Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Methylfenidaat voor het aanpakken van aandacht- en uitvoerende functiestoornissen bij kinderen met sikkelcelziekte

2 september 2026 bijgewerkt door: St. Jude Children's Research Hospital

Pilotstudie naar Stimulantia Behandeling voor Aandachts- en Executieve Tekorten bij Kinderen met Sikkelcelziekte

Het doel van deze studie is om te bepalen of patiënten met sikkelcelziekte (SCD) consequent een medicijn genaamd Methylfenidaat (MPH) dagelijks, eenmaal per dag gedurende 4 weken kunnen innemen om te helpen met eventuele denk-, aandachts- of schoolwerkproblemen en of ze bijwerkingen hebben.

De studie zal eventuele denk- of aandachtsproblemen beoordelen die deelnemers kunnen hebben, zowel voor het innemen van dit medicijn als erna. Daarnaast zal de studie het besluitvormingsproces van de verzorger beoordelen dat het gebruik van dit medicijn al dan niet kan beïnvloeden.

Primair doel:

• Beoordelen van de haalbaarheid, aanvaardbaarheid en therapietrouw van MPH-behandeling bij kinderen met SCD en EF-tekorten.

Secundair doel:

• Evalueren van neurogedragsmatige en veiligheidsresultaten na MPH-behandeling.

Exploratief doel:

• Evalueren van besluitvorming en determinanten die het methylfenidaatgebruik bij ouders beïnvloeden.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Kinderen met sikkelcelziekte (SCD) lopen een hoger risico op executieve functie (EF) tekorten, waaronder aandacht, werkgeheugen en inhibitiecontrole. Deze tekorten worden geassocieerd met slechte schoolprestaties, verminderde kwaliteit van leven en uitdagingen bij de overgang naar volwassenenzorg. Ondanks de effectiviteit van stimulerende medicatie zoals methylfenidaat (MPH) bij het verbeteren van EF in de algemene populatie en andere medische groepen, is het gebruik ervan bij kinderen met SCD zeldzaam.

Dit is een eenarmige, open-label pilotstudie uitgevoerd in het St. Jude Children's Research Hospital. Dertig kinderen met SCD en EF-tekorten krijgen een 4-weken durende kuur met methylfenidaat met verlengde afgifte (10 mg of 20 mg per dag, op basis van gewicht). Methylfenidaat met verlengde afgifte wordt eenmaal daags toegediend gedurende 4 weken. De initiële dosis wordt in de kliniek gegeven, gevolgd door thuisgebruik. Therapietrouw wordt gecontroleerd via wekelijkse videopil-tellingen.

De studie zal 30 patiënten van 8,0 tot 17,9 jaar met SCD en EF-stoornissen inschrijven, samen met 30 verzorgers. Aanvullende 12 verzorgers die weigeren deel te nemen, worden geïnterviewd om besluitvorming en behandelingsbarrières te beoordelen.

Neurogedragsmatige beoordelingen en evaluaties van bijwerkingen worden uitgevoerd bij aanvang, direct na toediening en wekelijks tijdens de thuismedicatiefase. Ouders zullen beoordelingsschalen en interviews invullen om de acceptabiliteit van de behandeling en besluitvorming te beoordelen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

72

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • Werving
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Andrew K Heitzer, PhD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Insluitingscriteria:

  • Gediagnosticeerd met SCD van elk genotype
  • Ingeschreven in het institutionele protocol: Sickle Cell Clinical Research Intervention Program (SCCRIP)

  • Tussen 8,0 en 17,9 jaar oud

    *Inbegrepen als prestatienorm of beoordelingsschaalcriteria worden voldaan:

  • *Score onder de 16e percentiel op 2 van de 4 prestatienormen:

    • NIH Toolbox Flanker
    • NIH Toolbox List Sorting
    • NIH Toolbox Dimensional Change Card Sort Test (DCST)
    • Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC) -5/ Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS)-4 Digit Span Forward (DSF)

  • *Score boven de 84e percentiel op 1 van de 2 ouderrapportageschalen:

    • BRIEF-2 Global Executive
    • BASC-3 Attention
  • Engels als primaire taal
  • Onderzoeksdeelnemer en één ouder bereid om deel te nemen en toestemming/inwilliging te geven volgens institutionele richtlijnen
  • Negatieve zwangerschapstest

Uitsluitingscriteria:

  • Primaire taal anders dan Engels
  • Score onder de 2e percentiel op de Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence (WASI)-2 intelligentiequotiënt (IQ) test
  • Ongecontroleerde epileptische aanvallen (aanval in de afgelopen 6 maanden)
  • Cardiomyopathie of bekende aangeboren structurele hartafwijkingen
  • Stenotische klepziekte, stenose van de linker kransslagader, of voorgeschiedenis van myocarditis of pericarditis
  • Voorgeschiedenis van hartritmestoornissen inclusief ventriculaire tachycardie, ventriculaire fibrillatie, supraventriculaire tachycardie, QT-verlenging of gelijktijdig gebruik van medicijnen geassocieerd met QT-verlenging
  • Twee of meer eerdere episodes van priapisme
  • Ongecontroleerde of onbehandelde hypertensie
  • Stimulerende medicatie in de afgelopen twee weken
  • Ernstig sensorisch verlies
  • Eerdere bijwerking op methylfenidaat
  • Onvermogen of onwil van onderzoeksdeelnemer of wettelijke voogd/vertegenwoordiger om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.
  • Momenteel een ander onderzoeksmedicijn voorgeschreven.

  • Momenteel een van de volgende medicijnen voorgeschreven:

    • Fenobarbital (anticonvulsivum)
    • Fenytoïne (anticonvulsivum)
    • Primidon (anticonvulsivum)
    • Warfarine (anticoagulans)
    • Antipsychotische medicijnen
    • Selectieve serotonineheropnameremmer (SSRI) medicijnen
    • Tricyclische antidepressiva (TCA) medicijnen
    • Vasopressormedicijnen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Methylfenidaat Behandelingsgroep
Alle deelnemers in deze single-arm pilotstudie zullen gedurende 4 weken methylfenidaat met verlengde afgifte ontvangen. De interventie is ontworpen om de haalbaarheid, acceptatie, therapietrouw en veiligheid van stimulerende behandeling bij kinderen en adolescenten met sikkelcelziekte (SCD) en executieve functiestoornissen te evalueren.
Geneesmiddel: Methylfenidaat met gereguleerde afgifte
Deelnemers krijgen een op gewicht gebaseerde dosis methylfenidaat met verlengde afgifte (0,6 mg/kg/dag), afgerond naar 10 mg of 20 mg, eenmaal daags via de mond ingenomen gedurende 4 weken.
Andere namen:
  • MPH

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordeel de haalbaarheid van methylfenidaat
Tijdsspanne: De haalbaarheid wordt gemeten tijdens het initiële wervingsproces voor elke deelnemer.
De haalbaarheid wordt gemeten aan de hand van het deelnamepercentage (d.w.z. de verhouding tussen degenen die instemmen met deelname en degenen die zijn benaderd).
De haalbaarheid wordt gemeten tijdens het initiële wervingsproces voor elke deelnemer.
Beoordeel de aanvaardbaarheid van methylfenidaat
Tijdsspanne: Acceptabiliteitsbeoordelingen worden vastgelegd bij de start van het onderzoek en na 4 weken behandeling met methylfenidaat.
Aanvaardbaarheid wordt vastgelegd door ouder- en zelfrapportagebeoordelingen op de Acceptability of Intervention Measure (AIM).
Acceptabiliteitsbeoordelingen worden vastgelegd bij de start van het onderzoek en na 4 weken behandeling met methylfenidaat.
Beoordeel de therapietrouw aan methylfenidaat
Tijdsspanne: De therapietrouw wordt wekelijks gemeten gedurende 4 weken behandeling
Adherentie wordt gemeten door wekelijkse pillentellingen. De primaire adherentie-uitkomst is de verhouding tussen het aantal ingenomen pillen en de verstrekte pillen.
De therapietrouw wordt wekelijks gemeten gedurende 4 weken behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Behavior Assessment System for Children, 3e editie (BASC-3), Ouderrapport
Tijdsspanne: Baseline en 4-6 weken na behandeling
Aandacht, hyperactiviteit en depressie schalen worden berekend. De onderzoekers zullen de hoeveelheid en het patroon van ontbrekende gegevens bepalen. De relatieve verandering (gedefinieerd als (na - voor)/voor)) zal worden berekend voor elke uitkomst en deze veranderingen worden gerangschikt om de gevoeligheid van de metingen te bepalen. Het doel van het meten van neurogedragsmatige uitkomsten in deze proeftrial is om te bepalen hoe haalbaar de metingen zijn voor de doelpopulatie en hun relatieve gevoeligheid voor de effecten van methylfenidaatbehandeling.
Baseline en 4-6 weken na behandeling
Behavior Rating Inventory of Executive Function, 2e editie (BRIEF-2), Ouderrapport
Tijdsspanne: Baseline en 4-6 weken na behandeling
De Global Executive Composite Scale wordt berekend. De onderzoeker zal de hoeveelheid en het patroon van ontbrekende gegevens voor neurogedragsmatige uitkomsten bepalen. De relatieve verandering (gedefinieerd als (na - voor)/voor)) wordt berekend voor elke uitkomst en deze veranderingen worden gerangschikt om de gevoeligheid van de metingen te bepalen. Het doel van het meten van neurogedragsmatige uitkomsten in deze proeftrial is om te bepalen hoe haalbaar de metingen zijn voor de doelpopulatie en hun relatieve gevoeligheid voor de effecten van methylfenidaatbehandeling.
Baseline en 4-6 weken na behandeling
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Sikkelcelziekte modules, Ouderrapport
Tijdsspanne: Baseline en 4-6 weken na behandeling
De onderzoeker zal de omvang en het patroon van ontbrekende gegevens voor neurogedragsmatige uitkomsten bepalen. De relatieve verandering (gedefinieerd als (na - voor)/voor)) zal voor elke uitkomst worden berekend en deze veranderingen worden gerangschikt om de gevoeligheid van de maten te bepalen. Het doel van het meten van neurogedragsmatige uitkomsten in deze proeftrial is om te bepalen hoe haalbaar de maten zijn voor de doelpopulatie en hun relatieve gevoeligheid voor de effecten van methylfenidaatbehandeling.
Baseline en 4-6 weken na behandeling
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Multidimensionele Vermoeidheidsmodules, Ouderrapport
Tijdsspanne: Baseline en 4-6 weken na behandeling
De onderzoeker zal de hoeveelheid en het patroon van ontbrekende gegevens voor neurogedragsmatige uitkomsten bepalen. De relatieve verandering (gedefinieerd als (na - voor)/voor)) zal voor elke uitkomst worden berekend en deze veranderingen worden gerangschikt om de gevoeligheid van de metingen te bepalen. Het doel van het meten van neurogedragsmatige uitkomsten in deze proeftrial is om te bepalen hoe haalbaar de metingen zijn voor de doelpopulatie en hun relatieve gevoeligheid voor de effecten van methylfenidaatbehandeling.
Baseline en 4-6 weken na behandeling
Conners 4th Edition Korte Versie, Zelfrapportage
Tijdsspanne: Baseline en 4-6 weken na behandeling
De onderzoeker zal de hoeveelheid en het patroon van ontbrekende gegevens voor neurogedragsmatige uitkomsten bepalen. De relatieve verandering (gedefinieerd als (na - voor)/voor)) zal voor elke uitkomst worden berekend en deze veranderingen worden gerangschikt om de gevoeligheid van de metingen te bepalen. Het doel van het meten van neurogedragsmatige uitkomsten in deze proeftrial is om te bepalen hoe haalbaar de metingen zijn voor de doelpopulatie en hun relatieve gevoeligheid voor de effecten van methylfenidaatbehandeling.
Baseline en 4-6 weken na behandeling
NIH Toolbox Cognitie
Tijdsspanne: Baseline en ~90 minuten na toediening van de eerste dosis
Dimensional Change Card Cort, Flanker, Pattern Comparison, Picture Sequence Memory Test, Picture Vocabulary subtesten zijn voltooid. De onderzoeker bepaalt de hoeveelheid en het patroon van ontbrekende gegevens voor neurogedragsmatige uitkomsten. De relatieve verandering (gedefinieerd als (na - voor)/voor)) wordt berekend voor elke uitkomst en deze veranderingen worden gerangschikt om de gevoeligheid van de metingen te bepalen. Het doel van het meten van neurogedragsmatige uitkomsten in deze proeftrial is om te bepalen hoe haalbaar de metingen zijn voor de doelpopulatie en hun relatieve gevoeligheid voor de effecten van methylfenidaatbehandeling.
Baseline en ~90 minuten na toediening van de eerste dosis
Woodcock Johnson Tests of Academic Achievement, 4e editie (WJ-IV)
Tijdsspanne: Baseline en ~90 minuten na toediening van de eerste dosis
De subtest Wiskundige Vlotheid is voltooid. De onderzoeker zal de hoeveelheid en het patroon van ontbrekende gegevens voor neurogedragsmatige uitkomsten bepalen. De relatieve verandering (gedefinieerd als (na - voor)/voor)) wordt voor elke uitkomst berekend en deze veranderingen worden gerangschikt om de gevoeligheid van de metingen te bepalen. Het doel van het meten van neurogedragsmatige uitkomsten in deze proeftrial is om te bepalen hoe haalbaar de metingen zijn voor de doelpopulatie en hun relatieve gevoeligheid voor de effecten van methylfenidaatbehandeling.
Baseline en ~90 minuten na toediening van de eerste dosis
Meet belangrijke veiligheidsuitkomsten met behulp van de Bijwerkingen Beoordelingsschaal (SERS)
Tijdsspanne: Baselinebeoordelingen in de kliniek gevolgd door wekelijkse beoordelingen op afstand gedurende 4 weken
De onderzoeker zal alle bijwerkingen die door deelnemers worden gerapporteerd vastleggen en de bijwerkingen categoriseren op type en ernst op basis van de Bijwerkingen Beoordelingsschaal. De onderzoeker zal samenvattende statistieken presenteren, inclusief het aantal deelnemers dat elk type bijwerking ervaart, de ernst en het totale percentage getroffen deelnemers.
Baselinebeoordelingen in de kliniek gevolgd door wekelijkse beoordelingen op afstand gedurende 4 weken
Meet belangrijke veiligheidsuitkomsten met behulp van de Systematische Beoordeling voor Behandelingsgerelateerde Effecten
Tijdsspanne: Baseline beoordelingen in de kliniek gevolgd door wekelijkse beoordelingen op afstand gedurende 4 weken
De onderzoeker zal alle door deelnemers gerapporteerde bijwerkingen registreren en deze categoriseren op type en ernst op basis van de Systematische Beoordeling voor Behandelingsgerelateerde Effecten. De onderzoeker zal samenvattende statistieken presenteren, waaronder het aantal deelnemers dat elk type bijwerking ervaart, de ernst en het totale percentage getroffen deelnemers
Baseline beoordelingen in de kliniek gevolgd door wekelijkse beoordelingen op afstand gedurende 4 weken

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evalueer besluitvorming en determinanten die het gebruik van methylfenidaat door ouders beïnvloeden
Tijdsspanne: Baseline en 4-6 weken na behandeling
Er zullen semigestructureerde interviews worden afgenomen. De interviews zullen worden getranscribeerd en kwalitatief gecodeerd.
Baseline en 4-6 weken na behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Andrew W. Heitzer, PhD, St. Jude Children's Research Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 november 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 oktober 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 november 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 november 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • STARS (STaRS)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren