Metylofenidat w leczeniu deficytów uwagi i funkcji wykonawczych u dzieci z anemią sierpowatą
Pilotażowe badanie leczenia stymulantami w celu rozwiązania problemów z uwagą i funkcjami wykonawczymi u dzieci z anemią sierpowatą
Celem tego badania jest ustalenie, czy pacjenci z anemią sierpowatą (SCD) mogą regularnie przyjmować lek o nazwie Metylofenidat (MPH) codziennie, raz dziennie przez 4 tygodnie, aby pomóc w problemach z myśleniem, uwagą lub nauką szkolną oraz czy występują u nich jakiekolwiek skutki uboczne.
Badanie oceni wszelkie problemy z myśleniem lub uwagą, które mogą mieć uczestnicy, zarówno przed zażyciem tego leku, jak i po nim. Dodatkowo badanie oceni proces decyzyjny opiekuna, który może wpłynąć na decyzję o stosowaniu tego leku lub nie.
Główny cel:
• Ocena wykonalności, akceptowalności i przestrzegania zaleceń leczenia MPH u dzieci z SCD i deficytami EF.
Cel drugorzędny:
• Ocena wyników neurobehawioralnych i bezpieczeństwa po leczeniu MPH.
Cel eksploracyjny:
• Ocena procesu decyzyjnego i czynników determinujących wykorzystanie metylofenidatu wśród rodziców.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Dzieci z anemią sierpowatą (SCD) są bardziej narażone na deficyty funkcji wykonawczych (EF), w tym uwagi, pamięci roboczej i kontroli hamowania. Deficyty te są związane ze słabymi wynikami w nauce, obniżoną jakością życia oraz trudnościami w przejściu do opieki zdrowotnej dla dorosłych. Mimo skuteczności leków pobudzających, takich jak metylofenidat (MPH), w poprawie EF w populacji ogólnej i innych grupach medycznych, ich stosowanie u dzieci z SCD jest rzadkie.
Jest to jednostronne, otwarte badanie pilotażowe przeprowadzone w St. Jude Children's Research Hospital. Trzydzieści dzieci z SCD i deficytami EF otrzyma 4-tygodniowy kurs metylofenidatu o przedłużonym uwalnianiu (10 mg lub 20 mg dziennie, w zależności od masy ciała). Metylofenidat o przedłużonym uwalnianiu będzie podawany raz dziennie przez 4 tygodnie. Początkowa dawka zostanie podana w klinice, a następnie podawana w domu. Przestrzeganie zaleceń będzie monitorowane poprzez cotygodniowe wideo liczenie tabletek.
Badanie obejmie 30 pacjentów w wieku od 8,0 do 17,9 lat z SCD i zaburzeniami EF, wraz z 30 opiekunami. Dodatkowo 12 opiekunów, którzy odmówią udziału, zostanie przepytanych w celu oceny procesu decyzyjnego i barier w leczeniu.
Oceny neurobehawioralne i oceny skutków ubocznych będą przeprowadzane na początku, bezpośrednio po podaniu dawki i co tydzień podczas fazy leczenia w domu. Rodzice wypełnią skale oceny i wezmą udział w wywiadach w celu oceny akceptowalności leczenia i procesu decyzyjnego.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Andrew Heitzer, PhD
- Numer telefonu: 888-226-4343
- E-mail: referralinfo@stjude.org
Lokalizacje studiów
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
- Rekrutacyjny
- St. Jude Children's Research Hospital
-
Główny śledczy:
- Andrew K Heitzer, PhD
-
Kontakt:
- Andrew Heitzer, PhD
- Numer telefonu: 888-226-4343
- E-mail: referralinfo@stjude.org
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia:
- Zdiagnozowana niedokrwistość sierpowatokrwinkowa (SCD) dowolnego genotypu
- Zapisany na instytucjonalny protokół: Program Interwencji Badawczej w Niedokrwistości Sierpowatej (SCCRIP)
W wieku od 8,0 do 17,9 lat
*Włączany, jeśli spełniono kryteria dotyczące pomiaru wykonania lub skali oceny:
*Wynik poniżej 16 percentyla w dowolnych 2 z 4 pomiarów wykonania:
- NIH Toolbox Flanker
- NIH Toolbox List Sorting
- NIH Toolbox Test Sortowania Kart ze Zmianą Wymiaru (DCST)
- Skala Inteligencji Wechslera dla Dzieci (WISC)-5/Skala Inteligencji Wechslera dla Dorosłych (WAIS)-4 Powtarzanie Cyfr w Przód (DSF)
*Wynik powyżej 84 percentyla w dowolnej 1 z 2 skal oceny rodziców:
- BRIEF-2 Global Executive
- BASC-3 Uwaga
- Język angielski jako język podstawowy
- Uczestnik badania i jeden rodzic chętni do udziału i wyrażenia zgody/zgody świadomej zgodnie z wytycznymi instytucjonalnymi
- Negatywny test ciążowy
Kryteria wykluczenia:
- Język podstawowy inny niż angielski
- Wynik poniżej 2 percentyla w teście inteligencji Skróconej Skali Inteligencji Wechslera (WASI)-2
- Niekontrolowane napady padaczkowe (napad w ciągu ostatnich 6 miesięcy)
- Kardiomiopatia lub znane wrodzone strukturalne wady serca
- Zwężająca choroba zastawkowa, zwężenie lewej tętnicy wieńcowej lub przebyte zapalenie mięśnia sercowego lub osierdzia
- Przebyta arytmia serca w tym częstoskurcz komorowy, migotanie komór, częstoskurcz nadkomorowy, wydłużenie odstępu QT lub współistniejące stosowanie leków związanych z wydłużeniem QT
- Dwa lub więcej wcześniejszych epizodów priapizmu
- Niekontrolowane lub nieleczone nadciśnienie
- Stosowanie leków stymulujących w ciągu ostatnich dwóch tygodni
- Ciężki ubytek sensoryczny
- Wcześniejsza reakcja niepożądana na metylofenidat
- Niemożność lub niechęć uczestnika badania lub prawnego opiekuna/przedstawiciela do wyrażenia pisemnej świadomej zgody.
- Aktualnie przepisany inny lek badawczy.
Aktualnie przepisany którykolwiek z następujących:
- Fenobarbital (lek przeciwdrgawkowy)
- Fenytoina (lek przeciwdrgawkowy)
- Prymidon (lek przeciwdrgawkowy)
- Warfaryna (lek przeciwzakrzepowy)
- Leki przeciwpsychotyczne
- Leki z grupy selektywnych inhibitorów wychwytu zwrotnego serotoniny (SSRI)
- Leki z grupy trójpierścieniowych leków przeciwdepresyjnych (TCA)
- Leki wazopresyjne
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Grupa Leczenia Metylofenidatem
Wszyscy uczestnicy tego pilotażowego badania z jedną grupą otrzymają metylofenidat o przedłużonym uwalnianiu przez 4 tygodnie.
Interwencja ma na celu ocenę wykonalności, akceptowalności, przestrzegania zaleceń i bezpieczeństwa leczenia stymulantami u dzieci i młodzieży z anemią sierpowatą (SCD) i deficytami funkcji wykonawczych.
|
Uczestnicy otrzymają dawkę metylofenidatu o przedłużonym uwalnianiu dostosowaną do masy ciała (0,6 mg/kg/dzień), zaokrągloną do 10 mg lub 20 mg, przyjmowaną doustnie raz dziennie przez 4 tygodnie.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena możliwości zastosowania metylofenidatu
Ramy czasowe: Wykonalność jest mierzona podczas wstępnego procesu rekrutacji każdego uczestnika.
|
Wykonalność jest mierzona wskaźnikiem uczestnictwa (tj. stosunkiem liczby osób, które wyraziły zgodę na udział, do liczby osób, do których się zwrócono).
|
Wykonalność jest mierzona podczas wstępnego procesu rekrutacji każdego uczestnika.
|
|
Oceń akceptowalność metylofenidatu
Ramy czasowe: Oceny akceptowalności są rejestrowane na początku badania oraz po 4 tygodniach leczenia metylfenidatem.
|
Akceptowalność jest mierzona za pomocą ocen rodziców i samoocen na Skali Akceptowalności Interwencji (AIM).
|
Oceny akceptowalności są rejestrowane na początku badania oraz po 4 tygodniach leczenia metylfenidatem.
|
|
Ocena przestrzegania zaleceń przyjmowania metylofenidatu
Ramy czasowe: Przestrzeganie jest mierzone co tydzień przez 4 tygodnie leczenia
|
Przestrzeganie zaleceń jest mierzone poprzez cotygodniowe liczenie tabletek.
Podstawowym wynikiem przestrzegania jest stosunek liczby zażytych tabletek do rozdystrybuowanych.
|
Przestrzeganie jest mierzone co tydzień przez 4 tygodnie leczenia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
System Oceny Zachowania Dzieci, 3. Wydanie (BASC-3), Raport Rodzica
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i 4-6 tygodni po leczeniu
|
Obliczane są skale uwagi, nadpobudliwości i depresji.
Badacze określą ilość i wzór brakujących danych.
Względna zmiana (zdefiniowana jako (po - przed)/przed)) zostanie obliczona dla każdego wyniku i zostaną uszeregowane te zmiany, aby określić czułość pomiarów.
Celem pomiaru wyników neurobehawioralnych w tym badaniu pilotażowym jest określenie, jak wykonalne są te pomiary dla docelowej populacji oraz ich względnej czułości na efekty leczenia metylofenidatem.
|
Punkt wyjściowy i 4-6 tygodni po leczeniu
|
|
Inwentarz Funkcji Wykonawczych BRIEF-2, 2. wydanie, Raport Rodzica
Ramy czasowe: Linia wyjściowa i 4-6 tygodni po leczeniu
|
Obliczana jest Skala Globalnej Oceny Wykonawczej.
Badacz określi ilość i wzorzec brakujących danych dla wyników neurobehawioralnych.
Dla każdego wyniku zostanie obliczona względna zmiana (zdefiniowana jako (po - przed)/przed) i zmiany te zostaną uszeregowane w celu określenia czułości pomiarów.
Celem pomiaru wyników neurobehawioralnych w tym badaniu pilotażowym jest określenie, jak wykonalne są te pomiary dla docelowej populacji oraz ich względnej czułości na efekty leczenia metylfenidatem.
|
Linia wyjściowa i 4-6 tygodni po leczeniu
|
|
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) moduły choroby sierpowatokrwinkowej, raport rodzica
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i 4-6 tygodni po leczeniu
|
Badacz określi ilość i wzorzec brakujących danych dla wyników neurobehawioralnych.
Względna zmiana (zdefiniowana jako (po - przed)/przed)) zostanie obliczona dla każdego wyniku i te zmiany zostaną uszeregowane w celu określenia czułości pomiarów.
Celem pomiaru wyników neurobehawioralnych w tym badaniu pilotażowym jest określenie, jak wykonalne są te pomiary dla populacji docelowej oraz ich względnej czułości na efekty leczenia metylofenidatem.
|
Punkt wyjściowy i 4-6 tygodni po leczeniu
|
|
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Moduły Wielowymiarowego Zmęczenia, Raport Rodzica
Ramy czasowe: Stan początkowy i 4-6 tygodni po leczeniu
|
Badacz określi ilość i schemat brakujących danych dla wyników neurobehawioralnych.
Względna zmiana (zdefiniowana jako (po - przed)/przed)) zostanie obliczona dla każdego wyniku i te zmiany zostaną uszeregowane w celu określenia czułości pomiarów.
Celem pomiaru wyników neurobehawioralnych w tym badaniu pilotażowym jest określenie, jak wykonalne są te pomiary dla populacji docelowej oraz ich względnej czułości na efekty leczenia metylofenidatem.
|
Stan początkowy i 4-6 tygodni po leczeniu
|
|
Skrócona wersja kwestionariusza Connersa 4. edycji, raport własny
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i 4-6 tygodni po leczeniu
|
Badacz określi ilość i wzorzec brakujących danych dla wyników neurobehawioralnych.
Względną zmianę (zdefiniowaną jako (po - przed)/przed)) obliczy się dla każdego wyniku i uszereguje te zmiany, aby określić czułość pomiarów.
Celem pomiaru wyników neurobehawioralnych w tym badaniu pilotażowym jest określenie, jak wykonalne są te pomiary dla populacji docelowej oraz ich względnej czułości na efekty leczenia metylofenidatem.
|
Punkt wyjściowy i 4-6 tygodni po leczeniu
|
|
Narzędzia NIH do badania funkcji poznawczych
Ramy czasowe: Linia wyjściowa i ~90 minut po podaniu pierwszej dawki
|
Dokończono następujące podtesty: Dimensional Change Card Sort, Flanker, Pattern Comparison, Picture Sequence Memory Test, Picture Vocabulary.
Badacz określi ilość i wzór brakujących danych dla wyników neurobehawioralnych.
Dla każdego wyniku zostanie obliczona względna zmiana (zdefiniowana jako (po - przed)/przed), a następnie zmiany te zostaną uszeregowane w celu określenia czułości pomiarów.
Celem pomiaru wyników neurobehawioralnych w tym badaniu pilotażowym jest określenie, jak wykonalne są te pomiary dla docelowej populacji oraz ich względnej czułości na efekty leczenia metylofenidatem.
|
Linia wyjściowa i ~90 minut po podaniu pierwszej dawki
|
|
Testy Osiągnięć Szkolnych Woodcock Johnson, 4. Wydanie (WJ-IV)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa oraz ~90 minut po podaniu pierwszej dawki
|
Test płynności matematycznej został ukończony. Badacz określi ilość i wzór brakujących danych dla wyników neurobehawioralnych. Względna zmiana (zdefiniowana jako (po - przed) / przed)) zostanie obliczona dla każdego wyniku, a następnie zmiany te zostaną uszeregowane w celu określenia czułości pomiarów. Celem pomiaru wyników neurobehawioralnych w tym badaniu pilotażowym jest określenie, jak wykonalne są te pomiary dla populacji docelowej oraz ich względnej czułości na efekty leczenia metylofenidatem. |
Linia wyjściowa oraz ~90 minut po podaniu pierwszej dawki
|
|
Oceń kluczowe wskaźniki bezpieczeństwa przy użyciu Skali Oceny Skutków Ubocznych (SERS)
Ramy czasowe: Badania początkowe w klinice, a następnie zdalne cotygodniowe oceny przez 4 tygodnie
|
Badacz będzie rejestrować wszystkie działania niepożądane zgłaszane przez uczestników i kategoryzować je według rodzaju i ciężkości w oparciu o Skalę Oceny Działań Niepożądanych.
Badacz przedstawi statystyki zbiorcze, w tym liczbę uczestników doświadczających każdego rodzaju działania niepożądanego, ich ciężkość oraz ogólny odsetek uczestników dotkniętych tymi działaniami.
|
Badania początkowe w klinice, a następnie zdalne cotygodniowe oceny przez 4 tygodnie
|
|
Ocena kluczowych wyników bezpieczeństwa z wykorzystaniem Systemowej Oceny Działań Niepożądanych Pojawiających się Podczas Leczenia
Ramy czasowe: Badania wstępne w klinice, a następnie cotygodniowe oceny zdalne przez 4 tygodnie
|
Badacz będzie rejestrował wszystkie działania niepożądane zgłaszane przez uczestników i klasyfikował działania niepożądane według rodzaju i ciężkości w oparciu o Systemową Ocena Działań Niepożądanych Pojawiających Się Podczas Leczenia.
Badacz przedstawi statystyki zbiorcze, w tym liczbę uczestników doświadczających każdego rodzaju działań niepożądanych, ich ciężkość oraz ogólny odsetek uczestników dotkniętych tymi działaniami
|
Badania wstępne w klinice, a następnie cotygodniowe oceny zdalne przez 4 tygodnie
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena procesu decyzyjnego i czynników wpływających na stosowanie metylofenidatu wśród rodziców
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i 4-6 tygodni po leczeniu
|
Przeprowadzone zostaną wywiady częściowo ustrukturyzowane.
Wywiady zostaną poddane transkrypcji i jakościowemu kodowaniu.
|
Punkt wyjściowy i 4-6 tygodni po leczeniu
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Andrew W. Heitzer, PhD, St. Jude Children's Research Hospital
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Zaburzenia psychiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Zaburzenia neurokognitywne
- Choroby hematologiczne
- Zaburzenia poznawcze
- Zaburzenia neurorozwojowe
- Anemia, hemolityczna, wrodzona
- Anemia, hemoliza
- Niedokrwistość
- Hemoglobinopatie
- Deficyt uwagi i destrukcyjne zaburzenia zachowania
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby hemowe i limfatyczne
- Zaburzenia funkcji poznawczych
- Anemia, sierpowata komórka
- Zespół deficytu uwagi z nadpobudliwością
- 5,10-dihydro-5-metylofenazyna
Inne numery identyfikacyjne badania
- STARS (STaRS)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .