El Recurso Biobanco HOPE (HOPE Resource)
12 de junio de 2026 actualizado por: Medical College of Wisconsin
Banco de Recursos Biológicos para Trasplante de Células Hematopoyéticas y Terapia Génica en Trastornos Hematológicos No Malignos
Un estudio prospectivo y multicéntrico que establecerá un repositorio de biospecímenes y datos clínicos de pacientes sometidos a trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) o terapia génica (TG) para el tratamiento de enfermedades sanguíneas no malignas.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Descripción detallada
Este es un estudio prospectivo y multicéntrico que establecerá un repositorio de biopsias y datos clínicos de pacientes sometidos a trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) o terapia génica (TG) para el tratamiento de enfermedades sanguíneas no malignas.
El objetivo de inscripción es de 375 participantes y hasta 100 donantes relacionados que consientan (se anticipan aproximadamente 100), reclutados a lo largo de 4 años.
Los participantes serán seguidos hasta el final del estudio, pero la recolección continua de muestras y datos clínicos puede continuar para permitir hasta 15 años de seguimiento para todos los participantes inscritos si los fondos están disponibles.
Participantes con diagnóstico de Anemia Aplásica o Hemoglobinopatías o insuficiencia medular sometidos a TCMH o TG para el manejo de su enfermedad subyacente.
No hay intervención de tratamiento en este estudio.
El tratamiento será a discreción del proveedor.
Los participantes proporcionarán sangre y otras biopsias antes y después de la intervención en intervalos específicos.
375 participantes y aproximadamente 100 donantes relacionados serán inscritos desde 35 sitios.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
375
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Megan Scott
- Número de teléfono: 301-251-1161
- Correo electrónico: mscott@emmes.com
Ubicaciones de estudio
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
- Aún no reclutando
- University of Florida
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Investigador principal:
- Jordan Milner, MD
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Contacto:
- Giselle Morre-Higgs
- Número de teléfono: 352-273-9050
- Correo electrónico: mooregj@ufl.edu
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Aún no reclutando
- Oregon Health and Science University
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Investigador principal:
- Evan Shereck, MD
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Contacto:
- Denise Lackey
- Número de teléfono: 503-494-8311
- Correo electrónico: lackey@ohsu.edu
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37235
- Aún no reclutando
- Vanderbilt University Medical Center
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Investigador principal:
- Jim Connelly, MD
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Contacto:
- Melanie Hallowell Hallowell
- Número de teléfono: 615-875-0092
- Correo electrónico: melanie.hallowell@vumc.org
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Reclutamiento
- Baylor College of Medicine
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Investigador principal:
- Alexander Ngwube, MD
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Contacto:
- Deb Dowlin
- Número de teléfono: 713-798-7371
- Correo electrónico: deborah.dowlin@bcm.edu
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- Aún no reclutando
- Fred Hutchinson Cancer Center
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Investigador principal:
- Neel Bhatt, MD
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Contacto:
- Sheri Ballard
- Número de teléfono: 260-667-2814
- Correo electrónico: sballard@fredhutch.org
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Wisconsin
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Investigador principal:
- Julie Talano, MD
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Contacto:
- Kira Mielke
- Número de teléfono: 414-955-5915
- Correo electrónico: kmielke@mcw.edu
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes sometidos a HCT o GT para el tratamiento de trastornos sanguíneos no malignos: Anemia Aplásica, Hemoglobinopatías o Insuficiencia Medular.
Los donantes relacionados de los participantes inscritos sometidos a HCT también son elegibles para el estudio.
Descripción
Criterios de inclusión para HCT/GT:
Los pacientes con diagnóstico de anemia aplásica (AA), hemoglobinopatías o insuficiencia medular por otras causas, excepto enfermedades malignas, serán elegibles para inscripción en este protocolo:
- La AA se definirá como tener citopenias en sangre periférica con médula ósea hipocelular para la edad y un diagnóstico clínico de anemia aplásica determinado por sus médicos tratantes.
- Las hemoglobinopatías incluyen anemia de células falciformes o talasemia. Los pacientes que reciban terapia potencialmente curativa con HCT o GT para hemoglobinopatías serán elegibles para este estudio.
- Se incluirán individuos con insuficiencia medular debido a insuficiencia medular hereditaria diagnosticada clínica o molecularmente, errores innatos de inmunidad u otras causas.
- Los pacientes deben recibir un HCT o GT para el manejo de su enfermedad subyacente. Los trasplantes alogénicos que incluyen todos los regímenes de acondicionamiento, donantes y regímenes de profilaxis de EICH son elegibles. Este estudio no define cómo se realizará el trasplante o la atención de apoyo al trasplante.
- Los pacientes o su tutor legal deben consentir participar en el CIBMTR "Protocolo para una base de datos de investigación para trasplante de células hematopoyéticas y lesiones tóxicas de la médula ósea" (NCT 1166009) para permitir la vinculación con los datos clínicos longitudinales recopilados por CIBMTR.
- Todas las edades, minorías, sexos y géneros son elegibles para el estudio, pero los participantes deben pesar al menos 10 kilogramos (kg) en el momento de la inscripción en el estudio, dado el volumen y número de extracciones de sangre requeridas.
- Todos los participantes o padres/tutores legales deben firmar un consentimiento informado para este estudio. Si hay preguntas sobre la elegibilidad de un paciente para el estudio, contacte al Equipo del Protocolo para revisión y discusión enviando un correo electrónico a bmtctn2402@emmes.com.
Exclusión para HCT/GT
- Pacientes con anemia aplásica o hemoglobinopatías que no estén buscando HCT alogénico o GT.
- Malignidad activa.
- Malignidad hematológica o terapia para una malignidad hematológica previa en los últimos 5 años.
- Peso ≤ 10.0 kg en el momento de la inscripción en el estudio.
- Trasplante autólogo o alogénico previo.
Inclusión de Donante Relacionado:
1. Todos los donantes relacionados para receptores elegibles que se someten a HCT alogénico para AA, hemoglobinopatías o insuficiencia medular, según se define en los criterios de elegibilidad del receptor anteriores, son elegibles. Nota: Los participantes receptores de HCT seguirán siendo elegibles si el donante relacionado se niega a participar en el estudio.
Exclusión de Donante Relacionado:
1. Peso del donante ≤ 10.0 kg en el momento de la inscripción en el estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Desarrollar un biobanco que establecerá conocimientos mecanicistas y correlatos biológicos de las causas clave del fracaso del TCH y la TG para Enfermedades No Malignas (ENM).
Periodo de tiempo: 5 Años
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Retención de muestras de biopsia con ADN
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5 Años
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Identificar nuevas dianas terapéuticas para las complicaciones relacionadas con NMD y HCT o GT que conduzcan al desarrollo de terapias más dirigidas y efectivas.
Periodo de tiempo: 5 Años
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Conservación de muestras de biospécimen con ADN
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5 Años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
15 de mayo de 2026
Finalización primaria (Estimado)
30 de marzo de 2031
Finalización del estudio (Estimado)
30 de marzo de 2031
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de noviembre de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de noviembre de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
12 de noviembre de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
16 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- BMT CTN 2402
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .