哌醋甲酯用于治疗镰状细胞病患儿的注意力和执行功能缺陷
2026年9月2日 更新者：St. Jude Children's Research Hospital
针对镰状细胞病患儿注意力和执行功能缺陷的兴奋剂治疗初步试验
本研究旨在确定镰状细胞病（SCD）患者能否每日持续服用一种名为哌醋甲酯（MPH）的药物，连续4周每日一次，以帮助改善任何思维、注意力或学业问题，并观察是否会产生任何副作用。
本研究将评估参与者在服用此药物前后可能存在的任何思维或注意力问题。此外，本研究还将评估照顾者的决策过程，这些过程可能会影响是否使用此药物。
主要目标：
• 评估患有SCD和执行功能缺陷的儿童对MPH治疗的可行性、可接受性和依从性。
次要目标：
• 评估MPH治疗后的神经行为和安全结果。
探索性目标：
• 评估影响父母使用哌醋甲酯的决策过程和决定因素。
研究概览
详细说明
患有镰状细胞病（SCD）的儿童存在执行功能（EF）缺陷的较高风险，包括注意力、工作记忆和抑制控制方面的问题。 这些缺陷与学业表现不佳、生活质量下降以及向成人医疗保健过渡的挑战相关。 尽管哌甲酯（MPH）等兴奋剂药物在普通人群和其他医疗群体中改善执行功能方面具有显著效果，但在SCD儿童中的使用却较为罕见。
这是在圣裘德儿童研究医院进行的一项单臂、开放标签的试点试验。 30名患有SCD和执行功能缺陷的儿童将接受为期4周的缓释MPH治疗（根据体重每日服用10毫克或20毫克）。 缓释哌甲酯将每日给药一次，持续4周。 初始剂量将在诊所内给予，随后转为家庭给药。 通过每周视频药片计数来监测用药依从性。
本研究将招募30名年龄在8.0至17.9岁之间、患有SCD和执行功能损伤的患者，以及30名照护者。 另外还将对12名拒绝参与研究的照护者进行访谈，以评估决策过程和治疗障碍。
将在基线时、给药后立即以及家庭用药阶段的每周进行神经行为评估和副作用评估。 家长将完成评分量表和访谈，以评估治疗可接受性和决策过程。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
72
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Andrew Heitzer, PhD
- 电话号码：888-226-4343
- 邮箱：referralinfo@stjude.org
学习地点
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-
Tennessee
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Memphis、Tennessee、美国、38105
- 招聘中
- St. Jude Children's Research Hospital
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首席研究员：
- Andrew K Heitzer, PhD
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接触：
- Andrew Heitzer, PhD
- 电话号码：888-226-4343
- 邮箱：referralinfo@stjude.org
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 经诊断患有任何基因型的镰状细胞病（SCD）
- 已加入机构研究方案：镰状细胞临床研究与干预计划（SCCRIP）
年龄在8.0至17.9岁之间
*若符合以下表现测评或评定量表标准则纳入：
*在以下4项表现测评中任意2项得分低于第16百分位数：
- NIH工具箱侧翼任务
- NIH工具箱列表排序
- NIH工具箱维度变化卡片分类测试（DCST）
- 韦氏儿童智力量表（WISC）-5/韦氏成人智力量表（WAIS）-4数字广度顺背（DSF）
*在以下2项家长评定量表中任意1项得分高于第84百分位数：
- BRIEF-2全局执行功能
- BASC-3注意力
- 以英语为主要语言
- 研究参与者及一名家长愿意参与研究并根据机构指南提供同意/ assent
- 妊娠检测阴性
排除标准：
- 主要语言非英语
- 韦氏简式智力量表（WASI）-2智商测试得分低于第2百分位数
- 未控制的癫痫发作（过去6个月内有过发作）
- 心肌病或已知先天性心脏结构缺陷
- 狭窄性瓣膜病、左冠状动脉狭窄、或有心肌炎或心包炎病史
- 有心律失常史（包括室性心动过速、心室颤动、室上性心动过速、QT间期延长）或同时使用可能引起QT间期延长的药物
- 既往有两次或以上阴茎异常勃起发作史
- 未控制或未治疗的高血压
- 过去两周内使用过兴奋剂药物
- 严重感觉缺失
- 既往对哌醋甲酯有不良反应
- 研究参与者或法定监护人/代表无法或不愿签署书面知情同意书
- 当前正在使用其他研究性药物
当前正在使用以下任何药物：
- 苯巴比妥（抗惊厥药）
- 苯妥英（抗惊厥药）
- 扑米酮（抗惊厥药）
- 华法林（抗凝药）
- 抗精神病药物
- 选择性5-羟色胺再摄取抑制剂（SSRI）类药物
- 三环类抗抑郁药（TCA）
- 血管加压药物
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：哌甲酯治疗组
本单臂预试验的所有参与者将接受为期4周的长效哌甲酯治疗。
该干预措施旨在评估镰状细胞病（SCD）伴执行功能缺陷儿童及青少年对兴奋剂治疗的可行性、可接受性、依从性和安全性。
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受试者将按体重接受缓释哌甲酯剂量（0.6毫克/公斤/天），四舍五入至10毫克或20毫克，每日口服一次，持续4周。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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评估哌醋甲酯的可行性
大体时间：可行性是在每位参与者初始招募过程中进行衡量的。
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可行性通过参与率（即同意参与人数与接触人数之比）来衡量。
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可行性是在每位参与者初始招募过程中进行衡量的。
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评估哌醋甲酯的可接受性
大体时间：可接受性评分在基线和经过4周哌甲酯治疗后分别记录。
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可接受性通过家长和自我报告在干预措施可接受性量表（AIM）上的评分来获取。
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可接受性评分在基线和经过4周哌甲酯治疗后分别记录。
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评估对哌醋甲酯的依从性
大体时间：依从性通过为期4周的治疗进行每周测量
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依从性通过每周药片计数进行测量。
主要依从性结果为服用药物数量与配发药物数量之比。
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依从性通过为期4周的治疗进行每周测量
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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儿童行为评估系统第三版（BASC-3），家长报告
大体时间：基线和治疗后4-6周
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注意力、多动和抑郁量表将被计算。
研究者将确定缺失数据的数量和模式。
每个结局指标将计算相对变化（定义为（后测-前测）/前测），并对这些变化进行排序以确定测量指标的敏感性。
本次预试验中测量神经行为学结局的目标是确定这些测量方法对目标人群的可行性及其对哌醋甲酯治疗效果的相对敏感性。
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基线和治疗后4-6周
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行为评定量表执行功能第二版（BRIEF-2），家长报告
大体时间：治疗前基线和治疗后4-6周
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全球执行综合量表将被计算。
研究者将确定神经行为学结果中缺失数据的数量与模式。
将计算每个结果的相对变化（定义为（后测值 - 前测值）/前测值），并对这些变化进行排序以确定测量指标的敏感性。
本次预试验中测量神经行为学结果的目的在于，评估这些测量方法对目标人群的可行性及其对哌甲酯治疗效果的相对敏感性。
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治疗前基线和治疗后4-6周
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儿科生活质量量表（PedsQL）镰状细胞病模块，家长报告版
大体时间：治疗前基线及治疗后4-6周
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研究者将确定神经行为结局数据的缺失量和缺失模式。
将计算每个结局指标的相对变化（定义为（治疗后 - 治疗前）/治疗前），并对这些变化进行排序以确定测量指标的敏感性。
这项预试验中测量神经行为结局的目的是评估这些测量指标在目标人群中的可行性及其对哌醋甲酯治疗效果的相对敏感性。
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治疗前基线及治疗后4-6周
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儿童生活质量多维疲劳量表模块（PedsQL），家长报告
大体时间：治疗前基线和治疗后4-6周
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研究者将确定神经行为结局数据的缺失量和缺失模式。
将计算每个结局的相对变化（定义为（后测值 - 前测值）/前测值），并对这些变化进行排序以确定测量指标的敏感性。
本预试验中测量神经行为结局的目标是评估这些测量指标对目标人群的可行性及其对哌甲酯治疗效果的相对敏感性。
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治疗前基线和治疗后4-6周
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康纳斯第四版简式自我报告
大体时间：治疗前基线及治疗后4-6周
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研究者将确定神经行为结局数据的缺失量和模式。
将计算每个结局的相对变化（定义为（后测值 - 前测值）/前测值），并对这些变化进行排序以确定测量指标的敏感性。
本预试验中测量神经行为结局的目标是评估这些测量指标对目标人群的可行性及其对哌醋甲酯治疗效果相对敏感性。
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治疗前基线及治疗后4-6周
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美国国立卫生研究院工具箱认知能力
大体时间：基线及首次给药后约90分钟
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维度变化卡片分类、侧翼任务、模式比较、图片序列记忆测试、图片词汇子测试均已完成。
研究者将确定神经行为学结果缺失数据的数量和模式。
将计算每个结果的相对变化（定义为（后测-前测）/前测），并对这些变化进行排序以确定测量指标的敏感性。
本次预试验中测量神经行为学结果的目的在于：评估这些测量方法对目标人群的可行性，以及它们对哌醋甲酯治疗效应的相对敏感性。
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基线及首次给药后约90分钟
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伍德科克-约翰逊学术成就测试第四版（WJ-IV）
大体时间：基线及首次给药后约90分钟
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数学流畅性子测试已完成。
研究者将确定神经行为结局中缺失数据的数量和模式。
将为每个结局计算相对变化（定义为（后测 - 前测）/前测）并对这些变化进行排序，以确定测量指标的敏感性。
本预试验中测量神经行为结局的目的是确定这些测量指标对目标人群的可行性及其对哌醋甲酯治疗效果相对敏感性。
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基线及首次给药后约90分钟
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使用副作用评定量表（SERS）测量关键安全性结果
大体时间：基线期临床评估后，进行为期4周的远程每周评估
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研究者将记录参与者报告的所有不良反应，并根据副作用评定量表按类型和严重程度对不良反应进行分类。
研究者将提供汇总统计数据，包括经历每种不良反应类型的参与者人数、严重程度以及受影响参与者的总百分比。
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基线期临床评估后，进行为期4周的远程每周评估
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使用系统性评估治疗引发效应的关键安全性结果指标
大体时间：基线期进行院内评估，随后进行为期4周的远程每周评估
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研究者将记录参与者报告的所有不良反应，并根据系统性治疗引发效应评估对不良反应按类型和严重程度进行分类。
研究者将呈现汇总统计数据，包括经历每种不良反应类型的参与者人数、严重程度以及受影响参与者的总体百分比
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基线期进行院内评估，随后进行为期4周的远程每周评估
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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评估影响父母使用哌醋甲酯的决策及其决定因素
大体时间：治疗前基线和治疗后4-6周
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将进行半结构化访谈。
访谈内容将被转录并进行定性编码。
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治疗前基线和治疗后4-6周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Andrew W. Heitzer, PhD、St. Jude Children's Research Hospital
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年11月25日
初级完成 (估计的)
2027年7月1日
研究完成 (估计的)
2028年8月1日
研究注册日期
首次提交
2025年10月22日
首先提交符合 QC 标准的
2025年11月6日
首次发布 (实际的)
2025年11月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月2日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- STARS (STaRS)
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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