このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。英語版ソーステキスト用。

HOPEバイオバンクリソース (HOPE Resource)

2026年6月12日更新者：Medical College of Wisconsin

非悪性血液疾患における造血幹細胞移植および遺伝子治療バイオバンクリソース

非悪性血液疾患の治療のために造血幹細胞移植（HCT）または遺伝子治療（GT）を受ける患者から、バイオスペシメンと臨床データのリポジトリを確立する前向き多施設共同研究。

調査の概要

状態

募集

条件

詳細な説明

これは、非悪性血液疾患の治療のために造血幹細胞移植（HCT）または遺伝子治療（GT）を受ける患者から、バイオスペシメン（生体試料）と臨床データのリポジトリを確立する前向き多施設共同研究です。参加目標は375名の参加者と、最大100名の同意する血縁ドナー（約100名を見込む）で、4年間で募集します。参加者は研究終了まで追跡調査されますが、資金が利用可能な場合、すべての登録参加者に対して最長15年間の追跡調査のために、標本と臨床データの収集を継続することがあります。再生不良性貧血、ヘモグロビン症、または骨髄不全の診断を受け、基礎疾患の管理のためにHCTまたはGTを受ける参加者。この研究には治療介入はありません。治療は医療提供者の裁量で行われます。参加者は介入前および介入後に、指定された間隔で血液その他のバイオスペシメンを提供します。 375名の参加者と約100名の血縁ドナーを35施設から登録します。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

375

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

名前：Megan Scott
電話番号：301-251-1161
メール：mscott@emmes.com

研究場所

アメリカ
- Florida
  - Gainesville、Florida、アメリカ、32611
    - まだ募集していません
    - University of Florida
    - 主任研究者：
      
      Jordan Milner, MD
    - コンタクト：
      
      Giselle Morre-Higgs
      
      電話番号：352-273-9050
      
      メール：mooregj@ufl.edu
- Oregon
  - Portland、Oregon、アメリカ、97239
    - まだ募集していません
    - Oregon Health and Science University
    - 主任研究者：
      
      Evan Shereck, MD
    - コンタクト：
      
      Denise Lackey
      
      電話番号：503-494-8311
      
      メール：lackey@ohsu.edu
- Tennessee
  - Nashville、Tennessee、アメリカ、37235
    - まだ募集していません
    - Vanderbilt University Medical Center
    - 主任研究者：
      
      Jim Connelly, MD
    - コンタクト：
      
      Melanie Hallowell Hallowell
      
      電話番号：615-875-0092
      
      メール：melanie.hallowell@vumc.org
- Texas
  - Houston、Texas、アメリカ、77030
    - 募集
    - Baylor College of Medicine
    - 主任研究者：
      
      Alexander Ngwube, MD
    - コンタクト：
      
      Deb Dowlin
      
      電話番号：713-798-7371
      
      メール：deborah.dowlin@bcm.edu
- Washington
  - Seattle、Washington、アメリカ、98109
    - まだ募集していません
    - Fred Hutchinson Cancer Center
    - 主任研究者：
      
      Neel Bhatt, MD
    - コンタクト：
      
      Sheri Ballard
      
      電話番号：260-667-2814
      
      メール：sballard@fredhutch.org
- Wisconsin
  - Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
    - 募集
    - Children's Hospital of Wisconsin
    - 主任研究者：
      
      Julie Talano, MD
    - コンタクト：
      
      Kira Mielke
      
      電話番号：414-955-5915
      
      メール：kmielke@mcw.edu

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

子
大人
高齢者

健康ボランティアの受け入れ

はい

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

悪性非血液疾患（再生不良性貧血、ヘモグロビン症、骨髄不全）の治療として造血細胞移植（HCT）または遺伝子治療（GT）を受ける患者。登録対象者の関連ドナーでHCTを受ける場合も試験参加資格があります。

説明

HCT/GT 適格基準：

悪性疾患を除く再生不良性貧血（AA）、ヘモグロビン症、またはその他の原因による骨髄不全の診断を受けた患者は、このプロトコルへの参加対象となります：
1. AAは、年齢に対して骨髄低形成を伴う末梢血球減少症があり、担当医師によって再生不良性貧血の臨床診断がなされたものと定義します。
2. ヘモグロビン症には鎌状赤血球症またはサラセミアが含まれます。ヘモグロビン症に対してHCTまたはGTによる根治的治療を受ける患者は、この研究の対象となります。
3. 臨床的または分子学的に診断された遺伝性骨髄不全症、先天性免疫異常、またはその他の原因による骨髄不全の患者も含みます。
患者は基礎疾患の管理のためにHCTまたはGTを受ける必要があります。すべての Conditioning 療法、ドナー、GVHD予防療法を含む同種移植が対象となります。この研究は移植または移植支援治療の実施方法を定義するものではありません。
患者またはその法定後見人は、CIBMTR「造血細胞移植および骨髄障害の研究データベースのためのプロトコル」（NCT 1166009）への参加に同意し、CIBMTRによって収集される縦断的臨床データとの連携を許可する必要があります。
すべての年齢、少数民族、性別、ジェンダーの人々が研究の対象となりますが、必要な採血量と回数を考慮し、研究登録時の体重が少なくとも10キログラム（kg）である必要があります。
すべての参加者または親/法定後見人は、この研究のためのインフォームドコンセントに署名する必要があります。患者の研究適格性に関する質問がある場合は、bmtctn2402@emmes.com にメールでプロトコルチームに連絡し、審査と協議を行ってください。

HCT/GT 除外基準

同種HCTまたはGTを追求していない再生不良性貧血またはヘモグロビン症の患者。
活動性悪性腫瘍。
血液悪性腫瘍、または過去5年間における以前の血液悪性腫瘍の治療。
研究登録時の体重 ≤ 10.0 kg。
以前の自家移植または同種移植。

血縁ドナー適格基準：

1. 上記の受容者適格基準で定義されたAA、ヘモグロビン症、または骨髄不全に対する同種HCTを受ける適格な受容者のためのすべての血縁ドナーが対象となります。注：血縁ドナーが研究参加を辞退した場合でも、HCT受容者参加者は適格性を維持します。

血縁ドナー除外基準：

1. 研究登録時のドナー体重 ≤ 10.0 kg

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定	メジャーの説明	時間枠
非悪性疾患（NMD）に対する造血細胞移植（HCT）および遺伝子治療（GT）の主要な失敗原因について、機構的知見および生物学的相関を確立するバイオリポジトリを開発する。時間枠：5年	DNAを含む生体試料サンプルの保存	5年
NMDおよびHCTまたはGT関連合併症に対する新たな治療標的を特定し、より標的的で効果的な治療法の開発につなげる。時間枠：5年	DNAを含む生体試料サンプルの保存	5年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Medical College of Wisconsin

協力者

National Cancer Institute (NCI)

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

National Institutes of Health (NIH)

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2026年5月15日

一次修了 (推定)

2031年3月30日

研究の完了 (推定)

2031年3月30日

試験登録日

最初に提出

2025年11月7日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年11月7日

最初の投稿 (実際)

2025年11月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月12日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

BMT CTN 2402

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。