Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

HOPE Biobank Ressurs (HOPE Resource)

26. august 2026 oppdatert av: Medical College of Wisconsin

Biobankressurs for hematopoietisk cellletransplantasjon og genterapi for ikke-maligne blodsykdommer

En prospektiv, multikenterstudie som vil etablere et lager av bioprøver og kliniske data fra pasienter som gjennomgår hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HCT) eller genterapi (GT) for behandling av ikke-maligne blodsykdommer.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

Dette er en prospektiv, multikenterstudie som vil etablere et biorepositorium av bioprøver og kliniske data fra pasienter som gjennomgår hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HCT) eller genterapi (GT) for behandling av ikke-maligne blodsykdommer. Målet for inkludering er 375 deltakere og opptil alle samtykkende 100 beslektede donorer (omtrent 100 forventes), rekruttert over 4 år. Deltakerne vil bli fulgt frem til studiens slutt, men fortsatt innsamling av prøver og kliniske data kan fortsette for å muliggjøre opptil 15 års oppfølging for alle inkluderte deltakere dersom midler er tilgjengelige. Deltakere med diagnosen aplastisk anemi eller hemoglobinopatier eller benmargssvikt som gjennomgår HCT eller GT for behandling av deres underliggende sykdom. Det er ingen behandlingsintervensjon i denne studien. Behandlingen vil være etter behandlerens skjønn. Deltakerne vil gi blod og andre bioprøver før og etter intervensjon med spesifiserte intervaller. 375 deltakere og omtrent 100 beslektede donorer vil bli inkludert fra 35 steder.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

375

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Navn: Megan Scott
Telefonnummer: 301-251-1161
E-post: mscott@emmes.com

Studiesteder

Forente stater
- California
  - Duarte, California, Forente stater, 91010
    - Rekruttering
    - City of Hope
    - Ta kontakt med:
      
      Miranda Lee
      
      Telefonnummer: 626-218-4655
      
      E-post: mirlee@coh.org
    - Hovedetterforsker:
      
      Ryotaro Nakamura, MD
- Florida
  - Gainesville, Florida, Forente stater, 32611
    - Rekruttering
    - University of Florida
    - Hovedetterforsker:
      
      Jordan Milner, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Giselle Morre-Higgs
      
      Telefonnummer: 352-273-9050
      
      E-post: mooregj@ufl.edu
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
    - Rekruttering
    - Children's Healthcare of Atlanta
    - Hovedetterforsker:
      
      Shanmuganathan Chandrakasan, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Judson Russell
      
      Telefonnummer: 404-785-7263
      
      E-post: Judson.russell@choa.org
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
    - Rekruttering
    - Lurie Children's Hospital of Chicago
    - Hovedetterforsker:
      
      Sonali Chaudhury, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Morgan Kearney
      
      Telefonnummer: 312-227-4067
      
      E-post: mkearney@luriechildrens.org
- Missouri
  - St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
    - Rekruttering
    - Washington University
    - Ta kontakt med:
      
      Maggie Nash
      
      Telefonnummer: 314-273-5936
      
      E-post: nashm@wustl.edu
    - Hovedetterforsker:
      
      Iskra Pusic, MD
  - St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
    - Rekruttering
    - St. Louis Children's
    - Hovedetterforsker:
      
      Shalini Shenoy, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Lissy Keller
      
      Telefonnummer: 314-286-1168
      
      E-post: kellerl@wustl.edu
- New York
  - New York, New York, Forente stater, 10065
    - Rekruttering
    - Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    - Hovedetterforsker:
      
      Roni Tamari, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Alyssa Kamrowski
      
      Telefonnummer: 347-798-9213
      
      E-post: kamrowsa@mskcc.org
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
    - Rekruttering
    - Duke University Medical Center
    - Hovedetterforsker:
      
      Mitchell Horwitz, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Quinna Lawson
      
      Telefonnummer: 916-613-0996
      
      E-post: quinna.marshburn@duke.edu
- Oregon
  - Portland, Oregon, Forente stater, 97239
    - Rekruttering
    - Oregon Health and Science University
    - Hovedetterforsker:
      
      Evan Shereck, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Denise Lackey
      
      Telefonnummer: 503-494-8311
      
      E-post: lackey@ohsu.edu
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Forente stater, 37235
    - Rekruttering
    - Vanderbilt University Medical Center
    - Hovedetterforsker:
      
      Jim Connelly, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Melanie Hallowell Hallowell
      
      Telefonnummer: 615-875-0092
      
      E-post: melanie.hallowell@vumc.org
- Texas
  - Houston, Texas, Forente stater, 77030
    - Rekruttering
    - Baylor College of Medicine
    - Hovedetterforsker:
      
      Alexander Ngwube, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Deb Dowlin
      
      Telefonnummer: 713-798-7371
      
      E-post: deborah.dowlin@bcm.edu
- Virginia
  - Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
    - Rekruttering
    - Virginia Commonwealth University
    - Hovedetterforsker:
      
      Elizabeth Krieger, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Mehreen Qureshi
      
      Telefonnummer: 804-628-2229
      
      E-post: mehreen.qureshi@vcuhealth.org
- Washington
  - Seattle, Washington, Forente stater, 98109
    - Rekruttering
    - Fred Hutchinson Cancer Center
    - Hovedetterforsker:
      
      Neel Bhatt, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Sheri Ballard
      
      Telefonnummer: 260-667-2814
      
      E-post: sballard@fredhutch.org
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
    - Rekruttering
    - Children's Hospital of Wisconsin
    - Hovedetterforsker:
      
      Julie Talano, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Kira Mielke
      
      Telefonnummer: 414-955-5915
      
      E-post: kmielke@mcw.edu

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Barn
Voksen
Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter som gjennomgår HCT eller GT for behandling av ikke-maligne blodsykdommer: aplastisk anemi, hemoglobinopatier eller benmargsvikt. Relaterte donorer av innskrevne deltakere som gjennomgår HCT er også kvalifisert for studien.

Beskrivelse

HCT/GT Inklusjon:

Pasienter med diagnose aplastisk anemi (AA), hemoglobinopatier eller benmargsvikt fra andre årsaker bortsett fra maligne sykdommer vil være kvalifisert for inkludering i denne protokollen:
1. AA vil bli definert som å ha cytopenier i perifert blod med hypocellulær benmarg for alder og en klinisk diagnose av aplastisk anemi som fastsatt av deres behandlende leger.
2. Hemoglobinopatier inkluderer sigdcelleanemi eller thalassemi. Pasienter som mottar potensielt kurativ behandling med HCT eller GT for hemoglobinopatier vil være kvalifisert for denne studien.
3. Personer med benmargsvikt på grunn av klinisk eller molekylært diagnostisert arvelig benmargsvikt, medfødte feil i immunforsvaret eller annen årsak vil bli inkludert.
Pasienter må motta HCT eller GT for behandling av deres underliggende sykdom. Allogene transplantasjoner inkludert alle kondisjoneringsregimer, donorer og GVHD-profilakse-regimer er kvalifiserte. Denne studien definerer ikke hvordan transplantasjonen eller transplantasjonsstøttende behandling skal utføres.
Pasienter eller deres foresatte må samtykke til å delta i CIBMTR "Protokoll for en forskningsdatabase for hematopoietisk celletransplantasjon og benmargstoksiske skader" (NCT 1166009) for å tillate kobling med de longitudinelle kliniske dataene som samles inn av CIBMTR.
Alle aldre, minoriteter, kjønn og kjønnsidentiteter er kvalifisert for studien, men deltakere må veie minst 10 kilogram (kg) ved studiestart gitt volumet og antallet blodprøver som kreves.
Alle deltakere eller foresatte må signere informert samtykke for denne studien. Hvis det er spørsmål angående en pasients kvalifikasjon for studien, kontakt protokollteamet for gjennomgang og diskusjon ved å sende e-post til bmtctn2402@emmes.com.

HCT/GT Eksklusjon

Pasienter med aplastisk anemi eller hemoglobinopatier som ikke gjennomgår allogen HCT eller GT.
Aktiv malignitet.
Hematologisk malignitet eller behandling for tidligere hematologisk malignitet i de foregående fem årene.
Vekt ≤ 10,0 kg ved studiestart.
Tidligere autolog eller allogen transplantasjon.

Beslektet Donor Inklusjon:

1. Alle beslektede donorer for kvalifiserte mottakere som gjennomgår allogen HCT for AA, hemoglobinopatier eller benmargsvikt som definert i mottakerens kvalifikasjonskriterier ovenfor er kvalifiserte. Merk: HCT-mottakerdeltakere vil forbli kvalifiserte hvis den beslektede donoren avslår å delta i studien.

Beslektet Donor Eksklusjon:

1. Donorvekt ≤ 10,0 kg ved studiestart

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Utvikle et biolager som skal etablere mekanistiske innsikter og biologiske korrelasjoner til sentrale årsaker til svikt ved hematopoietisk cellestransplantasjon (HCT) og genterapi (GT) for ikke-maligne sykdommer (NMD). Tidsramme: 5 år	Bevaring av bioprøver med DNA	5 år
Identifisere nye terapeutiske mål for NMD og HCT- eller GT-relaterte komplikasjoner som fører til utvikling av mer målrettede og effektive terapi. Tidsramme: 5 år	Lagring av bioprøver med DNA	5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Medical College of Wisconsin

Samarbeidspartnere

National Cancer Institute (NCI)

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

National Institutes of Health (NIH)

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. mai 2026

Primær fullføring (Antatt)

30. mars 2031

Studiet fullført (Antatt)

30. mars 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. november 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. november 2025

Først lagt ut (Faktiske)

12. november 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

BMT CTN 2402

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .