Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

HOPE Biobank-resursen (HOPE Resource)

26 augusti 2026 uppdaterad av: Medical College of Wisconsin

Biobanksresurs för hematopoietisk celltransplantation och genterapi för icke-maligna blodsjukdomar

En prospektiv, multicentrisk studie som kommer att etablera ett förråd av bioprov och kliniska data från patienter som genomgår hematopoietisk stamcellstransplantation (HCT) eller genterapi (GT) för behandling av icke-maligna blodsjukdomar.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Detta är en prospektiv, multicenter-studie som kommer att etablera ett förråd av bioprov och kliniska data från patienter som genomgår hematopoietisk stamcellstransplantation (HCT) eller genterapi (GT) för behandling av icke-maligna blodsjukdomar. Målet för inkludering är 375 deltagare och upp till alla samtyckande 100 relaterade donatorer (ungefär 100 förväntas), insamlade över 4 år. Deltagare kommer att följas till studiens slut, men fortsatt insamling av prover och kliniska data kan fortsätta för att möjliggöra upp till 15 års uppföljning för alla inkluderade deltagare om medel finns tillgängliga. Deltagare med diagnos aplastisk anemi eller hemoglobinopatier eller benmärgssvikt som genomgår HCT eller GT för behandling av deras underliggande sjukdom. Det finns ingen behandlingsintervention i denna studie. Behandling kommer att ske enligt vårdgivarens bedömning. Deltagare kommer att lämna blod och andra bioprov före och efter intervention med angivna intervall. 375 deltagare och ungefär 100 relaterade donatorer kommer att inkluderas från 35 platser.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

375

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Namn: Megan Scott
Telefonnummer: 301-251-1161
E-post: mscott@emmes.com

Studieorter

Förenta staterna
- California
  - Duarte, California, Förenta staterna, 91010
    - Rekrytering
    - City of Hope
    - Kontakt:
      
      Miranda Lee
      
      Telefonnummer: 626-218-4655
      
      E-post: mirlee@coh.org
    - Huvudutredare:
      
      Ryotaro Nakamura, MD
- Florida
  - Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32611
    - Rekrytering
    - University of Florida
    - Huvudutredare:
      
      Jordan Milner, MD
    - Kontakt:
      
      Giselle Morre-Higgs
      
      Telefonnummer: 352-273-9050
      
      E-post: mooregj@ufl.edu
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
    - Rekrytering
    - Children's Healthcare of Atlanta
    - Huvudutredare:
      
      Shanmuganathan Chandrakasan, MD
    - Kontakt:
      
      Judson Russell
      
      Telefonnummer: 404-785-7263
      
      E-post: Judson.russell@choa.org
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
    - Rekrytering
    - Lurie Children's Hospital of Chicago
    - Huvudutredare:
      
      Sonali Chaudhury, MD
    - Kontakt:
      
      Morgan Kearney
      
      Telefonnummer: 312-227-4067
      
      E-post: mkearney@luriechildrens.org
- Missouri
  - St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
    - Rekrytering
    - Washington University
    - Kontakt:
      
      Maggie Nash
      
      Telefonnummer: 314-273-5936
      
      E-post: nashm@wustl.edu
    - Huvudutredare:
      
      Iskra Pusic, MD
  - St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
    - Rekrytering
    - St. Louis Children's
    - Huvudutredare:
      
      Shalini Shenoy, MD
    - Kontakt:
      
      Lissy Keller
      
      Telefonnummer: 314-286-1168
      
      E-post: kellerl@wustl.edu
- New York
  - New York, New York, Förenta staterna, 10065
    - Rekrytering
    - Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    - Huvudutredare:
      
      Roni Tamari, MD
    - Kontakt:
      
      Alyssa Kamrowski
      
      Telefonnummer: 347-798-9213
      
      E-post: kamrowsa@mskcc.org
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
    - Rekrytering
    - Duke University Medical Center
    - Huvudutredare:
      
      Mitchell Horwitz, MD
    - Kontakt:
      
      Quinna Lawson
      
      Telefonnummer: 916-613-0996
      
      E-post: quinna.marshburn@duke.edu
- Oregon
  - Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
    - Rekrytering
    - Oregon Health and Science University
    - Huvudutredare:
      
      Evan Shereck, MD
    - Kontakt:
      
      Denise Lackey
      
      Telefonnummer: 503-494-8311
      
      E-post: lackey@ohsu.edu
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37235
    - Rekrytering
    - Vanderbilt University Medical Center
    - Huvudutredare:
      
      Jim Connelly, MD
    - Kontakt:
      
      Melanie Hallowell Hallowell
      
      Telefonnummer: 615-875-0092
      
      E-post: melanie.hallowell@vumc.org
- Texas
  - Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
    - Rekrytering
    - Baylor College of Medicine
    - Huvudutredare:
      
      Alexander Ngwube, MD
    - Kontakt:
      
      Deb Dowlin
      
      Telefonnummer: 713-798-7371
      
      E-post: deborah.dowlin@bcm.edu
- Virginia
  - Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
    - Rekrytering
    - Virginia Commonwealth University
    - Huvudutredare:
      
      Elizabeth Krieger, MD
    - Kontakt:
      
      Mehreen Qureshi
      
      Telefonnummer: 804-628-2229
      
      E-post: mehreen.qureshi@vcuhealth.org
- Washington
  - Seattle, Washington, Förenta staterna, 98109
    - Rekrytering
    - Fred Hutchinson Cancer Center
    - Huvudutredare:
      
      Neel Bhatt, MD
    - Kontakt:
      
      Sheri Ballard
      
      Telefonnummer: 260-667-2814
      
      E-post: sballard@fredhutch.org
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
    - Rekrytering
    - Children's Hospital of Wisconsin
    - Huvudutredare:
      
      Julie Talano, MD
    - Kontakt:
      
      Kira Mielke
      
      Telefonnummer: 414-955-5915
      
      E-post: kmielke@mcw.edu

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Barn
Vuxen
Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter som genomgår HCT eller GT för behandling av icke-maligna blodsjukdomar: aplastisk anemi, hemoglobinopatier eller benmärgssvikt. Relaterade donatorer till inkluderade deltagare som genomgår HCT är också berättigade till studien.

Beskrivning

HCT/GT Inklusion:

Patienter med diagnos aplastisk anemi (AA), hemoglobinopatier eller benmärgssvikt från andra orsaker utom maligna sjukdomar kommer att vara berättigade till inkludering i detta protokoll:
1. AA kommer att definieras som perifera blodcytopenier med hypocellulärt benmärg för ålder och en klinisk diagnos av aplastisk anemi som bestäms av deras behandlande läkare.
2. Hemoglobinopatier inkluderar sicklecellsjukdom eller talassemi. Patienter som får potentiellt botande behandling med HCT eller GT för hemoglobinopatier kommer att vara berättigade för denna studie.
3. Individer med benmärgssvikt på grund av kliniskt eller molekylärt diagnostiserad ärftlig benmärgssvikt, medfödda immunbristsjukdomar eller annan orsak kommer att inkluderas.
Patienter måste få HCT eller GT för behandling av sin underliggande sjukdom. Allogena transplantationer inklusive alla konditioneringsregimer, donatorer och GVHD-profilaxeregimer är berättigade. Denna studie definierar inte hur transplantationen eller transplantationsstödjande vård ska utföras.
Patienter eller deras rättsliga vårdnadshavare måste samtycka till att delta i CIBMTR "Protokoll för ett forskningsregister för hematopoetisk celltransplantation och benmärgstoxiska skador" (NCT 1166009) för att möjliggöra koppling med de longitudinella kliniska data som samlas in av CIBMTR.
Alla åldrar, minoriteter, kön och könsidentiteter är berättigade för studien, men deltagare måste väga minst 10 kilogram (kg) vid tidpunkten för studieinkludering med tanke på volymen och antalet blodprov som krävs.
Alla deltagare eller förälder/rättslig vårdnadshavare måste underteckna informerat samtycke för denna studie. Om det finns frågor om en patients berättigande för studien, kontakta Protokollteamet för granskning och diskussion genom att skicka e-post till bmtctn2402@emmes.com.

HCT/GT Exklusion

Patienter med aplastisk anemi eller hemoglobinopatier som inte genomgår allogen HCT eller GT.
Aktiv malignitet.
Hematologisk malignitet eller behandling för tidigare hematologisk malignitet under de senaste fem åren.
Vikt ≤ 10,0 kg vid tidpunkten för studieinkludering.
Tidigare autolog eller allogen transplantation.

Relaterad Donator Inklusion:

1. Alla relaterade donatorer för berättigade mottagare som genomgår allogen HCT för AA, hemoglobinopatier eller benmärgssvikt enligt definitionen i mottagarens berättigandekriterier ovan är berättigade. Notera: HCT-mottagardeltagare förblir berättigade om den relaterade donatorn vägrar att delta i studien.

Relaterad Donator Exklusion:

1. Donatorvikt ≤ 10,0 kg vid tidpunkten för studieinkludering

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Utveckla ett biobank som kommer att fastställa mekanistiska insikter och biologiska korrelationer till viktiga orsaker till misslyckande av HCT och GT för icke-maligna sjukdomar (NMD). Tidsram: 5 år	Bibehållande av bioprovsampel med DNA	5 år
Identifiera nya terapeutiska mål för NMD och HCT eller GT-relaterade komplikationer som leder till utveckling av mer preciserade och effektiva terapier. Tidsram: 5 år	Bevaring av bioprovsprover med DNA	5 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Medical College of Wisconsin

Samarbetspartners

National Cancer Institute (NCI)

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

National Institutes of Health (NIH)

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 maj 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

30 mars 2031

Avslutad studie (Beräknad)

30 mars 2031

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 november 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 november 2025

Första postat (Faktisk)

12 november 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

BMT CTN 2402

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .