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成人における常染色体優性多発性嚢胞腎を対象としたAZD1613の安全性、忍容性および薬物動態 (PIONEER-PKD)

2026年7月27日 更新者：AstraZeneca

常染色体優性多発性嚢胞腎患者におけるAZD1613の多用量漸増投与後の安全性、忍容性、および薬物動態を評価する第I相無作為化単盲検プラセボ対照試験

常染色体優性多発性嚢胞腎（ADPKD）患者におけるAZD1613の皮下または静脈内投与後の安全性、忍容性、および薬物動態を調査する研究。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

この第I相、無作為化、単盲検、プラセボ対照試験は、常染色体優性多発性嚢胞腎（ADPKD）患者におけるAZD1613の皮下（SC）または静脈内（IV）投与後の安全性と忍容性を評価し、AZD1613の薬物動態（PK）を特徴付けます。 プラセボを投与される参加者を含めることは、AZD1613の安全性と忍容性をベンチマークするために適切です。 さらに、ADPKDを有する中国人参加者における安全性とPKプロファイルを評価し、この集団における潜在的な人種効果を評価します。

研究の種類

介入

入学 (推定)

40

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • まだ募集していません
        • Research Site
    • California
      • Loma Linda、California、アメリカ、92354
        • まだ募集していません
        • Research Site
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32216
        • 募集
        • Research Site
      • Orlando、Florida、アメリカ、32808
        • 募集
        • Research Site
    • Kansas
      • Lenexa、Kansas、アメリカ、66219
        • 募集
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
        • まだ募集していません
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • 募集
        • Research Site
    • Texas
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78212
        • まだ募集していません
        • Research Site
  • イギリス
      • London、イギリス、NW3 2QG
        • 募集
        • Research Site
  • 中国
      • Chengdu、中国、610072
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Hangzhou、中国、310003
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Nanjing、中国、210009
        • 募集
        • Research Site
      • Shanghai、中国、200025
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Wuhan、中国、430022
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Xiamen、中国、361101
        • まだ募集していません
        • Research Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

対象基準：

  • 臨床診断（MIC）により中央評価されたADPKDメイヨークラス（IB-IE）の患者 遺伝子検査結果は適格性の目的では使用されません
  • eGFR = 45～90 mL/min/1.73m²
  • 体重 ≥ 45 kg、かつBMIが18～35 kg/m²の範囲内（含む）
  • 女性は妊娠可能でないこと

除外基準：

  • 試験責任医師の判断により、参加者が試験に参加することが望ましくないと判断される心臓、血管、その他の腎臓疾患の証拠がある場合
  • スクリーニング時にC型肝炎抗体、B型肝炎ウイルス表面抗原、またはヒト免疫不全ウイルス検査が陽性の場合
  • 他の薬剤に関連したQT延長の既往があり、その薬剤の discontinuation を必要とした場合
  • 先天性QT延長症候群
  • 治療を必要とする心室性不整脈の既往 試験責任医師の判断により、心房細動/粗動があり、制御された心室率（HR < 100 bpm）の患者は対象となる可能性があります
  • 正常範囲の下限を下回るヘモグロビン、または試験責任医師の判断により臨床的に有意な血液学的異常がある場合
  • 本除外基準で特に記載されているもの以外で、試験責任医師の判断により臨床的に重要な臨床化学、血液学、凝固、または尿検査結果の異常がある場合
  • スクリーニング時の収縮期血圧 > 160 mmHg、拡張期血圧 > 100 mmHg、HR < 50 bpm、または > 100 bpm 降圧薬を服用している患者は、スクリーニング訪問の少なくとも30日前から安定した降圧療法の治療レジメンである必要があります
  • 安静時心電図のリズム、伝導、または形態における臨床的に重要な異常、および試験責任医師がQTc間隔変化の解釈を妨げる可能性があると考える12誘導心電図の異常（異常なST-T波形態または左室肥大を含む）
  • スクリーニング前12週間以内およびスクリーニング期間中の腎嚢胞介入（嚢胞吸引または嚢胞開窓術など）、または追跡期間中に計画または予想されるそのような介入

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：パートA - コホートA1
参加者は、1日目、29日目、57日目および85日目にAZD1613またはプラセボを4回投与されます。
薬：AZD1613 - パートA
パートA - 参加者は、IRTにおける無作為化に従い、1日目、29日目、57日目、および85日目にAZD1613の投与を受ける。
薬：プラセボ - パートA
パートA - 参加者は、IRTにおける無作為化に従って、1日目、29日目、57日目、および85日目にプラセボの投与を受けます。
実験的：パートA - コホートA2
参加者は、1日目、29日目、57日目、85日目にAZD1613またはプラセボを4回投与されます。
薬：AZD1613 - パートA
パートA - 参加者は、IRTにおける無作為化に従い、1日目、29日目、57日目、および85日目にAZD1613の投与を受ける。
薬：プラセボ - パートA
パートA - 参加者は、IRTにおける無作為化に従って、1日目、29日目、57日目、および85日目にプラセボの投与を受けます。
実験的：パートB - 中国コホート
被験者は、1日目、29日目、57日目、85日目にAZD1613またはプラセボを4回投与されます。
薬：AZD1613 - パートA
パートA - 参加者は、IRTにおける無作為化に従い、1日目、29日目、57日目、および85日目にAZD1613の投与を受ける。
薬：AZD1613 - Part B
パートB - 参加者は、IRTにおける無作為化に従い、1日目、29日目、57日目、および85日目にAZD1613の投与を受けます。
薬：プラセボ - パートB
パートB - 参加者は、IRTにおける無作為割り付けに従い、1日目、29日目、57日目、および85日目にプラセボの投与を受けます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療に伴って発現した有害事象（TEAEs）の発生率
時間枠：無作為割り付け（1日目）から追跡終了（最大189日目±3日）まで

少なくとも1つのTEAEおよびSAEを有する参加者の数、ならびに中止または死亡に至った事象を含む。臓器系分類および優先用語でコード化。

単位：参加者数。
無作為割り付け（1日目）から追跡終了（最大189日目±3日）まで
ベースラインからの安全性12誘導心電図QTcFの変化
時間枠：ベースライン（Day -1）及び投与後Day 189まで±3日の定期診察時

単回12誘導安全性心電図で測定された、フリデリシアの式を用いて補正されたQT間隔（QTcF）のベースラインからの変化。

単位：ミリ秒（ms）。
ベースライン（Day -1）及び投与後Day 189まで±3日の定期診察時
安全性12誘導心電図PR間隔のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（Day -1）及び投与後、Day 189±3日までの定期来院時

単一12誘導安全性心電図で測定されたPR間隔のベースラインからの変化。

単位：ミリ秒（ms）。
ベースライン（Day -1）及び投与後、Day 189±3日までの定期来院時
安全性12誘導心電図QRS幅のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（摂取前日 -1）および摂取後、第189日±3日までの定期訪問時

単一の12誘導安全性心電図で測定したQRS幅のベースラインからの変化。

単位：ミリ秒（ms）。
ベースライン（摂取前日 -1）および摂取後、第189日±3日までの定期訪問時
心拍数のベースラインからの変化（12誘導安全心電図）
時間枠：ベースライン（投与前日：Day -1）及び投与後、Day 189 ±3日までの定期訪問時

単一の12誘導安全性心電図で測定された心拍数のベースラインからの変化。

単位：1分あたりの拍数（bpm）。
ベースライン（投与前日：Day -1）及び投与後、Day 189 ±3日までの定期訪問時
ベースラインからのALTの変化
時間枠：ベースライン（投与前1日目）および投与後、189日目±3日までの定期訪問時

アラニンアミノ基転移酵素のベースラインからの変化。

単位：U/L。
ベースライン（投与前1日目）および投与後、189日目±3日までの定期訪問時
ASTのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（Day -1）及びDay 189 ±3日までの計画来院時における投与後

アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼのベースラインからの変化。

単位：U/L。
ベースライン（Day -1）及びDay 189 ±3日までの計画来院時における投与後
総ビリルビンのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（投与前日）および投与後、189日目±3日までの定期訪問時

総ビリルビンのベースラインからの変化。

単位：mg/dL。
ベースライン（投与前日）および投与後、189日目±3日までの定期訪問時
血清クレアチニンのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（Day -1）および投与後、Day 189 ±3日までの計画来院時

血清クレアチニンのベースラインからの変化。

単位：mg/dL。
ベースライン（Day -1）および投与後、Day 189 ±3日までの計画来院時
推算糸球体濾過量（eGFR；CKD-EPI 2021）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（投与前1日）および投与後、189日目±3日までの定期的な来院時

CKD-EPI 2021を用いて算出したeGFRのベースラインからの変化。

単位：mL/分/1.73 m²。
ベースライン（投与前1日）および投与後、189日目±3日までの定期的な来院時
ベースラインからのINRの変化
時間枠：ベースライン（Day -1）及びDay 189±3日までの定期来院時投薬後

国際標準化比（INR）のベースラインからの変化。

単位：無次元。
ベースライン（Day -1）及びDay 189±3日までの定期来院時投薬後
プロトロンビン時間（PT）のベースラインからの変化
時間枠：基準時（Day -1）及び投与後、Day 189 ±3日までの定期診察時

プロトロンビン時間のベースラインからの変化。

単位：秒（s）。
基準時（Day -1）及び投与後、Day 189 ±3日までの定期診察時
活性化部分トロンボプラスチン時間（aPTT）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（Day -1）および投与後、Day 189 ±3日までの定期来院時

ベースラインからのaPTTの変化。

単位：秒（s）。
ベースライン（Day -1）および投与後、Day 189 ±3日までの定期来院時
尿中アルブミン・クレアチニン比（UACR）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（Day -1）およびDay 189 ±3日までの定期来院時；UACRは来院ごとに早朝初尿を3回測定

ベースラインからのUACRの変化（各来院時の3回測定の幾何平均）。

単位：mg/g。
ベースライン（Day -1）およびDay 189 ±3日までの定期来院時；UACRは来院ごとに早朝初尿を3回測定
基線からの収縮期血圧の変化
時間枠：ベースライン（Day -1）および投与後、Day 189 ±3日までの定期訪問時

ベースラインからの仰臥位収縮期血圧の変化。

単位：mmHg。
ベースライン（Day -1）および投与後、Day 189 ±3日までの定期訪問時
拡張期血圧のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（Day -1）および投与後、Day 189 ±3日までのスケジュールされた来院時

仰臥位拡張期血圧のベースラインからの変化。

単位：mmHg。
ベースライン（Day -1）および投与後、Day 189 ±3日までのスケジュールされた来院時
心拍数（バイタルサイン）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（Day -1）および投与後、Day 189 ±3日までの定期訪問時

仰臥位心拍数のベースラインからの変化。

単位：bpm。
ベースライン（Day -1）および投与後、Day 189 ±3日までの定期訪問時
基準値からの体温変化
時間枠：ベースライン（投与前1日目）および投与後、189日目±3日までの定期訪問時

ベースラインからの口腔体温の変化。

単位：℃。
ベースライン（投与前1日目）および投与後、189日目±3日までの定期訪問時
呼吸数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（Day -1）及びDay 189±3日までの各計画来院時投薬後

ベースラインからの呼吸数の変化。

単位：1分間あたりの呼吸数。
ベースライン（Day -1）及びDay 189±3日までの各計画来院時投薬後
酸素飽和度（SpO2）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（Day -1）および投与後、Day 189 ±3日までの定期訪問時

パルスオキシメーター酸素飽和度のベースラインからの変化。

単位：パーセント（%）。
ベースライン（Day -1）および投与後、Day 189 ±3日までの定期訪問時

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
AZD1613の最大血中濃度（Cmax）
時間枠：プロトコルスケジュールに従って、第1日目から第189日目までの集中的なPKサンプリング

皮下または静脈内投与後の最大観察血清濃度。

単位：µg/mL。
プロトコルスケジュールに従って、第1日目から第189日目までの集中的なPKサンプリング
AZD1613の濃度時間曲線下面積から最終定量可能濃度まで(AUClast)
時間枠：プロトコルスケジュールに従い、1日目から189日目までの集中的なPKサンプリング

AUC（時間ゼロから最終定量可能濃度まで）。

単位：h・μg/mL（またはday・μg/mL；バイオアナリティカルレポートに合わせて調整）。
プロトコルスケジュールに従い、1日目から189日目までの集中的なPKサンプリング
AZD1613の時間ゼロから無限大までの濃度-時間曲線下面積（AUCinf）
時間枠：プロトコルスケジュールに従って、第1日から第189日までの集中的なPKサンプリング

時間ゼロから無限大まで外挿したAUC。

単位：h・µg/mL（またはday・µg/mL）。
プロトコルスケジュールに従って、第1日から第189日までの集中的なPKサンプリング
定常状態における投与間隔中の濃度-時間曲線下面積 (AUCtau) のAZD1613
時間枠：定常状態における投与間隔（τ = 28日）全体において；第189日目までサンプリング

定常状態における投与間隔中のAUC。

単位：h・µg/mL（またはday・µg/mL）。
定常状態における投与間隔（τ = 28日）全体において；第189日目までサンプリング
AZD1613の最大血中濃度到達時間（Tmax）
時間枠：プロトコルスケジュールに従い、第1日目から第189日目まで集中的なPKサンプリングを実施

投与後のCmax到達時間。

単位：時間（h）。
プロトコルスケジュールに従い、第1日目から第189日目まで集中的なPKサンプリングを実施
AZD1613の終末消失半減期（t½）
時間枠：プロトコルスケジュールに従い、第1日目から第189日目までの集中的なPKサンプリング

血中濃度時間曲線の終末相勾配（λz）に関連する半減期。

単位：時間（h）または日（d）。
プロトコルスケジュールに従い、第1日目から第189日目までの集中的なPKサンプリング
AZD1613に対する抗薬物抗体（ADA）の発生率
時間枠：投与日および189日目±3日までのフォローアップ期間中の投与前

検証済み階層的アッセイ（スクリーニングおよび確認）に基づくADA陽性反応を示した参加者数。

単位：参加者。
投与日および189日目±3日までのフォローアップ期間中の投与前
AZD1613に対するADA力価
時間枠：投与日および189日目±3日までの追跡期間中の投与前

確認されたADA陽性サンプルにおける力価。

単位：逆希釈（力価）。
投与日および189日目±3日までの追跡期間中の投与前
PAPPA-1阻害のPDマーカーにおけるベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから投与後189日±3日までの計画された時点

ベースラインからのPAPPA-1阻害の薬力学マーカーの変化。

単位：ng/mL（またはアッセイ固有の単位）。
ベースラインから投与後189日±3日までの計画された時点

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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AstraZeneca

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年11月10日

一次修了 (推定)

2027年5月22日

研究の完了 (推定)

2027年5月22日

試験登録日

最初に提出

2025年10月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年11月13日

最初の投稿 (実際)

2025年11月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年7月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年7月27日

最終確認日

2026年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • D9050C00002
  • Identifier Number (レジストリ識別子：174499)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

資格のある研究者は、Vivli.orgのリクエストポータルを通じて、アストラゼネカグループ企業がスポンサーとなる臨床試験の匿名化された個々の患者レベルのデータへのアクセスをリクエストできます。 すべてのリクエストは、AZの開示コミットメントに従って評価されます：https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure。

はい、AZがIPDのリクエストを受け付けていることを示しますが、すべてのリクエストが共有されるわけではありません。

IPD 共有時間枠

アストラゼネカは、EFPIA PhRMAデータ共有原則へのコミットメントに従い、データ利用可能性を満たすか上回ります。 詳細なタイムラインについては、開示コミットメント https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure をご参照ください。

IPD 共有アクセス基準

リクエストが承認されると、アストラゼネカは匿名化された個々の患者レベルのデータへのアクセスをVivli.orgの安全な研究環境を通じて提供します。 要求された情報にアクセスする前に、データ利用契約（データアクセサー向けの非交渉可能な契約）が締結されている必要があります。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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