La Ressource de Biobanque HOPE (HOPE Resource)
26 août 2026 mis à jour par: Medical College of Wisconsin
Banque de ressources biologiques pour la greffe de cellules hématopoïétiques et la thérapie génique dans les troubles sanguins non malins
Une étude prospective multicentrique qui constituera une biothèque d'échantillons biologiques et de données cliniques provenant de patients subissant une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) ou une thérapie génique (TG) pour le traitement de maladies sanguines non malignes.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude prospective multicentrique qui établira un référentiel de biospecimens et de données cliniques provenant de patients subissant une greffe de cellules souches hématopoïétiques (HCT) ou une thérapie génique (GT) pour le traitement de maladies sanguines non malignes.
L'objectif de recrutement est de 375 participants et jusqu'à 100 donneurs apparentés consentants (environ 100 sont anticipés), recrutés sur 4 ans.
Les participants seront suivis jusqu'à la fin de l'étude, mais la collecte continue d'échantillons et de données cliniques pourra se poursuivre pour permettre jusqu'à 15 ans de suivi pour tous les participants inscrits si des fonds sont disponibles.
Participants avec un diagnostic d'anémie aplasique ou d'hémoglobinopathies ou d'insuffisance médullaire subissant une HCT ou une GT pour la prise en charge de leur maladie sous-jacente.
Il n'y a pas d'intervention thérapeutique dans cette étude.
Le traitement sera à la discrétion du prestataire.
Les participants fourniront du sang et d'autres biospecimens avant et après l'intervention à des intervalles spécifiés.
375 participants et environ 100 donneurs apparentés seront recrutés dans 35 sites.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
375
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Megan Scott
- Numéro de téléphone: 301-251-1161
- E-mail: mscott@emmes.com
Lieux d'étude
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California
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Duarte, California, États-Unis, 91010
- Recrutement
- City of Hope
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Contact:
- Miranda Lee
- Numéro de téléphone: 626-218-4655
- E-mail: mirlee@coh.org
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Chercheur principal:
- Ryotaro Nakamura, MD
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Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32611
- Recrutement
- University of Florida
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Chercheur principal:
- Jordan Milner, MD
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Contact:
- Giselle Morre-Higgs
- Numéro de téléphone: 352-273-9050
- E-mail: mooregj@ufl.edu
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
- Recrutement
- Children's Healthcare of Atlanta
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Chercheur principal:
- Shanmuganathan Chandrakasan, MD
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Contact:
- Judson Russell
- Numéro de téléphone: 404-785-7263
- E-mail: Judson.russell@choa.org
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Recrutement
- Lurie Children's Hospital of Chicago
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Chercheur principal:
- Sonali Chaudhury, MD
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Contact:
- Morgan Kearney
- Numéro de téléphone: 312-227-4067
- E-mail: mkearney@luriechildrens.org
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Missouri
-
St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Recrutement
- Washington University
-
Contact:
- Maggie Nash
- Numéro de téléphone: 314-273-5936
- E-mail: nashm@wustl.edu
-
Chercheur principal:
- Iskra Pusic, MD
-
St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Recrutement
- St. Louis Children's
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Chercheur principal:
- Shalini Shenoy, MD
-
Contact:
- Lissy Keller
- Numéro de téléphone: 314-286-1168
- E-mail: kellerl@wustl.edu
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10065
- Recrutement
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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Chercheur principal:
- Roni Tamari, MD
-
Contact:
- Alyssa Kamrowski
- Numéro de téléphone: 347-798-9213
- E-mail: kamrowsa@mskcc.org
-
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North Carolina
-
Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Recrutement
- Duke University Medical Center
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Chercheur principal:
- Mitchell Horwitz, MD
-
Contact:
- Quinna Lawson
- Numéro de téléphone: 916-613-0996
- E-mail: quinna.marshburn@duke.edu
-
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Recrutement
- Oregon Health and Science University
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Chercheur principal:
- Evan Shereck, MD
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Contact:
- Denise Lackey
- Numéro de téléphone: 503-494-8311
- E-mail: lackey@ohsu.edu
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-
Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37235
- Recrutement
- Vanderbilt University Medical Center
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Chercheur principal:
- Jim Connelly, MD
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Contact:
- Melanie Hallowell Hallowell
- Numéro de téléphone: 615-875-0092
- E-mail: melanie.hallowell@vumc.org
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Recrutement
- Baylor College of Medicine
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Chercheur principal:
- Alexander Ngwube, MD
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Contact:
- Deb Dowlin
- Numéro de téléphone: 713-798-7371
- E-mail: deborah.dowlin@bcm.edu
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Virginia
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Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
- Recrutement
- Virginia Commonwealth University
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Chercheur principal:
- Elizabeth Krieger, MD
-
Contact:
- Mehreen Qureshi
- Numéro de téléphone: 804-628-2229
- E-mail: mehreen.qureshi@vcuhealth.org
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-
Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98109
- Recrutement
- Fred Hutchinson Cancer Center
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Chercheur principal:
- Neel Bhatt, MD
-
Contact:
- Sheri Ballard
- Numéro de téléphone: 260-667-2814
- E-mail: sballard@fredhutch.org
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Recrutement
- Children's Hospital of Wisconsin
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Chercheur principal:
- Julie Talano, MD
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Contact:
- Kira Mielke
- Numéro de téléphone: 414-955-5915
- E-mail: kmielke@mcw.edu
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Oui
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Patients subissant une greffe de cellules souches hématopoïétiques (HCT) ou une thérapie génique (GT) pour le traitement de troubles sanguins non malins : anémie aplasique, hémoglobinopathies ou insuffisance médullaire.
Les donneurs apparentés de participants inscrits subissant une HCT sont également éligibles à l'étude.
La description
HCT/GT Critères d'inclusion :
Les patients avec un diagnostic d'anémie aplasique (AA), d'hémoglobinopathies ou d'insuffisance médullaire d'autres causes excepté les maladies malignes seront éligibles pour l'inscription à ce protocole :
- L'AA sera définie comme présentant des cytopénies sanguines périphériques avec une moelle osseuse hypocellulaire pour l'âge et un diagnostic clinique d'anémie aplasique déterminé par leurs médecins traitants.
- Les hémoglobinopathies incluent la drépanocytose ou la thalassémie. Les patients recevant un traitement potentiellement curatif par HCT ou GT pour des hémoglobinopathies seront éligibles pour cette étude.
- Les individus avec une insuffisance médullaire due à une insuffisance médullaire héréditaire diagnostiquée cliniquement ou moléculairement, des erreurs innées de l'immunité ou d'autres causes seront inclus.
- Les patients doivent recevoir une HCT ou une GT pour la prise en charge de leur maladie sous-jacente. Les transplantations allogéniques incluant tous les régimes de conditionnement, les donneurs et les régimes de prophylaxie de la GVHD sont éligibles. Cette étude ne définit pas comment la transplantation ou les soins de soutien à la transplantation seront réalisés.
- Les patients ou leur tuteur légal doivent consentir à participer au CIBMTR "Protocole pour une base de données de recherche sur la transplantation de cellules hématopoïétiques et les lésions médullaires toxiques" (NCT 1166009) pour permettre le lien avec les données cliniques longitudinales collectées par le CIBMTR.
- Tous les âges, minorités, sexes et genres sont éligibles pour l'étude, mais les participants doivent peser au moins 10 kilogrammes (kg) au moment de l'inscription à l'étude compte tenu du volume et du nombre de prélèvements sanguins requis.
- Tous les participants ou parents/tuteurs légaux doivent signer un consentement éclairé pour cette étude. S'il y a des questions concernant l'éligibilité d'un patient pour l'étude, contactez l'Équipe du Protocole pour examen et discussion en envoyant un email à bmtctn2402@emmes.com.
HCT/GT Critères d'exclusion
- Patients avec anémie aplasique ou hémoglobinopathies qui ne poursuivent pas de HCT allogénique ou de GT.
- Malignité active.
- Malignité hématologique ou traitement pour une malignité hématologique antérieure dans les cinq 5 années précédentes.
- Poids ≤ 10,0 kg au moment de l'inscription à l'étude.
- Transplantation autologue ou allogénique antérieure.
Donneur Apparenté Critères d'inclusion :
1. Tous les donneurs apparentés pour des receveurs éligibles subissant une HCT allogénique pour AA, hémoglobinopathies ou insuffisance médullaire comme défini dans les critères d'éligibilité du receveur ci-dessus sont éligibles. Note : Les participants receveurs de HCT resteront éligibles si le donneur apparenté décline de participer à l'étude.
Donneur Apparenté Critères d'exclusion :
1. Poids du donneur ≤ 10,0 kg au moment de l'inscription à l'étude
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Développer une biobanque qui établira des perspectives mécanistiques et des corrélats biologiques avec les causes clés de l'échec de la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) et de la thérapie génique (TG) pour les maladies non malignes (MNM).
Délai: 5 Ans
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Conservation des échantillons de biospecimens avec ADN
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5 Ans
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Identifier de nouvelles cibles thérapeutiques pour les complications liées aux NMD et HCT ou GT conduisant au développement de thérapies plus ciblées et efficaces.
Délai: 5 ans
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Conservation des échantillons de biospecimens avec ADN
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5 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
15 mai 2026
Achèvement primaire (Estimé)
30 mars 2031
Achèvement de l'étude (Estimé)
30 mars 2031
Dates d'inscription aux études
Première soumission
7 novembre 2025
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
7 novembre 2025
Première publication (Réel)
12 novembre 2025
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
27 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
26 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- BMT CTN 2402
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .