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Méthylphénidate pour traiter les déficits attentionnels et exécutifs chez les enfants atteints de drépanocytose

2 septembre 2026 mis à jour par: St. Jude Children's Research Hospital

Étude pilote sur le traitement par stimulants pour traiter les déficits de l'attention et des fonctions exécutives chez les enfants atteints de drépanocytose

L'objectif de cette étude est de déterminer si les patients atteints de drépanocytose (SCD) peuvent prendre régulièrement un médicament appelé Méthylphénidate (MPH) quotidiennement, une fois par jour pendant 4 semaines, pour aider à résoudre les problèmes de réflexion, d'attention ou de travail scolaire, et s'ils présentent des effets secondaires.

L'étude évaluera les problèmes de réflexion ou d'attention que les participants pourraient avoir, à la fois avant de prendre ce médicament et après. De plus, l'étude évaluera le processus décisionnel du soignant qui pourrait influencer l'utilisation ou non de ce médicament.

Objectif principal :

• Évaluer la faisabilité, l'acceptabilité et l'observance du traitement par MPH chez les enfants atteints de SCD et présentant des déficits des fonctions exécutives.

Objectif secondaire :

• Évaluer les résultats neurocomportementaux et de sécurité suite au traitement par MPH.

Objectif exploratoire :

• Évaluer la prise de décision et les déterminants influençant l'utilisation du méthylphénidate chez les parents.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les enfants atteints de drépanocytose (SCD) présentent un risque accru de déficits des fonctions exécutives (EF), notamment en matière d'attention, de mémoire de travail et de contrôle inhibiteur. Ces déficits sont associés à de faibles résultats scolaires, à une qualité de vie réduite et à des difficultés lors de la transition vers les soins de santé pour adultes. Malgré l'efficacité des médicaments stimulants comme le méthylphénidate (MPH) pour améliorer les EF dans la population générale et d'autres groupes médicaux, leur utilisation chez les enfants atteints de SCD est rare.

Il s'agit d'un essai pilote en bras unique et en ouvert mené au St. Jude Children's Research Hospital. Trente enfants atteints de SCD et présentant des déficits EF recevront un traitement de 4 semaines de MPH à libération prolongée (10 mg ou 20 mg par jour, selon le poids). Le méthylphénidate à libération prolongée sera administré une fois par jour pendant 4 semaines. La dose initiale sera administrée en clinique, suivie d'une administration à domicile. L'observance sera surveillée via des comptages de pilules hebdomadaires par vidéo.

L'étude recrutera 30 patients âgés de 8,0 à 17,9 ans atteints de SCD et présentant une altération des EF, ainsi que 30 aidants. Douze aidants supplémentaires ayant refusé de participer seront interrogés pour évaluer la prise de décision et les obstacles au traitement.

Des évaluations neurocomportementales et des effets secondaires seront réalisées au départ, immédiatement après la dose, et chaque semaine pendant la phase de médication à domicile. Les parents rempliront des échelles d'évaluation et participeront à des entretiens pour évaluer l'acceptabilité du traitement et la prise de décision.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

72

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
        • Recrutement
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Chercheur principal:
          • Andrew K Heitzer, PhD
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • Diagnostic de SCD de tout génotype
  • Inscrit au protocole institutionnel : Programme d'intervention de recherche clinique sur la drépanocytose (SCCRIP)

  • Âgé entre 8,0 et 17,9 ans

    *Inclus si les critères de mesure de performance ou d'échelle d'évaluation sont satisfaits :

  • *Score inférieur au 16e percentile sur 2 des 4 mesures de performance :

    • NIH Toolbox Flanker
    • NIH Toolbox List Sorting
    • NIH Toolbox Dimensional Change Card Sort Test (DCST)
    • Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC)-5 / Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS)-4 Digit Span Forward (DSF)

  • *Score supérieur au 84e percentile sur 1 des 2 échelles d'évaluation parentale :

    • BRIEF-2 Global Executive
    • BASC-3 Attention
  • Anglais comme langue principale
  • Participant à la recherche et un parent prêts à participer et à donner leur consentement/assentiment selon les directives institutionnelles
  • Test de grossesse négatif

Critères d'exclusion :

  • Langue principale autre que l'anglais
  • Score inférieur au 2e percentile au test de quotient intellectuel (QI) Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence (WASI)-2
  • Crises d'épilepsie non contrôlées (crise au cours des 6 derniers mois)
  • Cardiomyopathie ou malformations cardiaques structurelles congénitales connues
  • Maladie valvulaire sténosante, sténose de l'artère coronaire gauche, ou antécédents de myocardite ou péricardite
  • Antécédents d'arythmie cardiaque incluant tachycardie ventriculaire, fibrillation ventriculaire, tachycardie supraventriculaire, allongement de l'intervalle QT ou utilisation concomitante de médicaments associés à l'allongement de l'intervalle QT
  • Deux épisodes antérieurs ou plus de priapisme
  • Hypertension non contrôlée ou non traitée
  • Médicament stimulant au cours des deux dernières semaines
  • Perte sensorielle sévère
  • Réaction indésirable antérieure au méthylphénidate
  • Incapacité ou refus du participant à la recherche ou du représentant légal/tuteur de donner un consentement éclairé écrit.
  • Actuellement sous traitement par un autre médicament expérimental.

  • Actuellement sous traitement par l'un des médicaments suivants :

    • Phénobarbital (antiépileptique)
    • Phénytoïne (antiépileptique)
    • Primidone (antiépileptique)
    • Warfarine (anticoagulant)
    • Médicaments antipsychotiques
    • Médicaments inhibiteurs sélectifs de la recapture de la sérotonine (ISRS)
    • Médicaments antidépresseurs tricycliques (ATC)
    • Médicaments vasopresseurs

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe de traitement au méthylphénidate
Tous les participants de cette étude pilote à bras unique recevront du méthylphénidate à libération prolongée pendant 4 semaines. L'intervention est conçue pour évaluer la faisabilité, l'acceptabilité, l'observance et la sécurité du traitement par stimulant chez les enfants et adolescents atteints de drépanocytose (SCD) présentant des déficits des fonctions exécutives.
Médicament: Méthylphénidate à libération prolongée
Les participants recevront une dose de méthylphénidate à libération prolongée basée sur le poids (0,6 mg/kg/jour), arrondie à 10 mg ou 20 mg, prise par voie orale une fois par jour pendant 4 semaines.
Autres noms:
  • Mi/h

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer la faisabilité du méthylphénidate
Délai: La faisabilité est mesurée durant le processus de recrutement initial pour chaque participant.
La faisabilité est mesurée par le taux de participation (c'est-à-dire le ratio de ceux qui acceptent de participer par rapport à ceux qui sont approchés).
La faisabilité est mesurée durant le processus de recrutement initial pour chaque participant.
Évaluer l'acceptabilité du méthylphénidate
Délai: Les évaluations d'acceptabilité sont recueillies au départ et après 4 semaines de traitement par méthylphénidate.
L'acceptabilité est mesurée par les évaluations des parents et des auto-évaluations sur l'échelle d'acceptabilité de l'intervention (AIM).
Les évaluations d'acceptabilité sont recueillies au départ et après 4 semaines de traitement par méthylphénidate.
Évaluer l'adhésion au méthylphénidate
Délai: L'adhérence est mesurée sur une base hebdomadaire pendant 4 semaines de traitement
L'adhésion est mesurée par des comptages hebdomadaires de comprimés. Le principal critère d'évaluation de l'adhésion est le ratio entre le nombre de comprimés pris et ceux distribués.
L'adhérence est mesurée sur une base hebdomadaire pendant 4 semaines de traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Système d'évaluation du comportement chez l'enfant, 3e édition (BASC-3), Rapport parental
Délai: Base de référence et 4-6 semaines après le traitement
Les échelles d'attention, d'hyperactivité et de dépression sont calculées. Les investigateurs détermineront la quantité et le schéma des données manquantes. Le changement relatif (défini comme (post - pré)/pré)) sera calculé pour chaque résultat et ces changements seront classés pour déterminer la sensibilité des mesures. L'objectif de la mesure des résultats neurocomportementaux dans cet essai pilote est de déterminer dans quelle mesure ces mesures sont réalisables pour la population cible et leur sensibilité relative aux effets du traitement par méthylphénidate.
Base de référence et 4-6 semaines après le traitement
Inventaire d'évaluation du comportement des fonctions exécutives, 2e édition (BRIEF-2), Rapport parental
Délai: Valeur initiale et 4 à 6 semaines après le traitement
L'échelle composite exécutive globale est calculée. L'investigateur déterminera la quantité et le schéma des données manquantes pour les résultats neurocomportementaux. Le changement relatif (défini comme (post - pré)/pré)) sera calculé pour chaque résultat et ces changements seront classés pour déterminer la sensibilité des mesures. L'objectif de la mesure des résultats neurocomportementaux dans cet essai pilote est de déterminer la faisabilité des mesures pour la population cible et leur sensibilité relative aux effets du traitement par le méthylphénidate.
Valeur initiale et 4 à 6 semaines après le traitement
Inventaire Pédiatrique de la Qualité de Vie (PedsQL) modules Drépanocytose, Rapport Parental
Délai: Ligne de base et 4 à 6 semaines après le traitement
L'investigateur déterminera la quantité et le schéma des données manquantes pour les résultats neurocomportementaux. La variation relative (définie comme (post - pré)/pré)) sera calculée pour chaque résultat et ces variations seront classées pour déterminer la sensibilité des mesures. L'objectif de mesurer les résultats neurocomportementaux dans cet essai pilote est de déterminer la faisabilité des mesures pour la population cible et leur sensibilité relative aux effets du traitement par méthylphénidate.
Ligne de base et 4 à 6 semaines après le traitement
Inventaire Pédiatrique de Qualité de Vie (PedsQL) modules de Fatigue Multidimensionnelle, Rapport Parental
Délai: Ligne de base et 4 à 6 semaines après le traitement
L'investigateur déterminera la quantité et le schéma des données manquantes pour les résultats neurocomportementaux. Le changement relatif (défini comme (post - pré)/pré)) sera calculé pour chaque résultat et ces changements seront classés pour déterminer la sensibilité des mesures. L'objectif de la mesure des résultats neurocomportementaux dans cet essai pilote est de déterminer la faisabilité des mesures pour la population cible et leur sensibilité relative aux effets du traitement par le méthylphénidate.
Ligne de base et 4 à 6 semaines après le traitement
Conners 4e édition - Formulaire abrégé, auto-évaluation
Délai: Ligne de base et 4 à 6 semaines après le traitement
L'investigateur déterminera la quantité et le schéma des données manquantes pour les résultats neurocomportementaux. Le changement relatif (défini comme (post - pré)/pré) sera calculé pour chaque résultat et ces changements seront classés pour déterminer la sensibilité des mesures. L'objectif de la mesure des résultats neurocomportementaux dans cet essai pilote est de déterminer la faisabilité de ces mesures pour la population cible et leur sensibilité relative aux effets du traitement par méthylphénidate.
Ligne de base et 4 à 6 semaines après le traitement
Boîte à outils cognitifs des NIH
Délai: Baseline et ~90 minutes après l'administration de la première dose
Les sous-tests Dimension Change Card Sort, Flanker, Pattern Comparison, Picture Sequence Memory Test, Picture Vocabulary sont complétés. L’investigateur déterminera la quantité et le schéma des données manquantes pour les résultats neurocomportementaux. Le changement relatif (défini comme (post - pré) / pré) sera calculé pour chaque résultat et ces changements seront classés pour déterminer la sensibilité des mesures. L’objectif de la mesure des résultats neurocomportementaux dans cet essai pilote est de déterminer la faisabilité de ces mesures pour la population cible et leur sensibilité relative aux effets du traitement par le méthylphénidate.
Baseline et ~90 minutes après l'administration de la première dose
Tests de réalisations académiques Woodcock-Johnson, 4e édition (WJ-IV)
Délai: Base et ~90 minutes après l'administration de la première dose
Le sous-test de Fluidité en Mathématiques est terminé. L'investigateur déterminera la quantité et le schéma des données manquantes pour les résultats neurocomportementaux. Le changement relatif (défini comme (post - pré)/pré) sera calculé pour chaque résultat et ces changements seront classés pour déterminer la sensibilité des mesures. L'objectif de la mesure des résultats neurocomportementaux dans cet essai pilote est de déterminer la faisabilité de ces mesures pour la population cible et leur sensibilité relative aux effets du traitement au méthylphénidate.
Base et ~90 minutes après l'administration de la première dose
Mesurer les résultats clés de sécurité en utilisant l'Échelle d'Évaluation des Effets Secondaires (SERS)
Délai: Évaluations cliniques initiales suivies d'évaluations hebdomadaires à distance pendant 4 semaines
L'investigateur enregistrera tous les effets indésirables signalés par les participants et classera les effets indésirables par type et par gravité selon l'échelle d'évaluation des effets secondaires. L'investigateur présentera des statistiques récapitulatives, incluant le nombre de participants ayant ressenti chaque type d'effet indésirable, la gravité et le pourcentage global de participants affectés.
Évaluations cliniques initiales suivies d'évaluations hebdomadaires à distance pendant 4 semaines
Évaluer les principaux critères de sécurité en utilisant l'Évaluation Systématique des Effets Émergents du Traitement
Délai: Évaluations en clinique de base suivies d'évaluations hebdomadaires à distance pendant 4 semaines
L'investigateur enregistrera tous les effets indésirables rapportés par les participants et classera les effets indésirables par type et gravité selon l'Évaluation Systématique des Effets Émergents du Traitement. L'investigateur présentera des statistiques récapitulatives, incluant le nombre de participants ayant subi chaque type d'effet indésirable, la gravité, et le pourcentage global de participants affectés
Évaluations en clinique de base suivies d'évaluations hebdomadaires à distance pendant 4 semaines

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer la prise de décision et les déterminants influençant l'utilisation du méthylphénidate chez les parents
Délai: Ligne de base et 4 à 6 semaines après le traitement
Des entretiens semi-structurés seront menés. Les entretiens seront transcrits et codés qualitativement.
Ligne de base et 4 à 6 semaines après le traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

St. Jude Children's Research Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Andrew W. Heitzer, PhD, St. Jude Children's Research Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 novembre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 juillet 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 octobre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 novembre 2025

Première publication (Réel)

10 novembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • STARS (STaRS)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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