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Methylphenidat zur Behandlung von Aufmerksamkeits- und Exekutivfunktionsdefiziten bei Kindern mit Sichelzellenanämie

22. April 2026 aktualisiert von: St. Jude Children's Research Hospital

Pilot-Studie zur Stimulanzienbehandlung zur Behandlung von Aufmerksamkeits- und Exekutivdefiziten bei Kindern mit Sichelzellenanämie

Zweck dieser Studie ist es, zu bestimmen, ob Patienten mit Sichelzellenanämie (SCD) ein Medikament namens Methylphenidat (MPH) täglich, einmal täglich über 4 Wochen hinweg einnehmen können, um bei Denk-, Aufmerksamkeits- oder Schulproblemen zu helfen, und ob sie Nebenwirkungen haben.

Die Studie wird alle Denk- oder Aufmerksamkeitsprobleme bewerten, die die Teilnehmer sowohl vor der Einnahme dieses Medikaments als auch danach haben könnten. Zusätzlich wird die Studie den Entscheidungsprozess der Betreuungsperson bewerten, der die Nutzung dieses Medikaments beeinflussen könnte.

Primäres Ziel:

• Bewertung der Machbarkeit, Akzeptanz und Adhärenz der MPH-Behandlung bei Kindern mit SCD und EF-Defiziten.

Sekundäres Ziel:

• Bewertung der neurobehavioralen und Sicherheitsergebnisse nach der MPH-Behandlung.

Exploratives Ziel:

• Bewertung der Entscheidungsfindung und der Determinanten, die die Methylphenidat-Nutzung bei Eltern beeinflussen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Kinder mit Sichelzellenanämie (SCD) haben ein höheres Risiko für Defizite der Exekutivfunktionen (EF), einschließlich Aufmerksamkeit, Arbeitsgedächtnis und inhibitorischer Kontrolle. Diese Defizite sind mit schlechten schulischen Leistungen, verminderter Lebensqualität und Herausforderungen beim Übergang in die Erwachsenengesundheitsversorgung verbunden. Trotz der Wirksamkeit von Stimulanzien wie Methylphenidat (MPH) zur Verbesserung der EF in der Allgemeinbevölkerung und anderen medizinischen Gruppen ist deren Einsatz bei Kindern mit SCD selten.

Dies ist eine einarmige, offene Pilotstudie, die am St. Jude Children's Research Hospital durchgeführt wird. Dreißig Kinder mit SCD und EF-Defiziten erhalten eine 4-wöchige Behandlung mit retardiertem MPH (10 mg oder 20 mg täglich, basierend auf dem Gewicht). Retardiertes Methylphenidat wird einmal täglich über 4 Wochen verabreicht. Die Anfangsdosis wird in der Klinik verabreicht, gefolgt von der Heimverabreichung. Die Therapietreue wird wöchentlich durch Video-Tablettenzählungen überwacht.

Die Studie wird 30 Patienten im Alter von 8,0 bis 17,9 Jahren mit SCD und EF-Beeinträchtigung sowie 30 Betreuungspersonen einschließen. Zusätzlich werden 12 Betreuungspersonen, die eine Teilnahme ablehnen, interviewt, um Entscheidungsfindung und Behandlungsbarrieren zu bewerten.

Neurobehaviorale Bewertungen und Nebenwirkungsauswertungen werden zu Studienbeginn, unmittelbar nach der Dosierung und wöchentlich während der Heimmedikationsphase durchgeführt. Eltern werden Bewertungsskalen ausfüllen und Interviews führen, um die Behandlungsakzeptanz und Entscheidungsfindung zu bewerten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

72

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • Rekrutierung
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Hauptermittler:
          • Andrew K Heitzer, PhD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose einer Sichelzellkrankheit (SCD) jeglichen Genotyps
  • Eingeschrieben in das institutionelle Protokoll: Sickle Cell Clinical Research Intervention Program (SCCRIP)

  • Alter zwischen 8,0 und 17,9 Jahren

    *Einschluss bei Erfüllung der Leistungsmessungs- oder Bewertungsskalenkriterien:

  • *Punktwert unterhalb des 16. Perzentils bei 2 von 4 Leistungsmessungen:

    • NIH Toolbox Flanker
    • NIH Toolbox List Sorting
    • NIH Toolbox Dimensional Change Card Sort Test (DCST)
    • Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC)-5 / Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS)-4 Digit Span Forward (DSF)

  • *Punktwert oberhalb des 84. Perzentils bei 1 von 2 Elternbewertungsskalen:

    • BRIEF-2 Global Executive
    • BASC-3 Attention
  • Englisch als Hauptsprache
  • Studienteilnehmer und ein Elternteil zur Teilnahme bereit und erteilen Einwilligung/Zustimmung nach institutsinternen Richtlinien
  • Negativer Schwangerschaftstest

Ausschlusskriterien:

  • Andere Hauptsprache als Englisch
  • Punktwert unterhalb des 2. Perzentils im Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence (WASI)-2 Intelligenzquotienten (IQ)-Test
  • Unkontrollierte Krampfanfälle (Anfall innerhalb der letzten 6 Monate)
  • Kardiomyopathie oder bekannte angeborene strukturelle Herzfehler
  • Stenotische Klappenerkrankung, linkskoronare Arterienstenose oder Anamnese von Myokarditis oder Perikarditis
  • Anamnese von Herzrhythmusstörungen einschließlich ventrikulärer Tachykardie, ventrikulärem Flimmern, supraventrikulärer Tachykardie, QT-Verlängerung oder begleitender Anwendung von Medikamenten mit QT-Verlängerung
  • Zwei oder mehr vorangegangene Episoden von Priapismus
  • Unkontrollierter oder unbehandelter Bluthochdruck
  • Stimulanzien-Medikation innerhalb der letzten zwei Wochen
  • Schwerer sensorischer Verlust
  • Frühere Nebenwirkung auf Methylphenidat
  • Unfähigkeit oder Unwilligkeit des Studienteilnehmers oder gesetzlichen Vertreters, eine schriftliche Einwilligung zu erteilen
  • Derzeitige Verschreibung eines anderen Untersuchungsmedikaments

  • Derzeitige Verschreibung eines der folgenden:

    • Phenobarbital (Antikonvulsivum)
    • Phenytoin (Antikonvulsivum)
    • Primidon (Antikonvulsivum)
    • Warfarin (Antikoagulans)
    • Antipsychotische Medikamente
    • Selektive Serotonin-Wiederaufnahmehemmer (SSRI)
    • Trizylkische Antidepressiva (TCA)
    • Vasopressor-Medikamente

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Methylphenidat-Behandlungsgruppe
Alle Teilnehmer dieser einarmigen Pilotstudie erhalten über 4 Wochen retardiertes Methylphenidat. Die Intervention dient dazu, die Machbarkeit, Akzeptanz, Therapietreue und Sicherheit einer Stimulanzienbehandlung bei Kindern und Jugendlichen mit Sichelzellenerkrankung (SCD) und exekutiven Funktionsstörungen zu evaluieren.
Arzneimittel: Methylphenidat mit verlängerter Wirkstofffreisetzung
Die Teilnehmer erhalten eine gewichtsbasierte Dosis von Methylphenidat mit verlängerter Wirkstofffreisetzung (0,6 mg/kg/Tag), die auf entweder 10 mg oder 20 mg gerundet wird, und nehmen diese einmal täglich über 4 Wochen oral ein.
Andere Namen:
  • MPH

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Machbarkeit von Methylphenidat
Zeitfenster: Die Machbarkeit wird während des anfänglichen Rekrutierungsprozesses für jeden Teilnehmer gemessen.
Die Durchführbarkeit wird anhand der Teilnahmerate gemessen (d. h. das Verhältnis derjenigen, die einer Teilnahme zustimmen, zu denjenigen, die angesprochen wurden).
Die Machbarkeit wird während des anfänglichen Rekrutierungsprozesses für jeden Teilnehmer gemessen.
Bewertung der Akzeptanz von Methylphenidat
Zeitfenster: Die Akzeptanzbewertungen werden zu Beginn der Studie und nach 4-wöchiger Behandlung mit Methylphenidat erfasst.
Die Akzeptanz wird durch Eltern- und Selbsteinschätzungsbewertungen auf dem Akzeptanzmaßstab für Interventionen (AIM) erfasst.
Die Akzeptanzbewertungen werden zu Beginn der Studie und nach 4-wöchiger Behandlung mit Methylphenidat erfasst.
Adhärenz an Methylphenidat bewerten
Zeitfenster: Die Einhaltung wird wöchentlich über 4 Wochen der Behandlung gemessen
Die Einhaltung wird durch wöchentliche Pillenzählungen gemessen. Das primäre Einhaltungsergebnis ist das Verhältnis der Anzahl der eingenommenen Pillen zu den ausgegebenen Pillen.
Die Einhaltung wird wöchentlich über 4 Wochen der Behandlung gemessen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verhaltensbewertungssystem für Kinder, 3. Auflage (BASC-3), Elternbericht
Zeitfenster: Ausgangswert und 4–6 Wochen nach der Behandlung
Aufmerksamkeits-, Hyperaktivitäts- und Depressionsskalen werden berechnet. Die Untersucher werden Umfang und Muster der fehlenden Daten bestimmen. Die relative Veränderung (definiert als (nachher - vorher)/vorher) wird für jedes Ergebnis berechnet und diese Veränderungen werden rangiert, um die Empfindlichkeit der Messungen zu bestimmen. Das Ziel der Messung neurobehavioraler Ergebnisse in dieser Pilotstudie ist zu bestimmen, wie durchführbar die Messungen für die Zielpopulation sind und ihre relative Empfindlichkeit gegenüber den Wirkungen der Methylphenidat-Behandlung.
Ausgangswert und 4–6 Wochen nach der Behandlung
Behavior Rating Inventory of Executive Function, 2. Auflage (BRIEF-2), Elternbericht
Zeitfenster: Baseline und 4-6 Wochen nach der Behandlung
Es wird die Global Executive Composite Scale berechnet. Der Prüfer wird das Ausmaß und das Muster der fehlenden Daten für neurobehaviorale Endpunkte bestimmen. Die relative Veränderung (definiert als (nachher - vorher)/vorher) wird für jeden Endpunkt berechnet und diese Veränderungen werden rangiert, um die Sensitivität der Messungen zu bestimmen. Das Ziel der Messung neurobehavioraler Endpunkte in dieser Pilotstudie ist es, zu bestimmen, wie durchführbar die Messungen für die Zielpopulation sind und ihre relative Sensitivität gegenüber den Wirkungen der Methylphenidat-Behandlung.
Baseline und 4-6 Wochen nach der Behandlung
Pädiatrische Lebensqualitäts-Inventar (PedsQL) Sichelzellenerkrankung Module, Elternbericht
Zeitfenster: Baseline und 4-6 Wochen nach der Behandlung
Der Prüfarzt wird das Ausmaß und das Muster der fehlenden Daten für neurobehaviorale Endpunkte bestimmen. Die relative Veränderung (definiert als (post - pre)/pre)) wird für jeden Endpunkt berechnet und diese Veränderungen werden zur Bestimmung der Sensitivität der Messungen nach Rangfolge geordnet. Das Ziel der Messung neurobehavioraler Endpunkte in dieser Pilotstudie ist es, festzustellen, wie durchführbar die Messungen für die Zielpopulation sind und deren relative Sensitivität gegenüber den Wirkungen der Methylphenidat-Behandlung.
Baseline und 4-6 Wochen nach der Behandlung
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Multidimensionale Ermüdungsmodule, Elternbericht
Zeitfenster: Ausgangswert und 4–6 Wochen nach der Behandlung
Der Prüfarzt wird das Ausmaß und das Muster der fehlenden Daten für neurobehaviorale Endpunkte bestimmen. Die relative Veränderung (definiert als (post - pre)/pre)) wird für jeden Endpunkt berechnet und diese Veränderungen werden rangiert, um die Sensitivität der Messungen zu bestimmen. Das Ziel der Messung neurobehavioraler Endpunkte in dieser Pilotstudie ist es, zu bestimmen, wie durchführbar die Messungen für die Zielpopulation sind und ihre relative Sensitivität gegenüber den Wirkungen der Methylphenidat-Behandlung.
Ausgangswert und 4–6 Wochen nach der Behandlung
Conners 4. Auflage Kurzform, Selbstbericht
Zeitfenster: Baseline und 4-6 Wochen nach der Behandlung
Der Prüfarzt wird das Ausmaß und das Muster der fehlenden Daten für neurobehaviorale Endpunkte bestimmen. Die relative Veränderung (definiert als (Nachher - Vorher)/Vorher) wird für jeden Endpunkt berechnet und diese Veränderungen werden zur Bestimmung der Sensitivität der Messungen rangiert. Das Ziel der Messung neurobehavioraler Endpunkte in dieser Pilotstudie ist es, zu bestimmen, wie durchführbar die Messungen für die Zielpopulation sind und deren relative Sensitivität gegenüber den Wirkungen der Methylphenidat-Behandlung.
Baseline und 4-6 Wochen nach der Behandlung
NIH Toolbox Kognition
Zeitfenster: Ausgangswert und ~90 Minuten nach Verabreichung der ersten Dosis
Der Dimensionale Veränderungs-Karten-Sortier-, Flanker-, Mustervergleich-, Bildsequenzgedächtnis-Test, Bildvokabel-Untertests werden durchgeführt. Der Prüfer bestimmt das Ausmaß und das Muster der fehlenden Daten für neurobehaviorale Ergebnisse. Die relative Veränderung (definiert als (post - pre)/pre)) wird für jedes Ergebnis berechnet und diese Veränderungen werden gerankt, um die Empfindlichkeit der Maße zu bestimmen. Das Ziel der Messung neurobehavioraler Ergebnisse in dieser Pilotstudie ist zu bestimmen, wie durchführbar die Maße für die Zielpopulation sind und ihre relative Empfindlichkeit gegenüber den Wirkungen der Methylphenidat-Behandlung.
Ausgangswert und ~90 Minuten nach Verabreichung der ersten Dosis
Woodcock-Johnson-Tests of Academic Achievement, 4. Auflage (WJ-IV)
Zeitfenster: Ausgangswert und ~90 Minuten nach Verabreichung der ersten Dosis
Der Untertest zur Rechenflüssigkeit ist abgeschlossen. Der Prüfer wird das Ausmaß und das Muster der fehlenden Daten für neuroverhaltensbezogene Endpunkte bestimmen. Die relative Veränderung (definiert als (nachher - vorher)/vorher)) wird für jeden Endpunkt berechnet und diese Veränderungen werden nach Rang geordnet, um die Sensitivität der Messungen zu bestimmen. Das Ziel der Messung neuroverhaltensbezogener Endpunkte in dieser Pilotstudie ist es, zu bestimmen, wie praktikabel die Messungen für die Zielpopulation sind und ihre relative Sensitivität gegenüber den Wirkungen der Methylphenidat-Behandlung.
Ausgangswert und ~90 Minuten nach Verabreichung der ersten Dosis
Messung wichtiger Sicherheitsergebnisse mithilfe der Nebenwirkungs-Bewertungsskala (SERS)
Zeitfenster: Basisuntersuchungen in der Klinik, gefolgt von wöchentlichen Fernbeurteilungen über 4 Wochen
Der Prüfarzt wird alle von den Teilnehmern gemeldeten unerwünschten Wirkungen erfassen und diese nach Art und Schweregrad anhand der Skala zur Bewertung von Nebenwirkungen kategorisieren. Der Prüfarzt wird zusammenfassende Statistiken vorlegen, einschließlich der Anzahl der Teilnehmer, die jede Art von unerwünschter Wirkung erfahren haben, des Schweregrads und des Gesamtprozentsatzes der betroffenen Teilnehmer.
Basisuntersuchungen in der Klinik, gefolgt von wöchentlichen Fernbeurteilungen über 4 Wochen
Messung wichtiger Sicherheitsergebnisse mithilfe der systematischen Bewertung für behandlungsbedingte Effekte
Zeitfenster: Basisuntersuchungen in der Klinik, gefolgt von wöchentlichen Fernbewertungen über 4 Wochen
Der Prüfarzt wird alle von den Teilnehmern gemeldeten unerwünschten Wirkungen erfassen und diese nach Art und Schweregrad gemäß der Systematischen Bewertung für behandlungsbedingte Effekte kategorisieren. Der Prüfarzt wird zusammenfassende Statistiken vorlegen, einschließlich der Anzahl der Teilnehmer, die jede Art von unerwünschter Wirkung erfahren haben, der Schweregrade und des Gesamtprozentsatzes der betroffenen Teilnehmer
Basisuntersuchungen in der Klinik, gefolgt von wöchentlichen Fernbewertungen über 4 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Entscheidungsfindung und Determinanten, die die Methylphenidat-Nutzung bei Eltern beeinflussen
Zeitfenster: Baseline und 4-6 Wochen nach der Behandlung
Semistrukturierte Interviews werden durchgeführt. Die Interviews werden transkribiert und qualitativ kodiert.
Baseline und 4-6 Wochen nach der Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Andrew W. Heitzer, PhD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. November 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Oktober 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. November 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. November 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • STARS (STaRS)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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