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Metilfenidato per affrontare i deficit di attenzione e funzioni esecutive nei bambini con anemia falciforme

22 aprile 2026 aggiornato da: St. Jude Children's Research Hospital

Studio pilota sul trattamento con stimolanti per affrontare i deficit di attenzione e funzioni esecutive nei bambini con anemia falciforme

Lo scopo di questo studio è determinare se i pazienti con anemia falciforme (SCD) possono assumere regolarmente un farmaco chiamato Metilfenidato (MPH) quotidianamente, una volta al giorno per 4 settimane, per aiutare con eventuali problemi di pensiero, attenzione o rendimento scolastico e se manifestano effetti collaterali.

Lo studio valuterà eventuali problemi di pensiero o attenzione che i partecipanti potrebbero avere sia prima di assumere questo farmaco che dopo. Inoltre, lo studio valuterà il processo decisionale del caregiver che potrebbe influenzare l'utilizzo o meno di questo farmaco.

Obiettivo primario:

• Valutare la fattibilità, l'accettabilità e l'aderenza al trattamento con MPH nei bambini con SCD e deficit delle funzioni esecutive.

Obiettivo secondario:

• Valutare gli esiti neurocomportamentali e di sicurezza dopo il trattamento con MPH.

Obiettivo esplorativo:

• Valutare il processo decisionale e i determinanti che influenzano l'utilizzo del metilfenidato tra i genitori.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I bambini con anemia falciforme (SCD) presentano un rischio più elevato di deficit delle funzioni esecutive (EF), inclusi attenzione, memoria di lavoro e controllo inibitorio. Questi deficit sono associati a scarso rendimento scolastico, ridotta qualità della vita e difficoltà nella transizione all'assistenza sanitaria per adulti. Nonostante l'efficacia dei farmaci stimolanti come il metilfenidato (MPH) nel migliorare le EF nella popolazione generale e in altri gruppi medici, il loro utilizzo nei bambini con SCD è raro.

Questo è uno studio pilota in aperto a braccio singolo condotto presso il St. Jude Children's Research Hospital. Trenta bambini con SCD e deficit delle EF riceveranno un ciclo di 4 settimane di MPH a rilascio prolungato (10 mg o 20 mg al giorno, in base al peso). Il metilfenidato a rilascio prolungato verrà somministrato una volta al giorno per 4 settimane. La dose iniziale verrà somministrata in clinica, seguita da somministrazione domiciliare. L'aderenza sarà monitorata tramite conteggio settimanale delle pillole tramite video.

Lo studio arruolerà 30 pazienti di età compresa tra 8,0 e 17,9 anni con SCD e compromissione delle EF, insieme a 30 caregiver. Ulteriori 12 caregiver che rifiutano la partecipazione verranno intervistati per valutare il processo decisionale e le barriere al trattamento.

Le valutazioni neurocomportamentali e degli effetti collaterali verranno condotte al basale, immediatamente dopo la dose e settimanalmente durante la fase di somministrazione domiciliare del farmaco. I genitori completeranno scale di valutazione e interviste per valutare l'accettabilità del trattamento e il processo decisionale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

72

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • Reclutamento
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Investigatore principale:
          • Andrew K Heitzer, PhD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Diagnosticato con SCD di qualsiasi genotipo
  • Arruolato nel protocollo istituzionale: Programma di Intervento di Ricerca Clinica sull'Anemia Falciforme (SCCRIP)

  • Tra gli 8,0 e i 17,9 anni di età

    *Incluso se soddisfatti i criteri della misura di performance o della scala di valutazione:

  • *Punteggio inferiore al 16° percentile in 2 qualsiasi su 4 misure di performance:

    • NIH Toolbox Flanker
    • NIH Toolbox List Sorting
    • NIH Toolbox Dimensional Change Card Sort Test (DCST)
    • Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC)-5/Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS)-4 Digit Span Forward (DSF)

  • *Punteggio superiore all'84° percentile in 1 qualsiasi su 2 scale di valutazione parentale:

    • BRIEF-2 Global Executive
    • BASC-3 Attention
  • Inglese come lingua primaria
  • Partecipante alla ricerca e un genitore disposti a partecipare e fornire consenso/assenso secondo le linee guida istituzionali
  • Test di gravidanza negativo

Criteri di esclusione:

  • Lingua primaria diversa dall'inglese
  • Punteggio inferiore al 2° percentile nel test del quoziente intellettivo (QI) Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence (WASI)-2
  • Crisi epilettiche non controllate (crisi negli ultimi 6 mesi)
  • Cardiomiopatia o difetti cardiaci strutturali congeniti noti
  • Malattia valvolare stenosante, stenosi dell'arteria coronaria sinistra, o anamnesi di miocardite o pericardite
  • Anamnesi di aritmia cardiaca inclusa tachicardia ventricolare, fibrillazione ventricolare, tachicardia sopraventricolare, prolungamento del QT o uso concomitante di farmaci associati a prolungamento del QT
  • Due o più episodi precedenti di priapismo
  • Ipertensione non controllata o non trattata
  • Assunzione di farmaci stimolanti nelle ultime due settimane
  • Perdita sensoriale grave
  • Reazione avversa precedente al metilfenidato
  • Incapacità o mancanza di volontà del partecipante alla ricerca o del tutore/rappresentante legale di fornire consenso informato scritto
  • Attualmente in trattamento con un altro farmaco sperimentale

  • Attualmente in trattamento con uno dei seguenti:

    • Fenobarbital (anticonvulsivante)
    • Fenitoina (anticonvulsivante)
    • Primidone (anticonvulsivante)
    • Warfarin (anticoagulante)
    • Farmaci antipsicotici
    • Farmaci inibitori selettivi della ricaptazione della serotonina (SSRI)
    • Farmaci antidepressivi triciclici (TCA)
    • Farmaci vasopressori

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo di Trattamento con Metilfenidato
Tutti i partecipanti in questo studio pilota a braccio singolo riceveranno metilfenidato a rilascio prolungato per 4 settimane. L'intervento è progettato per valutare la fattibilità, l'accettabilità, l'aderenza e la sicurezza del trattamento con stimolanti in bambini e adolescenti con anemia falciforme (SCD) e deficit delle funzioni esecutive.
Droga: Metilfenidato a Rilascio Prolungato
I partecipanti riceveranno una dose di metilfenidato a rilascio prolungato basata sul peso (0,6 mg/kg/giorno), arrotondata a 10 mg o 20 mg, da assumere per via orale una volta al giorno per 4 settimane.
Altri nomi:
  • MPH

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la fattibilità del metilfenidato
Lasso di tempo: La fattibilità viene misurata durante il processo di reclutamento iniziale per ciascun partecipante.
La fattibilità è misurata dal tasso di partecipazione (ovvero, il rapporto tra coloro che accettano di partecipare e coloro che sono stati avvicinati).
La fattibilità viene misurata durante il processo di reclutamento iniziale per ciascun partecipante.
Valutare l'accettabilità del metilfenidato
Lasso di tempo: Le valutazioni di accettabilità vengono registrate al basale e dopo 4 settimane di trattamento con metilfenidato.
L'accettabilità è rilevata tramite le valutazioni dei genitori e degli stessi soggetti sulla Misura di Accettabilità dell'Intervento (AIM).
Le valutazioni di accettabilità vengono registrate al basale e dopo 4 settimane di trattamento con metilfenidato.
Valutare l'aderenza al metilfenidato
Lasso di tempo: L'aderenza viene misurata settimanalmente durante le 4 settimane di trattamento
L'aderenza viene misurata tramite il conteggio settimanale delle compresse. L'esito primario dell'aderenza è il rapporto tra il numero di compresse assunte e quelle distribuite.
L'aderenza viene misurata settimanalmente durante le 4 settimane di trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sistema di Valutazione Comportamentale per Bambini, 3a Edizione (BASC-3), Rapporto Genitori
Lasso di tempo: Baseline e 4-6 settimane dopo il trattamento
Vengono calcolate le scale di Attenzione, Iperattività e Depressione. Gli investigatori determineranno la quantità e il modello dei dati mancanti. La variazione relativa (definita come (post - pre)/pre) verrà calcolata per ogni esito e questi cambiamenti verranno classificati per determinare la sensibilità delle misure. L'obiettivo della misurazione degli esiti neurocomportamentali in questo studio pilota è determinare quanto siano fattibili le misure per la popolazione target e la loro relativa sensibilità agli effetti del trattamento con metilfenidato.
Baseline e 4-6 settimane dopo il trattamento
Inventario di Valutazione Comportamentale della Funzione Esecutiva, 2a Edizione (BRIEF-2), Rapporto Genitori
Lasso di tempo: Baseline e 4-6 settimane dopo il trattamento
La Scala Composita Esecutiva Globale viene calcolata. L'investigatore determinerà la quantità e il modello dei dati mancanti per gli esiti neurocomportamentali. La variazione relativa (definita come (post - pre)/pre) verrà calcolata per ciascun esito e questi cambiamenti verranno classificati per determinare la sensibilità delle misure. L'obiettivo della misurazione degli esiti neurocomportamentali in questo studio pilota è determinare quanto siano fattibili le misure per la popolazione target e la loro relativa sensibilità agli effetti del trattamento con metilfenidato.
Baseline e 4-6 settimane dopo il trattamento
Inventario della Qualità della Vita Pediatrica (PedsQL) Moduli per l'Anemia Falciforme, Rapporto Genitori
Lasso di tempo: Baseline e 4-6 settimane dopo il trattamento
L'investigatore determinerà la quantità e il modello dei dati mancanti per gli esiti neurocomportamentali. La variazione relativa (definita come (post - pre)/pre) sarà calcolata per ciascun esito e questi cambiamenti saranno classificati per determinare la sensibilità delle misure. L'obiettivo della misurazione degli esiti neurocomportamentali in questo studio pilota è determinare quanto le misure siano fattibili per la popolazione target e la loro relativa sensibilità agli effetti del trattamento con metilfenidato.
Baseline e 4-6 settimane dopo il trattamento
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Moduli Multidimensionali della Fatica, Rapporto Genitori
Lasso di tempo: Baseline e 4-6 settimane dopo il trattamento
L'investigatore determinerà la quantità e il modello dei dati mancanti per gli esiti neurocomportamentali. La variazione relativa (definita come (post - pre)/pre) sarà calcolata per ciascun esito e classificata per determinare la sensibilità delle misure. L'obiettivo della misurazione degli esiti neurocomportamentali in questo studio pilota è determinare quanto siano fattibili le misure per la popolazione target e la loro relativa sensibilità agli effetti del trattamento con metilfenidato.
Baseline e 4-6 settimane dopo il trattamento
Conners 4a Edizione Forma Breve, Auto-Relazione
Lasso di tempo: Baseline e 4-6 settimane dopo il trattamento
L'investigatore determinerà la quantità e il modello dei dati mancanti per gli esiti neurocomportamentali. La variazione relativa (definita come (post - pre)/pre) sarà calcolata per ciascun esito e questi cambiamenti saranno classificati per determinare la sensibilità delle misure. L'obiettivo della misurazione degli esiti neurocomportamentali in questo studio pilota è determinare quanto le misure siano fattibili per la popolazione target e la loro relativa sensibilità agli effetti del trattamento con metilfenidato.
Baseline e 4-6 settimane dopo il trattamento
NIH Toolbox Cognizione
Lasso di tempo: Baseline e ~90 minuti dopo la somministrazione della prima dose
I sottotesti Dimensional Change Card Cort, Flanker, Pattern Comparison, Picture Sequence Memory Test, Picture Vocabulary sono completati. Lo sperimentatore determinerà la quantità e il modello dei dati mancanti per i risultati neurocomportamentali. Il cambiamento relativo (definito come (post - pre)/pre) sarà calcolato per ogni risultato e questi cambiamenti saranno classificati per determinare la sensibilità delle misure. L'obiettivo della misurazione dei risultati neurocomportamentali in questo studio pilota è determinare quanto siano fattibili le misure per la popolazione target e la loro relativa sensibilità agli effetti del trattamento con metilfenidato.
Baseline e ~90 minuti dopo la somministrazione della prima dose
Woodcock Johnson Tests of Academic Achievement, 4a Edizione (WJ-IV)
Lasso di tempo: Baseline e ~90 minuti dopo la somministrazione della prima dose
Il subtest di Fluenza Matematica è completato. Lo sperimentatore determinerà la quantità e il modello dei dati mancanti per gli esiti neurocomportamentali. La variazione relativa (definita come (post - pre)/pre) sarà calcolata per ciascun esito e queste variazioni saranno classificate per determinare la sensibilità delle misure. L'obiettivo della misurazione degli esiti neurocomportamentali in questo studio pilota è determinare quanto siano fattibili le misure per la popolazione target e la loro relativa sensibilità agli effetti del trattamento con metilfenidato.
Baseline e ~90 minuti dopo la somministrazione della prima dose
Valutare gli esiti di sicurezza chiave utilizzando la Scala di Valutazione degli Effetti Collaterali (SERS)
Lasso di tempo: Valutazioni cliniche iniziali seguite da valutazioni settimanali a distanza per 4 settimane
Il ricercatore registrerà tutti gli effetti avversi segnalati dai partecipanti e categorizzerà gli effetti avversi per tipo e gravità in base alla Scala di Valutazione degli Effetti Collaterali. Il ricercatore presenterà statistiche riassuntive, inclusi il numero di partecipanti che hanno sperimentato ciascun tipo di effetto avverso, la gravità e la percentuale complessiva di partecipanti interessati.
Valutazioni cliniche iniziali seguite da valutazioni settimanali a distanza per 4 settimane
Valutare gli esiti di sicurezza chiave utilizzando la Valutazione Sistematica degli Effetti Emergenti dal Trattamento
Lasso di tempo: Valutazioni cliniche iniziali seguite da valutazioni settimanali remote per 4 settimane
Il ricercatore registrerà tutti gli effetti avversi segnalati dai partecipanti e categorizzerà gli effetti avversi per tipo e gravità in base alla Valutazione Sistematica degli Effetti Emergenti dal Trattamento. Il ricercatore presenterà statistiche riassuntive, incluso il numero di partecipanti che hanno sperimentato ogni tipo di effetto avverso, la gravità e la percentuale complessiva di partecipanti colpiti
Valutazioni cliniche iniziali seguite da valutazioni settimanali remote per 4 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare il processo decisionale e i determinanti che influenzano l'utilizzo del metilfenidato tra i genitori
Lasso di tempo: Baseline e 4-6 settimane dopo il trattamento
Verranno condotte interviste semi-strutturate. Le interviste saranno trascritte e codificate qualitativamente.
Baseline e 4-6 settimane dopo il trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Andrew W. Heitzer, PhD, St. Jude Children's Research Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 novembre 2025

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 ottobre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 novembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

10 novembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STARS (STaRS)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Metilfenidato a Rilascio Prolungato

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