Die HOPE-Biobank-Ressource (HOPE Resource)

HCT/GT Einschlusskriterien:

1. Patienten mit einer Diagnose von aplastischer Anämie (AA), Hämoglobinopathien oder Knochenmarkversagen aus anderen Ursachen, mit Ausnahme von malignen Erkrankungen, sind für die Aufnahme in dieses Protokoll berechtigt:

   1. AA wird definiert als periphere Zytopenien mit einem für das Alter hypozellulären Knochenmark und einer klinischen Diagnose von aplastischer Anämie, wie von ihren behandelnden Ärzten festgestellt.
   2. Hämoglobinopathien umfassen Sichelzellenanämie oder Thalassämie. Patienten, die eine potenziell kurative Therapie mit HCT oder GT für Hämoglobinopathien erhalten, sind für diese Studie berechtigt.
   3. Personen mit Knochenmarkversagen aufgrund klinisch oder molekular diagnostizierter erblicher Knochenmarkversagen, angeborener Immundefekte oder anderer Ursachen werden eingeschlossen.
2. Patienten müssen eine HCT oder GT zur Behandlung ihrer Grunderkrankung erhalten. Allogene Transplantationen, einschließlich aller Konditionierungsregime, Spender und GVHD-Prophylaxe-Regime, sind berechtigt. Diese Studie legt nicht fest, wie die Transplantation oder die transplantationsunterstützende Versorgung durchgeführt wird.
3. Patienten oder ihre gesetzlichen Vormunde müssen der Teilnahme am CIBMTR "Protokoll für eine Forschungsdatenbank für hämatopoetische Zelltransplantation und Knochenmarkschäden" (NCT 1166009) zustimmen, um eine Verknüpfung mit den von CIBMTR gesammelten longitudinalen klinischen Daten zu ermöglichen.
4. Alle Altersgruppen, Minderheiten, Geschlechter und Gender sind für die Studie berechtigt, aber Teilnehmer müssen zum Zeitpunkt der Studieneinschreibung mindestens 10 Kilogramm (kg) wiegen, basierend auf dem Volumen und der Anzahl der erforderlichen Blutentnahmen.
5. Alle Teilnehmer oder Eltern/gesetzliche Vormunde müssen eine Einwilligungserklärung für diese Studie unterzeichnen. Bei Fragen zur Studieneignung eines Patienten, wenden Sie sich zur Überprüfung und Diskussion per E-Mail an das Protokollteam unter bmtctn2402@emmes.com.

HCT/GT Ausschlusskriterien

1. Patienten mit aplastischer Anämie oder Hämoglobinopathien, die keine allogene HCT oder GT anstreben.
2. Aktive Malignität.
3. Hämatologische Malignität oder Therapie für eine vorherige hämatologische Malignität in den letzten fünf Jahren.
4. Gewicht ≤ 10,0 kg zum Zeitpunkt der Studieneinschreibung.
5. Frühere autologe oder allogene Transplantation.

Einschlusskriterien für verwandte Spender:

1. Alle verwandten Spender für berechtigte Empfänger, die sich einer allogenen HCT für AA, Hämoglobinopathien oder Knochenmarkversagen unterziehen, wie in den oben genannten Empfänger-Eignungskriterien definiert, sind berechtigt. Hinweis: HCT-Empfängerteilnehmer bleiben berechtigt, wenn der verwandte Spender die Teilnahme an der Studie ablehnt.

Ausschlusskriterien für verwandte Spender:

1. Spendergewicht ≤ 10,0 kg zum Zeitpunkt der Studieneinschreibung