Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A HOPE Biobank Erőforrás (HOPE Resource)

2026. augusztus 26. frissítette: Medical College of Wisconsin

Hematopoietikus Sejt Transzplantáció és Génterápia Nem Malignus Vérrendellenességek Biobank Erőforrás

Egy prospektív, multicentrikus tanulmány, amely biológiai minták és klinikai adatok tárházát hozza létre olyan betegektől, akik hematopoietikus őssejt-transzplantáción (HCT) vagy génterápián (GT) esnek át nem malignus vérbetegségek kezelése érdekében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Részletes leírás

Ez egy prospektív, multicentrikus tanulmány, amely biológiai minták és klinikai adatok tárházát hozza létre hematopoietikus őssejt-transzplantáción (HCT) vagy géntechnológiai kezelésen (GT) áteső betegektől nem malignus vérbetegségek kezelése érdekében. A regisztrációs cél 375 résztvevő és legfeljebb 100 hozzájáruló rokon donor (kb. 100-ra számítanak), akiket 4 év alatt gyűjtenek be. A résztvevőket a tanulmány végéig követik, de a minták és klinikai adatok gyűjtése tovább folytatódhat, hogy minden beiratkozott résztvevő számára akár 15 évnyi követés is lehetséges legyen, ha források állnak rendelkezésre. A résztvevőknek aplasztikus anémia, hemoglobinopátia vagy csontvelő-elteljesedési zavar diagnózissal kell rendelkezniük, és HCT vagy GT kezelésen esnek át alapbetegségük kezelése érdekében. Ebben a tanulmányban nincs kezelési intervenció. A kezelés az ellátó szakemberek meghatározása szerint történik. A résztvevők vért és egyéb biológiai mintákat adnak a beavatkozás előtt és után meghatározott időközönként. 375 résztvevőt és körülbelül 100 rokon donort 35 helyszínről iratnak be.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

375

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Duarte, California, Egyesült Államok, 91010
        • Toborzás
        • City of Hope
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Ryotaro Nakamura, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32611
        • Toborzás
        • University of Florida
        • Kutatásvezető:
          • Jordan Milner, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Toborzás
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Kutatásvezető:
          • Shanmuganathan Chandrakasan, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Toborzás
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kutatásvezető:
          • Sonali Chaudhury, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Toborzás
        • Washington University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Iskra Pusic, MD
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Toborzás
        • St. Louis Children's
        • Kutatásvezető:
          • Shalini Shenoy, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • Toborzás
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Kutatásvezető:
          • Roni Tamari, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Toborzás
        • Duke University Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Mitchell Horwitz, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Toborzás
        • Oregon Health and Science University
        • Kutatásvezető:
          • Evan Shereck, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37235
        • Toborzás
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Jim Connelly, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Toborzás
        • Baylor College of Medicine
        • Kutatásvezető:
          • Alexander Ngwube, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Toborzás
        • Virginia Commonwealth University
        • Kutatásvezető:
          • Elizabeth Krieger, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98109
        • Toborzás
        • Fred Hutchinson Cancer Center
        • Kutatásvezető:
          • Neel Bhatt, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Kutatásvezető:
          • Julie Talano, MD
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Betegek, akik nem malignus vérkórok kezelésére kapnak HCT-t vagy GT-t: Súlyos aplasztikus anémia, Hemoglobinopátiák vagy Csontvelő-elégtelenség. A HCT alatt álló, beiratkozott résztvevők rokon adományozói szintén jogosultak a vizsgálatban való részvételre.

Leírás

HCT/GT bevonási kritériumok:

  1. A diagnosztizált Szeplőtlen Anémia (AA), hemoglobinopathiák vagy csontvelő-elégtelenség egyéb okokból – malignus megbetegedések kivételével – szenvedő betegek jogosultak a protokollba történő felvételre:

    1. Az AA-t perifériás vér citopeniákkal, életkornak megfelelően hipocelluláris csontvelővel és a kezelőorvos által meghatározott klinikai szeplőtlen anémia diagnózissal definiáljuk.

    2. A hemoglobinopátiák közé tartozik a sarlósejtes anémia vagy a thalassaemia. A hemoglobinopátiák kezelésére HCT-vel vagy GT-vel potenciálisan gyógyító terápiát kapó betegek jogosultak a vizsgálatban való részvételre.

    3. Klinikailag vagy molekulárisan diagnosztizált örökletes csontvelő-elégtelenség, veleszületett immunhibák vagy egyéb okok miatti csontvelő-elégtelenségben szenvedő egyedek is bevonásra kerülnek.

  2. A betegeknek HCT-vel vagy GT-vel kell kezelést kapniuk az alapbetegségük kezelésére. Allogén transzplantációk – beleértve az összes kondicionáló rezsimet, donorokat és GVHD megelőző kezeléseket – jogosultak. Ez a vizsgálat nem határozza meg, hogy a transzplantáció vagy a transzplantációt támogató ellátás hogyan történik.

  3. A betegeknek vagy törvényes képviselőjüknek hozzá kell járulniuk a CIBMTR „Kutatási Adatbázis Protokollja a Hematopoetikus Sejt Transzplantációhoz és Csontvelő Mérgező Sérülésekhez” (NCT 1166009) részvételéhez, hogy lehetővé váljon a CIBMTR által gyűjtött longitudinális klinikai adatokkal való összekapcsolás.

  4. Minden korú kisebbségi, nemű és nemi identitású egyén jogosult a vizsgálatban való részvételre, de a résztvevőknek a vizsgálatba való belépéskor legalább 10 kilogrammot (kg) kell mérniük a szükséges vérvételi mennyiség és szám miatt.

  5. Minden résztvevő vagy szülő/törvényes képviselő alá kell írnia a tájékoztatott beleegyező nyilatkozatot ehhez a vizsgálathoz. Ha kérdések merülnek fel a beteg vizsgálatba való bevonási jogosultságával kapcsolatban, lépjen kapcsolatba a Protokoll Csoporttal felülvizsgálat és megbeszélés céljából a bmtctn2402@emmes.com e-mail címen.

HCT/GT kizárási kritériumok

  1. Azok a szeplőtlen anémiás vagy hemoglobinopátiás betegek, akik nem állnak allogén HCT vagy GT kezelés alá.

  2. Aktív malignitás.

  3. Hematológiai malignitás vagy hematológiai malignitás kezelése az előző öt évben.

  4. 10,0 kg vagy annál kisebb testsúly a vizsgálatba való belépéskor.

  5. Előző autológ vagy allogén transzplantáció.

Rokoni Donor Bevonási Kritériumok:

1. Minden rokoni donor jogosult, aki a fenti címzett bevonási kritériumok szerint definiált AA, hemoglobinopátiák vagy csontvelő-elégtelenség miatt allogén HCT-n áteső jogosult címzettek számára ad donor. Megjegyzés: A HCT címzett résztvevők továbbra is jogosultak maradnak, ha a rokon donor nem kíván részt venni a vizsgálatban.

Rokoni Donor Kizárási Kritériumok:

1. Donor testsúlya ≤ 10,0 kg a vizsgálatba való belépéskor

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Fejlesszen ki egy biotárat, amely mechanisztikus betekintést és biológiai korrelációkat állapít meg a hematopoetikus őssejt-transzplantáció (HCT) és génterápia (GT) kulcsfontosságú kudarcának fő okaira Nem Rosszindulatú Betegségek (NMD) esetén.
Időkeret: 5 év
DNS-t tartalmazó biológiai minták megőrzése
5 év
Új terápiás célpontok azonosítása az NMD és HCT vagy GT kapcsolatos szövődményekhez, amelyek célzottabb és hatékonyabb terápiák kifejlesztéséhez vezetnek.
Időkeret: 5 Év
DNS-t tartalmazó biológiai minták megőrzése
5 Év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Medical College of Wisconsin

Együttműködők

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. május 15.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2031. március 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2031. március 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. november 7.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. november 7.

Első közzététel (Tényleges)

2025. november 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 26.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BMT CTN 2402

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel