Zasób Biobanku HOPE (HOPE Resource)
27 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Medical College of Wisconsin
Biobank Hematopoetycznych Komórek Macierzystych i Terapii Genowej w Nienowotworowych Zaburzeniach Krwi
Prospektywne, wieloośrodkowe badanie, którego celem jest utworzenie repozytorium próbek biologicznych i danych klinicznych od pacjentów poddawanych transplantacji komórek krwiotwórczych (HCT) lub terapii genowej (GT) w leczeniu nienowotworowych chorób krwi.
Przegląd badań
Status
Jeszcze nie rekrutacja
Szczegółowy opis
To jest prospektywne, wieloośrodkowe badanie, które utworzy repozytorium próbek biologicznych i danych klinicznych od pacjentów poddawanych przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (HCT) lub terapii genowej (GT) w leczeniu nienowotworowych chorób krwi.
Celem rekrutacji jest 375 uczestników oraz do 100 zgodnych dawców spokrewnionych (przewiduje się około 100), rekrutowanych przez 4 lata.
Uczestnicy będą obserwowani do końca badania, ale kontynuacja zbierania próbek i danych klinicznych może trwać, umożliwiając do 15 lat obserwacji wszystkich zrekrutowanych uczestników, jeśli środki finansowe będą dostępne.
Uczestnicy z rozpoznaniem niedokrwistości aplastycznej lub hemoglobinopatii lub niewydolności szpiku kostnego poddawani HCT lub GT w leczeniu ich choroby podstawowej.
W tym badaniu nie ma interwencji terapeutycznej.
Leczenie będzie odbywać się według uznania lekarza.
Uczestnicy będą dostarczać krew i inne próbki biologiczne przed i po interwencji w określonych odstępach czasu.
375 uczestników i około 100 dawców spokrewnionych zostanie zrekrutowanych z 35 ośrodków.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
375
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Megan Scott
- Numer telefonu: 301-251-1161
- E-mail: mscott@emmes.com
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Tak
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci poddawani HCT lub GT w leczeniu niezłośliwych zaburzeń krwi: niedokrwistości aplastycznej, hemoglobinopatii lub niewydolności szpiku kostnego.
Powiązani dawcy zarejestrowanych uczestników poddawanych HCT również kwalifikują się do badania.
Opis
Kryteria włączenia HCT/GT:
Pacjenci z rozpoznaniem niedokrwistości aplastycznej (AA), hemoglobinopatii lub niewydolności szpiku z innych przyczyn, z wyjątkiem chorób nowotworowych, będą kwalifikowani do włączenia do tego protokołu:
- AA będzie definiowana jako występowanie cytopenii we krwi obwodowej z hipokomórkowym szpikiem kostnym dla wieku i klinicznym rozpoznaniem niedokrwistości aplastycznej ustalonym przez lekarzy prowadzących.
- Hemoglobinopatie obejmują anemię sierpowatą lub talasemię. Pacjenci otrzymujący potencjalnie leczniczą terapię HCT lub GT z powodu hemoglobinopatii będą kwalifikowani do tego badania.
- Osoby z niewydolnością szpiku spowodowaną klinicznie lub molekularnie rozpoznaną dziedziczną niewydolnością szpiku, wrodzonymi zaburzeniami odporności lub inną przyczyną zostaną włączone.
- Pacjenci muszą otrzymać HCT lub GT w celu leczenia choroby podstawowej. Przeszczepy allogeniczne, w tym wszystkie schematy kondycjonowania, dawcy i schematy profilaktyki GVHD, są kwalifikowalne. To badanie nie definiuje, w jaki sposób zostanie przeprowadzony przeszczep lub opieka wspomagająca przeszczep.
- Pacjenci lub ich opiekunowie prawni muszą wyrazić zgodę na udział w CIBMTR "Protokół bazy danych badawczej dla przeszczepiania komórek krwiotwórczych i uszkodzeń szpiku wywołanych czynnikami toksycznymi" (NCT 1166009), aby umożliwić powiązanie z długoterminowymi danymi klinicznymi zbieranymi przez CIBMTR.
- Wszystkie grupy wiekowe, mniejszości, płci i rodzaje są kwalifikowalne do badania, ale uczestnicy muszą ważyć co najmniej 10 kilogramów (kg) w momencie rejestracji do badania, biorąc pod uwagę objętość i liczbę pobrań krwi wymaganych.
- Wszyscy uczestnicy lub rodzic/opiekun prawny musi podpisać świadomą zgodę na to badanie. Jeśli istnieją pytania dotyczące kwalifikowalności pacjenta do badania, skontaktuj się z Zespołem Protokołu w celu przeglądu i dyskusji, wysyłając e-mail na adres bmtctn2402@emmes.com.
Kryteria wykluczenia HCT/GT
- Pacjenci z niedokrwistością aplastyczną lub hemoglobinopatiami, którzy nie są kandydatami do allogenicznego HCT lub GT.
- Aktywna choroba nowotworowa.
- Chłoniak złośliwy lub leczenie z powodu wcześniejszego chłoniaka złośliwego w ciągu ostatnich 5 lat.
- Waga ≤ 10,0 kg w momencie rejestracji do badania.
- Wcześniejszy przeszczep autologiczny lub allogeniczny.
Kryteria włączenia Dawcy Spokrewnionego:
1. Wszyscy spokrewnieni dawcy dla kwalifikujących się biorców poddawanych allogenicznemu HCT z powodu AA, hemoglobinopatii lub niewydolności szpiku, zgodnie z definicją w kryteriach kwalifikowalności biorcy powyżej, są kwalifikowalni. Uwaga: Uczestnicy będący biorcami HCT pozostaną kwalifikowalni, jeśli spokrewniony dawca odmówi udziału w badaniu.
Kryteria wykluczenia Dawcy Spokrewnionego:
1. Waga dawcy ≤ 10,0 kg w momencie rejestracji do badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Opracuj biorepozytorium, które pozwoli ustalić mechanistyczne spostrzeżenia i biologiczne korelacje dotyczące kluczowych przyczyn niepowodzeń transplantacji komórek krwiotwórczych (HCT) i terapii genowej (GT) w przypadku nienowotworowych chorób (NMD).
Ramy czasowe: 5 lat
|
Przechowywanie próbek materiału biologicznego z DNA
|
5 lat
|
|
Identyfikacja nowych celów terapeutycznych dla powikłań związanych z NMD oraz HCT lub GT prowadząca do opracowania bardziej ukierunkowanych i skutecznych terapii.
Ramy czasowe: 5 Lat
|
Przechowywanie próbek materiału biologicznego z DNA
|
5 Lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
27 marca 2026
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
30 marca 2031
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 marca 2031
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
7 listopada 2025
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
7 listopada 2025
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
12 listopada 2025
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
29 stycznia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
27 stycznia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- BMT CTN 2402
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .