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Metilfenidato para Atender aos Défices de Atenção e Funções Executivas em Crianças com Anemia Falciforme

2 de setembro de 2026 atualizado por: St. Jude Children's Research Hospital

Estudo Piloto de Tratamento com Estimulantes para Abordar Défices de Atenção e Funções Executivas em Crianças com Anemia Falciforme

O objetivo deste estudo é determinar se os doentes com anemia falciforme (SCD) conseguem tomar consistentemente um medicamento chamado Metilfenidato (MPH) diariamente, uma vez por dia durante 4 semanas, para ajudar com quaisquer problemas de pensamento, atenção ou trabalho escolar, e se têm quaisquer efeitos secundários.

O estudo irá avaliar quaisquer problemas de pensamento ou atenção que os participantes possam ter, tanto antes de tomar este medicamento como depois. Além disso, o estudo irá avaliar o processo de tomada de decisão do cuidador que pode influenciar a utilização ou não deste medicamento.

Objetivo Principal:

• Avaliar a viabilidade, aceitabilidade e adesão ao tratamento com MPH em crianças com SCD e défices de EF.

Objetivo Secundário:

• Avaliar os resultados neurocomportamentais e de segurança após o tratamento com MPH.

Objetivo Exploratório:

• Avaliar a tomada de decisão e os determinantes que influenciam a utilização de metilfenidato entre os pais.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Crianças com doença falciforme (SCD) têm maior risco de défices de funções executivas (EF), incluindo atenção, memória de trabalho e controlo inibitório. Estes défices estão associados a baixo desempenho académico, qualidade de vida reduzida e desafios na transição para cuidados de saúde adultos. Apesar da eficácia de medicamentos estimulantes como a metilfenidato (MPH) na melhoria das EF na população em geral e noutros grupos médicos, a sua utilização em crianças com SCD é rara.

Este é um estudo piloto de braço único e etiqueta aberta realizado no St. Jude Children's Research Hospital. Trinta crianças com SCD e défices de EF receberão um curso de 4 semanas de MPH de libertação prolongada (10 mg ou 20 mg diários, com base no peso). A metilfenidato de libertação prolongada será administrada uma vez por dia durante 4 semanas. A dose inicial será administrada na clínica, seguida de administração domiciliária. A adesão será monitorizada através de contagens de comprimidos semanais por vídeo.

O estudo irá recrutar 30 pacientes com idades entre 8,0 e 17,9 anos com SCD e comprometimento de EF, juntamente com 30 cuidadores. Serão entrevistados 12 cuidadores adicionais que recusem a participação para avaliar a tomada de decisão e as barreiras ao tratamento.

Avaliações neurocomportamentais e avaliações de efeitos secundários serão realizadas no início, imediatamente após a dose e semanalmente durante a fase de medicação domiciliária. Os pais preencherão escalas de avaliação e entrevistas para avaliar a aceitabilidade do tratamento e a tomada de decisão.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

72

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • Recrutamento
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Investigador principal:
          • Andrew K Heitzer, PhD
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Diagnosticado com SCD de qualquer genótipo
  • Inscrito no protocolo institucional: Programa de Investigação e Intervenção Clínica na Anemia Falciforme (SCCRIP)

  • Entre os 8,0 e os 17,9 anos de idade

    *Incluído se cumprir critérios de medida de desempenho ou escala de avaliação:

  • *Pontuação abaixo do percentil 16 em quaisquer 2 de 4 medidas de desempenho:

    • NIH Toolbox Flanker
    • NIH Toolbox List Sorting
    • NIH Toolbox Dimensional Change Card Sort Test (DCST)
    • Escala de Inteligência de Wechsler para Crianças (WISC)-5/Escala de Inteligência de Wechsler para Adultos (WAIS)-4 Digit Span Forward (DSF)

  • *Pontuação acima do percentil 84 em qualquer 1 de 2 escalas de avaliação parental:

    • BRIEF-2 Global Executive
    • BASC-3 Attention
  • Inglês como língua principal
  • Participante da investigação e um dos pais dispostos a participar e fornecer consentimento/assentimento de acordo com as diretrizes institucionais
  • Teste de gravidez negativo

Critérios de Exclusão:

  • Língua principal diferente do inglês
  • Pontuação abaixo do percentil 2 no teste de quociente de inteligência (QI) da Escala Abreviada de Inteligência de Wechsler (WASI)-2
  • Convulsões não controladas (convulsão nos últimos 6 meses)
  • Cardiomiopatia ou defeitos cardíacos estruturais congénitos conhecidos
  • Doença valvular estenótica, estenose da artéria coronária esquerda, ou historial de miocardite ou pericardite
  • Histórico de arritmia cardíaca incluindo taquicardia ventricular, fibrilhação ventricular, taquicardia supraventricular, prolongamento do QT ou uso concomitante de medicamentos associados ao prolongamento do QT
  • Dois ou mais episódios anteriores de priapismo
  • Hipertensão não controlada ou não tratada
  • Medicação estimulante nas últimas duas semanas
  • Perda sensorial grave
  • Reação adversa prévia à metilfenidato
  • Incapacidade ou indisponibilidade do participante da investigação ou representante legal para dar consentimento informado escrito.
  • Atualmente prescrito com outra medicação em investigação.

  • Atualmente prescrito com qualquer um dos seguintes:

    • Fenobarbital (anticonvulsivante)
    • Fenitoína (anticonvulsivante)
    • Primidona (anticonvulsivante)
    • Varfarina (anticoagulante)
    • Medicamentos antipsicóticos
    • Medicamentos inibidores seletivos da recaptação da serotonina (ISRS)
    • Medicamentos antidepressivos tricíclicos (TCA)
    • Medicamentos vasopressores

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Grupo de Tratamento com Metilfenidato
Todos os participantes neste estudo piloto de braço único receberão metilfenidato de libertação prolongada durante 4 semanas. A intervenção foi concebida para avaliar a viabilidade, aceitabilidade, adesão e segurança do tratamento com estimulantes em crianças e adolescentes com doença das células falciformes (DCF) e défices de funcionamento executivo.
Medicamento: Metilfenidato de Libertação Prolongada
Os participantes receberão uma dose baseada no peso de metilfenidato de libertação prolongada (0,6 mg/kg/dia), arredondada para 10 mg ou 20 mg, administrada por via oral uma vez por dia durante 4 semanas.
Outros nomes:
  • MPH

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliar a viabilidade da metilfenidato
Prazo: A viabilidade é medida durante o processo inicial de recrutamento de cada participante.
A viabilidade é medida pela taxa de participação (ou seja, proporção dos que concordam em participar face aos que foram contactados).
A viabilidade é medida durante o processo inicial de recrutamento de cada participante.
Avaliar a aceitabilidade do metilfenidato
Prazo: As classificações de aceitabilidade são registadas na linha de base e após 4 semanas de tratamento com metilfenidato.
A aceitabilidade é capturada pelas classificações dos pais e auto-relatadas na Medida de Aceitabilidade da Intervenção (AIM).
As classificações de aceitabilidade são registadas na linha de base e após 4 semanas de tratamento com metilfenidato.
Avaliar a adesão à metilfenidato
Prazo: A adesão é medida semanalmente durante 4 semanas de tratamento
A adesão é medida através de contagens semanais de comprimidos. O resultado primário de adesão é a razão entre o número de comprimidos tomados e os distribuídos.
A adesão é medida semanalmente durante 4 semanas de tratamento

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sistema de Avaliação do Comportamento para Crianças, 3.ª Edição (BASC-3), Relatório dos Pais
Prazo: Linha de base e 4-6 semanas após o tratamento
As escalas de Atenção, Hiperatividade e Depressão são calculadas. Os investigadores determinarão a quantidade e o padrão dos dados em falta. A mudança relativa (definida como (pós - pré)/pré)) será calculada para cada resultado e estas mudanças serão classificadas para determinar a sensibilidade das medidas. O objetivo de medir os resultados neurocomportamentais neste estudo piloto é determinar a viabilidade das medidas para a população-alvo e a sua sensibilidade relativa aos efeitos do tratamento com metilfenidato.
Linha de base e 4-6 semanas após o tratamento
Inventário de Avaliação Comportamental da Função Executiva, 2ª Edição (BRIEF-2), Relatório dos Pais
Prazo: Linha de base e 4-6 semanas após o tratamento
A Escala Composta Executiva Global é calculada. O investigador determinará a quantidade e o padrão de dados em falta para os resultados neurocomportamentais. A mudança relativa (definida como (pós - pré)/pré)) será calculada para cada resultado e estas mudanças serão ordenadas para determinar a sensibilidade das medidas. O objetivo de medir os resultados neurocomportamentais neste ensaio piloto é determinar quão viáveis são as medidas para a população-alvo e a sua sensibilidade relativa aos efeitos do tratamento com metilfenidato.
Linha de base e 4-6 semanas após o tratamento
Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL) módulos de Doença de Células Falciformes, Relatório dos Pais
Prazo: Linha de base e 4-6 semanas após o tratamento
O investigador determinará a quantidade e o padrão de dados em falta para os resultados neurocomportamentais. A mudança relativa (definida como (pós - pré) / pré)) será calculada para cada resultado e estas alterações serão classificadas para determinar a sensibilidade das medidas. O objetivo de medir os resultados neurocomportamentais neste ensaio piloto é determinar quão viáveis são as medidas para a população-alvo e a sua sensibilidade relativa aos efeitos do tratamento com metilfenidato.
Linha de base e 4-6 semanas após o tratamento
Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL) Módulos Multidimensionais de Fadiga, Relatório dos Pais
Prazo: Linha de base e 4-6 semanas após o tratamento
O investigador determinará a quantidade e o padrão de dados em falta para os resultados neurocomportamentais. A mudança relativa (definida como (pós - pré)/pré)) será calculada para cada resultado e estas mudanças serão hierarquizadas para determinar a sensibilidade das medidas. O objetivo de medir os resultados neurocomportamentais neste ensaio piloto é determinar a viabilidade das medidas para a população-alvo e a sua sensibilidade relativa aos efeitos do tratamento com metilfenidato.
Linha de base e 4-6 semanas após o tratamento
Conners 4ª Edição Formulário Curto, Auto-Relato
Prazo: Linha de base e 4-6 semanas após o tratamento
O investigador determinará a quantidade e o padrão de dados em falta para os resultados neurocomportamentais. A mudança relativa (definida como (pós - pré)/pré) será calculada para cada resultado e estas mudanças serão classificadas para determinar a sensibilidade das medidas. O objetivo de medir os resultados neurocomportamentais neste ensaio piloto é determinar a viabilidade das medidas para a população-alvo e a sua sensibilidade relativa aos efeitos do tratamento com metilfenidato.
Linha de base e 4-6 semanas após o tratamento
Ferramenta de Cognição NIH
Prazo: Baseline e aproximadamente 90 minutos após a primeira dose administrada
Os subtestes Dimensional Change Card Cort, Flanker, Pattern Comparison, Picture Sequence Memory Test e Picture Vocabulary estão concluídos. O investigador determinará a quantidade e o padrão de dados em falta para os resultados neurocomportamentais. A mudança relativa (definida como (pós - pré)/pré) será calculada para cada resultado e estas mudanças serão classificadas para determinar a sensibilidade das medidas. O objetivo de medir os resultados neurocomportamentais neste ensaio piloto é determinar a viabilidade das medidas para a população-alvo e a sua sensibilidade relativa aos efeitos do tratamento com metilfenidato.
Baseline e aproximadamente 90 minutos após a primeira dose administrada
Testes de Realização Académica Woodcock Johnson, 4ª Edição (WJ-IV)
Prazo: Linha de base e ~90 minutos após a primeira dose administrada
O subteste de Fluência Matemática está concluído. O investigador determinará a quantidade e o padrão de dados em falta para os resultados neurocomportamentais. A alteração relativa (definida como (pós - pré)/pré) será calculada para cada resultado e estas alterações serão classificadas para determinar a sensibilidade das medidas. O objetivo de medir os resultados neurocomportamentais neste ensaio piloto é determinar quão viáveis são as medidas para a população-alvo e a sua sensibilidade relativa aos efeitos do tratamento com metilfenidato.
Linha de base e ~90 minutos após a primeira dose administrada
Medir os resultados-chave de segurança utilizando a Escala de Avaliação de Efeitos Secundários (SERS)
Prazo: Avaliações iniciais na clínica seguidas de avaliações semanais remotas durante 4 semanas
O investigador registará todos os efeitos adversos relatados pelos participantes e categorizará os efeitos adversos por tipo e gravidade com base na Escala de Classificação de Efeitos Secundários. O investigador apresentará estatísticas sumárias, incluindo o número de participantes que experienciaram cada tipo de efeito adverso, a gravidade e a percentagem global de participantes afetados.
Avaliações iniciais na clínica seguidas de avaliações semanais remotas durante 4 semanas
Avaliar os principais resultados de segurança utilizando a Avaliação Sistemática de Efeitos Emergentes do Tratamento
Prazo: Avaliações iniciais na clínica seguidas de avaliações semanais remotas durante 4 semanas
O investigador irá registar todos os efeitos adversos reportados pelos participantes e categorizar os efeitos adversos por tipo e gravidade com base na Avaliação Sistemática de Efeitos Emergentes do Tratamento. O investigador apresentará estatísticas resumidas, incluindo o número de participantes que experienciaram cada tipo de efeito adverso, a gravidade, e a percentagem global de participantes afectados
Avaliações iniciais na clínica seguidas de avaliações semanais remotas durante 4 semanas

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliar a tomada de decisão e os determinantes que influenciam a utilização de metilfenidato entre os pais
Prazo: Linha de base e 4-6 semanas após o tratamento
Serão realizadas entrevistas semiestruturadas. As entrevistas serão transcritas e codificadas qualitativamente.
Linha de base e 4-6 semanas após o tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

St. Jude Children's Research Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Andrew W. Heitzer, PhD, St. Jude Children's Research Hospital

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

25 de novembro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de julho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de agosto de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de outubro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de novembro de 2025

Primeira postagem (Real)

10 de novembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • STARS (STaRS)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

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