HOPE 바이오뱅크 자원 (HOPE Resource)
2026년 1월 27일 업데이트: Medical College of Wisconsin
비악성 혈액 질환을 위한 조혈모세포 이식 및 유전자 치료 바이오뱅크 자료원
조혈모세포 이식(HCT) 또는 유전자 치료(GT)를 통해 비악성 혈액 질환 치료를 받는 환자들로부터 생체 시료 및 임상 데이터 저장소를 구축하는 전향적, 다기관 연구.
연구 개요
상세 설명
이것은 비악성 혈액 질환 치료를 위해 조혈모세포 이식(HCT) 또는 유전자 치료(GT)를 받는 환자들로부터 생체 시료와 임상 데이터 저장소를 구축할 전향적, 다기관 연구입니다.
등록 목표는 4년에 걸쳐 모집될 375명의 참가자와 최대 100명의 동의한 관련 기증자(약 100명 예상)입니다.
참가자는 연구 종료 시까지 추적 관찰되지만, 자금이 가능한 경우 등록된 모든 참가자에 대해 최대 15년의 추적 관찰을 허용하기 위해 시료 및 임상 데이터 수집이 계속될 수 있습니다.
기저 질환 치료를 위해 HCT 또는 GT를 받는 재생불량성빈혈 또는 혈색소병증 또는 골수 부전 진단을 받은 참가자.
이 연구에는 치료 개입이 없습니다.
치료는 의료 제공자의 판단에 따릅니다.
참가자는 중재 전후에 지정된 간격으로 혈액 및 기타 생체 시료를 제공합니다.
35개 기관에서 375명의 참가자와 약 100명의 관련 기증자가 등록됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
375
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Megan Scott
- 전화번호: 301-251-1161
- 이메일: mscott@emmes.com
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
환자는 비악성 혈액 질환(재생불량성 빈혈, 혈색소병증 또는 골수 부전) 치료를 위해 조혈모세포 이식(HCT) 또는 유전자 치료(GT)를 받는 환자를 대상으로 합니다.
등록된 참가자의 조혈모세포 이식을 위한 관련 공여자도 연구에 참여할 수 있습니다.
설명
조혈모세포이식/유전자치료(HCT/GT) 포함 기준:
악성 질환을 제외한 재생불량성빈혈(AA), 헤모글로빈병증 또는 기타 원인에 의한 골수부전 진단을 받은 환자는 본 연구 프로토콜에 등록할 수 있습니다:
- AA는 말초혈액 세포감소증과 연령에 비해 골수 형성 저하가 있으며, 주치의에 의해 재생불량성빈혈로 임상 진단된 경우로 정의됩니다.
- 헤모글로빈병증은 겸형적혈구빈혈 또는 지중해빈혈을 포함합니다. 헤모글로빈병증에 대해 HCT 또는 GT로 잠재적 치료를 받는 환자는 본 연구에 참여할 수 있습니다.
- 임상적 또는 분자적으로 진단된 유전성 골수부전, 선천성 면역결핍 또는 기타 원인에 의한 골수부전이 있는 개인도 포함됩니다.
- 환자는 기저 질환 관리를 위해 HCT 또는 GT를 받아야 합니다. 모든 조건화 요법, 기증자 및 이식편대숙주병(GVHD) 예방 요법을 포함한 동종 조혈모세포이식이 적격입니다. 본 연구는 이식 또는 이식 지원 치료가 어떻게 수행될지 정의하지 않습니다.
- 환자 또는 법적 보호인은 CIBMTR이 수집한 종단 임상 데이터와의 연결을 허용하기 위해 CIBMTR "조혈모세포이식 및 골수 손상 연구 데이터베이스 프로토콜"(NCT 1166009)에 참여하는 데 동의해야 합니다.
- 모든 연령, 소수인종, 성별 및 성정체성이 연구에 참여할 수 있지만, 참가자는 필요한 채혈량과 횟수를 고려하여 연구 등록 시 체중이 최소 10킬로그램(kg) 이상이어야 합니다.
- 모든 참가자 또는 부모/법적 보호인은 본 연구에 대한 동의서에 서명해야 합니다. 환자의 연구 참여 자격에 대한 질문이 있는 경우 bmtctn2402@emmes.com으로 이메일을 보내 프로토콜 팀과 검토 및 논의하십시오.
HCT/GT 제외 기준
- 동종 HCT 또는 GT를 추구하지 않는 재생불량성빈혈 또는 헤모글로빈병증 환자.
- 활성 악성 종양.
- 혈액학적 악성 종양 또는 지난 5년 이내의 이전 혈액학적 악성 종양 치료.
- 연구 등록 시 체중 ≤ 10.0kg.
- 이전 자가 또는 동종 조혈모세포이식 경험.
관련 기증자 포함 기준:
1. 위의 수혜자 적격 기준에 정의된 대로 AA, 헤모글로빈병증 또는 골수부전으로 동종 HCT를 받는 적격 수혜자를 위한 모든 관련 기증자는 적격입니다. 참고: 관련 기증자가 연구 참여를 거부하는 경우 HCT 수혜자 참가자는 계속 적격으로 유지됩니다.
관련 기증자 제외 기준:
1. 연구 등록 시 기증자 체중 ≤ 10.0kg
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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비악성 질환(NMD)에 대한 조혈세포이식(HCT) 및 유전자치료(GT)의 주요 실패 원인에 대한 기전적 통찰력과 생물학적 상관관계를 확립할 생물자원은행을 개발한다.
기간: 5년
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DNA가 포함된 생체시료 샘플 보존
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5년
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NMD 및 HCT 또는 GT 관련 합병증에 대한 새로운 치료 표적을 규명하여 보다 표적적이고 효과적인 치료법의 개발로 이어지도록 합니다.
기간: 5년
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DNA를 포함한 생체 시료 샘플 보관
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5년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2026년 3월 27일
기본 완료 (추정된)
2031년 3월 30일
연구 완료 (추정된)
2031년 3월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 11월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 11월 7일
처음 게시됨 (실제)
2025년 11월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 1월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 27일
마지막으로 확인됨
2026년 1월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .