Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetika přípravku AZD1613 u dospělých s autozomálně dominantním polycystickým onemocněním ledvin (PIONEER-PKD)

8. května 2026 aktualizováno: AstraZeneca

Fáze I randomizované, jednoduše zaslepené, placebem kontrolované studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky přípravku AZD1613 po podání opakovaných vzestupných dávek u účastníků s autozomálně dominantním polycystickým onemocněním ledvin

Studie zkoumající bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku přípravku AZD1613 po podkožní nebo nitrožilní aplikaci u pacientů s autosomálně dominantní polycystickou chorobou ledvin (ADPKD).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie fáze I, randomizovaná, jednoduše zaslepená, placebem kontrolovaná, posoudí bezpečnost a snášenlivost přípravku AZD1613 a charakterizuje farmakokinetiku (PK) přípravku AZD1613 u účastníků s autozomálně dominantní polycystickou chorobou ledvin (ADPKD) po podání subkutánní (SC) nebo intravenózní (IV) injekcí. Zařazení účastníků přijímajících placebo je vhodné pro srovnání bezpečnosti a snášenlivosti přípravku AZD1613. Dále bude hodnocen bezpečnostní a farmakokinetický profil u čínských účastníků s ADPKD za účelem posouzení případného rasového účinku v této populaci.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

40

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Nábor
        • Research Site
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
    • California
      • Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32216
        • Nábor
        • Research Site
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32808
        • Nábor
        • Research Site
    • Kansas
      • Lenexa, Kansas, Spojené státy, 66219
        • Nábor
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Research Site
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78212
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
  • Čína
      • Chengdu, Čína, 610072
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Hangzhou, Čína, 310003
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Nanjing, Čína, 210009
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Shanghai, Čína, 200025
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Wuhan, Čína, 430022
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Xiamen, Čína, 361101
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s ADPKD Mayo třídou (IB-IE), podle klinické diagnózy (MIC) centrálně posouzené. Výsledky genetického testování nebudou použity pro účely způsobilosti
  • eGFR = 45 až 90 ml/min/1,73m²
  • Tělesná hmotnost ≥ 45 kg a index tělesné hmotnosti v rozmezí 18 až 35 kg/m² (včetně).
  • Ženy nesmí mít reprodukční potenciál

Kritéria pro vyloučení:

  • Podle posouzení vyšetřovatele jakýkoli důkaz srdečních, cévních a jiných renálních stavů, které podle názoru vyšetřovatele činí účast ve studii pro účastníka nežádoucí.
  • Pozitivní protilátky proti hepatitidě C, povrchový antigen viru hepatitidy B nebo test na virus lidské imunodeficience při screeningu.
  • Historie prodloužení QT intervalu spojeného s jinými léky, které vyžadovalo vysazení daného léku.
  • Vrozený syndrom dlouhého QT intervalu.
  • Historie komorové arytmie vyžadující léčbu. Pacienti s fibrilací síní/flutterem a kontrolovanou komorovou frekvencí HR < 100 tepů/min mohou být způsobilí podle posouzení vyšetřovatele.
  • Hemoglobin pod dolní hranicí normálního rozmezí nebo jakákoli jiná klinicky významná hematologická abnormalita podle posouzení vyšetřovatele.
  • Jakékoli klinicky významné abnormality v klinické chemii, hematologii, koagulaci nebo výsledcích vyšetření moči jiné než ty, které jsou konkrétně popsány jako vylučovací kritéria, podle posouzení vyšetřovatele.
  • Systolický TK > 160 mmHg nebo diastolický TK > 100 mmHg nebo HR < 50 tepů/min nebo > 100 tepů/min při screeningu. Pacienti užívající antihypertenzní léčbu by měli být na stabilním léčebném režimu antihypertenzní terapie po dobu nejméně 30 dnů před screeningovou návštěvou.
  • Jakékoli klinicky významné abnormality v rytmu, vedení nebo morfologii klidového EKG a jakékoli abnormality v 12-svodovém EKG, které podle posouzení vyšetřovatele mohou interferovat s interpretací změn QT intervalu, včetně abnormální morfologie ST-T vlny nebo hypertrofie levé komory.
  • Zásahy do cyst ledvin, jako je aspirace cyst nebo fenestrace cyst do 12 týdnů před screeningem a během screeningového období, nebo takové zásahy plánované nebo očekávané během sledovacího období.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část A - Kohorta A1
Účastníci obdrží 4 dávky přípravku AZD1613 nebo placeba v dnech 1, 29, 57 a 85.
Lék: AZD1613 - Část A
Část A - Účastníci budou v souladu s randomizací v IRT podávány dávky přípravku AZD1613 1., 29., 57. a 85. den.
Lék: Placebo - Část A
Část A - Účastníkům budou podány dávky placeba ve dnech 1, 29, 57 a 85 podle randomizace v IRT.
Experimentální: Část A - Kohorta A2
Účastníci obdrží 4 dávky přípravku AZD1613 nebo placeba v den 1, 29, 57 a 85.
Lék: AZD1613 - Část A
Část A - Účastníci budou v souladu s randomizací v IRT podávány dávky přípravku AZD1613 1., 29., 57. a 85. den.
Lék: Placebo - Část A
Část A - Účastníkům budou podány dávky placeba ve dnech 1, 29, 57 a 85 podle randomizace v IRT.
Experimentální: Část B - čínská kohorta
Účastníci obdrží 4 dávky přípravku AZD1613 nebo placeba v den 1, 29, 57 a 85.
Lék: AZD1613 - Část A
Část A - Účastníci budou v souladu s randomizací v IRT podávány dávky přípravku AZD1613 1., 29., 57. a 85. den.
Lék: AZD1613 - část B
Část B - Účastníkům budou podávány dávky přípravku AZD1613 ve dnech 1, 29, 57 a 85 podle randomizace v IRT.
Lék: Placebo - Část B
Část B - Účastníkům budou podávány dávky placeba ve dnech 1, 29, 57 a 85 podle randomizace v IRT.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Incidence nežádoucích účinků vznikajících v průběhu léčby (TEAEs)
Časové okno: Od randomizace (1. den) do konce sledování (až do 189. dne ±3 dny)

Počet účastníků s alespoň jedním TEAE a SAE, včetně událostí vedoucích k ukončení léčby nebo úmrtí; kódováno podle systému orgánových tříd a preferovaného termínu.

Jednotka: účastníci.
Od randomizace (1. den) do konce sledování (až do 189. dne ±3 dny)
Změna od výchozí hodnoty v bezpečnostním 12-svodovém EKG QTcF
Časové okno: Bazální hodnota (den -1) a po podání v naplánovaných návštěvách až do dne 189 ± 3 dny

Změna od výchozí hodnoty v QT intervalu korigovaném pomocí Fridericiova vzorce (QTcF) měřená na jednotlivých 12-svodových bezpečnostních EKG.

Jednotka: milisekundy (ms).
Bazální hodnota (den -1) a po podání v naplánovaných návštěvách až do dne 189 ± 3 dny
Změna od výchozí hodnoty v bezpečnostním 12-svodovém EKG intervalu PR
Časové okno: Bazální hodnota (den -1) a po podání v plánovaných návštěvách do dne 189 ± 3 dny

Změna od výchozí hodnoty v intervalu PR měřeném na jednotlivých 12-svodových bezpečnostních EKG.

Jednotka: milisekundy (ms).
Bazální hodnota (den -1) a po podání v plánovaných návštěvách do dne 189 ± 3 dny
Změna od výchozí hodnoty v bezpečnostním 12-svodovém EKG QRS intervalu
Časové okno: Výchozí hodnota (den -1) a po podání v plánovaných návštěvách do dne 189 ± 3 dny

Změna od výchozí hodnoty v trvání QRS měřeném na jednotlivých 12svodových bezpečnostních EKG.

Jednotka: milisekundy (ms).
Výchozí hodnota (den -1) a po podání v plánovaných návštěvách do dne 189 ± 3 dny
Změna od výchozí hodnoty srdeční frekvence (bezpečnostní EKG s 12 svody)
Časové okno: Bazální hodnoty (den -1) a po podání v plánovaných návštěvách do dne 189 ± 3 dny

Změna od výchozí hodnoty v srdeční frekvenci měřené na jednotlivých 12-svodových bezpečnostních EKG.

Jednotka: úderů za minutu (bpm).
Bazální hodnoty (den -1) a po podání v plánovaných návštěvách do dne 189 ± 3 dny
Změna od výchozí hodnoty ALT
Časové okno: Základní hodnota (den -1) a po podání v plánovaných návštěvách do dne 189 ± 3 dny

Změna od výchozí hodnoty v alaninaminotransferáze.

Jednotka: U/L.
Základní hodnota (den -1) a po podání v plánovaných návštěvách do dne 189 ± 3 dny
Změna od výchozí hodnoty AST
Časové okno: Výchozí hodnota (den -1) a po podání v naplánovaných návštěvách do dne 189 ± 3 dny

Změna od výchozí hodnoty aspartátaminotransferázy.

Jednotka: U/L.
Výchozí hodnota (den -1) a po podání v naplánovaných návštěvách do dne 189 ± 3 dny
Změna od výchozí hodnoty v celkovém bilirubinu
Časové okno: Bazální hodnota (den -1) a po podání v naplánovaných návštěvách do dne 189 ± 3 dny

Změna od výchozí hodnoty celkového bilirubinu.

Jednotka: mg/dL.
Bazální hodnota (den -1) a po podání v naplánovaných návštěvách do dne 189 ± 3 dny
Změna oproti výchozí hodnotě sérového kreatininu
Časové okno: Výchozí hodnota (den -1) a po podání v plánovaných návštěvách do dne 189 ± 3 dny

Změna oproti výchozí hodnotě sérového kreatininu.

Jednotka: mg/dL.
Výchozí hodnota (den -1) a po podání v plánovaných návštěvách do dne 189 ± 3 dny
Změna od výchozí hodnoty u odhadované glomerulární filtrace (eGFR; CKD-EPI 2021)
Časové okno: Základní hodnoty (den -1) a po podání v plánovaných návštěvách do dne 189 ± 3 dny

Změna od výchozí hodnoty eGFR vypočtená pomocí CKD-EPI 2021.

Jednotka: mL/min/1,73 m².
Základní hodnoty (den -1) a po podání v plánovaných návštěvách do dne 189 ± 3 dny
Změna oproti výchozí hodnotě INR
Časové okno: Výchozí hodnoty (den -1) a po podání v plánovaných návštěvách do dne 189 ±3 dny

Změna od výchozí hodnoty mezinárodního normalizovaného poměru (INR).

Jednotka: bezrozměrná.
Výchozí hodnoty (den -1) a po podání v plánovaných návštěvách do dne 189 ±3 dny
Změna od výchozí hodnoty protrombinového času (PT)
Časové okno: Základní hodnoty (den -1) a po podání v plánovaných návštěvách do dne 189 ± 3 dny

Změna od výchozí hodnoty v protrombinovém čase.

Jednotka: sekundy (s).
Základní hodnoty (den -1) a po podání v plánovaných návštěvách do dne 189 ± 3 dny
Změna od výchozí hodnoty v čase aktivovaného parciálního tromboplastinu (aPTT)
Časové okno: Základní hodnoty (den -1) a po podání v plánovaných návštěvách do dne 189 ± 3 dny

Změna od výchozí hodnoty aPTT.

Jednotka: sekundy (s).
Základní hodnoty (den -1) a po podání v plánovaných návštěvách do dne 189 ± 3 dny
Změna od výchozí hodnoty v poměru albuminu ke kreatininu v moči (UACR)
Časové okno: Bazální hodnota (den -1) a plánované návštěvy do dne 189 ±3 dny; UACR jako trojnásobné ranní vzorky moči na každou návštěvu

Změna od výchozí hodnoty v UACR (geometrický průměr ze tří měření při každé návštěvě).

Jednotka: mg/g.
Bazální hodnota (den -1) a plánované návštěvy do dne 189 ±3 dny; UACR jako trojnásobné ranní vzorky moči na každou návštěvu
Změna od výchozí hodnoty systolického krevního tlaku
Časové okno: Výchozí hodnota (den -1) a po podání v plánovaných návštěvách do dne 189 ± 3 dny

Změna od výchozí hodnoty v systolickém krevním tlaku vleže.

Jednotka: mmHg.
Výchozí hodnota (den -1) a po podání v plánovaných návštěvách do dne 189 ± 3 dny
Změna oproti výchozí hodnotě diastolického krevního tlaku
Časové okno: Výchozí hodnota (den -1) a po podání v plánovaných návštěvách do dne 189 ± 3 dny

Změna od výchozí hodnoty v klidovém diastolickém krevním tlaku.

Jednotka: mmHg.
Výchozí hodnota (den -1) a po podání v plánovaných návštěvách do dne 189 ± 3 dny
Změna od výchozí hodnoty srdeční frekvence (vitální funkce)
Časové okno: Základní hodnoty (den -1) a po podání v plánovaných návštěvách do dne 189 ±3 dny

Změna od výchozí hodnoty v klidové srdeční frekvenci vleže.

Jednotka: tepy za minutu.
Základní hodnoty (den -1) a po podání v plánovaných návštěvách do dne 189 ±3 dny
Změna oproti výchozí hodnotě tělesné teploty
Časové okno: Základní hodnoty (den -1) a po podání v plánovaných návštěvách do dne 189 ± 3 dny

Změna od výchozí hodnoty v ústní tělesné teplotě.

Jednotka: °C.
Základní hodnoty (den -1) a po podání v plánovaných návštěvách do dne 189 ± 3 dny
Změna oproti výchozí hodnotě v dechové frekvenci
Časové okno: Základní hodnota (den -1) a po podání v naplánovaných návštěvách do dne 189 ± 3 dny

Změna od výchozí hodnoty v dechové frekvenci.

Jednotka: dechy za minutu.
Základní hodnota (den -1) a po podání v naplánovaných návštěvách do dne 189 ± 3 dny
Změna od výchozí hodnoty v saturaci kyslíkem (SpO2)
Časové okno: Bazální hodnoty (den -1) a po podání v plánovaných návštěvách do dne 189 ± 3 dny

Změna od výchozí hodnoty v saturaci kyslíkem měřené pulzní oxymetrií.

Jednotka: procenta (%).
Bazální hodnoty (den -1) a po podání v plánovaných návštěvách do dne 189 ± 3 dny

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální naměřená sérová koncentrace (Cmax) přípravku AZD1613
Časové okno: Intenzivní odběry PK od 1. dne do 189. dne podle protokolového harmonogramu

Maximální naměřená koncentrace v séru po podkožním nebo nitrožilním podání.

Jednotka: µg/mL.
Intenzivní odběry PK od 1. dne do 189. dne podle protokolového harmonogramu
Plocha pod koncentračně-časovou křivkou do poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUClast) léčiva AZD1613
Časové okno: Intenzivní odběry PK od 1. dne do 189. dne podle harmonogramu protokolu

AUC od časového bodu nula do poslední kvantifikovatelné koncentrace.

Jednotka: h·µg/ml (nebo den·µg/ml; v souladu s bioanalytickou zprávou).
Intenzivní odběry PK od 1. dne do 189. dne podle harmonogramu protokolu
Plocha pod křivkou koncentrace-čas od nuly do nekonečna (AUCinf) léčiva AZD1613
Časové okno: Intenzivní odběry PK od 1. dne do 189. dne podle protokolového harmonogramu

AUC od času nula extrapolovaná do nekonečna.

Jednotka: h·µg/mL (nebo den·µg/mL).
Intenzivní odběry PK od 1. dne do 189. dne podle protokolového harmonogramu
Plocha pod koncentračně-časovou křivkou během dávkovacího intervalu v ustáleném stavu (AUCtau) pro AZD1613
Časové okno: Během dávkovacího intervalu (τ = 28 dnů) v ustáleném stavu; odběry vzorků do 189. dne

AUC během dávkovacího intervalu za ustáleného stavu.

Jednotka: h·µg/ml (nebo den·µg/ml).
Během dávkovacího intervalu (τ = 28 dnů) v ustáleném stavu; odběry vzorků do 189. dne
Čas k dosažení maximální naměřené sérové koncentrace (Tmax) přípravku AZD1613
Časové okno: Intenzivní odběry PK od 1. dne do 189. dne dle protokolového harmonogramu

Čas k dosažení Cmax po podání dávky.

Jednotka: hodiny (h).
Intenzivní odběry PK od 1. dne do 189. dne dle protokolového harmonogramu
Terminální eliminační poločas (t½) léku AZD1613
Časové okno: Intenzivní odběry PK od 1. dne do 189. dne podle protokolového harmonogramu

Poločas spojený s terminálním sklonem (λz) koncentračně-časové křivky.

Jednotka: hodiny (h) nebo dny (d).
Intenzivní odběry PK od 1. dne do 189. dne podle protokolového harmonogramu
Výskyt protilátek proti léčivu (ADA) k AZD1613
Časové okno: Predávkování v dny podávání dávky a během sledování do dne 189 ±3 dny

Počet účastníků s ADA-pozitivní odpovědí na základě validovaného vrstveného testu (screening a potvrzení).

Jednotka: účastníci.
Predávkování v dny podávání dávky a během sledování do dne 189 ±3 dny
Titr ADA k AZD1613
Časové okno: Před podáním dávky v dnech podávání a během sledování do dne 189 ±3 dny

Titr u potvrzených ADA-pozitivních vzorků.

Jednotka: reciproční ředění (titr).
Před podáním dávky v dnech podávání a během sledování do dne 189 ±3 dny
Změna od výchozí hodnoty v PD markerech inhibice PAPPA-1
Časové okno: Od výchozí hodnoty do naplánovaných časových bodů po podání do dne 189 ±3 dny

Změna od výchozí hodnoty u farmakodynamického markeru inhibice PAPPA-1.

Jednotka: ng/mL (nebo jednotka specifická pro test).
Od výchozí hodnoty do naplánovaných časových bodů po podání do dne 189 ±3 dny

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AstraZeneca

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. listopadu 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

26. ledna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

26. ledna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. října 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. listopadu 2025

První zveřejněno (Aktuální)

14. listopadu 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. května 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • D9050C00002
  • Identifier Number (Identifikátor registru: 174499)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumníci mohou požádat o přístup k anonymizovaným individuálním datům na úrovni pacientů z klinických studií sponzorovaných skupinou společností AstraZeneca prostřednictvím portálu pro žádosti Vivli.org. Všechny žádosti budou posouzeny v souladu se závazkem AstraZeneca k zveřejňování: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Ano, znamená to, že AstraZeneca přijímá žádosti o individuální data pacientů, ale to neznamená, že všechny žádosti budou sdíleny.

Časový rámec sdílení IPD

AstraZeneca bude plnit nebo překračovat dostupnost dat v souladu se závazky přijatými vůči Zásadám sdílení dat EFPIA PhRMA. Podrobnosti o našich časových harmonogramech naleznete v našem závazku zveřejnění na https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Když je žádost schválena, společnost AstraZeneca poskytne přístup k anonymizovaným datům na úrovni jednotlivých pacientů prostřednictvím zabezpečeného výzkumného prostředí Vivli.org. Před přístupem k požadovaným informacím musí být uzavřena podepsaná Dohoda o použití dat (nevýjednatelná smlouva pro osoby s přístupem k datům).

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na AZD1613 - Část A

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Norway

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit