ハンチントン病におけるRG6496の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価する研究 (POINT-HD)
2026年9月1日 更新者：Hoffmann-La Roche
ハンチントン病遺伝子拡張キャリアにおける、髄腔内投与されたRG6496の単回漸増投与の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学を評価するための第I相、2部構成研究：無作為化、プラセボ対照、研究者/参加者盲検試験およびオープンラベル延長試験
これは、RG6496の初回ヒト（FIH）試験であり、ハンチントン病遺伝子拡張キャリア（HDGECs）に投与される単一漸増用量のRG6496の安全性と忍容性を評価します。
この試験は2つの部分で構成されています：第1部[単一漸増用量]に続いて第2部[オープンラベル延長（OLE）]。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
3
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Ciudad Autonoma Bs As、アルゼンチン、C1280AEB
- Hospital Británico de Buenos Aires
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Cambridgeshire
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Cambridge、Cambridgeshire、イギリス、CB2 0PY
- Cambridge Centre for Brain Repair
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New South Wales
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Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
- Westmead Hospital
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Victoria
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Clayton、Victoria、オーストラリア、3168
- Monash Health
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3050
- Royal Melbourne Hospital
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Quebec
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Montral、Quebec、カナダ、H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute Clinical Research Unit
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Christchurch、ニュージーランド、8011
- New Zealand Brain Research Institute
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
選定基準：
パート1
- シトシン-アデニン-グアニン（CAG）反復配列が39を超えるHDGECステータスの確認。
- 標的SNPのSNP保因者ステータスの確認
- 自立度スケール（IS）スコア≥70、総機能能力（TFC）≥10、総運動スコア（TMS）>6。
- 「赤」「青」「緑」という単語を読む能力があり、インフォームドコンセント文書（ICF）および研究施設で使用される検査の言語に堪能であること。
- 介助なしで歩行できること。
- ベースライン時の体重が40キログラム（kg）以上で、体格指数（BMI）が18〜32キログラム毎平方メートル（kg/m²）（範囲含む）であること。
- MRIスキャンを受けて耐容できること。
パート2
- 研究のパート1における投薬後安全性追跡期間を完了していること。
- 治験責任医師の判断により、参加者の健康状態の悪化が研究への安全な継続参加を妨げていないこと。
除外基準：
パート1
- スクリーニング前90日間または薬物消失半減期の5倍（いずれか長い方）以内に、ASOまたはHTT低下療法の現在の使用を含む、あらゆる介入的臨床研究への同時または計画的な参加、あるいは試験的治療の投与
- 妊娠中または授乳中、あるいは研究期間中または避妊が必要な期間内に妊娠を計画していること
- スクリーニング前5年以内の悪性腫瘍
- 研究期間中に計画されている脳外科手術
- スクリーニング時のHIV検査陽性、B型肝炎表面抗原およびB型肝炎表面抗原陽性
- スクリーニング前12週間以内の活動性精神病、錯乱状態、または自己または他者に危害を加える可能性のある攻撃性を含む暴力行為。
- 現在または既往の独立した一次性精神病性障害の病歴。
- 外来環境での髄腔内注射を不可能にする側弯症または脊椎変形または手術
- スクリーニング前12か月以内に入院および/または治療レベルの変更を必要とした自殺企図または計画を伴う自殺念慮（すなわち、活動的自殺念慮）の病歴。
パート2
- 何らかの理由でパート1を早期に中止したこと（すなわち、パート1の投薬後安全性追跡期間の完了前）。
- 妊娠中または授乳中、あるいは研究期間中または避妊が必要な期間内に妊娠を計画していること。
- ASOまたはHTT低下療法の現在の使用を含む、あらゆる介入的臨床研究への同時または計画的な参加
- 研究のパート1の完了中または完了以降にRG6496以外の活性試験的治療を投与されたこと。
- 研究のパート1において用量制限有害事象（DLAE）が確認されたこと。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Part 1: RG6496
参加者はRG6496の単回投与を受けます。
参加者は、上昇する用量レベルに関連する計画された連続コホートに登録されます。
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RG6496は、それぞれのアームで指定されたスケジュールに従って投与されます。
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プラセボコンパレーター：パート1：プラセボ
参加者はRG6496に一致するプラセボの単回投与を受けます。
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RG6496マッチングプラセボは、プラセボアームで指定されたスケジュールに従って投与されます。
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実験的：パート2：OLE
第1部を完了し、第2部への参加資格があるすべての参加者は、RG6496の1回のオープンラベル投与を受けます。
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RG6496は、それぞれのアームで指定されたスケジュールに従って投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Part 1: 有害事象（AEs）を経験した参加者数
時間枠：最長約24か月
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最長約24か月
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Part 1: ベースラインからの神経学的評価の変化
時間枠：最大約24か月
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神経学的検査（眼底検査を含む）は、現地の慣行に応じて神経科医または眼科医によって実施されます。
神経学的検査には、精神状態、意識レベル、脳神経機能、運動機能、感覚機能、反射、歩行、および協調運動の評価が含まれます。
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最大約24か月
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パート1：コロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）スコアにより評価された自殺念慮または行動を有する参加者の割合
時間枠：最大約24ヶ月
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C-SSRSは以下の4つの構成要素を測定します：観念の重症度、観念の強度、行動、および実際の自殺企図の致死性。
10のカテゴリについてバイナリ（はい／いいえ）データが収集されます。
観念の強度（存在する場合）については、1から5の数値評価が提供され、1が最も重症度が低く、5が最も重症度が高いことを示します。
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最大約24ヶ月
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パート1：モントリオール認知評価（MoCA）におけるベースラインからの変化
時間枠：最大約24ヶ月
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MoCAは、評価者による実施、参加者による回答形式の評価（PerfO測定器）であり、認知機能障害を検出するために使用されます。
一連の基本的な評価を含み、注意機能や視空間的課題などが含まれます。
総合スコアは0から30の範囲で、スコアが低いほど障害の程度が大きいことを示します。
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最大約24ヶ月
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第2部: 有害事象を経験した参加者数
時間枠：約38か月まで
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約38か月まで
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パート2：ベースラインからの神経学的評価の変化
時間枠：最大約38ヶ月
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神経学的検査（眼底検査を含む）は、地域の診療慣行に応じて神経科医または眼科医によって実施されます。
神経学的検査には、精神状態、意識レベル、脳神経機能、運動機能、感覚機能、反射、歩行、および協調運動の評価が含まれます。
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最大約38ヶ月
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パート2：C-SSRSスコアによって評価された自殺念慮または行動を有する参加者数
時間枠：最大約38か月
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C-SSRSは以下の4つの構成要素を測定します：観念の重症度、観念の強度、行動、および実際の自殺企図の致死性。
10のカテゴリーについてバイナリ（はい／いいえ）データが収集されます。
観念の強度（存在する場合）については、1から5の数値評価が提供され、1が最も重症度が低く、5が最も重症度が高いことを示します。
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最大約38か月
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第2部：MoCAのベースラインからの変化
時間枠：最大約38ヶ月
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MoCAは、評価者による実施、参加者による回答形式の評価（PerfO測定器）であり、認知機能障害を検出するために使用されます。
注意機能や視空間課題を含む一連の基本的な評価で構成されています。
総合スコアは0から30の範囲で、スコアが低いほど障害の程度が大きいことを示します。
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最大約38ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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第1部：RG6496の血漿中濃度
時間枠：最大約24ヶ月
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最大約24ヶ月
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パート1およびパート2：RG6496に対する血漿中の抗薬物抗体（ADA）が認められた参加者数
時間枠：第1部：最大約24か月；第2部：最大約38か月
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第1部：最大約24か月；第2部：最大約38か月
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パート1およびパート2：経時的な脳脊髄液（CSF）中の変異型ハンチンチンタンパク質（mHTT）濃度のベースラインからの変化
時間枠：パート1：最大約24ヶ月；パート2：最大約38ヶ月
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パート1：最大約24ヶ月；パート2：最大約38ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Clinical Trials、Hoffmann-La Roche
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年11月19日
一次修了 (推定)
2026年12月1日
研究の完了 (推定)
2026年12月1日
試験登録日
最初に提出
2025年11月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年11月19日
最初の投稿 (実際)
2025年11月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月1日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BP45378
- 2025 (米国 NIH グラント/契約：Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-520631-17-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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