Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Metylfenidat for å håndtere oppmerksomhets- og utførende funksjonssvikt blant barn med sigdcelleanemi

2. september 2026 oppdatert av: St. Jude Children's Research Hospital

Pilotstudie av stimulerende behandling for å adressere oppmerksomhets- og eksekutive svikt blant barn med sigdcelleanemi

Formålet med denne studien er å avgjøre om pasienter med sigdcelleanemi (SCD) konsekvent kan ta et legemiddel kalt Metylfenidat (MPH) daglig, en gang per dag i 4 uker for å hjelpe med eventuelle tenke-, oppmerksomhets- eller skolearbeidsproblemer og om de har noen bivirkninger.

Studien vil vurdere eventuelle tenke- eller oppmerksomhetsproblemer deltakerne kan ha både før de tar dette legemiddelet og etter. I tillegg vil studien vurdere beslutningsprosessen til omsorgspersonen som kan påvirke bruken av dette legemiddelet eller ikke.

Primært mål:

• Vurdere gjennomførbarhet, akseptabilitet og overholdelse av MPH-behandling hos barn med SCD og EF-svikt.

Sekundært mål:

• Evaluere nevro-atferdsmessige og sikkerhetsmessige utfall etter MPH-behandling.

Utforskende mål:

• Evaluere beslutningstaking og determinanter som påvirker metylfenidat-bruk blant foreldre.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Barn med sigdcelleanemi (SCD) har økt risiko for utviklingsforstyrrelser i eksekutive funksjoner (EF), inkludert oppmerksomhet, arbeidsminne og inhibitorisk kontroll. Disse forstyrrelsene er assosiert med dårlige skoleprestasjoner, redusert livskvalitet og utfordringer med overgang til voksenspesialisthelsetjenesten. Til tross for effektiviteten av stimulerende medikamenter som metylfenidat (MPH) for å forbedre EF i generell befolkning og andre medisinske grupper, er bruken hos barn med SCD sjelden.

Dette er en enarms, åpen pilotstudie gjennomført ved St. Jude Children's Research Hospital. Tretti barn med SCD og EF-forstyrrelser vil motta en 4-ukers kur med depotpreparat av MPH (10 mg eller 20 mg daglig, basert på vekt). Depotpreparat av metylfenidat vil bli administrert en gang daglig i 4 uker. Startdosen vil bli gitt på klinikken, etterfulgt av hjemmeadministrering. Medisinholdighet vil bli overvåket via ukentlige videopilletellinger.

Studien vil inkludere 30 pasienter i alderen 8,0 til 17,9 år med SCD og EF-svekkelse, sammen med 30 omsorgspersoner. Ytterligere 12 omsorgspersoner som avslår deltakelse vil bli intervjuet for å vurdere beslutningsprosesser og behandlingshindringer.

Atferdsnevrologiske vurderinger og bivirkningsvurderinger vil bli utført ved baseline, umiddelbart etter dosering og ukentlig under hjemmemedisineringsfasen. Foreldre vil fullføre vurderingsskjemaer og intervjuer for å vurdere behandlingsaksept og beslutningsprosesser.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

72

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • Rekruttering
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Andrew K Heitzer, PhD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnostisert med SCD av hvilken som helst genotype
  • Inkludert i institusjonens protokoll: Sickle Cell Clinical Research Intervention Program (SCCRIP)

  • Mellom 8,0 og 17,9 år gamle

    *Inkludert hvis kriterier for prestasjonsmåling eller vurderingsskala er oppfylt:

  • *Score under 16. prosentil på 2 av 4 prestasjonsmål:

    • NIH Toolbox Flanker
    • NIH Toolbox List Sorting
    • NIH Toolbox Dimensional Change Card Sort Test (DCST)
    • Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC)-5/Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS)-4 Digit Span Forward (DSF)

  • *Score over 84. prosentil på 1 av 2 foreldrevurderingsskalaer:

    • BRIEF-2 Global Executive
    • BASC-3 Attention
  • Engelsk som hovedspråk
  • Forskningsdeltaker og en forelder villig til å delta og gi samtykke/samtykke i henhold til institusjonelle retningslinjer
  • Negativ graviditetstest

Eksklusjonskriterier:

  • Annet hovedspråk enn engelsk
  • Score under 2. prosentil på Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence (WASI)-2 intelligenskvotient (IQ)-test
  • Ukontrollerte anfall (anfall innen de siste 6 månedene)
  • Kardiomyopati eller kjente medfødte strukturelle hjertefeil
  • Stenotisk hjerteklaffesykdom, venstre koronararteriestenose eller historie med myokarditt eller perikarditt
  • Historie med hjerterytmeforstyrrelser inkludert ventrikkeltakykardi, ventrikkelflimmer, supraventrikkær takykardi, QT-forlengelse eller samtidig bruk av legemidler assosiert med QT-forlengelse
  • To eller flere tidligere episoder med priapisme
  • Ukontrollert eller ubehandlet hypertensjon
  • Stimulantmedisinering innen de siste to ukene
  • Alvorlig sensorisk tap
  • Tidligere bivirkning mot metylfenidat
  • Manglende evne eller uvilje hos forskningsdeltaker eller verge/fullmektig til å gi skriftlig informert samtykke
  • For tiden foreskrevet en annen undersøkelsesmedisin

  • For tiden foreskrevet noe av følgende:

    • Fenobarbital (antikonvulsiv)
    • Fenytoin (antikonvulsiv)
    • Primidon (antikonvulsiv)
    • Warfarin (antikoagulerende)
    • Antipsykotiske legemidler
    • Selective Serotonin Reuptake Inhibitor (SSRI)-legemidler
    • Tricycliske antidepressiva (TCA)-legemidler
    • Vasopressorlegemidler

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Metylfenidat Behandlingsgruppe
Alle deltakere i denne ensarms pilotstudien vil motta metylfenidat med utvidet utslipp i 4 uker. Intervensjonen er designet for å evaluere gjennomførbarhet, akseptabilitet, medikamentoverholdelse og sikkerhet ved stimulerende midler hos barn og ungdom med sigdcelleanemi (SCD) og utfordringer med eksekutive funksjoner.
Legemiddel: Forlenget utgivelse metylfenidat
Deltakerne vil motta en vektbasert dose av metylfenidat med depotfrisetting (0,6 mg/kg/dag), avrundet til enten 10 mg eller 20 mg, inntatt oralt en gang daglig i 4 uker.
Andre navn:
  • MPH

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurdere gjennomførbarheten av metylfenidat
Tidsramme: Gjennomførbarhet måles under den første rekrutteringsprosessen for hver deltaker.
Gjennomførbarhet måles ved deltakelsesprosenten (dvs. forholdet mellom de som samtykker i å delta og de som ble kontaktet).
Gjennomførbarhet måles under den første rekrutteringsprosessen for hver deltaker.
Vurder akseptabiliteten av metylfenidat
Tidsramme: Akseptabilitetsvurderinger registreres ved baseline og etter 4 ukers behandling med metylfenidat.
Akseptabilitet måles ved foreldre- og selvrapporterte vurderinger på Acceptability of Intervention Measure (AIM).
Akseptabilitetsvurderinger registreres ved baseline og etter 4 ukers behandling med metylfenidat.
Vurdere overholdelse av metylfenidat
Tidsramme: Adherences måles på ukentlig basis gjennom 4 ukers behandling
Adherense måles gjennom ukentlige pilleantall. Den primære adherenseutfall er forholdet mellom antall piller tatt og de som er utlevert.
Adherences måles på ukentlig basis gjennom 4 ukers behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Atferdsvurderingssystem for barn, 3. utgave (BASC-3), foreldrerapport
Tidsramme: Utgangspunkt og 4-6 uker etter behandling
Oppmerksomhet, hyperaktivitet og depresjonsskalaer beregnes. Forskerne vil fastslå mengden og mønsteret for manglende data. Den relative endringen (definert som (etter - før)/før)) vil bli beregnet for hvert utfall, og disse endringene vil bli rangert for å bestemme målens følsomhet. Målet med å måle nevroatferdsmessige utfall i denne pilotstudien er å avgjøre hvor gjennomførbare målene er for målgruppen og deres relative følsomhet for effektene av metylfenidatbehandling.
Utgangspunkt og 4-6 uker etter behandling
Atferdsvurderingsskjema for eksekutive funksjoner, 2. utgave (BRIEF-2), foreldrerapport
Tidsramme: Baseline og 4-6 uker etter behandling
Global Executive Composite Scale beregnes. Undersøkeren vil fastslå mengden og mønsteret av manglende data for nevro-atferdsmessige utfall. Den relative endringen (definert som (etter - før)/før)) vil bli beregnet for hvert utfall og disse endringene vil bli rangert for å bestemme målens følsomhet. Målet med å måle nevro-atferdsmessige utfall i denne pilotstudien er å fastslå hvor gjennomførbare målene er for målgruppen og deres relative følsomhet for effektene av metylfenidat-behandling.
Baseline og 4-6 uker etter behandling
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) sikkelcelletilstand moduler, Foreldrerapport
Tidsramme: Baseline og 4-6 uker etter behandling
Undersøkeren vil fastslå mengden og mønsteret av manglende data for nevro-atferdsmessige utfallsmål. Den relative endringen (definert som (etter - før)/før)) vil bli beregnet for hvert utfallsmål og disse endringene vil bli rangert for å fastslå målens følsomhet. Målet med å måle nevro-atferdsmessige utfallsmål i denne pilotstudien er å fastslå hvor gjennomførbare målene er for målgruppen og deres relative følsomhet for effektene av metylfenidat-behandling.
Baseline og 4-6 uker etter behandling
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Multidimensjonale utmattelsesmoduler, Foreldrerapport
Tidsramme: Baseline og 4-6 uker etter behandling
Forskeren vil fastslå mengden og mønsteret av manglende data for nevro-atferdsmessige utfallsmål. Den relative endringen (definert som (etter - før)/før)) vil bli beregnet for hvert utfallsmål, og disse endringene vil bli rangert for å fastslå målens følsomhet. Målet med å måle nevro-atferdsmessige utfall i denne pilotstudien er å fastslå hvor gjennomførbare målene er for målgruppen og deres relative følsomhet overfor effektene av metylfenidat-behandling.
Baseline og 4-6 uker etter behandling
Conners 4. utgave kortversjon, selvrapportering
Tidsramme: Baseline og 4-6 uker etter behandling
Forskeren vil fastslå mengden og mønsteret av manglende data for nevro-atferdsmessige utfallsmål. Den relative endringen (definert som (etter - før)/før)) vil bli beregnet for hvert utfallsmål, og disse endringene vil bli rangert for å bestemme målens følsomhet. Målet med å måle nevro-atferdsmessige utfallsmål i dette pilotforsøket er å fastslå hvor gjennomførbare målene er for målgruppen og deres relative følsomhet for effektene av metylfenidatbehandling.
Baseline og 4-6 uker etter behandling
NIH Toolbox Kognisjon
Tidsramme: Baseline og ~90 minutter etter første dose administrert
Dimensional Change Card Cort, Flanker, Pattern Comparison, Picture Sequence Memory Test, Picture Vocabulary undertester er fullført. Undersøkeren vil fastslå mengden og mønsteret av manglende data for nevro-atferdsmessige utfall. Den relative endringen (definert som (etter - før)/før)) vil bli beregnet for hvert utfall, og disse endringene vil bli rangert for å bestemme målens følsomhet. Målet med å måle nevro-atferdsmessige utfall i denne pilotstudien er å fastslå hvor gjennomførbare målene er for målgruppen og deres relative følsomhet overfor effektene av metylfenidatbehandling.
Baseline og ~90 minutter etter første dose administrert
Woodcock Johnson Tests of Academic Achievement, 4. utgave (WJ-IV)
Tidsramme: Utgangspunkt og ~90 minutter etter første dose administrert
Matematikkflyt-subtesten er fullført. Undersøkeren vil fastslå mengden og mønsteret av manglende data for nevro-atferdsmessige utfall. Den relative endringen (definert som (etter - før)/før)) vil bli beregnet for hvert utfall og disse endringene vil bli rangert for å bestemme målens følsomhet. Målet med å måle nevro-atferdsmessige utfall i denne pilotstudien er å avgjøre hvor gjennomførbare målene er for målgruppen og deres relative følsomhet overfor effektene av metylfenidat-behandling.
Utgangspunkt og ~90 minutter etter første dose administrert
Mål viktige sikkerhetsutfall ved hjelp av Side Effects Rating Scale (SERS)
Tidsramme: Grunnlinjevurderinger på klinikk etterfulgt av ukentlige fjernvurderinger i 4 uker
Undersøkeren vil registrere alle bivirkninger som rapporteres av deltakerne og kategorisere bivirkninger etter type og alvorlighetsgrad basert på Bivirkningsskalaen. Undersøkeren vil presentere sammendragsstatistikk, inkludert antall deltakere som opplever hver type bivirkning, alvorlighetsgraden og den totale prosentandelen av berørte deltakere.
Grunnlinjevurderinger på klinikk etterfulgt av ukentlige fjernvurderinger i 4 uker
Mål viktige sikkerhetsutfall ved hjelp av Systematisk Vurdering for Behandlingsrelaterte Effekter
Tidsramme: Baseline vurderinger på klinikk etterfulgt av ukentlige fjernvurderinger i 4 uker
Undersøkeren vil registrere alle bivirkninger rapportert av deltakerne og kategorisere bivirkninger etter type og alvorlighetsgrad basert på Systematisk Vurdering for Behandlingsrelaterte Effekter. Undersøkeren vil presentere sammendragsstatistikk, inkludert antall deltakere som opplever hver type bivirkning, alvorlighetsgraden og den samlede prosentandelen av berørte deltakere
Baseline vurderinger på klinikk etterfulgt av ukentlige fjernvurderinger i 4 uker

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluere beslutningstaking og bestemmende faktorer som påvirker metylfenidat-bruken blant foreldre
Tidsramme: Baseline og 4–6 uker etter behandling
Semistrukturerte intervjuer vil bli gjennomført. Intervjuene vil bli transkribert og kvalitativt kodet.
Baseline og 4–6 uker etter behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Andrew W. Heitzer, PhD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. november 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. juli 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. oktober 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. november 2025

Først lagt ut (Faktiske)

10. november 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • STARS (STaRS)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere