Прием стимулирующих препаратов в течение последних двух недель
  • Тяжелая сенсорная потеря
  • Предыдущая неблагоприятная реакция на метилфенидат
  • Неспособность или нежелание участника исследования или законного опекуна/представителя дать письменное информированное согласие
  • В настоящее время назначен другой исследуемый препарат

  • В настоящее время назначены любые из следующих препаратов:

    • Фенобарбитал (противосудорожное)
    • Фенитоин (противосудорожное)
    • Примидон (противосудорожное)
    • Варфарин (антикоагулянт)
    • Антипсихотические препараты
    • Селективные ингибиторы обратного захвата серотонина (СИОЗС)
    • Трициклические антидепрессанты (ТЦА)
    • Вазапрессорные препараты

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа лечения метилфенидатом
Все участники этого однорукого пилотного исследования будут получать метилфенидат пролонгированного действия в течение 4 недель. Вмешательство предназначено для оценки осуществимости, приемлемости, приверженности и безопасности стимулирующего лечения у детей и подростков с серповидноклеточной анемией (SCD) и дефицитом исполнительных функций.
Лекарство: Метилфенидат пролонгированного действия
Участники будут получать дозу метилфенидата пролонгированного действия, рассчитанную на основе массы тела (0,6 мг/кг/сутки), округленную до 10 мг или 20 мг, принимаемую перорально один раз в сутки в течение 4 недель.
Другие имена:
  • Миль в час

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить целесообразность применения метилфенидата
Временное ограничение: Осуществимость оценивается в ходе первоначального процесса набора для каждого участника.
Эффективность оценивается по показателю участия (т.е. соотношению согласившихся принять участие к общему числу приглашённых).
Осуществимость оценивается в ходе первоначального процесса набора для каждого участника.
Оценить приемлемость метилфенидата
Временное ограничение: Оценки приемлемости фиксируются на исходном уровне и после 4 недель лечения метилфенидатом.
Приемлемость оценивается с помощью оценок родителей и самоотчетов по Шкале приемлемости вмешательства (AIM).
Оценки приемлемости фиксируются на исходном уровне и после 4 недель лечения метилфенидатом.
Оценить приверженность к метилфенидату
Временное ограничение: Соблюдение режима лечения измеряется еженедельно в течение 4 недель терапии
Приверженность измеряется с помощью еженедельного подсчета таблеток. Основным показателем приверженности является соотношение количества принятых таблеток к количеству выданных.
Соблюдение режима лечения измеряется еженедельно в течение 4 недель терапии

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Система оценки поведения детей, 3-е издание (BASC-3), Отчет родителей
Временное ограничение: Базовый уровень и через 4-6 недель после лечения
Шкалы внимания, гиперактивности и депрессии рассчитываются. Исследователи определят количество и характер пропущенных данных. Относительное изменение (определяемое как (после - до)/до)) будет рассчитано для каждого результата, и эти изменения будут ранжированы для определения чувствительности показателей. Цель измерения нейроповеденческих исходов в этом пилотном исследовании — определить, насколько эти показатели применимы для целевой популяции и их относительную чувствительность к эффектам лечения метилфенидатом.
Базовый уровень и через 4-6 недель после лечения
Опросник оценки поведенческих функций исполнительной системы, 2-е издание (BRIEF-2), отчет родителей
Временное ограничение: До лечения и через 4-6 недель после лечения
Шкала Global Executive Composite рассчитывается. Исследователь определит количество и характер отсутствующих данных по нейроповеденческим исходам. Относительное изменение (определяемое как (после - до)/до)) будет рассчитано для каждого исхода, и эти изменения будут ранжированы для определения чувствительности показателей. Цель измерения нейроповеденческих исходов в этом пилотном исследовании — определить, насколько осуществимы эти измерения для целевой популяции и их относительную чувствительность к эффектам лечения метилфенидатом.
До лечения и через 4-6 недель после лечения
Опитувальник якості життя дітей (PedsQL) модулі серпоподібноклітинної анемії, звіт батьків
Временное ограничение: Исходный уровень и через 4-6 недель после лечения
Исследователь определит количество и характер пропущенных данных для нейроповеденческих показателей. Относительное изменение (определяемое как (после - до)/до)) будет рассчитано для каждого показателя, и эти изменения будут ранжированы для определения чувствительности измерений. Цель измерения нейроповеденческих показателей в этом пилотном исследовании - определить, насколько эти измерения осуществимы для целевой популяции и их относительную чувствительность к эффектам лечения метилфенидатом.
Исходный уровень и через 4-6 недель после лечения
Опросник качества жизни детей (PedsQL) Модули многомерной усталости, Отчёт родителей
Временное ограничение: Исходный уровень и через 4-6 недель после лечения
Исследователь определит количество и структуру пропущенных данных для нейроповеденческих показателей. Относительное изменение (определяемое как (после - до)/до)) будет рассчитано для каждого показателя, и эти изменения будут ранжированы для определения чувствительности мер. Цель измерения нейроповеденческих показателей в этом пилотном исследовании - определить, насколько эти меры осуществимы для целевой популяции и их относительную чувствительность к эффектам лечения метилфенидатом.
Исходный уровень и через 4-6 недель после лечения
Опросник Коннерса 4-я редакция, краткая форма, самоотчет
Временное ограничение: Исходный уровень и через 4-6 недель после лечения
Исследователь определит количество и характер пропущенных данных по нейроповеденческим исходам. Относительное изменение (определяемое как (после - до)/до)) будет рассчитано для каждого исхода, и эти изменения будут ранжированы для определения чувствительности измерений. Цель измерения нейроповеденческих исходов в этом пилотном исследовании - определить, насколько выполнимы эти измерения для целевой популяции и их относительную чувствительность к эффектам лечения метилфенидатом.
Исходный уровень и через 4-6 недель после лечения
NIH Toolbox Познание
Временное ограничение: Исходный уровень и ~90 минут после введения первой дозы
Тесты Dimensional Change Card Cort, Flanker, Pattern Comparison, Picture Sequence Memory Test и подтесты Picture Vocabulary завершены. Исследователь определит количество и характер отсутствующих данных для нейроповеденческих исходов. Относительное изменение (определяемое как (после - до)/до) будет рассчитано для каждого исхода, и эти изменения будут ранжированы для определения чувствительности показателей. Цель измерения нейроповеденческих исходов в этом пилотном исследовании - определить, насколько осуществимы эти измерения для целевой популяции и их относительную чувствительность к эффектам лечения метилфенидатом.
Исходный уровень и ~90 минут после введения первой дозы
Тест академических достижений Вудкока-Джонсона, 4-е издание (WJ-IV)
Временное ограничение: Исходный уровень и ~90 минут после введения первой дозы
Субтест "Математическая беглость" завершен. Исследователь определит количество и структуру недостающих данных по нейроповеденческим исходам. Относительное изменение (определяемое как (после - до)/до)) будет рассчитано для каждого исхода, и эти изменения будут ранжированы для определения чувствительности показателей. Цель измерения нейроповеденческих исходов в этом пилотном исследовании - определить, насколько осуществимы эти измерения для целевой популяции и их относительную чувствительность к эффектам лечения метилфенидатом.
Исходный уровень и ~90 минут после введения первой дозы
Измерение ключевых показателей безопасности с использованием Шкалы оценки побочных эффектов (SERS)
Временное ограничение: Базовые оценки в клинике с последующими дистанционными еженедельными оценками в течение 4 недель
Исследователь будет регистрировать все побочные эффекты, о которых сообщают участники, и классифицировать побочные эффекты по типу и степени тяжести на основе Шкалы оценки побочных эффектов. Исследователь представит сводную статистику, включая количество участников, испытывающих каждый тип побочного эффекта, степень тяжести и общий процент затронутых участников.
Базовые оценки в клинике с последующими дистанционными еженедельными оценками в течение 4 недель
Измерение ключевых показателей безопасности с использованием Систематической оценки возникающих эффектов лечения
Временное ограничение: Базовые оценки в клинике с последующими еженедельными дистанционными оценками в течение 4 недель
Исследователь будет регистрировать все нежелательные эффекты, о которых сообщили участники, и классифицировать нежелательные эффекты по типу и степени тяжести на основе Систематической оценки возникающих эффектов лечения. Исследователь представит сводную статистику, включая количество участников, испытывающих каждый тип нежелательного эффекта, степень тяжести и общий процент затронутых участников
Базовые оценки в клинике с последующими еженедельными дистанционными оценками в течение 4 недель

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить принятие решений и детерминанты, влияющие на использование метилфенидата среди родителей
Временное ограничение: Исходный уровень и через 4-6 недель после лечения
Проведут полуструктурированные интервью. Интервью будут расшифрованы и качественно закодированы.
Исходный уровень и через 4-6 недель после лечения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

St. Jude Children's Research Hospital

Следователи

  • Главный следователь: Andrew W. Heitzer, PhD, St. Jude Children's Research Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

25 ноября 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июля 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 августа 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 октября 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 ноября 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

10 ноября 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • STARS (STaRS)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться