Ресурс Биобанка HOPE (HOPE Resource)
26 августа 2026 г. обновлено: Medical College of Wisconsin
Биобанк ресурсов трансплантации гемопоэтических клеток и генной терапии при немалигненных заболеваниях крови
Проспективное многоцентровое исследование, которое создаст репозиторий биологических образцов и клинических данных пациентов, проходящих трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) или генную терапию (ГТ) для лечения немалигненных заболеваний крови.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Подробное описание
Это проспективное, многоцентровое исследование, которое создаст репозиторий биологических образцов и клинических данных от пациентов, проходящих трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) или генную терапию (ГТ) для лечения немалигненных заболеваний крови.
Цель набора - 375 участников и до 100 согласившихся родственных доноров (ожидается примерно 100), набранных в течение 4 лет.
Участники будут наблюдаться до конца исследования, но продолжение сбора образцов и клинических данных может продолжаться для обеспечения до 15 лет наблюдения для всех включенных участников при наличии финансирования.
Участники с диагнозом апластическая анемия, гемоглобинопатии или недостаточность костного мозга, проходящие ТГСК или ГТ для лечения их основного заболевания.
В этом исследовании нет лечебного вмешательства.
Лечение будет проводиться по усмотрению врача.
Участники будут предоставлять кровь и другие биологические образцы до и после вмешательства через определенные интервалы.
375 участников и примерно 100 родственных доноров будут набраны из 35 центров.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
375
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Megan Scott
- Номер телефона: 301-251-1161
- Электронная почта: mscott@emmes.com
Места учебы
-
-
California
-
Duarte, California, Соединенные Штаты, 91010
- Рекрутинг
- City of Hope
-
Контакт:
- Miranda Lee
- Номер телефона: 626-218-4655
- Электронная почта: mirlee@coh.org
-
Главный следователь:
- Ryotaro Nakamura, MD
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32611
- Рекрутинг
- University of Florida
-
Главный следователь:
- Jordan Milner, MD
-
Контакт:
- Giselle Morre-Higgs
- Номер телефона: 352-273-9050
- Электронная почта: mooregj@ufl.edu
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
- Рекрутинг
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Главный следователь:
- Shanmuganathan Chandrakasan, MD
-
Контакт:
- Judson Russell
- Номер телефона: 404-785-7263
- Электронная почта: Judson.russell@choa.org
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Рекрутинг
- Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Главный следователь:
- Sonali Chaudhury, MD
-
Контакт:
- Morgan Kearney
- Номер телефона: 312-227-4067
- Электронная почта: mkearney@luriechildrens.org
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Рекрутинг
- Washington University
-
Контакт:
- Maggie Nash
- Номер телефона: 314-273-5936
- Электронная почта: nashm@wustl.edu
-
Главный следователь:
- Iskra Pusic, MD
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Рекрутинг
- St. Louis Children's
-
Главный следователь:
- Shalini Shenoy, MD
-
Контакт:
- Lissy Keller
- Номер телефона: 314-286-1168
- Электронная почта: kellerl@wustl.edu
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
- Рекрутинг
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
Главный следователь:
- Roni Tamari, MD
-
Контакт:
- Alyssa Kamrowski
- Номер телефона: 347-798-9213
- Электронная почта: kamrowsa@mskcc.org
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Рекрутинг
- Duke University Medical Center
-
Главный следователь:
- Mitchell Horwitz, MD
-
Контакт:
- Quinna Lawson
- Номер телефона: 916-613-0996
- Электронная почта: quinna.marshburn@duke.edu
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Рекрутинг
- Oregon Health and Science University
-
Главный следователь:
- Evan Shereck, MD
-
Контакт:
- Denise Lackey
- Номер телефона: 503-494-8311
- Электронная почта: lackey@ohsu.edu
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37235
- Рекрутинг
- Vanderbilt University Medical Center
-
Главный следователь:
- Jim Connelly, MD
-
Контакт:
- Melanie Hallowell Hallowell
- Номер телефона: 615-875-0092
- Электронная почта: melanie.hallowell@vumc.org
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Рекрутинг
- Baylor College of Medicine
-
Главный следователь:
- Alexander Ngwube, MD
-
Контакт:
- Deb Dowlin
- Номер телефона: 713-798-7371
- Электронная почта: deborah.dowlin@bcm.edu
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
- Рекрутинг
- Virginia Commonwealth University
-
Главный следователь:
- Elizabeth Krieger, MD
-
Контакт:
- Mehreen Qureshi
- Номер телефона: 804-628-2229
- Электронная почта: mehreen.qureshi@vcuhealth.org
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98109
- Рекрутинг
- Fred Hutchinson Cancer Center
-
Главный следователь:
- Neel Bhatt, MD
-
Контакт:
- Sheri Ballard
- Номер телефона: 260-667-2814
- Электронная почта: sballard@fredhutch.org
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
- Рекрутинг
- Children's Hospital of Wisconsin
-
Главный следователь:
- Julie Talano, MD
-
Контакт:
- Kira Mielke
- Номер телефона: 414-955-5915
- Электронная почта: kmielke@mcw.edu
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Да
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациенты, проходящие ТГСК или ГТ для лечения ненаследственных заболеваний крови: апластической анемии, гемоглобинопатий или недостаточности костного мозга.
Родственные доноры зарегистрированных участников, проходящих ТГСК, также подходят для участия в исследовании.
Описание
Критерии включения для ТГСК/ГТ:
Пациенты с диагнозом апластическая анемия (АА), гемоглобинопатии или костномозговая недостаточность другой этиологии, кроме злокачественных заболеваний, будут иметь право на включение в этот протокол:
- АА будет определяться как наличие цитопений в периферической крови с гипоклеточным костным мозгом для возраста и клиническим диагнозом апластической анемии, установленным лечащими врачами.
- Гемоглобинопатии включают серповидноклеточную анемию или талассемию. Пациенты, получающие потенциально излечивающую терапию с помощью ТГСК или ГТ по поводу гемоглобинопатий, будут иметь право на участие в этом исследовании.
- Будут включены лица с костномозговой недостаточностью вследствие клинически или молекулярно диагностированных наследственных нарушений костного мозга, врожденных ошибок иммунитета или других причин.
- Пациенты должны получить ТГСК или ГТ для лечения их основного заболевания. Аллогенные трансплантации, включая все режимы кондиционирования, доноров и режимы профилактики РТПХ, подходят. Данное исследование не определяет, как будет проводиться трансплантация или поддерживающая терапия при трансплантации.
- Пациенты или их законные представители должны дать согласие на участие в протоколе CIBMTR "Протокол исследовательской базы данных по трансплантации гемопоэтических клеток и повреждениям костного мозга, вызванным облучением" (NCT 1166009), чтобы разрешить связь с лонгитюдными клиническими данными, собранными CIBMTR.
- Все возрасты, меньшинства, полы и гендеры имеют право на участие в исследовании, но участники должны весить не менее 10 килограммов (кг) на момент включения в исследование, учитывая объем и количество необходимых заборов крови.
- Все участники или родители/законные представители должны подписать информированное согласие на это исследование. Если есть вопросы относительно права пациента на участие в исследовании, свяжитесь с командой протокола для рассмотрения и обсуждения, отправив электронное письмо по адресу bmtctn2402@emmes.com.
Критерии исключения для ТГСК/ГТ
- Пациенты с апластической анемией или гемоглобинопатиями, которые не планируют проведение аллогенной ТГСК или ГТ.
- Активное злокачественное заболевание.
- Гематологическое злокачественное заболевание или терапия по поводу предшествующего гематологического злокачественного заболевания в течение последних 5 лет.
- Вес ≤ 10,0 кг на момент включения в исследование.
- Предшествующая аутологичная или аллогенная трансплантация.
Критерии включения для родственного донора:
1. Все родственные доноры для подходящих реципиентов, переносящих аллогенную ТГСК по поводу АА, гемоглобинопатий или костномозговой недостаточности, как определено в критериях приемлемости реципиента выше, имеют право на участие. Примечание: Участники-реципиенты ТГСК останутся подходящими, если родственный донор откажется от участия в исследовании.
Критерии исключения для родственного донора:
1. Вес донора ≤ 10,0 кг на момент включения в исследование
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Разработать биобанк, который позволит установить механистические взаимосвязи и биологические корреляты с ключевыми причинами неудачи трансплантации гемопоэтических клеток (HCT) и генной терапии (GT) при немультиформных заболеваниях (NMD).
Временное ограничение: 5 лет
|
Сохранение биологических образцов с ДНК
|
5 лет
|
|
Выявить новые терапевтические мишени для осложнений, связанных с НМД или ГТ, ведущие к разработке более целенаправленных и эффективных методов лечения.
Временное ограничение: 5 лет
|
Сохранение биологических образцов с ДНК
|
5 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
15 мая 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 марта 2031 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 марта 2031 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
7 ноября 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
7 ноября 2025 г.
Первый опубликованный (Действительный)
12 ноября 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- BMT CTN 2402
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .