Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Methylfenidát k řešení problémů s pozorností a exekutivními funkcemi u dětí s srpkovitou anémií

22. dubna 2026 aktualizováno: St. Jude Children's Research Hospital

Pilotní studie léčby stimulanty k řešení deficitů pozornosti a exekutivních funkcí u dětí se srpkovitou anémií

Cílem této studie je zjistit, zda mohou pacienti se srpkovitou anémií (SCD) důsledně užívat lék zvaný Methylfenidát (MPH) denně, jednou denně po dobu 4 týdnů, aby pomohl s případnými problémy s myšlením, pozorností nebo školní prací, a zda mají nějaké vedlejší účinky.

Studie posoudí případné problémy s myšlením nebo pozorností, které účastníci mohou mít, a to jak před užitím tohoto léku, tak po něm. Dále studie posoudí rozhodovací proces pečovatele, který může ovlivnit používání tohoto léku.

Hlavní cíl:

• Posoudit proveditelnost, přijatelnost a dodržování léčby MPH u dětí s SCD a deficitem exekutivních funkcí.

Vedlejší cíl:

• Vyhodnotit neurobehaviorální a bezpečnostní výsledky po léčbě MPH.

Průzkumný cíl:

• Vyhodnotit rozhodování a determinanty ovlivňující využití methylfenidátu mezi rodiči.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Děti se srpkovitou anémií (SCD) mají vyšší riziko deficitů exekutivních funkcí (EF), včetně pozornosti, pracovní paměti a inhibiční kontroly. Tyto deficity jsou spojeny se špatným akademickým výkonem, sníženou kvalitou života a obtížemi při přechodu na zdravotní péči pro dospělé. Navzdory účinnosti stimulačních léků, jako je methylfenidát (MPH), při zlepšování EF v obecné populaci a jiných lékařských skupinách, je jejich použití u dětí se SCD vzácné.

Toto je jednoramenná, otevřená pilotní studie provedená ve St. Jude Children's Research Hospital. Třicet dětí se SCD a deficity EF obdrží 4týdenní léčbu methylfenidátem s prodlouženým uvolňováním (10 mg nebo 20 mg denně, na základě hmotnosti). Methylfenidát s prodlouženým uvolňováním bude podáván jednou denně po dobu 4 týdnů. Počáteční dávka bude podána na klinice, následována domácím podáváním. Dodržování léčby bude monitorováno prostřednictvím týdenních video kontrol příjmu tablet.

Studie zahrne 30 pacientů ve věku 8,0 až 17,9 let se SCD a poruchou EF, spolu s 30 pečovateli. Dalších 12 pečovatelů, kteří odmítnou účast, bude pohovorováno za účelem posouzení rozhodování a překážek léčby.

Neurobehaviorální hodnocení a hodnocení vedlejších účinků budou provedeny na začátku, bezprostředně po podání dávky a týdně během fáze domácí medikace. Rodiče vyplní hodnotící škály a absolvují pohovory za účelem posouzení přijatelnosti léčby a rozhodování.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

72

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • Nábor
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andrew K Heitzer, PhD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostikována SCD jakéhokoli genotypu
  • Zařazena do institucionálního protokolu: Program klinického výzkumu a intervence srpkovité anémie (SCCRIP)

  • Ve věku od 8,0 do 17,9 let

    *Zařazeno, pokud jsou splněna kritéria výkonnostních měření nebo hodnotících škál:

  • *Skóre pod 16. percentil na jakýchkoli 2 ze 4 výkonnostních měření:

    • NIH Toolbox Flanker
    • NIH Toolbox List Sorting
    • NIH Toolbox Dimensional Change Card Sort Test (DCST)
    • Wechslerova inteligenční škála pro děti (WISC)-5 / Wechslerova inteligenční škála pro dospělé (WAIS)-4 Digit Span Forward (DSF)

  • *Skóre nad 84. percentil na jakékoli 1 ze 2 rodičovských hodnotících škál:

    • BRIEF-2 Global Executive
    • BASC-3 Attention
  • Angličtina jako primární jazyk
  • Výzkumný účastník a jeden rodič ochotni účastnit se a poskytnout souhlas/dohodu podle institucionálních pokynů
  • Negativní těhotenský test

Kritéria vyloučení:

  • Primární jazyk jiný než angličtina
  • Skóre pod 2. percentil na Wechslerově zkrácené škále inteligence (WASI)-2 testu inteligenčního kvocientu (IQ)
  • Nekontrolované záchvaty (záchvat v posledních 6 měsících)
  • Kardiomyopatie nebo známé vrozené strukturální srdeční vady
  • Stenotické chlopenní onemocnění, stenóza levé koronární arterie nebo anamnéza myokarditidy či perikarditidy
  • Anamnéza srdečních arytmií včetně komorové tachykardie, komorové fibrilace, supraventrikulární tachykardie, prodloužení QT nebo souběžné užívání léků spojených s prodloužením QT
  • Dvě nebo více předchozích epizod priapismu
  • Nekontrolovaná nebo neléčená hypertenze
  • Užívání stimulačních léků v posledních dvou týdnech
  • Těžká senzorická ztráta
  • Předchozí nežádoucí reakce na methylfenidát
  • Neschopnost nebo neochota výzkumného účastníka nebo zákonného zástupce/zástupce poskytnout písemný informovaný souhlas.
  • Aktuálně předepsané jiné experimentální léčivo.

  • Aktuálně předepsané některé z následujících:

    • Fenobarbital (antikonvulzivum)
    • Fenytoin (antikonvulzivum)
    • Primidon (antikonvulzivum)
    • Warfarin (antikoagulans)
    • Antipsychotické léky
    • Léky ze skupiny selektivních inhibitorů zpětného vychytávání serotoninu (SSRI)
    • Tricyklická antidepresiva (TCA)
    • Vazopresorové léky

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina s léčbou metylfenidátem
Všichni účastníci této jednoramenné pilotní studie budou po dobu 4 týdnů užívat methylfenidát s prodlouženým uvolňováním. Zásah je navržen tak, aby vyhodnotil proveditelnost, přijatelnost, dodržování a bezpečnost léčby stimulanty u dětí a dospívajících se srpkovitou anémií (SCD) a s deficity exekutivních funkcí.
Lék: Methylfenidát s prodlouženým uvolňováním
Účastníci obdrží dávku methylfenidátu s prodlouženým uvolňováním přizpůsobenou hmotnosti (0,6 mg/kg/den), zaokrouhlenou na 10 mg nebo 20 mg, podávanou perorálně jednou denně po dobu 4 týdnů.
Ostatní jména:
  • MPH

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posoudit proveditelnost methylphenidatu
Časové okno: Proveditelnost je měřena během počátečního náborového procesu pro každého účastníka.
Proveditelnost je měřena mírou účasti (tj. poměrem těch, kteří souhlasí s účastí, k osloveným).
Proveditelnost je měřena během počátečního náborového procesu pro každého účastníka.
Posoudit přijatelnost methylfenidátu
Časové okno: Hodnocení přijatelnosti se zaznamenává na začátku studie a po 4 týdnech léčby methylfenidátem.
Akceptovatelnost je zaznamenána pomocí hodnocení rodičů a vlastního posouzení na Měřítku akceptovatelnosti intervence (AIM).
Hodnocení přijatelnosti se zaznamenává na začátku studie a po 4 týdnech léčby methylfenidátem.
Posoudit dodržování léčby methylfenidátem
Časové okno: Dodržování léčby je měřeno týdně po dobu 4 týdnů léčby
Dodržování léčby je měřeno týdenním počítáním tablet. Hlavním výsledkem adherence je poměr počtu užitých tablet k počtu vydaných tablet.
Dodržování léčby je měřeno týdně po dobu 4 týdnů léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Behavior Assessment System for Children, 3rd Edition (BASC-3), Parent Report
Časové okno: Výchozí stav a 4–6 týdnů po léčbě
Pozor, hyperaktivita a depresní škály jsou vypočítány. Výzkumníci určí množství a vzorec chybějících dat. Relativní změna (definovaná jako (po - před)/před)) bude vypočítána pro každý výsledek a tyto změny budou seřazeny, aby se určila citlivost měření. Cílem měření neurobehaviorálních výsledků v této pilotní studii je určit, jak proveditelná jsou měření pro cílovou populaci a jejich relativní citlivost na účinky léčby methylfenidátem.
Výchozí stav a 4–6 týdnů po léčbě
Behavior Rating Inventory of Executive Function, 2. vydání (BRIEF-2), Rodičovský dotazník
Časové okno: Základní hodnoty a 4–6 týdnů po léčbě
Globální složená exekutivní škála je vypočtena. Výzkumník určí množství a vzor chybějících dat pro neurobehaviorální výsledky. Relativní změna (definovaná jako (po - před) / před)) bude vypočtena pro každý výsledek a tyto změny budou seřazeny, aby se určila citlivost měření. Cílem měření neurobehaviorálních výsledků v této pilotní studii je určit, jak proveditelná jsou měření pro cílovou populaci a jejich relativní citlivost na účinky léčby methylfenidátem.
Základní hodnoty a 4–6 týdnů po léčbě
Dotazník kvality života u dětí (PedsQL) moduly pro srpkovitou anémii, hlášení rodičů
Časové okno: Výchozí hodnota a 4–6 týdnů po léčbě
Výzkumník určí množství a strukturu chybějících dat pro neurobehaviorální výsledky. Relativní změna (definovaná jako (po - před)/před)) bude vypočítána pro každý výsledek a tyto změny budou seřazeny, aby se určila citlivost měření. Cílem měření neurobehaviorálních výsledků v této pilotní studii je určit, jak jsou měření proveditelná pro cílovou populaci a jejich relativní citlivost na účinky léčby methylfenidátem.
Výchozí hodnota a 4–6 týdnů po léčbě
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) moduly multidimenzionální únavy, hlášení rodičů
Časové okno: Výchozí hodnoty a 4–6 týdnů po léčbě
Výzkumník určí množství a vzorec chybějících dat pro neurobehaviorální výsledky. Relativní změna (definovaná jako (po - před)/před)) bude vypočítána pro každý výsledek a tyto změny budou seřazeny, aby se určila citlivost měření. Cílem měření neurobehaviorálních výsledků v této pilotní studii je určit, jak proveditelná jsou tato měření pro cílovou populaci a jejich relativní citlivost na účinky léčby methylfenidátem.
Výchozí hodnoty a 4–6 týdnů po léčbě
Conners 4. vydání krátká forma, vlastní hodnocení
Časové okno: Počáteční stav a 4–6 týdnů po léčbě
Výzkumník určí množství a strukturu chybějících dat pro neurobehaviorální výsledky. Relativní změna (definovaná jako (po - před)/před)) bude vypočítána pro každý výsledek a tyto změny budou seřazeny podle pořadí pro stanovení citlivosti měření. Cílem měření neurobehaviorálních výsledků v této pilotní studii je určit, jak proveditelná jsou měření pro cílovou populaci a jejich relativní citlivost na účinky léčby metylfenidátem.
Počáteční stav a 4–6 týdnů po léčbě
NIH Toolbox Kognice
Časové okno: Výchozí hodnota a ~90 minut po podání první dávky
Dimenze Změna Karetní Test, Flanker, Porovnání Vzorů, Test Paměti Obrázků v Posloupnosti, Podtesty Slovní Zásoby z Obrázků jsou dokončeny. Výzkumník určí množství a vzor chybějících dat pro neurobehaviorální výsledky. Relativní změna (definovaná jako (po - před)/před)) bude vypočítána pro každý výsledek a tyto změny budou seřazeny, aby se určila citlivost měření. Cílem měření neurobehaviorálních výsledků v této pilotní studii je určit, jak proveditelná jsou měření pro cílovou populaci a jejich relativní citlivost na účinky léčby metylfenidátem.
Výchozí hodnota a ~90 minut po podání první dávky
Woodcock Johnsonovy testy akademických dovedností, 4. vydání (WJ-IV)
Časové okno: Výchozí hodnota a ~90 minut po podání první dávky
Test matematické plynulosti je dokončen. Výzkumník určí množství a vzorec chybějících dat pro neurobehaviorální výsledky. Relativní změna (definovaná jako (po - před)/před)) bude vypočítána pro každý výsledek a tyto změny budou seřazeny, aby se určila citlivost měření. Cílem měření neurobehaviorálních výsledků v této pilotní studii je zjistit, jak proveditelná jsou měření pro cílovou populaci a jejich relativní citlivost na účinky léčby methylfenidátem.
Výchozí hodnota a ~90 minut po podání první dávky
Hodnocení klíčových bezpečnostních výsledků pomocí Škály hodnocení vedlejších účinků (SERS)
Časové okno: Vstupní vyšetření na klinice následovaná vzdálenými týdenními hodnoceními po dobu 4 týdnů
Výzkumník zaznamená všechny nežádoucí účinky hlášené účastníky a kategorizuje nežádoucí účinky podle typu a závažnosti na základě Škály hodnocení vedlejších účinků. Výzkumník předloží souhrnné statistiky, včetně počtu účastníků, kteří zažili každý typ nežádoucího účinku, závažnosti a celkového procenta zasažených účastníků.
Vstupní vyšetření na klinice následovaná vzdálenými týdenními hodnoceními po dobu 4 týdnů
Hodnotit klíčové bezpečnostní výsledky pomocí Systematického hodnocení léčebných nežádoucích účinků
Časové okno: Vstupní vyšetření na klinice následovaná týdenními dálkovými hodnoceními po dobu 4 týdnů
Výzkumník zaznamená všechny nežádoucí účinky hlášené účastníky a zařadí nežádoucí účinky podle typu a závažnosti na základě Systematického hodnocení léčebných emergentních účinků. Výzkumník předloží souhrnné statistiky, včetně počtu účastníků, kteří zažili každý typ nežádoucího účinku, závažnost a celkové procento postižených účastníků
Vstupní vyšetření na klinice následovaná týdenními dálkovými hodnoceními po dobu 4 týdnů

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit rozhodování a determinanty ovlivňující využití methylfenidátu mezi rodiči
Časové okno: Výchozí hodnota a 4-6 týdnů po léčbě
Bude provedeno polostrukturované interview. Rozhovory budou přepsány a kvalitativně kódovány.
Výchozí hodnota a 4-6 týdnů po léčbě

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

St. Jude Children's Research Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Andrew W. Heitzer, PhD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. listopadu 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. července 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. října 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. listopadu 2025

První zveřejněno (Aktuální)

10. listopadu 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STARS (STaRS)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Kognitivní porucha

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit