La Risorsa Biobanca HOPE (HOPE Resource)
27 gennaio 2026 aggiornato da: Medical College of Wisconsin
Banca di Risorse Biologiche per il Trapianto di Cellule Ematopoietiche e la Terapia Genica nei Disordini Ematici Non Maligni
Uno studio prospettico e multicentrico che istituirà una banca di campioni biologici e dati clinici di pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HCT) o terapia genica (GT) per il trattamento di malattie ematologiche non maligne.
Panoramica dello studio
Stato
Non ancora reclutamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio prospettico, multicentrico, che istituirà un repository di campioni biologici e dati clinici di pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HCT) o terapia genica (GT) per il trattamento di malattie ematologiche non maligne.
L'obiettivo di arruolamento è di 375 partecipanti e fino a 100 donatori correlati consenzienti (si prevedono circa 100), reclutati nell'arco di 4 anni.
I partecipanti saranno seguiti fino alla fine dello studio, ma la raccolta continuata di campioni e dati clinici potrebbe proseguire per consentire fino a 15 anni di follow-up per tutti i partecipanti arruolati se i fondi saranno disponibili.
Partecipanti con diagnosi di Anemia Aplastica o Emoglobinopatie o insufficienza midollare sottoposti a HCT o GT per la gestione della loro malattia di base.
Non è previsto alcun intervento terapeutico in questo studio.
Il trattamento sarà a discrezione del medico.
I partecipanti forniranno sangue e altri campioni biologici prima e dopo l'intervento a intervalli specificati.
375 partecipanti e circa 100 donatori correlati saranno arruolati da 35 siti.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
375
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Megan Scott
- Numero di telefono: 301-251-1161
- Email: mscott@emmes.com
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Sì
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti sottoposti a HCT o GT per il trattamento di disturbi ematici non maligni: Anemia Aplastica, Emoglobinopatie o Insufficienza Midollare.
I donatori correlati dei partecipanti arruolati sottoposti a HCT sono anch'essi idonei per lo studio.
Descrizione
Criteri di inclusione per HCT/GT:
I pazienti con diagnosi di Anemia Aplastica (AA), emoglobinopatie o insufficienza midollare da altre cause eccetto malattie maligne saranno eleggibili per l'arruolamento in questo protocollo:
- L'AA sarà definita come presenza di citopenie periferiche con midollo osseo ipocellulare per l'età e diagnosi clinica di anemia aplastica come determinato dai loro medici curanti.
- Le emoglobinopatie includono anemia falciforme o talassemia. I pazienti che ricevono terapia potenzialmente curativa con HCT o GT per emoglobinopatie saranno eleggibili per questo studio.
- Saranno inclusi individui con insufficienza midollare dovuta a insufficienza midollare ereditaria diagnosticata clinicamente o molecularmente, errori congeniti dell'immunità o altre cause.
- I pazienti devono ricevere un HCT o GT per la gestione della loro malattia sottostante. Sono eleggibili trapianti allogenici inclusi tutti i regimi di condizionamento, donatori e regimi di profilassi per la GVHD. Questo studio non definisce come verrà eseguito il trapianto o l'assistenza di supporto al trapianto.
- I pazienti o il loro tutore legale devono acconsentire a partecipare al CIBMTR "Protocollo per un database di ricerca per il trapianto di cellule ematopoietiche e lesioni midollari tossiche" (NCT 1166009) per consentire il collegamento con i dati clinici longitudinali raccolti da CIBMTR.
- Tutte le età, minoranze, sessi e generi sono eleggibili per lo studio, ma i partecipanti devono pesare almeno 10 chilogrammi (kg) al momento dell'arruolamento nello studio dato il volume e il numero di prelievi di sangue richiesti.
- Tutti i partecipanti o genitori/tutori legali devono firmare un consenso informato per questo studio. Se ci sono domande riguardanti l'eleggibilità di un paziente per lo studio, contattare il Team del Protocollo per revisione e discussione inviando un'email a bmtctn2402@emmes.com.
Esclusione HCT/GT
- Pazienti con anemia aplastica o emoglobinopatie che non stanno perseguendo HCT allogenico o GT.
- Malignità attiva.
- Malignità ematologica o terapia per una precedente malignità ematologica nei precedenti cinque anni.
- Peso ≤ 10,0 kg al momento dell'arruolamento nello studio.
- Trapianto autologo o allogenico precedente.
Inclusione Donatore Correlato:
1. Tutti i donatori correlati per riceventi eleggibili che si sottopongono a HCT allogenico per AA, emoglobinopatie o insufficienza midollare come definito nei criteri di eleggibilità del ricevente sopra sono eleggibili. Nota: I partecipanti riceventi HCT rimarranno eleggibili se il donatore correlato rifiuta di partecipare allo studio.
Esclusione Donatore Correlato:
1. Peso del donatore ≤ 10,0 kg al momento dell'arruolamento nello studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sviluppare una biorepository che stabilirà approfondimenti meccanicistici e correlati biologici per le cause chiave del fallimento del trapianto di cellule ematopoietiche (HCT) e della terapia genica (GT) per le malattie non maligne (NMD).
Lasso di tempo: 5 Anni
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Conservazione dei campioni di biospecimen con DNA
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5 Anni
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Identificare nuovi bersagli terapeutici per le complicanze correlate a NMD e HCT o GT che portano allo sviluppo di terapie più mirate ed efficaci.
Lasso di tempo: 5 Anni
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Conservazione dei campioni di biospecimen con DNA
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5 Anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
27 marzo 2026
Completamento primario (Stimato)
30 marzo 2031
Completamento dello studio (Stimato)
30 marzo 2031
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
7 novembre 2025
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
7 novembre 2025
Primo Inserito (Effettivo)
12 novembre 2025
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
29 gennaio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
27 gennaio 2026
Ultimo verificato
1 gennaio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- BMT CTN 2402
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .