Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Metylfenidat för att adressera uppmärksamhets- och exekutiva brister hos barn med sickelcellsanemi

2 september 2026 uppdaterad av: St. Jude Children's Research Hospital

Pilotstudie av stimulantbehandling för att adressera uppmärksamhets- och exekutiva brister hos barn med sicklecellanemi

Syftet med denna studie är att avgöra om patienter med sicklecellsjukdom (SCD) konsekvent kan ta ett läkemedel som kallas Metylfenidat (MPH) dagligen, en gång om dagen i 4 veckor för att hjälpa till med eventuella tanke-, uppmärksamhets- eller skolproblem och om de har några biverkningar.

Studien kommer att utvärdera eventuella tanke- eller uppmärksamhetsproblem som deltagarna kan ha både innan de tar detta läkemedel och efteråt. Dessutom kommer studien att utvärdera vårdnadshavares beslutsprocess som kan påverka användningen av detta läkemedel eller inte.

Primärt mål:

• Bedöma genomförbarheten, acceptansen och följsamheten till MPH-behandling hos barn med SCD och EF-brister.

Sekundärt mål:

• Utvärdera neurobeteendemässiga och säkerhetsresultat efter MPH-behandling.

Explorativt mål:

• Utvärdera beslutsfattande och bestämningsfaktorer som påverkar användningen av metylfenidat bland föräldrar.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Barn med sickelcellsjukdom (SCD) löper högre risk för bristande exekutiva funktioner (EF), inklusive uppmärksamhet, arbetsminne och inhiberande kontroll. Dessa brister är förknippade med dåliga skolprestationer, minskad livskvalitet och utmaningar vid övergång till vuxenvård. Trots att stimulerande läkemedel som metylfenidat (MPH) är effektiva för att förbättra EF i den allmänna befolkningen och andra medicinska grupper, är deras användning hos barn med SCD ovanlig.

Detta är en enarms, öppen pilotstudie som genomförs vid St. Jude Children's Research Hospital. Trettio barn med SCD och EF-brister kommer att få en 4-veckors behandling med förlångsverket MPH (10 mg eller 20 mg dagligen, baserat på vikt). Förlångsverket metylfenidat administreras en gång dagligen i 4 veckor. Den initiala dosen ges på kliniken, följt av hemmabehandling. Följsamheten övervakas via veckovisa videoräkningar av tabletter.

Studien kommer att inkludera 30 patienter i åldrarna 8,0 till 17,9 år med SCD och EF-nedsättning, tillsammans med 30 vårdnadshavare. Ytterligare 12 vårdnadshavare som vägrar deltagande kommer att intervjuas för att utvärdera beslutsfattande och behandlingshinder.

Neurobeteendemässiga bedömningar och utvärderingar av biverkningar utförs vid baslinje, omedelbart efter dosering och veckovis under hemmabehandlingsfasen. Föräldrar kommer att fylla i bedömningsskalor och intervjuer för att utvärdera behandlingsacceptabilitet och beslutsfattande.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

72

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
        • Rekrytering
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Huvudutredare:
          • Andrew K Heitzer, PhD
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnostiserad med SCD av vilken genotyp som helst
  • Registrerad på den institutionella protokollen: Sickle Cell Clinical Research Intervention Program (SCCRIP)

  • Mellan 8,0 och 17,9 år gamla

    *Inkluderad om prestandamått eller betygsskalakriterier uppfylls:

  • *Poäng under 16:e percentilen på två av fyra prestandamått:

    • NIH Toolbox Flanker
    • NIH Toolbox List Sorting
    • NIH Toolbox Dimensional Change Card Sort Test (DCST)
    • Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC)-5/Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS)-4 Digit Span Forward (DSF)

  • *Poäng över 84:e percentilen på ett av två föräldraskattningsskalor:

    • BRIEF-2 Global Executive
    • BASC-3 Attention
  • Engelska som huvudspråk
  • Forskningsdeltagare och en förälder villiga att delta och lämna samtycke/samtycke enligt institutionella riktlinjer
  • Negativt graviditetstest

Exklusionskriterier:

  • Huvudspråk annat än engelska
  • Poäng under 2:a percentilen på Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence (WASI)-2 intelligenskvottest
  • Okontrollerade kramper (kramp under de senaste 6 månaderna)
  • Kardiomyopati eller kända medfödda strukturella hjärtdefekter
  • Stenos valvulär sjukdom, vänster kranskärlsstenos eller historik av myokardit eller perikardit
  • Historik av hjärtarytmi inklusive ventrikulär takykardi, ventrikulär fibrillering, supraventrikulär takykardi, QT-förlängning eller samtidig användning av läkemedel associerade med QT-förlängning
  • Två eller fler tidigare episoder av priapism
  • Okontrollerad eller obehandlad hypertoni
  • Stimulantia läkemedel inom de senaste två veckorna
  • Svår sensorisk nedsättning
  • Tidigare biverkning av metylfenidat
  • Oförmåga eller ovilja hos forskningsdeltagare eller vårdnadshavare/representant att ge skriftligt informerat samtycke
  • För närvarande ordinerat ett annat undersökningsläkemedel

  • För närvarande ordinerat något av följande:

    • Fenobarbital (antikonvulsivt)
    • Fenytoin (antikonvulsivt)
    • Primidon (antikonvulsivt)
    • Warfarin (antikoagulant)
    • Antipsykotiska läkemedel
    • Selektiva serotoninåterupptagshämmare (SSRI) läkemedel
    • Tricykliska antidepressiva (TCA) läkemedel
    • Vasopressormediciner

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Metylfenidatbehandlingsgrupp
Alla deltagare i denna enarms-pilotstudie kommer att få förlängd frisättning av metylfenidat under 4 veckor. Interventionen är utformad för att utvärdera genomförbarhet, acceptans, följsamhet och säkerhet av stimulantbehandling hos barn och ungdomar med sicklecellanemi (SCD) och exekutiva funktionsnedsättningar.
Läkemedel: Förlängd frisättning av metylfenidat
Deltagarna kommer att få en viktbaserad dos av metylfenidat med förlängd frisättning (0,6 mg/kg/dag), avrundad till antingen 10 mg eller 20 mg, intagen oralt en gång dagligen under 4 veckor.
Andra namn:
  • MPH

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdera genomförbarheten av metylfenidat
Tidsram: Genomförbarhet mäts under den initiala rekryteringsprocessen för varje deltagare.
Genomförbarheten mäts med deltagandefrekvensen (dvs. förhållandet mellan de som samtycker till att delta och de som tillfrågas).
Genomförbarhet mäts under den initiala rekryteringsprocessen för varje deltagare.
Utvärdera acceptabiliteten av metylfenidat
Tidsram: Accepterbarhetsbedömningar registreras vid baslinjemätning och efter 4 veckors behandling med metylfenidat.
Acceptabilitet mäts genom föräldra- och självskattningar på Acceptability of Intervention Measure (AIM).
Accepterbarhetsbedömningar registreras vid baslinjemätning och efter 4 veckors behandling med metylfenidat.
Utvärdera följsamhet till metylfenidat
Tidsram: Följsamheten mäts på veckobasis under 4 veckors behandling
Följsamhet mäts genom veckovisa tabletträkningar. Det primära följsamhetsresultatet är förhållandet mellan antal intagna tabletter och de utdelade.
Följsamheten mäts på veckobasis under 4 veckors behandling

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Beteendeutvärderingssystem för barn, 3:e upplagan (BASC-3), Föräldrarapport
Tidsram: Baseline och 4–6 veckor efter behandling
Uppmärksamhet, hyperaktivitet och depressionsskalor beräknas. Uppdragsgivarna kommer att fastställa omfattningen och mönstret för saknade data. Den relativa förändringen (definierad som (efter - före)/före)) kommer att beräknas för varje utfall och rangordna dessa förändringar för att bestämma måttens känslighet. Målet med att mäta neurobeteendemässiga utfall i denna pilotstudie är att avgöra hur genomförbara måtten är för målgruppen och deras relativa känslighet för effekterna av metylfenidatbehandling.
Baseline och 4–6 veckor efter behandling
Behavior Rating Inventory of Executive Function, 2nd Edition (BRIEF-2), Föräldrarapport
Tidsram: Baseline och 4–6 veckor efter behandling
Global Executive Composite Scale beräknas. Undersökaren kommer att fastställa mängden och mönstret av saknade data för neurobeteendemässiga utfall. Den relativa förändringen (definierad som (efter - före)/före)) kommer att beräknas för varje utfall och dessa förändringar kommer att rangordnas för att bestämma måttens känslighet. Syftet med att mäta neurobeteendemässiga utfall i denna pilotstudie är att avgöra hur genomförbara måtten är för målgruppen och deras relativa känslighet för effekterna av metylfenidatbehandling.
Baseline och 4–6 veckor efter behandling
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Sickelcellsjukdomsmoduler, Föräldrarapport
Tidsram: Baseline och 4-6 veckor efter behandling
Undersökaren kommer att bestämma mängden och mönstret av saknade data för neurobeteendemässiga utfallsmått. Den relativa förändringen (definierad som (efter - före)/före)) kommer att beräknas för varje utfallsmått och dessa förändringar kommer att rangordnas för att bestämma måttens känslighet. Syftet med att mäta neurobeteendemässiga utfallsmått i denna pilotstudie är att avgöra hur genomförbara måtten är för målgruppen och deras relativa känslighet för effekterna av metylfenidatbehandling.
Baseline och 4-6 veckor efter behandling
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Multidimensionell Trötthetsmodul, Föräldrarapport
Tidsram: Baseline och 4–6 veckor efter behandling
Undersökaren kommer att fastställa omfattningen och mönstret av saknade data för neurobeteendemässiga utfallsmått. Den relativa förändringen (definierad som (efter - före)/före) kommer att beräknas för varje utfall och dessa förändringar rangordnas för att bestämma måttens känslighet. Målet med att mäta neurobeteendemässiga utfall i denna pilotstudie är att fastställa hur genomförbara måtten är för målgruppen och deras relativa känslighet för effekterna av metylfenidatbehandling.
Baseline och 4–6 veckor efter behandling
Conners 4:e upplagan kortform, självrapportering
Tidsram: Baseline och 4–6 veckor efter behandling
Undersökaren kommer att fastställa mängden och mönstret av saknade data för neurobeteendemässiga utfallsmått. Den relativa förändringen (definierad som (efter - före)/före)) kommer att beräknas för varje utfallsmått och rangordna dessa förändringar för att bestämma måttens känslighet. Syftet med att mäta neurobeteendemässiga utfallsmått i denna pilotstudie är att fastställa hur genomförbara måtten är för målgruppen och deras relativa känslighet för effekterna av metylfenidatbehandling.
Baseline och 4–6 veckor efter behandling
NIH Toolbox Kognition
Tidsram: Baseline och ~90 minuter efter första dosen administrerats
Dimensional Change Card Cort, Flanker, Pattern Comparison, Picture Sequence Memory Test, Picture Vocabulary subtest är genomförda. Undersökaren kommer att fastställa omfattningen och mönstret av saknade data för neurobehaviorala utfallsmått. Den relativa förändringen (definierad som (efter - före)/före) kommer att beräknas för varje utfallsmått och dessa förändringar kommer att rangordnas för att bestämma måttens känslighet. Målet med att mäta neurobehaviorala utfall i denna pilotstudie är att avgöra hur genomförbara måtten är för målgruppen och deras relativa känslighet för effekterna av metylfenidatbehandling.
Baseline och ~90 minuter efter första dosen administrerats
Woodcock Johnson Test i akademisk prestation, 4:e upplagan (WJ-IV)
Tidsram: Baseline och ~90 minuter efter första dosen administrerad
Matematikflyttestet är slutfört. Undersökaren kommer att fastställa mängden och mönstret av saknade data för neurobeteendemässiga utfall. Den relativa förändringen (definierad som (efter - före)/före) kommer att beräknas för varje utfall och rangordna dessa förändringar för att bestämma måttens känslighet. Målet med att mäta neurobeteendemässiga utfall i denna pilotstudie är att avgöra hur genomförbara måtten är för målgruppen och deras relativa känslighet för effekterna av metylfenidatbehandling.
Baseline och ~90 minuter efter första dosen administrerad
Mät viktiga säkerhetsresultat med hjälp av Side Effects Rating Scale (SERS)
Tidsram: Baseline kliniska bedömningar på plats följt av fjärrbedömningar varje vecka under 4 veckor
Undersökaren kommer att registrera alla biverkningar som rapporterats av deltagarna och kategorisera biverkningar efter typ och svårighetsgrad baserat på Biverkningsskalan. Undersökaren kommer att presentera sammanfattande statistik, inklusive antalet deltagare som upplevt varje typ av biverkning, svårighetsgraden och den totala andelen deltagare som påverkats.
Baseline kliniska bedömningar på plats följt av fjärrbedömningar varje vecka under 4 veckor
Mät viktiga säkerhetsutfall med hjälp av Systematisk Bedömning för Behandlingsrelaterade Effekter
Tidsram: Baselineundersökningar på klinik följt av fjärrundersökningar varje vecka i 4 veckor
Undersökaren kommer att registrera alla biverkningar som rapporterats av deltagarna och kategorisera biverkningar efter typ och svårighetsgrad baserat på Systematisk Bedömning av Behandlingsframkallade Effekter. Undersökaren kommer att presentera sammanfattande statistik, inklusive antalet deltagare som upplever varje typ av biverkning, svårighetsgraden och den totala andelen deltagare som påverkats
Baselineundersökningar på klinik följt av fjärrundersökningar varje vecka i 4 veckor

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdera beslutsfattande och faktorer som påverkar användningen av metylfenidat bland föräldrar
Tidsram: Baseline och 4–6 veckor efter behandling
Semistrukturerade intervjuer kommer att genomföras. Intervjuerna kommer att transkriberas och kvalitativt kodas.
Baseline och 4–6 veckor efter behandling

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: Andrew W. Heitzer, PhD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

25 november 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juli 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 augusti 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 oktober 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 november 2025

Första postat (Faktisk)

10 november 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • STARS (STaRS)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera