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希望生物样本库资源 (HOPE Resource)

2026年8月26日 更新者：Medical College of Wisconsin

造血干细胞移植与基因治疗在非恶性血液疾病生物样本库资源中的应用

一项前瞻性、多中心研究，旨在建立接受造血干细胞移植（HCT）或基因治疗（GT）治疗非恶性血液疾病患者的生物样本和临床资料库。

研究概览

地位

招聘中

条件

详细说明

这是一项前瞻性、多中心研究，旨在建立接受造血干细胞移植（HCT）或基因治疗（GT）治疗非恶性血液疾病患者的生物样本和临床资料库。 研究计划招募375名参与者及最多100名同意参与的相关供体（预计约为100名），在4年内完成招募。 参与者将被随访至研究结束，但若资金允许，所有入组参与者的样本和临床数据收集可能持续进行，最长随访期可达15年。 入组患者需确诊为再生障碍性贫血、血红蛋白病或骨髓衰竭，并正接受HCT或GT治疗其基础疾病。 本研究不涉及治疗干预。 治疗方案将由主治医生自行决定。 参与者将在干预前后的特定时间点提供血液及其他生物样本。 将从35个研究中心招募375名参与者及约100名相关供体。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

375

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • California
      • Duarte、California、美国、91010
        • 招聘中
        • City of Hope
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Ryotaro Nakamura, MD
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32611
        • 招聘中
        • University of Florida
        • 首席研究员：
          • Jordan Milner, MD
        • 接触：
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30329
        • 招聘中
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • 首席研究员：
          • Shanmuganathan Chandrakasan, MD
        • 接触：
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • 招聘中
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
        • 首席研究员：
          • Sonali Chaudhury, MD
        • 接触：
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • 招聘中
        • Washington University
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Iskra Pusic, MD
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • 招聘中
        • St. Louis Children's
        • 首席研究员：
          • Shalini Shenoy, MD
        • 接触：
    • New York
      • New York、New York、美国、10065
        • 招聘中
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • 首席研究员：
          • Roni Tamari, MD
        • 接触：
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • 招聘中
        • Duke University Medical Center
        • 首席研究员：
          • Mitchell Horwitz, MD
        • 接触：
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • 招聘中
        • Oregon Health and Science University
        • 首席研究员：
          • Evan Shereck, MD
        • 接触：
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37235
        • 招聘中
        • Vanderbilt University Medical Center
        • 首席研究员：
          • Jim Connelly, MD
        • 接触：
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • 招聘中
        • Baylor College of Medicine
        • 首席研究员：
          • Alexander Ngwube, MD
        • 接触：
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • 招聘中
        • Virginia Commonwealth University
        • 首席研究员：
          • Elizabeth Krieger, MD
        • 接触：
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98109
        • 招聘中
        • Fred Hutchinson Cancer Center
        • 首席研究员：
          • Neel Bhatt, MD
        • 接触：
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • 首席研究员：
          • Julie Talano, MD
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

是的

取样方法

非概率样本

研究人群

接受造血干细胞移植（HCT）或基因治疗（GT）治疗非恶性血液疾病的患者：再生障碍性贫血、血红蛋白病或骨髓衰竭。 接受HCT的已登记参与者的相关供体也有资格参与本研究。

描述

造血细胞移植/基因治疗纳入标准：

  1. 诊断为再生障碍性贫血（AA）、血红蛋白病或除恶性疾病外的其他原因导致的骨髓衰竭的患者有资格入选本方案：

    1. AA定义为存在外周血细胞减少，骨髓增生低下（与年龄相符），且经主治医师临床诊断为再生障碍性贫血。
    2. 血红蛋白病包括镰状细胞病或地中海贫血。接受造血细胞移植或基因治疗作为潜在治愈性治疗的血红蛋白病患者有资格参加本研究。
    3. 因临床或分子诊断的遗传性骨髓衰竭、先天性免疫缺陷或其他原因导致的骨髓衰竭个体将被纳入。
  2. 患者必须接受造血细胞移植或基因治疗以治疗其基础疾病。异基因移植（包括所有预处理方案、供者和移植物抗宿主病预防方案）均符合资格。本研究不规定移植或移植支持治疗的具体实施方式。
  3. 患者或其法定监护人必须同意参加CIBMTR“造血细胞移植与骨髓损伤研究数据库方案”（NCT 1166009），以便与CIBMTR收集的纵向临床数据建立关联。
  4. 所有年龄段的少数民族、不同生理性别和社会性别均有资格参与研究，但鉴于所需采血量和次数，参与者在入组时体重必须至少达到10公斤。
  5. 所有参与者或父母/法定监护人必须签署本研究知情同意书。若对患者入选资格存在疑问，请通过电子邮件bmtctn2402@emmes.com联系方案团队进行审核讨论。

造血细胞移植/基因治疗排除标准

  1. 未计划接受异基因造血细胞移植或基因治疗的再生障碍性贫血或血红蛋白病患者。
  2. 活动性恶性肿瘤。
  3. 既往五年内患有血液系统恶性肿瘤或接受过血液系统恶性肿瘤治疗。
  4. 研究入组时体重≤10.0公斤。
  5. 曾接受过自体或异基因移植。

相关供者纳入标准：

1. 符合上述受者资格标准、因AA/血红蛋白病/骨髓衰竭接受异基因造血细胞移植的合格受者的所有相关供者均符合资格。注：若相关供者拒绝参与研究，造血细胞移植受者参与者仍保持资格。

相关供者排除标准：

1. 研究入组时供者体重≤10.0公斤

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
建立一个生物样本库，旨在揭示造血细胞移植（HCT）和基因治疗（GT）在非恶性疾病（NMD）中关键失败原因的机制性认识及生物学相关性。
大体时间：5年
保留含DNA的生物样本样品
5年
识别NMD、HCT或GT相关并发症的新治疗靶点，以开发更具靶向性和有效性的疗法。
大体时间：5年
生物样本DNA样本的保留
5年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Medical College of Wisconsin

合作者

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年5月15日

初级完成 (估计的)

2031年3月30日

研究完成 (估计的)

2031年3月30日

研究注册日期

首次提交

2025年11月7日

首先提交符合 QC 标准的

2025年11月7日

首次发布 (实际的)

2025年11月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月27日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月26日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • BMT CTN 2402

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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