Zdroj biobanky HOPE (HOPE Resource)
27. ledna 2026 aktualizováno: Medical College of Wisconsin
Biobankový zdroj pro transplantaci hematopoetických buněk a genovou terapii u nemaligních krevních onemocnění
Prospektivní multicentrická studie, která vytvoří depozitář biologických vzorků a klinických údajů od pacientů podstupujících transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HCT) nebo genovou terapii (GT) pro léčbu nemaligních onemocnění krve.
Přehled studie
Postavení
Zatím nenabíráme
Detailní popis
Toto je prospektivní multicentrická studie, která založí úložiště biospecimenů a klinických údajů od pacientů podstupujících transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HCT) nebo genovou terapii (GT) pro léčbu nemaligních krevních onemocnění.
Cílem zápisu je 375 účastníků a až všech souhlasících 100 příbuzných dárců (předpokládá se přibližně 100), kteří budou získáváni po dobu 4 let.
Účastníci budou sledováni až do konce studie, ale pokračující sběr vzorků a klinických údajů může pokračovat, aby umožnil až 15 let sledování pro všechny zapsané účastníky, pokud budou k dispozici finanční prostředky.
Účastníci s diagnózou aplastické anémie nebo hemoglobinopatií nebo selhání kostní dřeně podstupující HCT nebo GT pro léčbu jejich základního onemocnění.
V této studii není žádná léčebná intervence.
Léčba bude na uvážení poskytovatele.
Účastníci poskytnou krev a další biospecimeny před a po zásahu v určených intervalech.
375 účastníků a přibližně 100 příbuzných dárců bude zapsáno z 35 míst.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
375
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Megan Scott
- Telefonní číslo: 301-251-1161
- E-mail: mscott@emmes.com
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ano
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti podstupující HCT nebo GT pro léčbu nezanedbaných krevních poruch: aplastická anémie, hemoglobinopatie nebo selhání kostní dřeně.
Související dárci zařazených účastníků podstupujících HCT jsou také způsobilí pro studii.
Popis
Kritéria pro zařazení do HCT/GT:
Pacienti s diagnózou aplastické anémie (AA), hemoglobinopatií nebo selhání kostní dřeně z jiných příčin, kromě maligních onemocnění, budou způsobilí pro zařazení do tohoto protokolu:
- AA bude definována jako periferní cytopenie s hypoplastickou kostní dření pro daný věk a klinickou diagnózou aplastické anémie podle posouzení jejich ošetřujících lékařů.
- Hemoglobinopatie zahrnují srpkovitou anémii nebo talasemii. Pacienti léčení potenciálně kurativní terapií HCT nebo GT pro hemoglobinopatie budou způsobilí pro tuto studii.
- Jedinci se selháním kostní dřeně v důsledku klinicky nebo molekulárně diagnostikovaného dědičného selhání kostní dřeně, vrozených chyb imunity nebo jiné příčiny budou zahrnuti.
- Pacienti musí podstoupit HCT nebo GT pro léčbu jejich základního onemocnění. Alogenní transplantace včetně všech režimů kondicionování, dárců a profylaktických režimů GVHD jsou způsobilé. Tato studie neurčuje, jak bude transplantace nebo podpůrná péče při transplantaci provedena.
- Pacienti nebo jejich zákonní zástupci musí souhlasit s účastí v CIBMTR "Protokolu pro výzkumnou databázi transplantace hematopoetických buněk a poškození kostní dřeně toxickými látkami" (NCT 1166009) pro umožnění propojení s longitudinálními klinickými údaji shromážděnými CIBMTR.
- Všichni věkové kategorie, menšiny, pohlaví a genderové identity jsou způsobilé pro studii, ale účastníci musí v době zařazení do studie vážit alespoň 10 kilogramů (kg) vzhledem k objemu a počtu odběrů krve, které jsou vyžadovány.
- Všichni účastníci nebo rodič/zákonný zástupce musí podepsat informovaný souhlas pro tuto studii. Pokud existují otázky týkající se způsobilosti pacienta pro studii, kontaktujte tým protokolu k přezkoumání a diskuzi e-mailem na adrese bmtctn2402@emmes.com.
Vylučující kritéria pro HCT/GT
- Pacienti s aplastickou anémií nebo hemoglobinopatiemi, kteří nepodstupují alogenní HCT nebo GT.
- Aktivní malignita.
- Hematologická malignita nebo léčba předchozí hematologické malignity v předchozích pěti letech.
- Váha ≤ 10,0 kg v době zařazení do studie.
- Předchozí autologní nebo alogenní transplantace.
Kritéria pro zařazení příbuzných dárců:
1. Všichni příbuzní dárci pro způsobilé příjemce podstupující alogenní HCT pro AA, hemoglobinopatie nebo selhání kostní dřeně, jak je definováno v kritériích způsobilosti příjemců výše, jsou způsobilí. Poznámka: Účastníci - příjemci HCT zůstanou způsobilí, pokud příbuzný dárce odmítne účast ve studii.
Vylučující kritéria pro příbuzné dárce:
1. Váha dárce ≤ 10,0 kg v době zařazení do studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyvinout biobanku, která umožní získat mechanistické poznatky a biologické koreláty klíčových příčin selhání transplantace hematopoetických kmenových buněk (HCT) a genové terapie (GT) u nezhoubných onemocnění (NMD).
Časové okno: 5 Let
|
Uchování vzorků biologického materiálu s DNA
|
5 Let
|
|
Identifikovat nové terapeutické cíle pro komplikace související s NMD a HCT nebo GT vedoucí k vývoji cílenějších a účinnějších terapií.
Časové okno: 5 let
|
Uchování vzorků biologického materiálu s DNA
|
5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
27. března 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. března 2031
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. března 2031
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. listopadu 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. listopadu 2025
První zveřejněno (Aktuální)
12. listopadu 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
29. ledna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. ledna 2026
Naposledy ověřeno
1. ledna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- BMT CTN 2402
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .