Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Methylphenidat til behandling af opmærksomheds- og udførelsesmæssige underskud hos børn med seglcelleanæmi

22. april 2026 opdateret af: St. Jude Children's Research Hospital

Pilotforsøg med stimulerende behandling til at adressere opmærksomheds- og eksekutive deficits hos børn med seglcelleanæmi

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om patienter med seglcelleanæmi (SCD) konsekvent kan tage et lægemiddel kaldet Methylphenidat (MPH) dagligt, én gang om dagen i 4 uger for at hjælpe med eventuelle tanke-, opmærksomheds- eller skolearbejdsproblemer, og om de har bivirkninger.

Undersøgelsen vil vurdere eventuelle tanke- eller opmærksomhedsproblemer, som deltagerne måtte have, både før de tager dette lægemiddel og efter. Desuden vil undersøgelsen vurdere beslutningsprocessen hos omsorgspersonen, som kan påvirke, om dette lægemiddel anvendes eller ej.

Primært mål:

• Vurdere gennemførlighed, acceptabilitet og overholdelse af MPH-behandling hos børn med SCD og EF-defekter.

Sekundært mål:

• Evaluere neuroadfærdsmæssige og sikkerhedsmæssige resultater efter MPH-behandling.

Udforskende mål:

• Evaluere beslutningstagning og faktorer, der påvirker brugen af methylphenidat blandt forældre.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Børn med seglcelleanæmi (SCD) har en højere risiko for udførende funktionsevne (EF) underskud, herunder opmærksomhed, arbejdshukommelse og hæmmende kontrol.
Disse underskud er forbundet med dårlige akademiske præstationer, reduceret livskvalitet og udfordringer med overgangen til voksen sundhedspleje.
På trods af effektiviteten af stimulerende lægemidler som methylphenidat (MPH) til at forbedre EF i den generelle befolkning og andre medicinske grupper, er deres anvendelse hos børn med SCD sjælden.

Dette er et enarms, åbent markeret pilotforsøg udført på St. Jude Children's Research Hospital.
Tredive børn med SCD og EF-underskud vil modtage en 4-ugers kursus med depot-MPH (10 mg eller 20 mg dagligt, baseret på vægt).
Depot-methylphenidat vil blive administreret en gang dagligt i 4 uger.
Den indledende dosis gives på klinikken, efterfulgt af hjemmeadministration.
Overholdelse vil blive overvåget via ugentlige video-pilletællinger.

Studiet vil inkludere 30 patienter i alderen 8,0 til 17,9 år med SCD og EF-nedsættelse, sammen med 30 pårørende.
Yderligere 12 pårørende, der afslår deltagelse, vil blive interviewet for at vurdere beslutningstagning og behandlingsbarrierer.

Neuroadfærdsmæssige vurderinger og bivirkningsevalueringer vil blive udført ved baseline, umiddelbart efter dosering og ugentligt under hjemmemedikationsfasen.
Forældre vil udfylde vurderingsskalaer og interviews for at vurdere behandlingens acceptabilitet og beslutningstagning.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

72

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Rekruttering
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Andrew K Heitzer, PhD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnosticeret med SCD af enhver genotype
  • Indskrevet på institutionsprotokollen: Sickle Cell Clinical Research Intervention Program (SCCRIP)

  • Mellem 8,0 og 17,9 år

    *Inkluderet hvis kriterier for præstationsmål eller vurderingsskala er opfyldt:

  • *Score under 16. percentil på 2 ud af 4 præstationsmål:

    • NIH Toolbox Flanker
    • NIH Toolbox List Sorting
    • NIH Toolbox Dimensional Change Card Sort Test (DCST)
    • Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC)-5/Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS)-4 Digit Span Forward (DSF)

  • *Score over 84. percentil på 1 ud af 2 forældrevurderingsskalaer:

    • BRIEF-2 Global Executive
    • BASC-3 Attention
  • Engelsk som hovedsprog
  • Forsøgsperson og en forælder villig til at deltage og give samtykke/tilsagn i henhold til institutionsretningslinjer
  • Negativ graviditetstest

Eksklusionskriterier:

  • Hovedsprog andet end engelsk
  • Score under 2. percentil på Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence (WASI)-2 intelligenskvotient (IQ)-test
  • Ukontrollerede kramper (krampeanfald inden for de sidste 6 måneder)
  • Kardiomyopati eller kendte medfødte strukturelle hjertefejl
  • Stenotisk klapsygdom, stenosis af venstre koronararterie eller tidligere myokarditis eller perikarditis
  • Tidligere hjerterytmeforstyrrelser inklusive ventrikulær takykardi, ventrikulær fibrillering, supraventrikulær takykardi, QT-forlængelse eller samtidig brug af lægemidler forbundet med QT-forlængelse
  • To eller flere tidligere episoder med priapisme
  • Ukontrolleret eller ubehandlet hypertension
  • Stimulerende medicin inden for de sidste to uger
  • Svart sensorisk tab
  • Tidligere bivirkning til methylphenidat
  • Manglende evne eller uvillighed fra forsøgsperson eller juridisk værge/repræsentant til at give skriftligt informeret samtykke
  • I øjeblikket ordineret anden undersøgelsesmedicin

  • I øjeblikket ordineret et af følgende:

    • Phenobarbital (antikonvulsiv)
    • Phenytoin (antikonvulsiv)
    • Primidon (antikonvulsiv)
    • Warfarin (antikoaguleringsmiddel)
    • Antipsykotisk medicin
    • Selektive serotonin genoptagelseshæmmere (SSRI)
    • Tricykliske antidepressiva (TCA)
    • Vasopressormedicin

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Methylphenidat-behandlingsgruppe
Alle deltagere i denne enarms-pilotundersøgelse vil modtage methylphenidat med forlænget frigivelse i 4 uger. Interventionen er designet til at evaluere gennemførlighed, acceptabilitet, overholdelse og sikkerhed af stimulerende behandling hos børn og unge med seglcelleanæmi (SCD) og udførende funktionsdefekter.
Medicin: Methylphenidat med forlænget frigivelse
Deltagerne vil modtage en vægtbaseret dosis af methylphenidat med forlænget frigivelse (0,6 mg/kg/dag), afrundet til enten 10 mg eller 20 mg, indtaget oralt én gang dagligt i 4 uger.
Andre navne:
  • MPH

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurder gennemførligheden af methylphenidat
Tidsramme: Gennemførligheden måles under den indledende rekrutteringsproces for hver deltager.
Gennemførligheden måles ved deltagerprocenten (dvs. forholdet mellem dem, der accepterer at deltage, og dem, der blev kontaktet).
Gennemførligheden måles under den indledende rekrutteringsproces for hver deltager.
Vurder acceptabiliteten af methylphenidat
Tidsramme: Acceptabilitetsvurderinger registreres ved baseline og efter 4 ugers behandling med methylphenidat.
Acceptabilitet måles via forældre- og selvrapporterede vurderinger på Acceptability of Intervention Measure (AIM).
Acceptabilitetsvurderinger registreres ved baseline og efter 4 ugers behandling med methylphenidat.
Vurder overholdelse af methylphenidat
Tidsramme: Overholdelse måles på ugentlig basis gennem 4 ugers behandling
Overholdelse måles gennem ugentlige pilleoptællinger. Den primære overholdelsesresultat er forholdet mellem antallet af indtagne piller og dem, der er udleveret.
Overholdelse måles på ugentlig basis gennem 4 ugers behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behavior Assessment System for Children, 3. udgave (BASC-3), Forældrerapport
Tidsramme: Baseline og 4-6 uger efter behandling
Opmærksomhed, Hyperaktivitet og Depressionsskalaer beregnes. Undersøgerne vil fastslå omfanget og mønsteret af manglende data. Den relative ændring (defineret som (efter - før)/før)) vil blive beregnet for hvert resultat og disse ændringer vil blive rangeret for at bestemme målingernes følsomhed. Formålet med at måle neuroadfærdsmæssige resultater i denne pilotundersøgelse er at afgøre, hvor gennemførlige målingerne er for målgruppen og deres relative følsomhed over for virkningerne af methylphenidat-behandling.
Baseline og 4-6 uger efter behandling
Behavior Rating Inventory of Executive Function, 2. udgave (BRIEF-2), Forælderrapport
Tidsramme: Baseline og 4-6 uger efter behandling
Global Executive Composite Scale beregnes. Undersøgeren vil fastslå mængden og mønsteret af manglende data for neuroadfærdsmæssige resultater. Den relative ændring (defineret som (efter - før)/før) vil blive beregnet for hvert resultat og disse ændringer rangeres for at bestemme målingernes følsomhed. Formålet med at måle neuroadfærdsmæssige resultater i denne pilotundersøgelse er at afgøre, hvor gennemførlige målingerne er for målgruppen og deres relative følsomhed over for virkningerne af methylphenidat-behandling.
Baseline og 4-6 uger efter behandling
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Seglcelleanæmi moduler, Forældrerapport
Tidsramme: Baseline og 4-6 uger efter behandling
Undersøgeren vil fastslå mængden og mønsteret af manglende data for neuroadfærdsmæssige resultater. Den relative ændring (defineret som (efter - før)/før)) vil blive beregnet for hvert resultat, og disse ændringer vil blive rangeret for at bestemme målingernes følsomhed. Formålet med at måle neuroadfærdsmæssige resultater i denne pilotundersøgelse er at afgøre, hvor gennemførlige målingerne er for målgruppen og deres relative følsomhed over for virkningerne af methylphenidat-behandlingen.
Baseline og 4-6 uger efter behandling
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Multidimensionale Træthedsmoduler, Forældrerapport
Tidsramme: Baseline og 4-6 uger efter behandling
Undersøgeren vil fastslå mængden og mønsteret af manglende data for neurobehaviorale resultater. Den relative ændring (defineret som (efter - før)/før)) vil blive beregnet for hvert resultat, og disse ændringer vil blive rangeret for at bestemme målingernes følsomhed. Formålet med at måle neurobehaviorale resultater i denne pilotundersøgelse er at afgøre, hvor gennemførlige målingerne er for målgruppen, og deres relative følsomhed over for virkningerne af methylphenidat-behandlingen.
Baseline og 4-6 uger efter behandling
Conners 4. udgave kort form, selvrapportering
Tidsramme: Baseline og 4-6 uger efter behandling
Undersøgeren vil fastslå mængden og mønsteret af manglende data for neuroadfærdsmæssige resultater. Den relative ændring (defineret som (efter - før)/før)) vil blive beregnet for hvert resultat, og disse ændringer vil blive rangeret for at bestemme målingernes følsomhed. Målet med at måle neuroadfærdsmæssige resultater i denne pilotundersøgelse er at afgøre, hvor anvendelige målingerne er for målgruppen og deres relative følsomhed over for effekterne af methylphenidat-behandling.
Baseline og 4-6 uger efter behandling
NIH Toolbox Kognition
Tidsramme: Baseline og ~90 minutter efter første dosis administreret
Dimensional Change Card Cort, Flanker, Pattern Comparison, Picture Sequence Memory Test, Picture Vocabulary subtest afsluttes. Undersøgeren vil fastslå mængden og mønsteret af manglende data for neuroadfærdsmæssige resultater. Den relative ændring (defineret som (efter - før)/før)) vil blive beregnet for hvert resultat, og disse ændringer vil blive rangeret for at bestemme målingernes følsomhed. Målet med at måle neuroadfærdsmæssige resultater i denne pilotundersøgelse er at afgøre, hvor gennemførlige målingerne er for målgruppen og deres relative følsomhed over for virkningerne af methylphenidat-behandling.
Baseline og ~90 minutter efter første dosis administreret
Woodcock Johnson Tests of Academic Achievement, 4. udgave (WJ-IV)
Tidsramme: Baseline og ~90 minutter efter første dosis administreret
Math Fluency subtest er afsluttet. Undersøgeren vil fastslå mængden og mønsteret af manglende data for neuroadfærdsmæssige resultater. Den relative ændring (defineret som (efter - før)/før) vil blive beregnet for hvert resultat, og disse ændringer vil blive rangeret for at bestemme målingernes følsomhed. Formålet med at måle neuroadfærdsmæssige resultater i denne pilotundersøgelse er at afgøre, hvor gennemførlige målingerne er for målgruppen og deres relative følsomhed over for virkningerne af methylphenidat-behandling.
Baseline og ~90 minutter efter første dosis administreret
Mål centrale sikkerhedsresultater ved hjælp af Bivirkningsvurderingsskalaen (SERS)
Tidsramme: Baseline vurderinger på klinikken efterfulgt af fjernugentlige vurderinger i 4 uger
Undersøgeren vil registrere alle bivirkninger rapporteret af deltagerne og kategorisere bivirkninger efter type og sværhedsgrad baseret på Bivirkningsvurderingsskalaen. Undersøgeren vil præsentere resuméstatistik, herunder antallet af deltagere, der oplever hver type bivirkning, sværhedsgraden og den samlede procentdel af berørte deltagere.
Baseline vurderinger på klinikken efterfulgt af fjernugentlige vurderinger i 4 uger
Mål centrale sikkerhedsresultater ved hjælp af den Systematiske Vurdering for Behandlingsrelaterede Bivirkninger
Tidsramme: Baseline kliniske vurderinger efterfulgt af ugentlige fjernvurderinger i 4 uger
Undersøgeren vil registrere alle bivirkninger rapporteret af deltagerne og kategorisere bivirkninger efter type og sværhedsgrad baseret på Systematisk Vurdering af Behandlingsrelaterede Effekter. Undersøgeren vil præsentere resuméstatistik, herunder antallet af deltagere, der oplever hver type bivirkning, sværhedsgraden og den samlede procentdel af berørte deltagere
Baseline kliniske vurderinger efterfulgt af ugentlige fjernvurderinger i 4 uger

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer beslutningsprocesser og faktorer, der påvirker forældres brug af methylphenidat
Tidsramme: Baseline og 4-6 uger efter behandling
Semistrukturerede interviews vil blive gennemført. Interviewene vil blive transskriberet og kvalitativt kodet.
Baseline og 4-6 uger efter behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Andrew W. Heitzer, PhD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. november 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. oktober 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. november 2025

Først opslået (Faktiske)

10. november 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • STARS (STaRS)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kognitiv svækkelse

Kliniske forsøg med Methylphenidat med forlænget frigivelse

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner