O Recurso Biobanco HOPE (HOPE Resource)
12 de junho de 2026 atualizado por: Medical College of Wisconsin
Biorrecurso de Biobanco para Transplante de Células Hematopoiéticas e Terapia Genética em Doenças Hematológicas Não Malignas
Um estudo prospetivo, multicêntrico, que irá constituir um repositório de bióspécimens e dados clínicos de doentes submetidos a transplante de células estaminais hematopoiéticas (TCEH) ou terapia génica (TG) para tratamento de doenças sanguíneas não malignas.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Descrição detalhada
Este é um estudo prospetivo, multicêntrico, que estabelecerá um repositório de biospécimens e dados clínicos de pacientes submetidos a transplante de células estaminais hematopoiéticas (HCT) ou terapia genética (GT) para tratamento de doenças sanguíneas não malignas.
O objetivo de recrutamento é de 375 participantes e até todos os 100 dadores relacionados consentidos (prevê-se aproximadamente 100), recrutados ao longo de 4 anos.
Os participantes serão acompanhados até ao final do estudo, mas a recolha contínua de espécimes e dados clínicos pode continuar para permitir até 15 anos de acompanhamento para todos os participantes inscritos se os fundos estiverem disponíveis.
Participantes com diagnóstico de Anemia Aplástica ou Hemoglobinopatias ou insuficiência medular submetidos a HCT ou GT para gestão da sua doença subjacente.
Não há intervenção de tratamento neste estudo.
O tratamento será ao critério do prestador.
Os participantes fornecerão sangue e outras biospécimens antes e após a intervenção em intervalos especificados.
375 participantes e aproximadamente 100 dadores relacionados serão recrutados de 35 locais.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
375
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Megan Scott
- Número de telefone: 301-251-1161
- E-mail: mscott@emmes.com
Locais de estudo
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
- Ainda não está recrutando
- University of Florida
-
Investigador principal:
- Jordan Milner, MD
-
Contato:
- Giselle Morre-Higgs
- Número de telefone: 352-273-9050
- E-mail: mooregj@ufl.edu
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Ainda não está recrutando
- Oregon Health and Science University
-
Investigador principal:
- Evan Shereck, MD
-
Contato:
- Denise Lackey
- Número de telefone: 503-494-8311
- E-mail: lackey@ohsu.edu
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37235
- Ainda não está recrutando
- Vanderbilt University Medical Center
-
Investigador principal:
- Jim Connelly, MD
-
Contato:
- Melanie Hallowell Hallowell
- Número de telefone: 615-875-0092
- E-mail: melanie.hallowell@vumc.org
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Recrutamento
- Baylor College of Medicine
-
Investigador principal:
- Alexander Ngwube, MD
-
Contato:
- Deb Dowlin
- Número de telefone: 713-798-7371
- E-mail: deborah.dowlin@bcm.edu
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- Ainda não está recrutando
- Fred Hutchinson Cancer Center
-
Investigador principal:
- Neel Bhatt, MD
-
Contato:
- Sheri Ballard
- Número de telefone: 260-667-2814
- E-mail: sballard@fredhutch.org
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Recrutamento
- Children's Hospital of Wisconsin
-
Investigador principal:
- Julie Talano, MD
-
Contato:
- Kira Mielke
- Número de telefone: 414-955-5915
- E-mail: kmielke@mcw.edu
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes submetidos a HCT ou GT para tratamento de distúrbios sanguíneos não malignos: Anemia Aplástica, Hemoglobinopatias ou Insuficiência da Medula Óssea.
Dadores relacionados de participantes inscritos submetidos a HCT também são elegíveis para o estudo.
Descrição
Critérios de Inclusão HCT/GT:
Os doentes com diagnóstico de Anemia Aplástica (AA), hemoglobinopatias ou insuficiência medular por outras causas, exceto doenças malignas, serão elegíveis para inscrição neste protocolo:
- A AA será definida como tendo citopenias no sangue periférico com medula óssea hipocelular para a idade e um diagnóstico clínico de anemia aplástica determinado pelos seus médicos tratantes.
- As hemoglobinopatias incluem anemia falciforme ou talassemia. Doentes que recebem terapia potencialmente curativa com HCT ou GT para hemoglobinopatias serão elegíveis para este estudo.
- Indivíduos com insuficiência medular devido a insuficiência medular hereditária diagnosticada clinicamente ou molecularmente, erros inatos da imunidade ou outra causa serão incluídos.
- Os doentes devem receber um HCT ou GT para o tratamento da sua doença subjacente. Transplantes alogénicos, incluindo todos os regimes de condicionamento, dadores e regimes de profilaxia de DECH, são elegíveis. Este estudo não define como o transplante ou os cuidados de suporte ao transplante serão realizados.
- Os doentes ou seu representante legal devem consentir em participar no CIBMTR "Protocolo para uma Base de Dados de Investigação para Transplante de Células Hematopoiéticas e Lesões Tóxicas da Medula Óssea" (NCT 1166009) para permitir a ligação com os dados clínicos longitudinais recolhidos pelo CIBMTR.
- Todas as idades, minorias, sexos e géneros são elegíveis para o estudo, mas os participantes devem pesar pelo menos 10 quilogramas (kg) no momento da inscrição no estudo, dado o volume e número de colheitas de sangue necessárias.
- Todos os participantes ou pai/representante legal devem assinar um consentimento informado para este estudo. Se houver questões sobre a elegibilidade de um doente para o estudo, contacte a Equipa do Protocolo para revisão e discussão enviando um email para bmtctn2402@emmes.com.
Critérios de Exclusão HCT/GT
- Doentes com anemia aplástica ou hemoglobinopatias que não estejam a considerar HCT alogénico ou GT.
- Malignidade ativa.
- Malignidade hematológica ou tratamento para uma malignidade hematológica prévia nos últimos 5 anos.
- Peso ≤ 10,0 kg no momento da inscrição no estudo.
- Transplante autólogo ou alogénico prévio.
Critérios de Inclusão do Dador Relacionado:
1. Todos os dadores relacionados para recetores elegíveis submetidos a HCT alogénico para AA, hemoglobinopatias ou insuficiência medular, conforme definido nos critérios de elegibilidade do recetor acima, são elegíveis. Nota: Os participantes recetores de HCT permanecerão elegíveis se o dador relacionado recusar participar no estudo.
Critérios de Exclusão do Dador Relacionado:
1. Peso do dador ≤ 10,0 kg no momento da inscrição no estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Desenvolver um biobanco que permita estabelecer perspetivas mecanísticas e correlatos biológicos para as principais causas de falha do TCH e da TG para Doenças Não Malignas (DNM).
Prazo: 5 Anos
|
Retenção de amostras de biospécimen com ADN
|
5 Anos
|
|
Identificar novos alvos terapêuticos para complicações relacionadas com NMD e HCT ou GT, conduzindo ao desenvolvimento de terapias mais direcionadas e eficazes.
Prazo: 5 Anos
|
Retenção de amostras de biospécimen com ADN
|
5 Anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
15 de maio de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
30 de março de 2031
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de março de 2031
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de novembro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de novembro de 2025
Primeira postagem (Real)
12 de novembro de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
16 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- BMT CTN 2402
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .