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Metilfenidato para Abordar los Déficits de Atención y Ejecutivos entre Niños con Anemia de Células Falciformes

2 de septiembre de 2026 actualizado por: St. Jude Children's Research Hospital

Estudio Piloto de Tratamiento con Estimulantes para Abordar los Déficits de Atención y Ejecutivos en Niños con Anemia de Células Falciformes

El propósito de este estudio es determinar si los pacientes con enfermedad de células falciformes (ECF) pueden tomar consistentemente un medicamento llamado Metilfenidato (MPH) diariamente, una vez al día durante 4 semanas, para ayudar con cualquier problema de pensamiento, atención o trabajo escolar y si experimentan algún efecto secundario.

El estudio evaluará cualquier problema de pensamiento o atención que los participantes puedan tener tanto antes de tomar este medicamento como después. Además, el estudio evaluará el proceso de toma de decisiones del cuidador que puede influir en el uso o no de este medicamento.

Objetivo Principal:

• Evaluar la viabilidad, aceptabilidad y adherencia al tratamiento con MPH en niños con ECF y déficits de funciones ejecutivas.

Objetivo Secundario:

• Evaluar los resultados neuroconductuales y de seguridad tras el tratamiento con MPH.

Objetivo Exploratorio:

• Evaluar la toma de decisiones y los determinantes que influyen en la utilización de metilfenidato entre los padres.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los niños con enfermedad de células falciformes (ECF) presentan un mayor riesgo de déficits en las funciones ejecutivas (FE), incluyendo atención, memoria de trabajo y control inhibitorio. Estos déficits se asocian con un bajo rendimiento académico, una calidad de vida reducida y desafíos en la transición a la atención médica para adultos. A pesar de la eficacia de medicamentos estimulantes como el metilfenidato (MPH) para mejorar las FE en la población general y otros grupos médicos, su uso en niños con ECF es poco común.

Este es un estudio piloto de brazo único y abierto realizado en el Hospital de Investigación Infantil St. Jude. Treinta niños con ECF y déficits en las FE recibirán un tratamiento de 4 semanas con MPH de liberación prolongada (10 mg o 20 mg diarios, según el peso). El metilfenidato de liberación prolongada se administrará una vez al día durante 4 semanas. La dosis inicial se administrará en la clínica, seguida de administración domiciliaria. La adherencia se controlará mediante recuentos semanales de pastillas por video.

El estudio incluirá a 30 pacientes de 8,0 a 17,9 años con ECF y deterioro de las FE, junto con 30 cuidadores. Se entrevistará a 12 cuidadores adicionales que rechacen la participación para evaluar la toma de decisiones y las barreras al tratamiento.

Las evaluaciones neuroconductuales y de efectos secundarios se realizarán al inicio, inmediatamente después de la dosis y semanalmente durante la fase de medicación domiciliaria. Los padres completarán escalas de calificación y entrevistas para evaluar la aceptabilidad del tratamiento y la toma de decisiones.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

72

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • Reclutamiento
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Investigador principal:
          • Andrew K Heitzer, PhD
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnosticado de anemia falciforme de cualquier genotipo
  • Inscrito en el protocolo institucional: Programa de Intervención e Investigación Clínica en Anemia Falciforme (SCCRIP)

  • Entre 8,0 y 17,9 años de edad

    *Incluido si se cumplen los criterios de medida de rendimiento o escala de calificación:

  • *Puntuación por debajo del percentil 16 en 2 de 4 medidas de rendimiento:

    • NIH Toolbox Flanker
    • NIH Toolbox List Sorting
    • NIH Toolbox Dimensional Change Card Sort Test (DCST)
    • Escala de Inteligencia de Wechsler para Niños (WISC)-5/Escala de Inteligencia de Wechsler para Adultos (WAIS)-4 Dígitos en Orden Directo (DSF)

  • *Puntuación por encima del percentil 84 en 1 de 2 escalas de calificación parental:

    • BRIEF-2 Global Executive
    • BASC-3 Attention
  • Inglés como idioma principal
  • Participante de investigación y uno de los padres dispuestos a participar y dar consentimiento/asentimiento según las directrices institucionales
  • Test de embarazo negativo

Criterios de exclusión:

  • Idioma principal distinto del inglés
  • Puntuación por debajo del percentil 2 en el test de cociente intelectual (CI) de la Escala Abreviada de Inteligencia de Wechsler (WASI)-2
  • Convulsiones no controladas (convulsión en los últimos 6 meses)
  • Miocardiopatía o defectos cardíacos estructurales congénitos conocidos
  • Enfermedad valvular estenótica, estenosis de la arteria coronaria izquierda, o antecedentes de miocarditis o pericarditis
  • Antecedentes de arritmia cardíaca incluyendo taquicardia ventricular, fibrilación ventricular, taquicardia supraventricular, prolongación del QT o uso concomitante de medicamentos asociados con prolongación del QT
  • Dos o más episodios previos de priapismo
  • Hipertensión no controlada o no tratada
  • Medicación estimulante en las últimas dos semanas
  • Pérdida sensorial grave
  • Reacción adversa previa a metilfenidato
  • Incapacidad o negativa del participante de investigación o tutor legal/representante a dar consentimiento informado por escrito
  • Prescrito actualmente con otro medicamento en investigación

  • Prescrito actualmente con alguno de los siguientes:

    • Fenobarbital (anticonvulsivo)
    • Fenitoína (anticonvulsivo)
    • Primidona (anticonvulsivo)
    • Warfarina (anticoagulante)
    • Medicamentos antipsicóticos
    • Medicamentos inhibidores selectivos de la recaptación de serotonina (ISRS)
    • Medicamentos antidepresivos tricíclicos (ATC)
    • Medicamentos vasopresores

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo de Tratamiento con Metilfenidato
Todos los participantes en este estudio piloto de brazo único recibirán metilfenidato de liberación prolongada durante 4 semanas. La intervención está diseñada para evaluar la viabilidad, aceptabilidad, adherencia y seguridad del tratamiento con estimulantes en niños y adolescentes con enfermedad de células falciformes (ECF) y déficits en el funcionamiento ejecutivo.
Droga: Metilfenidato de Liberación Prolongada
Los participantes recibirán una dosis basada en el peso de metilfenidato de liberación prolongada (0,6 mg/kg/día), redondeada a 10 mg o 20 mg, administrada por vía oral una vez al día durante 4 semanas.
Otros nombres:
  • Millas por hora

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la viabilidad del metilfenidato
Periodo de tiempo: La viabilidad se mide durante el proceso de reclutamiento inicial de cada participante.
La viabilidad se mide por la tasa de participación (es decir, la proporción de aquellos que aceptan participar frente a los contactados).
La viabilidad se mide durante el proceso de reclutamiento inicial de cada participante.
Evaluar la aceptabilidad del metilfenidato
Periodo de tiempo: Las valoraciones de aceptabilidad se registran al inicio y después de 4 semanas de tratamiento con metilfenidato.
La aceptabilidad se capta mediante las calificaciones de los padres y autoinformadas en la Medida de Aceptabilidad de la Intervención (AIM).
Las valoraciones de aceptabilidad se registran al inicio y después de 4 semanas de tratamiento con metilfenidato.
Evaluar la adherencia al metilfenidato
Periodo de tiempo: La adherencia se mide semanalmente durante 4 semanas de tratamiento
La adherencia se mide mediante recuentos semanales de pastillas. El resultado principal de adherencia es la relación entre el número de pastillas tomadas y las dispensadas.
La adherencia se mide semanalmente durante 4 semanas de tratamiento

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Sistema de Evaluación Conductual para Niños, 3ª Edición (BASC-3), Informe de los Padres
Periodo de tiempo: Línea base y 4-6 semanas después del tratamiento
Se calculan las escalas de Atención, Hiperactividad y Depresión. Los investigadores determinarán la cantidad y el patrón de datos faltantes. El cambio relativo (definido como (post - pre)/pre) se calculará para cada resultado y se clasificarán estos cambios para determinar la sensibilidad de las medidas. El objetivo de medir los resultados neuroconductuales en este ensayo piloto es determinar qué tan factibles son las medidas para la población objetivo y su sensibilidad relativa a los efectos del tratamiento con metilfenidato.
Línea base y 4-6 semanas después del tratamiento
Inventario de Evaluación Conductual de la Función Ejecutiva, 2ª Edición (BRIEF-2), Informe de los Padres
Periodo de tiempo: Línea basal y 4-6 semanas después del tratamiento
Se calcula la Escala Compuesta Ejecutiva Global. El investigador determinará la cantidad y el patrón de datos faltantes para los resultados neuroconductuales. Se calculará el cambio relativo (definido como (post - pre)/pre) para cada resultado y se clasificarán estos cambios para determinar la sensibilidad de las medidas. El objetivo de medir los resultados neuroconductuales en este ensayo piloto es determinar qué tan factibles son las medidas para la población objetivo y su sensibilidad relativa a los efectos del tratamiento con metilfenidato.
Línea basal y 4-6 semanas después del tratamiento
Inventario de Calidad de Vida Pediátrica (PedsQL) para la Anemia Falciforme, Informe de los Padres
Periodo de tiempo: Línea de base y 4-6 semanas después del tratamiento
El investigador determinará la cantidad y el patrón de datos faltantes para los resultados neuroconductuales. El cambio relativo (definido como (post - pre)/pre) se calculará para cada resultado y se clasificarán estos cambios para determinar la sensibilidad de las medidas. El objetivo de medir los resultados neuroconductuales en este ensayo piloto es determinar qué tan factibles son las medidas para la población objetivo y su sensibilidad relativa a los efectos del tratamiento con metilfenidato.
Línea de base y 4-6 semanas después del tratamiento
Inventario de Calidad de Vida Pediátrica (PedsQL) Módulos Multidimensionales de Fatiga, Informe de los Padres
Periodo de tiempo: Línea basal y 4-6 semanas después del tratamiento
El investigador determinará la cantidad y el patrón de datos faltantes para los resultados neuroconductuales. El cambio relativo (definido como (post - pre)/pre)) se calculará para cada resultado y se clasificarán estos cambios para determinar la sensibilidad de las medidas. El objetivo de medir los resultados neuroconductuales en este ensayo piloto es determinar qué tan factibles son las medidas para la población objetivo y su sensibilidad relativa a los efectos del tratamiento con metilfenidato.
Línea basal y 4-6 semanas después del tratamiento
Conners 4ª Edición Forma Corta, Autoinforme
Periodo de tiempo: Línea basal y 4-6 semanas después del tratamiento
El investigador determinará la cantidad y el patrón de los datos faltantes para los resultados neuroconductuales. El cambio relativo (definido como (post - pre)/pre) se calculará para cada resultado y se clasificarán estos cambios para determinar la sensibilidad de las medidas. El objetivo de medir los resultados neuroconductuales en este ensayo piloto es determinar cuán factibles son las medidas para la población objetivo y su sensibilidad relativa a los efectos del tratamiento con metilfenidato.
Línea basal y 4-6 semanas después del tratamiento
NIH Toolbox Cognición
Periodo de tiempo: Baseline y ~90 minutos después de la administración de la primera dosis
Los subtests de Dimensional Change Card Cort, Flanker, Pattern Comparison, Picture Sequence Memory Test y Picture Vocabulary se completan. El investigador determinará la cantidad y el patrón de datos faltantes para los resultados neuroconductuales. Se calculará el cambio relativo (definido como (post - pre)/pre) para cada resultado y se clasificarán estos cambios para determinar la sensibilidad de las medidas. El objetivo de medir los resultados neuroconductuales en este ensayo piloto es determinar qué tan factibles son las medidas para la población objetivo y su sensibilidad relativa a los efectos del tratamiento con metilfenidato.
Baseline y ~90 minutos después de la administración de la primera dosis
Woodcock Johnson Tests of Academic Achievement, 4ª Edición (WJ-IV)
Periodo de tiempo: Línea de base y ~90 minutos después de la administración de la primera dosis
El subtest de Fluidez Matemática está completado. El investigador determinará la cantidad y el patrón de datos faltantes para los resultados neuroconductuales. El cambio relativo (definido como (post - pre)/pre)) se calculará para cada resultado y se clasificarán estos cambios para determinar la sensibilidad de las medidas. El objetivo de medir los resultados neuroconductuales en este ensayo piloto es determinar qué tan factibles son las medidas para la población objetivo y su sensibilidad relativa a los efectos del tratamiento con metilfenidato.
Línea de base y ~90 minutos después de la administración de la primera dosis
Medir los resultados clave de seguridad utilizando la Escala de Calificación de Efectos Secundarios (SERS)
Periodo de tiempo: Evaluaciones iniciales en la clínica seguidas de evaluaciones semanales remotas durante 4 semanas
El investigador registrará todos los efectos adversos notificados por los participantes y clasificará los efectos adversos por tipo y gravedad según la Escala de Valoración de Efectos Secundarios. El investigador presentará estadísticas resumidas, incluyendo el número de participantes que experimentan cada tipo de efecto adverso, la gravedad y el porcentaje general de participantes afectados.
Evaluaciones iniciales en la clínica seguidas de evaluaciones semanales remotas durante 4 semanas
Medir los resultados clave de seguridad mediante la Evaluación Sistemática de Efectos Emergentes del Tratamiento
Periodo de tiempo: Evaluaciones iniciales en la clínica seguidas de evaluaciones semanales remotas durante 4 semanas
El investigador registrará todos los efectos adversos notificados por los participantes y categorizará los efectos adversos por tipo y gravedad según la Evaluación Sistemática de Efectos Emergentes del Tratamiento. El investigador presentará estadísticas resumidas, incluido el número de participantes que experimentan cada tipo de efecto adverso, la gravedad y el porcentaje general de participantes afectados
Evaluaciones iniciales en la clínica seguidas de evaluaciones semanales remotas durante 4 semanas

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la toma de decisiones y los determinantes que influyen en la utilización de metilfenidato entre los padres
Periodo de tiempo: Línea de base y 4-6 semanas después del tratamiento
Se realizarán entrevistas semiestructuradas. Las entrevistas serán transcritas y codificadas cualitativamente.
Línea de base y 4-6 semanas después del tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

St. Jude Children's Research Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Andrew W. Heitzer, PhD, St. Jude Children's Research Hospital

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de noviembre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de julio de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de octubre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de noviembre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

10 de noviembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • STARS (STaRS)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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