Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Metyylifenidaatti huomion ja toiminnanohjauksen puutteiden hoitamiseksi sirppisolutaudista kärsivillä lapsilla

keskiviikko 2. syyskuuta 2026 päivittänyt: St. Jude Children's Research Hospital

Pilot-tutkimus stimulanttilääkityksestä tarkkaavaisuus- ja toiminnotaidoissa esiintyvien ongelmien hoitoon lasten kanssa, joilla on sirppisolutauti

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, voivatko sirppisolutaudin (SCD) potilaat ottaa johdonmukaisesti metyylifenidaattia (MPH) lääkettä kerran päivässä neljän viikon ajan auttaakseen mahdollisiin ajattelu-, tarkkaavaisuus- tai koulutyöongelmiin, sekä mahdollisten sivuvaikutusten arvioiminen.

Tutkimus arvioi mahdollisia ajattelu- tai tarkkaavaisuusongelmia, joita osallistujilla saattaa olla sekä ennen lääkkeen ottamista että sen jälkeen. Lisäksi tutkimus arvioi huoltajan päätöksentekoprosessia, joka saattaa vaikuttaa tämän lääkkeen käyttöön tai siitä kieltäytymiseen.

Päätavoite:

• Arvioida MPH-hoidon toteutettavuutta, hyväksyttävyyttä ja noudattamista sirppisolutaudista ja eksekutiivisen toiminnan vajeista kärsivillä lapsilla.

Toissijainen tavoite:

• Arvioida hermostokäyttäytymisen ja turvallisuuden lopputuloksia MPH-hoidon jälkeen.

Tutkiva tavoite:

• Arvioida vanhempien päätöksentekoa ja metyylifenidaatin käyttöön vaikuttavia tekijöitä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Siipikarjaan sairastavat lapset (SCD) ovat suuremmassa vaarassa kehityshäiriöille (EF), mukaan lukien tarkkaavaisuus, työmuisti ja estokyky. Nämä häiriöt liittyvät heikkoon koulumenestykseen, alentuneeseen elämänlaatuun ja haasteisiin aikuisten terveydenhuoltoon siirtymisessä. Huolimatta stimulanttilääkkeiden, kuten metyylifenidaatin (MPH), tehokkuudesta EF:n parantamisessa yleisessä väestössä ja muissa lääketieteellisissä ryhmissä, niiden käyttö SCD:hen sairastavilla lapsilla on harvinaista.

Tämä on yksisuuntainen, avoimen etiketin pilottitutkimus, joka suoritetaan St. Juden lasten tutkimussairaalassa. Kolmeenkymmeneen SCD:hen ja EF-häiriöihin sairastavaan lapseen annetaan 4 viikon pituinen pitkävaikutteisen MPH:n kurssi (10 mg tai 20 mg päivittäin, painon perusteella). Pitkävaikutteista metyylifenidaattia annetaan kerran päivässä 4 viikon ajan. Alkuperäinen annos annetaan klinikalla, minkä jälkeen seurataan kotihoidossa. Lääkkeen noudattamista valvotaan viikoittaisten videopillerilaskentojen avulla.

Tutkimukseen osallistuu 30 potilasta, ikävälin 8,0–17,9 vuotta, joilla on SCD ja EF-häiriö, sekä 30 hoitajaa. Lisäksi haastatellaan 12 hoitajaa, jotka kieltäytyvät osallistumisesta, arvioimaan päätöksentekoa ja hoitoon liittyviä esteitä.

Neurokäyttäytymisarviointeja ja sivuvaikutusten arviointeja suoritetaan lähtötilanteessa, välittömästi annoksen jälkeen ja viikoittain kotilääkitysvaiheen aikana. Vanhemmat täyttävät arviointiasteikkoja ja osallistuvat haastatteluihin käsitelläkseen hoidon hyväksyttävyyttä ja päätöksentekoa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

72

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • Rekrytointi
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Päätutkija:
          • Andrew K Heitzer, PhD
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Diagnosoitu SCD millä tahansa genotyypillä
  • Rekisteröitynyt laitoksen tutkimusprotokollaan: Sickle Cell Clinical Research Intervention Program (SCCRIP)

  • Ikä 8.0 ja 17.9 vuoden välillä

    *Sisällytetään jos suoritusmittarin tai arviointiasteikon kriteerit täyttyvät:

  • *Tulos alle 16. prosentiilin minkä tahansa 2:sta 4:stä suoritusmittarista:

    • NIH Toolbox Flanker
    • NIH Toolbox List Sorting
    • NIH Toolbox Dimensional Change Card Sort Test (DCST)
    • Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC) -5/ Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS)-4 Digit Span Forward (DSF)

  • *Tulos yli 84. prosentiilin minkä tahansa 1:stä 2:sta vanhempien arviointiasteikosta:

    • BRIEF-2 Global Executive
    • BASC-3 Attention
  • Englanti pääkielenä
  • Tutkimukseen osallistuja ja yksi vanhempi ovat halukkaita osallistumaan ja antamaan suostumuksen/lapsen suostumuksen laitoksen ohjeiden mukaisesti
  • Negatiivinen raskaustesti

Poissulkemiskriteerit:

  • Pääkieli muu kuin englanti
  • Tulos alle 2. prosentiilin Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence (WASI)-2 älykkyysosamäärätestissä
  • Hoidottomat kouristuskohtaukset (kouristuskohtaus viimeisen 6 kuukauden aikana)
  • Kardiomyopatia tai tunnettu synnynnäinen rakenteellinen sydänvika
  • Ahtauma-aorttaläppäsairaus, vasemman sepelvaltimon ahtauma tai aiempi myocardiitin tai pericardiitin sairastaminen
  • Aiempi sydämen rytmihäiriö kuten kamman tachycardian, kamman fibrillation, eteisen tachycardian, QT-ajan pidenemisen tai QT-ajan pidentymiseen liittyvien lääkkeiden samanaikainen käyttö
  • Kaksi tai useampia aiempria priapismikohtauksia
  • Hoidottoman tai hoitamattoman korkea verenpaine
  • Piristeellä hoito viimeisen kahden viikon aikana
  • Vakava aistinvajaus
  • Aikaisempi haittareaktio metyylifenidaattiin
  • Tutkimukseen osallistujan tai laillisen edustajan kyvyttömyys tai haluttomuus antaa kirjallinen tietoon perustuva suostumus.
  • Tällä hetkellä toisen tutkittavan lääkkeen käyttäjä.

  • Tällä hetkellä minkä tahansa seuraavan lääkkeen käyttäjä:

    • Fenobarbitaali (antikonvulsantti)
    • Fenytoiini (antikonvulsantti)
    • Primidoni (antikonvulsantti)
    • Varffariini (antikoagulantti)
    • Antipsykoottiset lääkkeet
    • Selective Serotonin Reuptake Inhibitor (SSRI) -lääkkeet
    • Tricyclic antidepressant (TCA) -lääkkeet
    • Vasopressorialääkkeet

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Metyylifenidaattihoidon ryhmä
Kaikki tämän yksisuuntaisen pilottitutkimuksen osallistujat saavat laajenevapautuvaa metyylifenidaattia 4 viikon ajan. Intervention tarkoituksena on arvioida kannettavuutta, hyväksyttävyyttä, sitoutumista ja turvallisuutta stimulanttihoidossa lasten ja nuorten kanssa, joilla on sirppisolutauti (SCD) ja toiminnaallisia puutteita.
Lääke: Laajennettua vaikutusaikaa oleva metyylifenidaatti
Osallistujat saavat painoonsa perustuvan annoksen pitkävaikutteista metyylifenidaattia (0,6 mg/kg/päivä), pyöristettynä joko 10 mg tai 20 mg, joka otetaan suun kautta kerran päivässä 4 viikon ajan.
Muut nimet:
  • MPH

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi metyylifenidaatin toteutettavuus
Aikaikkuna: Toteutettavuutta mitataan jokaisen osallistujan alkuvaiheen rekrytointiprosessin aikana.
Toteuttamiskelpoisuutta mitataan osallistumisasteella (eli suhteella niiden, jotka suostuvat osallistumaan, lähestyttyihin henkilöihin).
Toteutettavuutta mitataan jokaisen osallistujan alkuvaiheen rekrytointiprosessin aikana.
Arvioi metyylifenidaatin hyväksyttävyyttä
Aikaikkuna: Hyväksyttävyysarvioinnit tallennetaan alkuarvomittauksessa ja 4 viikon metyylifenidaatilla hoidon jälkeen.
Hyväksyttävyys mitataan vanhempien ja itsearviointien kautta Käytettävyyden hyväksyttävyysmittarilla (AIM).
Hyväksyttävyysarvioinnit tallennetaan alkuarvomittauksessa ja 4 viikon metyylifenidaatilla hoidon jälkeen.
Arvioi metyylifenidaatin noudattamista
Aikaikkuna: Sitoutumista mitataan viikoittain 4 viikon hoidon ajan
Adherenssi mitataan viikoittaisilla pillereiden laskennoilla. Ensisijainen adherenssitulos on otettujen pillereiden lukumäärän suhde jaetuihin pillereihin.
Sitoutumista mitataan viikoittain 4 viikon hoidon ajan

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Lasten käyttäytymisen arviointijärjestelmä, 3. painos (BASC-3), vanhempainraportti
Aikaikkuna: Alkutilanne ja 4–6 viikkoa hoidon jälkeen
Tarkkaavaisuus-, hyperaktiivisuus- ja masennusasteikot lasketaan. Tutkijat määrittävät puuttuvien tietojen määrän ja jakautumisen. Suhteellinen muutos (määritelty (jälkeen - ennen)/ennen)) lasketaan jokaiselle tulokselle, ja nämä muutokset järjestetään asteikon määrien herkkyyden määrittämiseksi. Tämän pilottitutkimuksen neurokäyttäytymistulosten mittauksen tavoitteena on määrittää, kuinka toteuttamiskelpoisia mittaukset ovat kohdeväestölle ja niiden suhteellinen herkkyys metyylifenidaattihoidon vaikutuksille.
Alkutilanne ja 4–6 viikkoa hoidon jälkeen
Behavior Rating Inventory of Executive Function, 2. painos (BRIEF-2), vanhempainraportti
Aikaikkuna: Perustaso ja 4–6 viikkoa hoidon jälkeen
Global Executive Composite Scale lasketaan. Tutkija määrittää neurobehavioraalisten lopputulosten puuttuvien tietojen määrän ja kaavan. Suhteellinen muutos (määritelty (jälkeen - ennen)/ennen)) lasketaan jokaiselle lopputulokselle ja nämä muutokset järjestetään luokitellakseen mittausten herkkyys. Tämän pilottitutkimuksen neurobehavioraalisten lopputulosten mittaamisen tavoitteena on määrittää, kuinka toteuttamiskelpoisia mittaukset ovat kohdeväestölle ja niiden suhteellinen herkkyys metyylifenidaattihoidon vaikutuksille.
Perustaso ja 4–6 viikkoa hoidon jälkeen
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) sirppisoluanemia moduulit, Vanhempainraportti
Aikaikkuna: Perustaso ja 4-6 viikkoa hoidon jälkeen
Tutkija määrittää neurokäyttäytymistulosten puuttuvien tietojen määrän ja jakautumisen. Suhteellista muutosta (määritelty (jälki - ennen)/ennen)) lasketaan jokaiselle tulokselle ja nämä muutokset järjestetään järjestykseen määrien herkkyyden määrittämiseksi. Tämän pilottitutkimuksen neurokäyttäytymistulosten mittaamisen tavoitteena on selvittää, miten toteuttamiskelpoisia mittaukset ovat kohdeväestölle ja niiden suhteellinen herkkyys metyylifenidaattihoidon vaikutuksille.
Perustaso ja 4-6 viikkoa hoidon jälkeen
Lasten elämänlaatukysely (PedsQL) moniulotteinen väsymysmoduuli, vanhempainraportti
Aikaikkuna: Alkutilanne ja 4–6 viikkoa hoidon jälkeen
Tutkija määrittää neurokäyttäytymistulosten puuttuvien tietojen määrän ja jakautumisen. Suhteellinen muutos (määritelty (jälki - ennen)/ennen)) lasketaan jokaiselle tulokselle ja nämä muutokset järjestetään luokitellakseen mittareiden herkkyyttä. Tämän pilottitutkimuksen neurokäyttäytymistulosten mittaamisen tavoitteena on selvittää, kuinka toteuttamiskelpoisia mittarit ovat kohdeväestölle sekä niiden suhteellinen herkkyys metyylifenidaattihoidon vaikutuksille.
Alkutilanne ja 4–6 viikkoa hoidon jälkeen
Conners 4. painoksen lyhyt muoto, itsearviointi
Aikaikkuna: Alkutilanne ja 4–6 viikkoa hoidon jälkeen
Tutkija määrittää neurobehavioraalisten lopputulosten puuttuvien tietojen määrän ja jakautuman. Suhteellinen muutos (määritelty (jälkikäteen - ennakko) / ennakko) lasketaan jokaiselle lopputulokselle, ja nämä muutokset järjestetään järjestykseen määrittämään mittareiden herkkyys. Tämän pilottitutkimuksen neurobehavioraalisten lopputulosten mittaamisen tavoitteena on määrittää, miten toteuttamiskelpoisia mittarit ovat kohdeväestölle sekä niiden suhteellinen herkkyys metyylifenidaattihoidon vaikutuksille.
Alkutilanne ja 4–6 viikkoa hoidon jälkeen
NIH Toolbox Kognitio
Aikaikkuna: Perustaso ja noin 90 minuuttia ensimmäisen annoksen antamisen jälkeen
Dimensional Change Card Sort, Flanker, Pattern Comparison, Picture Sequence Memory Test ja Picture Vocabulary -alatestit on suoritettu. Tutkija määrittää neurokäyttäytymistulosten puuttuvien tietojen määrän ja kuvion. Suhteellinen muutos (määritelty (jälkeen - ennen)/ennen)) lasketaan jokaiselle tulokselle ja nämä muutokset järjestetään luokituksen mukaan määrittämään mittareiden herkkyys. Tämän pilottitutkimuksen neurokäyttäytymistulosten mittaamisen tavoitteena on määrittää, kuinka toteuttamiskelpoisia mittarit ovat kohdeväestölle ja niiden suhteellinen herkkyys metyylifenidaattihoidon vaikutuksiin.
Perustaso ja noin 90 minuuttia ensimmäisen annoksen antamisen jälkeen
Woodcock Johnsonin akateemisen saavutusten testit, 4. painos (WJ-IV)
Aikaikkuna: Perustaso ja ~90 minuuttia ensimmäisen annoksen antamisen jälkeen
Matematiikan sujuvuuden alatesti on suoritettu. Tutkija määrittää neurokäyttäytymistulosten puuttuvien tietojen määrän ja kuvion. Suhteellinen muutos (määritelty (jälkeen - ennen)/ennen)) lasketaan jokaiselle tulokselle ja nämä muutokset järjestetään luokitukseen määrien herkkyyden määrittämiseksi. Tämän pilottitutkimuksen neurokäyttäytymistulosten mittaamisen tavoitteena on määrittää, kuinka soveltuvia mittaukset ovat kohdeväestölle ja niiden suhteellinen herkkyys metyylifenidaattihoidon vaikutuksille.
Perustaso ja ~90 minuuttia ensimmäisen annoksen antamisen jälkeen
Mittaa tärkeimmät turvallisuustulokset käyttämällä Sivuvaikutusten Arviointiasteikkoa (SERS)
Aikaikkuna: Alkutilanteen klinikassa suoritetut arvioinnit, joita seuraavat etänä toteutetut viikoittaiset arvioinnit 4 viikon ajan
Tutkija kirjaa kaikki osallistujien raportoimat haittavaikutukset ja luokittelee haittavaikutukset tyypin ja vakavuuden mukaan Sivuvaikutusten Arviointiasteikon perusteella. Tutkija esittää yhteenvetotilastot, mukaan lukien kunkin haittavaikutustyypin kokeneiden osallistujien määrä, vakavuus sekä kokonaisprosentti vaikutuksen kokeneista osallistujista.
Alkutilanteen klinikassa suoritetut arvioinnit, joita seuraavat etänä toteutetut viikoittaiset arvioinnit 4 viikon ajan
Mittaa keskeisiä turvallisuustuloksia käyttämällä Systemaattista Arviota Hoitoon Liittyvistä Vaikutuksista
Aikaikkuna: Perustason kliiniset arvioinnit, joita seuraavat etäviikoittaiset arvioinnit 4 viikon ajan
Tutkija kirjaa kaikki osallistujien ilmoittamat haittavaikutukset ja luokittelee haittavaikutukset tyypin ja vakavuuden mukaan Systemaattisen hoidosta aiheutuvien vaikutusten arvioinnin perusteella. Tutkija esittää yhteenvetotilastot, mukaan lukien kunkin haittavaikutustyypin kokeneiden osallistujien määrän, vakavuuden ja kokonaismääräisen prosenttiosuuden vaikutuksiin altistuneista osallistujista
Perustason kliiniset arvioinnit, joita seuraavat etäviikoittaiset arvioinnit 4 viikon ajan

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi päätöksentekoa ja metyylifenidaatin käyttöön vaikuttavia tekijöitä vanhempien keskuudessa
Aikaikkuna: Perustaso ja 4-6 viikkoa hoidon jälkeen
Puolistrukturoidut haastattelut toteutetaan. Haastattelut litteroidaan ja laadullisesti koodataan.
Perustaso ja 4-6 viikkoa hoidon jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

St. Jude Children's Research Hospital

Tutkijat

  • Päätutkija: Andrew W. Heitzer, PhD, St. Jude Children's Research Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 25. marraskuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. heinäkuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. elokuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 22. lokakuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 6. marraskuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 10. marraskuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 9. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 2. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • STARS (STaRS)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa