Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики RG6496 при болезни Хантингтона (POINT-HD)

1 сентября 2026 г. обновлено: Hoffmann-La Roche

Фаза I, 2-частное исследование по оценке безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики однократных возрастающих доз интратекально вводимого RG6496 в рандомизированном, плацебо-контролируемом, слепом для исследователя/участника исследовании с открытым расширением у носителей экспансии гена болезни Хантингтона

Это первое исследование RG6496 на людях (FIH), которое оценит безопасность и переносимость однократных возрастающих доз RG6496, вводимых носителям экспансии гена хореи Гентингтона (HDGECs). Исследование состоит из двух частей: Часть 1 [однократная возрастающая доза] с последующей Частью 2 [открытое расширенное исследование (OLE)].

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

3

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Австралия, 3168
        • Monash Health
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Аргентина
      • Ciudad Autonoma Bs As, Аргентина, C1280AEB
        • Hospital Británico de Buenos Aires
  • Канада
    • Quebec
      • Montral, Quebec, Канада, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute Clinical Research Unit
  • Новая Зеландия
      • Christchurch, Новая Зеландия, 8011
        • New Zealand Brain Research Institute
  • Соединенное Королевство
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Соединенное Королевство, CB2 0PY
        • Cambridge Centre for Brain Repair

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

Часть 1

  • Подтверждение статуса HDGEC с экспансией цитозин-аденин-гуанин (ЦАГ) > 39.
  • Подтверждение статуса носителя целевого однонуклеотидного полиморфизма (SNP).
  • Балл по шкале независимости (IS) ≥70, общая функциональная способность (TFC) ≥10, общий моторный балл (TMS) >6.
  • Способность прочитать слова «красный», «синий» и «зеленый» и свободное владение языком информированного согласия (ИС) и тестов, используемых на месте исследования.
  • Способность ходить без посторонней помощи.
  • Общая масса тела > 40 килограмм (кг) и индекс массы тела (ИМТ) в диапазоне 18-32 килограмма на квадратный метр (кг/м²) (включительно) на исходном уровне.
  • Способность проходить и переносить МРТ-сканирование.

Часть 2

  • Завершение периода наблюдения за безопасностью после дозы в Части 1 исследования.
  • По мнению исследователя, у участника не наблюдается ухудшения состояния здоровья, которое препятствует его безопасному продолжению участия в исследовании.

Критерии исключения:

Часть 1

  • Одновременное или запланированное участие в любом интервенционном клиническом исследовании, включая текущее использование антисмыслового олигонуклеотида (ASO) или любой терапии, снижающей уровень HTT, или лечение исследуемой терапией в течение 90 дней или 5 периодов полувыведения препарата, в зависимости от того, что дольше, до скрининга.
  • Беременность или кормление грудью, или намерение забеременеть во время исследования или в течение периода, когда требуется контрацепция.
  • Злокачественное новообразование в течение 5 лет до скрининга.
  • Запланированная операция на головном мозге во время исследования.
  • Положительный тест на ВИЧ, поверхностный антиген гепатита B и поверхностный антиген гепатита B при скрининге.
  • Активный психоз, спутанное сознание или агрессивное поведение, включая агрессию, которая может причинить вред себе или другим, в течение 12 недель до скрининга.
  • Текущий или предыдущий анамнез первичного независимого психотического расстройства.
  • Сколиоз или деформация позвоночника, или операция, делающая интратекальную инъекцию невыполнимой в амбулаторных условиях.
  • История попытки самоубийства или суицидальных мыслей с планом (т.е. активные суицидальные мысли), которые потребовали визита в больницу и/или изменения уровня ухода в течение 12 месяцев до скрининга.

Часть 2

  • Досрочное прекращение участия в Части 1 по любой причине (т.е. до завершения периода наблюдения за безопасностью после дозы в Части 1).
  • Беременность или кормление грудью, или намерение забеременеть во время исследования или в течение периода, когда требуется контрацепция.
  • Одновременное или запланированное участие в любом интервенционном клиническом исследовании, включая текущее использование антисмыслового олигонуклеотида (ASO) или любой терапии, снижающей уровень HTT.
  • Получение любой активной исследуемой терапии, кроме RG6496, во время или после завершения Части 1 исследования.
  • Наличие подтвержденного дозолимитирующего нежелательного явления (DLAE) в Части 1 исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Часть 1: RG6496
Участники получат однократную дозу RG6496. Участники будут включены в запланированные последовательные когорты, связанные с возрастающими уровнями дозировки.
Лекарство: RG6496
RG6496 будет вводиться в соответствии с графиком, указанным в соответствующих группах.
Плацебо Компаратор: Часть 1: Плацебо
Участники получат однократную дозу RG6496 соответствующего плацебо.
Лекарство: Плацебо
RG6496 соответствующий плацебо будет вводиться в соответствии с графиком, указанным в группе плацебо.
Экспериментальный: Часть 2: OLE
Все участники, которые завершили Часть 1 и соответствуют критериям для Части 2, получат одну открытую дозу RG6496.
Лекарство: RG6496
RG6496 будет вводиться в соответствии с графиком, указанным в соответствующих группах.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Часть 1: Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ)
Временное ограничение: До приблизительно 24 месяцев
До приблизительно 24 месяцев
Часть 1: Изменение от исходного уровня по неврологической оценке
Временное ограничение: До приблизительно 24 месяцев
Неврологическое обследование, включающее офтальмоскопию, будет проведено неврологом или офтальмологом в зависимости от местной практики. Неврологическое обследование будет включать оценку психического статуса, уровня сознания, функции черепных нервов, двигательной функции, сенсорной функции, рефлексов, походки и координации.
До приблизительно 24 месяцев
Часть 1: Процент участников с суицидальными идеями или поведением, оцененными по Шкале оценки суицидальности Колумбии (C-SSRS)
Временное ограничение: До приблизительно 24 месяцев
C-SSRS измеряет 4 конструкта следующим образом: тяжесть мыслей, интенсивность мыслей, поведение и летальность фактических попыток самоубийства. Бинарные данные (да/нет) собираются по 10 категориям. Числовые рейтинги предоставляются для интенсивности мыслей (при их наличии) от 1 до 5, где 1 означает наименее тяжелую степень, а 5 - наиболее тяжелую.
До приблизительно 24 месяцев
Часть 1: Изменение от исходного уровня по Монреальской шкале оценки когнитивных функций (MoCA)
Временное ограничение: До примерно 24 месяцев
MoCA — это оценка, проводимая оценщиком и заполняемая участником (инструмент PerfO), используемая для выявления когнитивных нарушений. Она включает серию базовых оценок, включая задания на внимание и зрительно-пространственные задачи. Общий балл варьируется от 0 до 30, где более низкие баллы указывают на более серьезные нарушения.
До примерно 24 месяцев
Часть 2: Количество участников с НЯ
Временное ограничение: До приблизительно 38 месяцев
До приблизительно 38 месяцев
Часть 2: Изменение от исходного уровня в неврологической оценке
Временное ограничение: До приблизительно 38 месяцев
Неврологическое обследование, включающее офтальмоскопию, будет проводиться неврологом или офтальмологом в зависимости от местной практики. Неврологическое обследование будет включать оценку психического статуса, уровня сознания, функции черепных нервов, моторной функции, сенсорной функции, рефлексов, походки и координации.
До приблизительно 38 месяцев
Часть 2: Количество участников с суицидальными мыслями или поведением, оцененное по шкале C-SSRS
Временное ограничение: До приблизительно 38 месяцев
C-SSRS измеряет 4 конструкта следующим образом: тяжесть суицидальных мыслей, интенсивность суицидальных мыслей, поведение и летальность фактических попыток суицида. Бинарные данные (да/нет) собираются по 10 категориям. Числовые оценки предоставляются для интенсивности суицидальных мыслей (при их наличии) от 1 до 5, где 1 означает наименее тяжелую, а 5 - наиболее тяжелую.
До приблизительно 38 месяцев
Часть 2: Изменение от исходного уровня по MoCA
Временное ограничение: До приблизительно 38 месяцев
MoCA — это оцениваемое исследователем, выполняемое участником исследование (инструмент PerfO), используемое для выявления когнитивных нарушений. Оно включает серию базовых оценок, включая задания на внимание и зрительно-пространственные задачи. Общий балл варьируется от 0 до 30, где более низкие баллы указывают на более выраженные нарушения.
До приблизительно 38 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Часть 1: Концентрация RG6496 в плазме
Временное ограничение: До примерно 24 месяцев
До примерно 24 месяцев
Часть 1 и Часть 2: Количество участников с антилекарственными антителами (АЛА) в плазме к RG6496
Временное ограничение: Часть 1: до приблизительно 24 месяцев; Часть 2: до приблизительно 38 месяцев
Часть 1: до приблизительно 24 месяцев; Часть 2: до приблизительно 38 месяцев
Часть 1 и Часть 2: Изменение от исходного уровня концентраций мутантного белка хантингтина (mHTT) в спинномозговой жидкости (CSF) с течением времени
Временное ограничение: Часть 1: До приблизительно 24 месяцев; Часть 2: До приблизительно 38 месяцев
Часть 1: До приблизительно 24 месяцев; Часть 2: До приблизительно 38 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Hoffmann-La Roche

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

19 ноября 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 ноября 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 ноября 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 ноября 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • BP45378
  • 2025 (Грант/контракт NIH США: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-520631-17-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться