Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

De HOPE Biobank Resource (HOPE Resource)

26 augustus 2026 bijgewerkt door: Medical College of Wisconsin

Hematopoëtische Celtransplantatie en Gentherapie voor Niet-Kwaadaardige Bloedziekten Biobank Resource

Een prospectieve, multidisciplinair onderzoek dat een biobank zal opzetten met biologische monsters en klinische gegevens van patiënten die een hematopoëtische stamceltransplantatie (HCT) of gentherapie (GT) ondergaan voor de behandeling van niet-kwaadaardige bloedziekten.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een prospectieve, multicenterstudie die een repository zal opzetten van biologische monsters en klinische gegevens van patiënten die een hematopoëtische stamceltransplantatie (HCT) of gentherapie (GT) ondergaan voor de behandeling van niet-kwaadaardige bloedziekten. Het inschrijvingsdoel is 375 deelnemers en tot alle instemmende 100 verwante donoren (ongeveer 100 worden verwacht), verzameld over 4 jaar. Deelnemers worden gevolgd tot het einde van de studie, maar voortgezette verzameling van monsters en klinische gegevens kan doorgaan om tot 15 jaar follow-up voor alle ingeschreven deelnemers mogelijk te maken als middelen beschikbaar zijn. Deelnemers met een diagnose van aplastische anemie of hemoglobinopathieën of beenmergfalen die HCT of GT ondergaan voor de behandeling van hun onderliggende ziekte. Er is geen behandelingsinterventie in deze studie. De behandeling zal naar goeddunken van de behandelaar zijn. Deelnemers zullen bloed en andere biologische monsters verstrekken voor en na de interventie op gespecificeerde intervallen. 375 deelnemers en ongeveer 100 verwante donoren zullen worden ingeschreven vanuit 35 locaties.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

375

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Duarte, California, Verenigde Staten, 91010
        • Werving
        • City of Hope
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ryotaro Nakamura, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32611
        • Werving
        • University of Florida
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jordan Milner, MD
        • Contact:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Werving
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Hoofdonderzoeker:
          • Shanmuganathan Chandrakasan, MD
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sonali Chaudhury, MD
        • Contact:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Werving
        • Washington University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Iskra Pusic, MD
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Werving
        • St. Louis Children's
        • Hoofdonderzoeker:
          • Shalini Shenoy, MD
        • Contact:
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Werving
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Roni Tamari, MD
        • Contact:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Werving
        • Duke University Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mitchell Horwitz, MD
        • Contact:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Werving
        • Oregon Health and Science University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Evan Shereck, MD
        • Contact:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37235
        • Werving
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jim Connelly, MD
        • Contact:
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • Baylor College of Medicine
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alexander Ngwube, MD
        • Contact:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Werving
        • Virginia Commonwealth University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Elizabeth Krieger, MD
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
        • Werving
        • Fred Hutchinson Cancer Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Neel Bhatt, MD
        • Contact:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Werving
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Hoofdonderzoeker:
          • Julie Talano, MD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten die HCT of GT ondergaan voor de behandeling van niet-kwaadaardige bloedziekten: aplastische anemie, hemoglobinopathieën of beenmergfalen. Verwante donoren van ingeschreven deelnemers die HCT ondergaan komen ook in aanmerking voor de studie.

Beschrijving

HCT/GT Insluitingscriteria:

  1. Patiënten met een diagnose van aplastische anemie (AA), hemoglobinopathieën of beenmergfalen door andere oorzaken, behalve voor kwaadaardige ziekten, komen in aanmerking voor inschrijving in dit protocol:

    1. AA wordt gedefinieerd als perifere bloedcytopenieën met een hypocellulair beenmerg voor de leeftijd en een klinische diagnose van aplastische anemie zoals bepaald door hun behandelende artsen.
    2. Hemoglobinopathieën omvatten sikkelcelziekte of thalassemie. Patiënten die een mogelijk genezende behandeling met HCT of GT voor hemoglobinopathieën ondergaan, komen in aanmerking voor deze studie.
    3. Personen met beenmergfalen als gevolg van klinisch of moleculair gediagnosticeerd erfelijk beenmergfalen, aangeboren afwijkingen van het immuunsysteem of andere oorzaken worden geïncludeerd.
  2. Patiënten moeten een HCT of GT ondergaan voor de behandeling van hun onderliggende ziekte. Allogene transplantaties, inclusief alle condicioneringsregimes, donoren en GVHD-profylaxe-regimes, komen in aanmerking. Deze studie bepaalt niet hoe de transplantatie of transplantatie-ondersteunende zorg wordt uitgevoerd.
  3. Patiënten of hun wettelijke voogd moeten toestemming geven om deel te nemen aan het CIBMTR "Protocol voor een onderzoeksdatabase voor hematopoëtische celtransplantatie en beenmergtoxische letsels" (NCT 1166009) om koppeling met de longitudinale klinische gegevens verzameld door CIBMTR mogelijk te maken.
  4. Alle leeftijden, minderheden, geslachten en genders komen in aanmerking voor de studie, maar deelnemers moeten ten minste 10 kilogram (kg) wegen op het moment van studie-inschrijving gezien het volume en aantal bloedafnames die vereist zijn.
  5. Alle deelnemers of ouder/wettelijke voogd moeten een geïnformeerde toestemming voor deze studie ondertekenen. Als er vragen zijn over de geschiktheid van een patiënt voor de studie, neem dan contact op met het Protocol Team voor beoordeling en discussie door een e-mail te sturen naar bmtctn2402@emmes.com.

HCT/GT Uitsluitingscriteria

  1. Patiënten met aplastische anemie of hemoglobinopathieën die geen allogene HCT of GT nastreven.
  2. Actieve maligniteit.
  3. Hematologische maligniteit of therapie voor een eerdere hematologische maligniteit in de afgelopen vijf jaar.
  4. Gewicht ≤ 10,0 kg op het moment van studie-inschrijving.
  5. Eerdere autologe of allogene transplantatie.

Verwante Donor Insluitingscriteria:

1. Alle verwante donoren voor in aanmerking komende ontvangers die allogene HCT ondergaan voor AA, hemoglobinopathieën of beenmergfalen zoals gedefinieerd in de ontvanger geschiktheidscriteria hierboven komen in aanmerking. Opmerking: HCT-ontvanger deelnemers blijven in aanmerking als de verwante donor weigert deel te nemen aan de studie.

Verwante Donor Uitsluitingscriteria:

1. Donor gewicht ≤ 10,0 kg op het moment van studie-inschrijving

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ontwikkel een biobank die mechanistische inzichten en biologische correlaten zal vaststellen voor de belangrijkste oorzaken van falen van HCT en GT voor niet-kwaadaardige ziekten (NMD).
Tijdsspanne: 5 Jaar
Bewaring van biologische monsterstalen met DNA
5 Jaar
Het identificeren van nieuwe therapeutische targets voor NMD- en HCT- of GT-gerelateerde complicaties die leiden tot de ontwikkeling van gerichtere en effectievere therapieën.
Tijdsspanne: 5 Jaar
Bewaring van biologische monsters met DNA
5 Jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Medical College of Wisconsin

Medewerkers

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 mei 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

30 maart 2031

Studie voltooiing (Geschat)

30 maart 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 november 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 november 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 november 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BMT CTN 2402

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren