HOPE Biobank Ressourcen (HOPE Resource)
Biobankressource for hæmatopoietisk cell transplantation og genterapi til ikke-maligne blodsygdomme
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Megan Scott
- Telefonnummer: 301-251-1161
- E-mail: mscott@emmes.com
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
HCT/GT Inklusion:
Patienter med en diagnose af aplastisk anæmi (AA), hæmoglobinopatier eller knoglemarvssvigt fra andre årsager bortset fra maligne sygdomme vil være berettigede til inddrage på denne protokol:
- AA vil blive defineret som havende perifere blodcytopenier med en hypocellulær knoglemarv for alder og en klinisk diagnose af aplastisk anæmi som fastlagt af deres behandlende læger.
- Hæmoglobinopatier inkluderer seglcelleanæmi eller thalassæmi. Patienter, der modtager potentielt kurativ behandling med HCT eller GT for hæmoglobinopatier, vil være berettigede til denne undersøgelse.
- Personer med knoglemarvssvigt på grund af klinisk eller molekylært diagnosticeret arveligt knoglemarvssvigt, medfødte fejl i immunforsvaret eller anden årsag vil blive inkluderet.
Patienter skal modtage en HCT eller GT til behandling af deres underliggende sygdom. Allogene transplantationer inklusive alle konditioneringsregimer, donorer og GVHD profylakse regimer er berettigede. Denne undersøgelse definerer ikke, hvordan transplantationen eller transplantationsstøttende pleje vil blive udført.
Patienter eller deres lovlige værge skal samtykke til at deltage i CIBMTR "Protokol for en forskningsdatabase for hæmatopoietisk cell transplantation og knoglemarvstoksiske skader" (NCT 1166009) for at tillade sammenkobling med de longitudinelle kliniske data indsamlet af CIBMTR.
Alle aldre, minoriteter, køn og kønsidentiteter er berettigede til undersøgelsen, men deltagere skal veje mindst 10 kilogram (kg) på tidspunktet for undersøgelsens inddrage, givet det volumen og antal blodprøver, der kræves.
Alle deltagere eller forælder/lovlig værge skal underskrive en informeret samtykke til denne undersøgelse. Hvis der er spørgsmål vedrørende en patients berettigelse til undersøgelsen, kontakt protokolholdet for gennemgang og diskussion ved at e-maile bmtctn2402@emmes.com.
HCT/GT Eksklusion
- Patienter med aplastisk anæmi eller hæmoglobinopatier, der ikke forfølger allogen HCT eller GT.
- Aktiv malignitet.
- Hematologisk malignitet eller behandling for en tidligere hematologisk malignitet inden for de foregående fem 5 år.
- Vægt ≤ 10,0 kg på tidspunktet for undersøgelsens inddrage.
- Tidligere autolog eller allogen transplantation.
Relateret Donor Inklusion:
1. Alle relaterede donorer for berettigede modtagere, der gennemgår allogen HCT for AA, hæmoglobinopatier eller knoglemarvssvigt som defineret i modtagerberettigelseskriterierne ovenfor, er berettigede. Bemærk: HCT modtagerdeltagere forbliver berettigede, hvis den relaterede donor afslår at deltage i undersøgelsen.
Relateret Donor Eksklusion:
1. Donorvægt ≤ 10,0 kg på tidspunktet for undersøgelsens inddrage
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Udvikl en biobank, der vil etablere mekanistiske indsigter og biologiske korrelationer til de vigtigste årsager til fiasko ved hæmatopoietisk celle transplantation (HCT) og gen terapi (GT) for ikke-maligne sygdomme (NMD).
Tidsramme: 5 År
|
Opbevaring af bioprøver med DNA
|
5 År
|
|
Identificer nye terapeutiske mål for NMD og HCT eller GT-relaterede komplikationer, der fører til udvikling af mere målrettede og effektive terapier.
Tidsramme: 5 År
|
Opbevaring af biospecimen-prøver med DNA
|
5 År
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- BMT CTN 2402
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .